muriel vray les essais pragmatiques - congres & 2013 muriel vray les essais pragmatiques.pdf · 3...

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LES ESSAIS LES ESSAIS PRAGMATIQUESPRAGMATIQUES

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Pourquoi des essais pragmatiques ?Pourquoi des essais pragmatiques ?

Objectif:Objectif:

Evaluer Evaluer llintintrt rt ddun traitement ou dun traitement ou dune une stratstratgie thgie thrapeutique dans des conditions rapeutique dans des conditions rrelles de prescriptionelles de prescription

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Comparaison de deux traitements

Evaluer lefficacit dune molcule partir dune hypothse biologique

Evaluer lintrt dun traitement dans des conditions relles de prescription

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Evaluation de lEvaluation de lintintrt drt dun traitement ou un traitement ou ddune stratune stratgiegie

Etudes observationnellesEtudes observationnelles

Sans randomisationSans randomisation

Avec randomisation de groupes de patientsAvec randomisation de groupes de patients

Essais pragmatiquesEssais pragmatiques

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Les Essais PragmatiquesLes Essais Pragmatiques

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MMthodologiethodologie

Conditions usuelles de Conditions usuelles de suivisuivi

Conditions de Conditions de laboratoire laboratoire SuiviSuivi

TAS, Pas dTAS, Pas dInsuInsuTAS, Double Insu TAS, Double Insu MMthodologiethodologie

Large, flexible mais Large, flexible mais ddfinifini

SpSpcifique, sensible, sans cifique, sensible, sans flexibilitflexibilit

ProtocoleProtocole

Conditions rConditions rellesellesContextes Contextes gauxgauxTraitementsTraitements

Traitement usuelTraitement usuelPlacebo ou traitement de Placebo ou traitement de rrffrencerence

TTmoinsmoins

Tout venant/Tout venant/

ReprReprsentatifs des sentatifs des utilisateursutilisateurs

Sains Sains /sp/spcialiscialisssMalades/MMalades/Mdecinsdecins

PragmatiquePragmatiqueExplicatifExplicatif

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MMthodologie (suite)thodologie (suite)

Directe si bonne reprDirecte si bonne reprsentativitsentativit et et chantillon largechantillon large

DifficileDifficileExtrapolationExtrapolation

DDcision attribuable au traitement cision attribuable au traitement + contexte+ contexte

DDcision attribuable cision attribuable au traitementau traitement

ConclusionConclusion

ClassementClassementTestTestAnalyseAnalyse

Bilan avantages/ inconvBilan avantages/ inconvnientsnients

EfficacitEfficacit

AcceptabilitAcceptabilit

TolTolrancerance

QualitQualit de viede vie

Recours Recours ddautres traitementsautres traitements

CoCots directsts directs

Perte de productivitPerte de productivit

1 ou 2 sp1 ou 2 spcifiquescifiquesCritCritresres

PragmatiquePragmatiqueExplicatifExplicatif

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EXEMPLESEXEMPLESDDESSAIS PRAGMATIQUESESSAIS PRAGMATIQUES

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Traitement par hormonothTraitement par hormonothrapie substitutive chez des femmes rapie substitutive chez des femmes mmnopausnopauses (THS)es (THS)

ObjectifObjectif

Comparer deux stratComparer deux stratgies de THS chez des femmesgies de THS chez des femmes

mmnopausnopauses dans des conditions pratiques de prise enes dans des conditions pratiques de prise en

chargecharge

1.1. Association Association oestroprogestativeoestroprogestative ssquentielle par voie oralequentielle par voie orale

2.2. Gel percutanGel percutan ddstrogstrogne associne associ un progestatif oralun progestatif oral

CritCritre de jugement principal :re de jugement principal :

Taux de poursuite du traitement Taux de poursuite du traitement deux ansdeux ans

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Conclusion Conclusion

ComplianceCompliance withwith hormone replacement hormone replacement therapytherapy in in menopausalmenopausal womenwomen: : resultsresults of a of a twotwo--yearyear prospective French prospective French studystudy comparaingcomparaing transdermaltransdermal

treatmenttreatment withwith fixedfixed oral oral combinationcombination therapytherapySerfatySerfaty et al. et al. GynecolGynecol ObstetObstet FertilFertil 2003; 31: 5252003; 31: 525--3333

Les taux de poursuite de THS Les taux de poursuite de THS deux ans ne deux ans ne diffdiffrent pas significativement entre les deux rent pas significativement entre les deux groupesgroupes

Le pourcentage de femmes traitLe pourcentage de femmes traites apres aprs deux ans s deux ans par le mme traitement, par le mme traitement, la mme posologie, sans la mme posologie, sans discontinuation, est significativement plus discontinuation, est significativement plus levlevdans le groupe dans le groupe voie orale voie orale

