TERAPI GEN

Oleh Muhammad Irwan

Departement of Biology Education, Alauddin Universty2014

Mata Kuliah

Biotekhnologi

                                        

                                        

                                                 

DEFINISI Terapi gen adalah teknik

untuk mengoreksi gen-gen yangcacat yang bertanggung jawab

terhadapsuatu penyakit (Malik, 2005) Clinical trial terapi gen

sudah dimulai sejak tahun 1990

                                        

                                        

                                                 

• Gen itu terdapat dalam kromosom merupakan dasar fungsional dan

fisik dari keturunan • Perintahnya berupa sandi untuk

membuat protein pada struktur seluler.

• Bila terjadi perubahan dari gen, maka protein yang terbentuk tidak lagi dapat melakukan fungsi yang normal, sehingga akan menimbulkan

kelainan genetik

                                        

                                        

                                                 

Terapi penggantian gen pada manusia

• Lebih sulit dan lebih kompleks, karena menyangkut penyembuhan individu secara

utuh (milyaran sel yang tidak bebas satu sama lain)

• Kemungkinan dapat dilakukan pada penyakit kelainan

genetik yang disebabkan oleh kelainan satu gen

• Belum ada metode yang tepat untuk memasukan gen kedalam

sel tubuh.

                                        

                                        

                                                 

Tujuan terapi Gen :

untuk menambahkan, memperbaiki atau

menghilangkan ekspresi gen tertentu

pada penyakit herediter dan non herediter

                                        

                                        

                                                 

• Selama ini obat dibuat dari tumbuh2an, hewan dan dari bahan

kimia • Para ilmuwan sekarang sudah

dapat menentukan gen yang dapat menimbulkan penyakit/kelainan .

Dan sedang dipelajari pula bagaimana cara memperbaiki atau mengganti gen tersebut, dengan

menggunakan bakteri, virus yang sudah dimodifikasi secara

genetik , dan dipakai sebagai obat bahkan dapat menggantikan

organ tubuh

                                        

                                        

                                                 

Usaha para peneliti untuk memperbaiki gen yang cacat

• 1. Memasukkan gen yang normal kedalam lokasi non spesifik

diantara genom untuk pengganti gen yang tidak

berfungsi • 2. Gen yang cacat diganti

dengan gen yang normal melalui rekombinasi homolugus • 3. Gen yang cacat diperbaiki

dengan mutasi balik yang selektif sehingga gen kembali

ke fungsi yang normal

                                        

                                        

                                                 

Pengobatan dengan gen terapi meliputi

1. Imunoterapi

2. Viro onkolitik

3. Transfer gen

                                        

                                        

                                                 

• 1. IMUNOTERAPI

Menggunakan sel yang telah dimodifikasi

secara genetik dari partikel virus untuk

menstimulir sistem imun tubuh sehingga mampu

mengalahkan keganasan sel kanker

                                        

                                        

                                                 

• 2. VIRO ONKOLITIK

Menggunakan partikel sel virus yang bereplikasi

didalam sel kanker dan menyebabkan sel kanker

menjadi mati.

                                        

                                        

                                                 

• 3. TRANSFER GEN

Tehnik ini relatif baru, dengan cara memperkenalkan gen2

baru yang dimasukan kedalam sel kanker atau mengelilingi jaringan kanker sehingga dapat

menghentikan pertumbuhan dan menghancurkan sel kanker

                                        

                                        

                                                 

• KERJA TERAPI GEN

Dalam terapi gen ini kita memerlukan satu molekul yang

berfungsi sebagai karier disebut sebagai vektor .

Vektor inilah yang membawa gen /DNA yang normal ke sel

target pasien , dan yang biasa dipakai sebagai vektor

adalah virus yang telah diubah secara genetik.

                                        

                                        

                                                 

JENIS VIRUS YANG DIGUNAKAN UNTUK TERAPI GEN• 1. Retro virus

Golongan virus yang dapat membuat rantai ganda DNA dari genomnya dan disatukan dengan

kromosom sel inangnya mis: HIV (human defisiensi virus)

• 2. Adeno virus Golongan virus dengan rantai

DNA gandanya dapat menyebabkan infeksi pada saluran

pernapasan, saluran pencenaan dan menimbulkan kematian

mis: virus influenza

                                        

                                        

                                                 

• 3.Adeno-assosiated virus.Virusnya kecil mempunyai single

strandid DNA dan dapat memasukan material genetik di tempat spesifik pada kromosom

19. • 4. Herpes simpleks

Golongan virus dengan rantai ganda DNA yang menginfeksi

sebagian dari sel seperti sel neuron

                                        

                                        

                                                 

Penyakit yang dipertimbangkan untuk terapi gen

1. Neurological disorder : Parkinson, Huntington

2. Muscular dystrophies3. Immunological disorder :

severe combined immunodeficiency syndrome (SCIDS)

4. Blood abnormalities : thalassemia, hemophilia

5. Cancer

                                        

                                        

                                                 

Kendala terapi gen

1. Terapi gen akan efektif bila gangguan terjadi pada gen tunggal 2. Virus yang berfungsi sebagai vektor , dalam tubuh manusia bisa

berubah sifatnya sehingga menimbulkan penyakit

3. Masih banyak terapi gen yang keberhasilannya pendek sehingga

perlu diulang4. Sistem imun tubuh akan

mengurangi efek terapi gen . Begitu pula terapi gen yang berulang akan menyebabkan sistem imun tubuh

akan meningkat daya tolaknya

                                        

                                        

                                                 

                                        

                                        

                                                 

Thank you guys !