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Alessandro MugelliPresidente del Comitato Etico Pediatrico della Regione ToscanaCoordinatore del Comitato Unico della Regione Toscana

I Piani di Indagine Pediatricadal punto di vista del Comitato Etico Pediatrico

I Piani di Indagine Pediatricadal punto di vista del Comitato Etico Pediatrico

I Piani di Indagine Pediatrica, dal punto di vista dell'Industria, delle Istituzioni e della protezione del paziente“

Roma Auditorium Servier Italia - 12 Giugno 2014

Regione Toscana Comitato

Etico RegionaleSperimentazione Clinica

4 CE AOU

16 Comitati Etici Locali

9 CE ASL

Commissione Regionale di Bioetica

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- Il Registro Toscano dei Comitati Etici (DGR 163/2000)- Attivazione della Rete regionale dei comitati etici (DGR 552/2005)- DGR 788/2006:

* Allegato A Indirizzi per i comitati etici: riduzione tempi autorizzativi* Allegato B Schema di Protocollo d’intesa con Aziende partner* Consulta per le sperimentazioni cliniche* Formazione

- Adozione di una convenzione standard regionale- Responsabilizzazione aziendale di vertice: Facilitatori/Fixer (DGR 81/2009)- Adozione linee guida per un regolamento standard regionale per i Comitati Etici per la sperimentazione clinica toscani (DGR 949/2009)

I principali obiettivi perseguiti



Aziende che hanno sottoscritto il protocollo d’intesa con Regione Toscana

1. BOEHRINGER INGELHEIM ITALIA S.p.a. 2. ELI LILLY ITALIA S.p.a.3. MENARINI Industrie Farmaceutiche Riunite S.r.l.4. NOVARTIS FARMA S.p.a.5. GLAXOSMITHKLINE S.p.a.6. SANOFI - AVENTIS S.p.a.7. AMGEN DOMPE' S.p.a.8. ABIOGEN PHARMA S.p.a.9. ASTRAZENECA S.p.a.10. ROCHE S.p.a.11. PFIZER S.r.l.

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Consulta per le sperimentazioni cliniche

Istituita con le aziende farmaceutiche firmatarie dei protocolli d’intesa per valutare l’andamento delle azioni previste negli stessi e proporre azioni di miglioramento e innovazioneLuogo del confronto costante tra i vertici regionali (Assessore) e le istanze avanzate delle aziende private partner

Tavoli di lavoro della Consulta per le sperimentazioni cliniche

Tavoli misti con rappresentanti del SSR e delle Aziende partnerUltimi impegni

§ Azioni per favorire ottimizzare il reclutamento pz§ Formazione degli operatori e altre figure chiave§ Partecipazione cittadini



Tempi approvazione sperimentazioni cliniche

Tempi medi regionali per conclusione iter autorizzativo (*)

150

294131 29

55

90

020406080

100120140160

2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012

(*) Parere CE + Contratto. Tempi medi CE anno 2012: 18 giorni

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Totali a livello regionale (€ .000)

3688

58907865

11330

8946

11293

3000400050006000700080009000

100001100012000

ANNO2007

ANNO2008

ANNO2009

ANNO2010

ANNO2011

ANNO2012

Introiti sperimentazioni cliniche



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Il decreto Balduzzi



Ricerca e innovazione

La necessità di sostenere complessivamente il sistema

regionale per la ricerca

AutorizzazioneContratti

Conduzione studio

Parere Comitati

eticiArruolamento

pazienti Formazione

Consenso informato

Studi non profit ……

Sperimentazione clinica

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I criteri per la riorganizzazione dei Comitati Etici

- Interpretare il riordino come occasione per ulteriore sviluppo delsistema-Dare compimento al percorso di armonizzazione e collaborazioneavviato negli anni tra i comitati toscani nell’ottica dell’unificazione delsistema regionale-Garantire gli standard organizzativi e qualitativi raggiunti- Qualificare sempre più la programmazione, la conduzione e ilmonitoraggio regionale della ricerca nel suo complesso, al fine dipromuovere obiettivi strategici comuni- Rendere sempre più attrattivo il territorio per nuovi investimenti privati- Tutelare e sostenere le competenze e le potenzialità delle aziendeanche quelle sanitarie territoriali- Garantire il rispetto dei tempi previsti dalla normativa per lariorganizzazione



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Ufficio di Presidenza

CE Area Nord Ovest

CE Area Centro

CE Area Sud Est

CE Pediatrico

Il Comitato Etico Regionale unico



L’Ufficio di Presidenza del Comitato Regionale

Le sezioni godono di assoluta autonomia e indipendenza per quanto attiene l’istruttoria, l’approvazione o il rigetto dei protocolli di sperimentazione

l’Ufficio di presidenza del Comitato Etico regionale, composto dai Presidenti delle articolazioni territoriali e pediatrica, garantisce coordinamento tra le sezioni, linee comuni di azione (regolamento, prassi strumenti operativi) ed una rappresentanza unica nelle sedi di governo regionale e nazionalePresidente con ruolo di coordinamento: Prof. Alessandro MugelliVicepresidente: Prof. Romano Danesi

