Temas Selectos de BiologíaTerapia génica.

Bloque 4Tema 4LEN. Eliana Michel Carranza

5to Cuatrimestre CO5 A

Anuncios.• Recepción de rúbricas firmadas faltantes y trabajos atrasados.• Entregar trabajos.• Anotar en nueva rúbrica: -Rúbrica firmada.-Reflexión A. Transgénicos.-Glosario 1.-Mapa c. herramientas.-Debate.-Glosario 2.-Investigación formal.• Firmar rúbrica.• Autorización firmada y cooperación.

Terapia génica.Tratamiento médico que consiste

en manipular la información genética de células enfermas para

corregir un defecto genético o para dotar a las células de una nueva función que les permita

superar una alteración.

Con la ayuda de

Vectores (generalmente virus), se introduce el gen correcto y se

integra en el ADN de la célula enferma mediante técnicas de

recombinación genética.

Mediante PCR y ADN recombinante.

Enfermedades genéticas (1), Enfermedades crónico-degenerativas

(2).

Terapia génica.

¿Qué se necesita?

¿Qué se necesita?

Promotores Vectores

Provienen de retrovirus.

Alta cantidad a ADN.

Expresión a corto plazo por activar sistema inmune.

Alta cantidad de ADN

No activar sistema inmune.Poca cantidad de

ADN

¿Qué se necesita?• Además de los virus, también está la terapia génica no viral con

Plásmidos. Se transfieren los plásmidos directamente en el tejido y se utilizan procesos químicos y físicos para permitir su entrada a las células:

Menor eficacia in vivo.

No respuesta inmune.

Cantidad de ADN ilimitada.

Físicos. Químicos.

¿Qué se necesita?

Rutas de administración. Pruebas clínicas.

Historia: Terapia génicaEn 1989, los investigadores

norteamericanos Steve Rosenberg y Michael Blease, del Instituto Nacional del Cáncer, y French

Anderson, del Instituto Nacional del Corazón, Pulmón y Sangre

anunciaron su intención de llevar a cabo un intercambio de genes,

entre seres humanos concretamente en enfermos

terminales de cáncer.

Historia: Terapia génicaFue hasta el 14 de septiembre de 1990,

en el Instituto Nacional de Salud de Estados Unidos (NIH), que los doctores W.

French Anderson, Michael Rosenberg y Kenneth Culver introdujeron células de médula espinal, tratadas por Ingeniería

Genética, en la vena del brazo de Ashanti de Silva de apenas cuatro años de edad; quien se convirtió en la primera paciente

en recibir terapia génica.

La historia de Ashanti y David.

Existen enfermedades graves e incurables cuya causa es un

solo gen defectuoso. Este gen ocasiona que un órgano

o un tipo de célula sea incapaz de funcionar

normalmente. ¿Qué pasaría si aisláramos la versión

normal del gen, hiciéramos muchas copias y las

insertáramos en las células?

EL NIÑO BURBUJANuestra historia comienza con David Vetter, un niño que vivió en Houston, Texas, en los años 70. David

nació con inmunodeficiencia severa combinada (SCID, por sus siglas en inglés). Las SCID son una

serie de enfermedades genéticas, extremadamente raras, que se parecen al sida. Los niños afectados

nacen aparentemente sanos, pero en un periodo de unos cuantos meses desaparecen de su sangre los

anticuerpos protectores que obtuvieron de su madre durante la gestación y son afectados por

repetidos episodios de infecciones poco comunes.

Continúa la historia.

Modelos de terapia génica.Terapia génica de células germinales: Dirigida a modificar la dotación genética de las células

implicadas en la formación de óvulos y espermatozoides, y por lo tanto transferirlo a

la descendencia. Indicada para corregir definitivamente las enfermedades de orden

congénito, pero no ha sido practicada por las limitaciones de la tecnología para poder

manipular las células germinativas, y por el peligro de modificar el acervo genético de la

especie humana.

Modelos de terapia génica.Terapia génica somática: Está dirigida

a modificar la dotación genética de células no germinativas, en células

somáticas o constituyentes del cuerpo humano. Como si fuera un transplante

de órganos, se toma el tejido específico y se adiciona el gen

terapéutico en el laboratorio y se repone el tejido ya tratado al paciente;

así, esta técnica sería utilizada en el tratamiento del cáncer, enfermedades sanguíneas, pulmonares y hepáticas

Tipos de terapia génica.

Formas de tratar enfermedades.• Sustituir genes alterados. Se pueden corregir mutaciones mediante cirugía

génica, sustituyendo el gen defectuoso o reparando la secuencia mutada.

• Inhibir o contrarrestar efectos dañinos. Mediante la inhibición dirigida de la expresión génica, bloqueando promotores, interfiriendo con los mecanismos de expresión génica mediante RNAs anti-sentido que son complementarios de RNA-m y se unen a ellos bloqueándolos, o, más recientemente, mediante siRNA que bloquean secuencias específicas de RNA.

• Insertar genes nuevos suicidas. Se realiza por supresión dirigida de células específicas. Se insertan genes suicidas que destruyen a la propia célula que los aloja, o genes estimuladores de la respuesta inmune.

Formas de tratar enfermedades.En el tratamiento de los cánceres que se realiza hoy día, una de las principales vías de investigación es la de marcar genéticamente a las células tumorales de un cáncer para que el organismo las reconozca como extrañas; y pueda luchar contra ellas estimulando la respuesta inmune. Otras estrategias que se siguen en la actualidad contra el cáncer son:• Inactivar oncogenes.• Introducir genes supresores de tumores.• Introducir genes suicidas.• Introducir genes que aumenten sensibilidad a fármacos.

Ensayos.

PRÁCTICA DE LABORATORIO

Bibliografía • Liga recuperada el día 20 de febrero de 2017:http://www.sefh.es/bibliotecavirtual/fhtomo2/CAP06.pdfLiga recuperada el día 20 de febrero de 2017:http://www.medigraphic.com/pdfs/medintmex/mim-2006/mim065j.pdfLiga recuperada el día 15 de febrero de 2017:http://www.ub.edu/legmh/capitols/isamat.pdfLiga recuperada el día 20 de febrero de 2017:http://www.iflscience.com/health-and-medicine/geneediting-therapy-saves-lives-baby-girls-leukemia/Liga recuperada el día 20 de febrero de 2017:https://www.youtube.com/watch?v=B8zvisHvybw Liga recuperada el día 20 de febrero de 2017:https://www.youtube.com/watch?v=LMZ8MKPdJOE

VELÁZQUEZ, M. (2007). Temas Selectos de Biología I. México: ST. VÁZQUEZ, R. (2009). Temas Selectos de Biología i. México: Patria Cultural.

Videos relacionados.• Trailer de película «Todo, Todo»:https://www.youtube.com/watch?v=dju7tIzVKlk• Terapia génica, información adicional:https://www.youtube.com/watch?v=B8zvisHvybw https://www.youtube.com/watch?v=9N3RYlfpxmQ• Documental corto sobre terapia génica:https://www.youtube.com/watch?v=LMZ8MKPdJOE• Documental extenso sobre terapia génica:https://www.youtube.com/watch?v=WQvWgUgNVLc • Documental «El niño burbuja»:https://www.youtube.com/watch?v=wvgrnv_oYvs • Película «El niño burbuja»:https://www.youtube.com/watch?v=1Z3g3I6yrBk