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Essai mdico-conomique pragmatique Intrt des infiltrations systmatiques dans la lombosciatique

Hospitalise

Objectif:Apprcier lintrt thrapeutique des infiltrations pidurales de corticodes systmatiques, au regard de la seule prescription du repos et danti-inflammatoire non stroidien

Critre de jugement:Ecart au protocole du fait de ladjonction de tout autre traitement

Rsultats:108 patients tirs au sort et suivis pendant 3 mois Nombre dcarts au protocole suprieur dans le groupe avec infiltrations systmatiques (98% vs 87%) Cot de la prise en charge, principalement hospitalier, infrieur dans le bras sans infiltration systmatique

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ConclusionConclusionA pragmatic cost-effectiveness study of routine epidural corticisteroid

injections for lumbosciatic syndrome requiring inhospital management.

Lafuma et al. Rev Rhum Engl Ed, 1997; 64: 549-55

Recommandation dRecommandation dun traitement par repos et un traitement par repos et AINS, les infiltrations systAINS, les infiltrations systmatiques de matiques de corticocorticodes ndes nayant aucune raison dayant aucune raison dtre rtre ralisalises es en 1en 1rere intention lors dintention lors dune hospitalisationune hospitalisation

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AsthmeAsthme

ObjectifValider un consensus dexperts en comparant deux stratgies chez des asthmatiques modrs

Tirage au sort Traitement de fond par un anti-inflammatoire Stratgies habituelles de traitement

Stratgies habituelles de traitement

Critres dvaluation:Efficacit (DEP) Activits du patientQualit de vieCotsCritre global : chec dfini par 90 jours de corticodes inhals ou plus

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Principaux rPrincipaux rsultatssultats

Pas de diffPas de diffrence drence defficacitefficacit

Pas de diffPas de diffrence de qualitrence de qualit de viede vie

Pas de diffPas de diffrence de corence de cott

Pas de diffPas de diffrence sur le critrence sur le critre global re global checchec

Mesure rMesure ralisalise sur e sur chronologchronolog montre une mauvaise montre une mauvaise adhadhrence au traitementrence au traitement

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CostCost--effectivenesseffectiveness comparisonscomparisons usingusing real Word real Word randomizedrandomized trials: trials: the cases of new the cases of new antidepressantantidepressant drugsdrugs

CostCost--effectivenesseffectiveness comparisonscomparisons usingusing "real world" "real world" randomizedrandomized trials: the case of newtrials: the case of newantidepressantantidepressant drugsdrugs..

Simon G, Wagner E, Simon G, Wagner E, VonkorffVonkorff M.J Clin M.J Clin EpidemiolEpidemiol. 1995; 48:949. 1995; 48:949--5050

ObjectifObjectifComparer le coComparer le cott--efficacitefficacit ddun nouvel antiun nouvel anti--ddpresseur (presseur (FluoxFluoxtinetine) avec deux) avec deux

Tricycliques chez des patients traitTricycliques chez des patients traits en ms en mdecine gdecine gnnrale pour drale pour dpressionpression

CritCritres de jugement res de jugement CritCritres cliniques dres cliniques defficacitefficacit ((chelles de dchelles de dpression)pression)

Recours Recours ddautres antidautres antidpresseurspresseurs

QualitQualit de viede vie

CoCots de santts de sant globauxglobaux

Evaluations Evaluations 6 mois, 1 et 2 ans par t6 mois, 1 et 2 ans par tllphonephone

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Initial Initial antidepressantantidepressant choicechoice in in primaryprimary carecare--effectivenesseffectiveness and and costcost of of fluoxetinefluoxetine vs vs tricyclictricyclic antidepressantsantidepressants. .

Simon GE et al. Simon GE et al. JamaJama 1996; 275: 18971996; 275: 1897--19021902

RRsultats sultats 6 mois6 mois

Pas de diffPas de diffrence significativerence significativeEchelle de dEchelle de dpression (HDRS pression (HDRS HSCL)HSCL)QualitQualit de viede vieCoCotsts

Traitement Traitement fluoxfluoxtinetine Visites mVisites mdecin decin

DiffDiffrence significativerence significativeEffets indEffets indsirables sirables Pourcentage de changement de traitement Pourcentage de changement de traitement DDlai pour lai pour quilibrer la dose quilibrer la dose

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Hypertension (projetHypertension (projet))

Comparaison de deux stratComparaison de deux stratgies dans la prise en charge degies dans la prise en charge de

malades hypertendus non normalismalades hypertendus non normaliss par une monoths par une monothrapierapie

prescrite prescrite dose optimaledose optimale

TASTAS

Substitution

Addition

Critre de jugement principal:

Echec : modification de la stratgie initiale

Succs : maintien de la stratgie initiale

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VIHVIHEtude comparative du rapport bEtude comparative du rapport bnnfic