herantis pharma - uusi suomalainen lääkekehitysyhtiö

Copyright © 2014 HERANTIS PHARMA Plc. All rights reserved.

Herantis – uusi suomalainen lääkekehitysyhtiö Yhtiön esittely ja tulevaisuudennäkymät johdon käsityksen mukaan Toimitusjohtaja Pekka Simula

12.05.2014 1

Copyright © 2014 HERANTIS PHARMA Plc. All rights reserved. Copyright © 2014 HERANTIS PHARMA Plc. All rights reserved.

Tärkeää tietoa •  Herantis Pharma Oy (”Yhtiö”) on laatinut tämän esityksen Yhtiöstä vain taustatiedoksi ja

käytettäväksi yhdessä Finanssivalvonnan hyväksymän Yhtiön listalleottoesitteen kanssa. •  Tässä esityksessä ei pyritä antamaan kokonaiskuvaa tai sijoitusta varten riittäviä tietoja

Yhtiöstä, eikä pelkästään esityksen tai siinä olevien tietojen perusteella voida tehdä sijoituspäätöksiä. Mahdollista sijoitusta suunnittelevan tahon on tutustuttava Finanssivalvonnan hyväksymään Yhtiön listalleottoesitteeseen.

•  Tämä esitys saattaa sisältää tulevaisuutta koskevia lausumia, arvioita ja laskelmia Yhtiöstä ja markkinoista, joilla se toimii. Tällaiset lausumat, arviot ja laskelmat heijastavat niitä varten tehtyjä oletuksia, jotka voivat pitää paikkansa tai osoittautua virheellisiksi. Tulevaisuutta koskevat lausumat, arviot ja laskelmat sisältävät tunnettuja ja tuntemattomia riskejä, epävarmuustekijöitä sekä muita tärkeitä tekijöitä, joiden johdosta Yhtiön todellinen tulos, toiminta ja saavutukset tai toimialan kehitys voivat poiketa olennaisesti tällaisissa tulevaisuutta koskevissa lausumissa, arvioissa ja laskelmissa nimenomaisesti tai välillisesti esitetyistä seikoista. Yhtiö ei anna vakuutuksia tai sitoumuksia tällaisista lausumista, arvioista ja laskelmista. Yhtiön tulevaisuudennäkymiin ja toimialaan liittyvät riskit on kuvattu Yhtiön Finanssivalvonnan hyväksymässä listalleottoesitteessä.


Herantis Pharma Oyj •  Suomalainen lääkekehitysyhtiö, joka syntyi 29.4.2014 Hermo Pharma

Oy:n hankittua 99% Laurantis Pharma Oy:n osakkeista

•  Tutkii ja kehittää lääkkeitä erityisesti tulehdus-, keskushermosto- ja imusuoniston sairauksiin –  Painopiste sairauksissa, joissa on Yhtiön näkemyksen mukaan selkeä tarve

paremmille hoidoille

•  Erityisosaaminen varhaisen vaiheen lääkekehityksessä –  Vahvaan tieteelliseen tutkimukseen pohjautuvien lääkekandidaattien

hankkiminen –  Prekliininen tutkimus –  Varhaisen kliinisen vaiheen tutkimus –  Proof-of-Concept (periaatteellisen toimivuuden osoittaminen) potilaskokein

•  Pieni ja kulurakenteeltaan kevyt asiantuntijaorganisaatio 12.05.2014 3


Herantiksen historia •  Herantis on syntynyt vuonna 2014 kahden lääkekehitysyhtiön, Hermo

Pharman ja Laurantis Pharman, yhdistyessä –  Hermo Pharman taustavaikuttajana professori Mart Saarma (neurotieteen

huippuyksikön johtaja 2008-2013, akatemiaprofessori 2009-2013) –  Laurantis Pharman lääkeaihiot pohjautuvat mm. akatemiaprofessori Kari

Alitalon ja professori Kai Kaarnirannan julkaisemiin tutkimustuloksiin

•  Yhtiön käsityksen mukaan yhdistymiselle hyvät perusteet: –  Suomalaista lääketieteellistä tutkimusta pidetään kansainvälisesti erittäin

korkeatasoisena –  Yhdistymisen ansiosta yhtiöllä on laajempi tuotekehityssalkku ja paremmat

taloudelliset ja muut resurssit

12.05.2014 4


5

Jonathan Knowles"PhD, Hallituksen jäsen, Ex-johtoryhmän jäsen Roche, Ex-hallituksen jäsen Genentech, Ex-pj IMI, Professori"

