Appropriatezza della terapia farmacologica

Proposta per una nuova definizione

Giovanni Apolone

IRFMN- FSK

Frosinone, 14 Ottobre 2006

Contenuti

• Il contesto generale• Appropriatezza: la definizione

corrente• Qualche esempio • Conclusioni

Il contesto generale

• Stiamo assistendo ad alcune rivoluzioni:• La rivoluzione genomica (e poi proteomica,...)• I nuovi farmaci “targeted” (grandi attese ma scarsi risultati)

• Sta cambiando il mix della popolazione (bimodalità):• Invecchiamento e cronicità• Anticipazione ingresso nella “medicina”: prevenzione e

genetica...

• Stiamo affrontando alcune difficoltà (crisi):• Nella disponibilità (e allocazione) delle risorse: una quantità

“finita”• Nei rapporti con alcuni soggetti importanti (pazienti e cittadini)

• Sta aumentando il ruolo del mercato:• Sempre piu' orientato sul profitto• Sempre piu' governato da logiche “finanziarie”

P

R

O

G

R

E

S

S

TIME

Understanding of diseases

?

Management of

patients

?: Diverse possibilità

• Ricerca Pre-Clinica (Biologica)

• Ricerca Clinica (Sperimentale)

• Ricerca Epidemiologica (Osservazionale)

• Ricerca Valutativa (Qualità, Appropriatezza, Costi)

• Ricerca (Analisi) secondaria (HTA,EBM, CC, ecc)

• Programmi di Informazione, Formazione, ECM, ISF, ecc

Cosa sono e che rapporti

hanno?

Sperimentazione

Clinica

Ricerca

Epidemiolog

ica

Ricerca

Valutativa

Fasi I, II,III

IV

Attività

Efficacia

Sicurezza

Descrittiva

Analitica

Incidenza

Prevalenz

a

Impatto

Clinico-Umanistici

Economici

Qualità

Effectiveness

Costi

R

I

C

E

R

C

A

BASIC RESEARCH

Genomica e biologia

molecolare

Sperimentazione

Clinica

Ricerca

Epidemiolog

ica

Ricerca Valutativa

Fasi I, II,III

IV

Attività

Efficacia

Sicurezza

Descrittiva

Analitica

Incidenza

Prevalenza

Impatto

Clinico-Umanistici

Economici

Effectiveness

Qualità

Costi

Analisi Secondarie delle Evidenze

EBM, Meta-analisi, HTA, CC, ISF

Decisioni Cliniche

“Policy” Sanitarie

R

I

C

E

R

C

A

P

R

A

T

I

C

A

Analisi Secondarie delle Evidenze

EBM, Meta-analisi, HTA, CC, ISF

Decisioni Cliniche

“Policy” Sanitarie

Valutazione dell’impatto di decisioni (interventi)

sulla (qualità della) assistenza

I meccanismi per prendere decisioni

• Induzione ovvero “dovrebbe essere così” analisi propria esperienza clinica meccanismi fisiopatologici

• Seduzione/abdicazione ovvero “per fede” case farmaceutiche esperti-colleghi-amici

• Deduzione ovvero “prove scientifiche” ricerca clinica studi clinici controllati valutazione critica dei risultati

Quattro fenomeni importanti

Creazione di nuove discipline “bridges”:

Translational and Outcome Research

Creazione di un nuovo livello di produzione di

evidenze: La ricerca secondaria (EBM)

Disponibilità di nuove fonti di dati: Database

secondari

Presenza di molti attori, alcuni molto

interessati a influenzare i decisori

Ricerca Traslazionale e di Outcome

Ricerca di Base Ricerca Clinica Fasi I, II e III

Pratica Clinica

Translation from bench to bed

Translation into clinical practice

Dalla Ricerca alla Clinica

Dalla Clinica alla Ricerca

Definizione corrente

• Misura della corrispondenza dell’uso di un intervento (farmacologico) rispetto a “standard” di riferimento predefiniti

–clinici • indicazioni, posologia• controindicazioni

– organizzativi / economici• EBM-Linee guida

• Protocolli

• Norme-standard

• EBM-Linee guida

• Protocolli

• Norme-standard

Hidden Barriers to Improvement in the Quality of CareBarbara J. McNeil, M.D., Ph.D.

•overuse

•misuse

•underuse

Appropriatezza (farmacologica)

Appartiene al dominio della Qualità (non efficacia...)

Implica la disponibilità di informazioni “valide”

Richiede una valida concettualizzazione

Va declinata in funzione del content, obbiettivo, setting:

- ricovero, prestazione, prescrizione- outcomes, risorse, costi- ospedaliero, ambulatoriale, ecc

Necessità di una robusta operazionalizazione

Appropriatezza e Qualità (Donabedian, 1980)

STRUTTURA--->Cosa si usa:

I farmaci (ad esempio, anti-tumorali)

PROCESSO---> Cosa si faLe prescrizioni (ad esempio, i consumi)

ESITI---> Cosa si ottiene Outcomes (Clinici, economici,...)

Appropriatezza:cosa implica? (Berwick 1989)

Sapere cosa funziona Knowing what works

Usare quello che funziona Using what works

Usare bene quello che funziona Doing well what works

In accordo con gli obiettivi realistici di curaAccording to the right intent of careTenendo conto delle risorse disponibili

(G.Apolone, 2006)

Given the economic constraints

Le criticità

La ricerca primaria e' biased (focalizzata su argomenti hot e troppo sensibile agli interessi economici)

La letteratura “primaria” è disordinata e troppo abbondante (e di scarsa qualità)

Alcuni produttori di informazione non sono immuni da inteessi particolari (canalizzazione decisioni)

Qualità della

letteratura

Funding ed Articoli

Le evidenze dalla “ricerca”

Disponibilità di una vasta gamma di conoscenze e di farmaci (oppioidi) in grado di controllare il dolore nel 90% dei casi (Linee-guida OMS)

Sono in arrivo nuovi prodotti e nuove molecole

La ricerca sta inoltre identificando nuovi fattori che modulano efficacia e riducono effetti collaterali

Le evidenze dalla “pratica”

Una certa resistenza da parte dei medici (e dei

pazienti) a confrontarsi con il problema del dolore cronico neoplastico (in condizioni avanzate)

Il problema principale è il mancato/ridotto uso di farmaci oppiacei

Non si puo' negare una certa influenza da parte del mercato

Apolone et al (JACM, 2006)

Lo studio attivato

Lanciato nel Maggio 2005 e attivo dal marzo

2006

Analsisi previste

• Obbiettivi primari:

– Descrizione della popolazione

– Valutazione IPM sull'intera casistica e identificazione “fattori di rischio”

• Obiettivi secondari:

- Valutazione dell'effetto delle diverse strategie terapeutiche su indicatori di efficacia, sicurezza e soddisfazione (con propensity score)

- Utilizzo dei dati per “validazione” di altri strumenti predittivi e/o valutativi

La scala nella versione originale 1982

Dolore, Soddisfazione, QoL

Oppiacei forti

Appropriatezza analgesica IPM, Cleeland, et al 1994

Qualità della terapia analgesica (IPM)

IPM in accordo ad alcune variabili

Conclusioni

Facile da concettualizzare, piu' difficile da implementare (mancanza di riferimenti/fonti)

Interessa a tutti gli stakeholders, ma con aspettative ed obiettivi diversi

Appropriatezza: una dimensione (attributo) della qualitàdella cura

Pericolosa se misurata senza tener conto di tutte le variabili di contesto (altri determinanti), con programmi a medio termine (necessità di follow-up) e di tutti gli outcomes rilevanti (clinici, umanistici e d economici)