Rotazione della carica con cadenza pari a 18 mesi

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A.O.U. Careggi

A.O.U. Meyer

A.O.U. Pisana

A.O.U. Senese

Massa Carrara

Pistoia

Lucca

Viareggio

Prato

EmpoliPisa

Livorno

Grosseto

Siena

Arezzo

Firenze

Comitato di Area Vasta Centro

Comitato di Area Vasta Sud-Est

Comitato di Area Vasta Nord-Ovest

Comitato Regionale pediatrico

Ufficio di Presidenza CE regionale



Proposta di deliberazione di Giunta regionale: “Programma per il potenziamento del sistema toscano sperimentazione clinica. Indirizzi attuativi dell’Allegato B della deliberazione della Giunta regionale 25 giugno 2013 n. 503”

DELIBERA

Per i motivi espressi in narrativa:di approvare il Programma per il potenziamento del sistema toscano sperimentazione clinica. Indirizzi attuativi dell’Allegato B alla d.g.r. 25/06/2013 n. 503, contenuto in Allegato A e parte integrante della presente deliberazione, il quale prevede le seguenti azioni:

l’adozione del Piano di informatizzazione dei servizi per la sperimentazione clinica nelle strutture del servizio sanitario toscano, le cui caratteristiche minime sono specificate nelle linee di indirizzo definite in Allegato A. 1;

l’istituzione, presso ciascuna azienda ospedaliero universitaria/DIPINT, di un Clinical Trial Office secondo le linee di indirizzo contenute nell’Allegato A. 2;

l’istituzione presso ciascuna azienda USL di una Task Force Aziendale per la Sperimentazione Clinica, secondo le linee di indirizzo contenute nell’Allegato A. 3;

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Istituzione del Comitato Etico Pediatrico (CEP) della Regione Toscana

L’istituzione del CEP Del. Giunta Regionale n.418 del 03.06.2013, in attuazione del D.L 13/09/2012 n°158

convertito con la Legge 8/11/2012 n° 189

riconosce la specificità pediatrica anche in materia di sperimentazione clinica.

La RT ha attribuito al CEP, competenze specifiche riguardo le sperimentazioni cliniche che prevedono l’uso in ambito pediatrico

di medicinali, dispositivi medici, integratori/prodotti alimentari, procedure diagnostiche/terapeutiche.

Il CEP si è insediato il 1 Luglio 2013Le strutture del SSR che vi afferiscono sono:

A.O.U. MeyerIRCCS Fondazione Stella Maris

Fondazione Toscana Gabriele Monasterio*tutte le AUSL della Toscana*

*per le sperimentazioni in ambito pediatrico.

Ethics Committees need paediatric expertise to balance the

benefits and risk of research in children

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COMPOSIZIONE del CEP

Presidente Prof. Alessandro Mugelli - Ordinario di FarmacologiaVice Presidente Prof.ssa Monica Toraldo di Francia - Esperto di Bioetica

Rino Agostiniani Clinico pediatraGianni Baldini Esperto in materia giuridicaKlaus Peter Biermann Rappresentante professioni sanitarieAnnibale Biggeri BiostatisticoMaria Bimbi Medico di Medicina GeneralePaola Cipriani Neuropsichiatra infantileMaria Grazia Conti Pediatra di Libera SceltaSalvatore De Masi Sostituto del Direttore Sanitario dell’A.O.U.Meyer Lorena Di Simone Dirigente farmacista del SSRClaudio Favre Clinico pediatra oncoematologoSabrina Giglio Esperto in geneticaAda Macchiarini Rappresentante associazioni pazientiEugenio Paci Esperto clinico di procedure tecniche, diagnostiche e terapeuticheMassimo Resti Esperto in nutrizioneBarbara Tomasini Clinico neonatologo

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riferiti all’intero anno solare (il CEP ha iniziato la propria attività nel Luglio 2013)

Dati di attività 2013

Studi Clinici AUTORIZZATI Studi Clinici NON autorizzatiTot. Gen

Con Promotore "PROFIT“

"NON PROFIT“Tot.

Con Promotore "PROFIT“

"NON PROFIT“Tot

.

FINANZIATA

NON FINANZ

IATAFINANZIATA

NON FINANZIATA

Sperimentali 19 1 8 28 4 1 4 9 37

Osservazionali 10 2 17 29 1 3 7 11 40

Totale Generale 29 3 25 57 5 4 11 20 77

Si riunisce ogni 21 giorni

Dati riferiti all’intero anno solare


Studi clinici autorizzati per aree terapeuticheTot. GenSperimentali Osservazionali

Cardiologia/Malattie vascolare 1 1

Diabetologia 3 1 4

Endocrinologia 1 2 3

Immunologia e Malattie infettive 6 3 9

Malattie dell’apparato respiratorio 3 3 6

Nefrologia 2 1 3

Neurologia 4 1 5

Oftalmologia 2 1 3

Oncologia 3 2 5

Pediatria/Neonatologia 2 3 5

Psichiatria/Psicologia 1 1

Reumatologia 2 3 5

Traumatologia e medicina d’urgenza 2 2

Altro 5 5

Totale generale 28 29 57

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Dati riferiti all’intero anno solare


Numero Pareri per Esito Sperimentali Osservazionali Tot. Gen.