Timo Veromaa"MD, PhD, Hallituksen jäsen, CEO Biotie Therapies""

Pekka Mattila"MSc, Hallituksen pj, CEO Desentum, Ex-CEO Finnzymes"

Frans Wuite"MD, MBA, Hallituksen jäsen, CEO Oncos Therapeutics, Ex-CEO Araim Pharma, Ex-CEO Warren Pharma""

James Phillips"MD, MBA, Hallituksen jäsen, CEO Midatech, hallituksen jäsen Insense, Ex-pj Prosonix""

Aki Prihti"MSc, Hallituksen jäsen, pj Inveni, pj Medeia, hallituksen jäsen Medtentia, hallituksen jäsen Onbone""

Hallitus ja johto

Pekka Simula"MSc, Toimitusjohtaja, Ex-CEO Oncos Therapeutics, Ex-director CRF Health, Ex-Global program manager Varian Medical Systems"

Burkhard Blank"MD, Lääketieteellinen johtaja, Ex-CEO Laurantis Pharma, Ex-johtaja Boehringer-Ingelheim, hallituksen jäsen Riemser Pharma"


Johdanto lääkekehitykseen

Prekliininen vaihe"

Tutkimus- ja kehitystyö, jossa etsitään uusia lääkekandidaatteja ja tutkitaan niiden tehokkuutta ja turvallisuutta tutkimukseen soveltuvan mallin avulla. Mallina voidaan käyttää esimerkiksi solukkoviljelmiä tai koe-eläimiä."

Varhainen tuotekehitys: Vaiheiden 1 ja 2 kliininen tutkimus"

Vaiheiden 1 ja 2 kliiniset tutkimukset ovat ihmiskokeita, joissa pyritään alustavasti osoittamaan lääkekandidaattien turvallisuus, tehokkuus ja oikea annostelu. Tutkimushenkilöiden määrä on tyypillisesti 10-300 henkilöä tutkimusta kohti.""

Myöhäinen tuotekehitys: Vaiheen 3 kliininen tutkimus"

Lääkekandidaatin turvallisuus ja tehokkuus varmistetaan Vaiheen 3 kliinisissä tutkimuksissa laajoissa koehenkilöjoukoissa. Tutkimushenkilöiden määrä on tyypillisesti 300-1000 henkilöä tutkimusta kohti. Mikäli tulokset ovat hyvät, voidaan tuotteelle hakea myyntilupaa."

Idea Lääke"0-5 vuotta" 3-5 vuotta" 3-5 vuotta"


Herantiksen strategia Herantis tekee lääketieteellistä tutkimusta ja tuotekehitystä yhteistyössä akateemisten ja kaupallisten organisaatioiden kanssa ja: •  Tähtää kannattavaan kasvuun pitkällä aikavälillä:

–  Kaupallistamissopimuksista saatavat tulot sijoitetaan pääosin uusiin kehityshankkeisiin

–  Uusia kehityshankkeita etsitään esimerkiksi kotimaisesta huippututkimuksesta

•  Keskittyy varhaisen vaiheen kehitykseen: prekliininen, Vaihe 1, Vaihe 2 •  Kaupallinen yhteistyö: pyrkimys lisensioida tuotteiden jatkokehitys Proof-

of-Concept-vaiheesta eteenpäin

12.05.2014 7


Herantiksen tärkeimmät lääkeaihiot

12.05.2014 8

Lääkeaihio Indikaatio Prekliininen Vaihe 1 Vaihe 2 Vaihe 3 Myynti-lupa

Cis-UCA-silmätipat Kuivasilmäisyys *

CDNF-hermokasvutekijä Parkinsonin tauti *

Lymfactin

Rintasyöpähoidon seurauksena kehittyvä lymfaturvotus

*

Cis-UCA-emulsiovoide

Atooppinen ihottuma**

CDNF-hermokasvutekijä

Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)**

*Tämän vaiheen kliininen tutkimus suunnitteilla ja aikataulu arvioitu seuraavilla sivuilla **Ei kuulu Yhtiön päätuotteisiin. Hankkeen jatkosta päätetään myöhemmin, eikä sen rahoittamista priorisoida.