A Totale Pareri positivi di cui

Positivi alla 1.a seduta 32 29 61

Positivi dopo sospensiva 1 3 4

B Totale Pareri negativi di cui 2 7 9

Negativi alla 1.a seduta 3 1 4

Negativi dopo sospensiva

D Ancora sospesi al 31-12-13 4 3 7

E Totale generale 42 43 85

Per incentivare la ricerca farmacologica pediatrica,

nel 2006 l’UE ha promulgato il REGOLAMENTO PEDIATRICOil cui obiettivo finale è rendere lo sviluppo a fini pediatrici,

parte integrante dell’attività complessiva di sviluppo di un farmaco.

La più importante INNOVAZIONE introdotta dal Regolamento prevede che

l’autorizzazione all’immissione in commercio di un farmaco deve essere accompagnata

da uno specifico PIANO DI INDAGINE PEDIATRICArelativo alla sicurezza e all’efficacia del farmaco stesso nel bambino.

Inoltre, nel 2009 è stata istituita la Rete europea per la ricerca in campo pediatrico (ENPR – EMA).

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Nei primi cinque anni dall’avvio del Regolamento* l’European Medicines Agency – EMA

ha approvato circa 600 PIP

• il 75% per farmaci non ancora autorizzati nell’Unione;• il 25% per nuove indicazioni o per l’autorizzazione

all’uso pediatrico.e quindi ha reso

la sperimentazione farmacologica pediatrica parte integrante del processo di sviluppo

dei farmaci dell’Unione Europea*2007-2012



Il ruolo dei Comitati Etici per la sperimentazionefarmacologica è cruciale per garantire il rispetto della

specificità pediatrica nella ricerca e per favorirne l’ulteriore sviluppo

Per queste ragioni(…) valorizzazione della specificità pediatrica anche nell’ambito

della ricerca e facilitazione della ricerca farmacologica pediatrica (…)

l’organizzazione conferita dalla Regione Toscana ai CE regionali sembra particolarmente interessante



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In occasione della riorganizzazione dei Comitati Etici, prevista dalla Legge 189/2012

la Toscana, con la delibera 418/2013,

ha scelto di istituire

un Comitato Etico Pediatrico regionale con compiti di valutazione della ricerca pediatrica

in tutto il territorio toscano.

Si tratta di una scelta al momento unica in Italia, che riconosce la specificità pediatrica nell’ambito della ricerca

ed offre l’opportunità di approfondire i determinantidi qualità dei protocolli di studio

e le attività di ricerca a contenuto altamente innovativo.

L’aver scelto di istituire un CE Pediatrico, significa condividere che

gli aspetti etici e scientifici della ricerca pediatrica

(in alcuni casi anche legislativi)

sono peculiari e sensibilmente diversi

da quelli relativi alla ricerca negli adulti



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Comitato Pediatrico e Piani di Indagine Pediatrica

Si ritiene che vadano più chiaramente specificati, nel concreto, i compiti

e i criteri per le valutazioni e le ulteriori responsabilità del comitato stesso.

Sarebbe utile avere delle “Linee guida”

Problemi: sovrapposizioni ed assenza di regole per derimere eventuali giudizi contrastanti.

I Piani di Indagine Pediatrica, dal punto di vista dell'Industria, delle Istituzioni e della protezione del paziente“Roma Auditorium Servier Italia - 12 Giugno 2014

Abbiamo esaminato di recente alcuni PIP.

In un caso il PIP si componeva di diversi studi , uno dei quali era presentato al nostro CE.

I PIP approvati dall’EMA riportavano in dettaglio:

disegno dello studio

randomizzazione

interventi sperimentali e di controllo

esiti e modalità di accertamento degli stessi

criteri di inclusione

piano di analisi

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Quale ruolo per il Comitato Etico nella valutazione scientifica del protocollo definito all’interno del PIP ?

Quali possibilità di intervenire su: popolazioni, interventi, esiti, follow up ?

Compiti residui del CEPil CEP analizza i potenziali benefici terapeutici

significativi degli studi per la popolazione pediatrica, inclusa l'esigenza di evitare studi non

necessari, sulle parti inerenti:- Consensi informati- Fattibilità locale

- Sorveglianza a livello locale

Sarebbe auspicabile arrivare ad una decisione/valutazione armonizzata

I Piani di Indagine Pediatrica, dal punto di vista dell'Industria, delle Istituzioni e della protezione del paziente“Roma Auditorium Servier Italia - 12 Giugno 2014

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Grazie per l’attenzione

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