Cis-UCA-silmätipat kuivasilmäisyyteen Prekliinisten ja Vaiheen 1 tulosten perusteella yhtiö uskoo, että Cis-UCA-silmätipoilla on mahdollisuus tulla tehokkaimmaksi ja parhaiten siedetyksi

reseptilääkkeeksi kuivasilmäisyyden hoidossa.

12.05.2014 9

•  Kuivasilmäisyys on yleisin ärsytyksen aiheuttaja silmissä

–  Arviolta 45 miljoonaa ihmistä USA:ssa ja Euroopassa kärsii kuivasilmäisyydestä

•  Tavoitteena vaiheen 2 kliininen tutkimus 2014 –  Satunnaistettu tutkimus, arviolta 150 potilasta

•  Tutkimuksen onnistuessa Proof-of-Concept saavutetaan 2015 •  Kuivasilmäisyyteen on USA:ssa yksi reseptilääke Restasis,

Euroopassa ei yhtään –  Restasis: vuosimyynti 900 MUSD Kuvitusmateriaalia,

kuva ei liity tekstiin


CDNF Parkinsonin taudin hoitoon Prekliinisten tieteellisten tulosten perusteella yhtiö uskoo, että CDNF on yksi lupaavimmista uusista lääkeaihioista Parkinsonin taudin hoitoon.

•  Parkinsonin tauti on parantumaton, etenevä hermorappeumasairaus –  Arviolta seitsemän miljoonaa potilasta maailmanlaajuisesti –  Tauti johtuu dopamiini-hormonia tuottavien hermosolujen tuhoutumisesta –  Nykyisin tunnetut hoidot auttavat taudin motorisiin oireisiin

•  Vaiheen I kliininen tutkimus tavoitteena käynnistää 2015 –  vähintään 12 potilasta, satunnaistettu tutkimus

•  CDNF on prekliinisissä malleissa onnistunut suojaamaan dopamiinia tuottavia hermosoluja ja palauttamaan toimintakyvyttömiä hermosoluja jälleen toimintakykyisiksi

•  Parkinsonin taudin lääkemarkkinan kooksi 2018 on arvioitu 3500 MUSD

12.05.2014

Please cite this article in press as: Barua NU, et al. Intermittent convection-enhanced delivery to the brain through a novel transcutaneousbone-anchored port. J Neurosci Methods (2013), http://dx.doi.org/10.1016/j.jneumeth.2013.02.007

ARTICLE IN PRESSG Model

NSM 6570 1–10

8 N.U. Barua et al. / Journal of Neuroscience Methods xxx (2013) xxx– xxx

Fig. 7. (a) A successful BAHA implanted in a patient shows no evidence of adverse skin reaction (Courtesy of Science Photo Library). Based on long term success with BAHAsurgery, the TBAP for intermittent CED could be implanted in a similar position on the skull. A schematic diagram shows the proposed relationship of the TBAP with implantedin-line filters and catheters in a clinical application (b).

attachment (Fig. 6e). In contrast, no such bony attachments were387

present on the loosened port (Fig. 6f).388

4. Discussion389

Convection-enhanced delivery has the potential to improve the390

treatment of a wide range of neurological disorders by facilitat-391

ing bypass of the blood-brain barrier, distribution of therapeutic392

agents through clinically-relevant brain volumes and highly accu-393

rate anatomical targeting.394

The translational potential of non-gene therapies including395

neurotrophins and chemotherapies may be impaired by the396

requirement for chronic or intermittent drug infusions, which397

are currently achieved by using subcutaneous pumps or repeated398

catheter insertions. The use of subcutaneous devices is associated399

with infectious and immunological complications (Bogdahn et al.,400

2011; Gill et al., 2003; Lang et al., 2006), and acute catheter insertion401

and removal requires patients to undergo repeated neurosurgical402

interventions. In this study, we aimed to determine the feasibility of403

performing intermittent drug delivery to the brain through a novel404

permanently implanted transcutaneous bone-anchored port.405

There is a substantial need for long-term transcutaneous bone-406

anchored devices in healthcare for a wide range of applications407

including attachment of limb and facial prostheses (Fitzpatrick408

et al., 2011; Kang et al., 2010; Pendegrass et al., 2006a,b, 2008),409

dental prostheses (Branemark and Albrektsson, 1982) and hearing410

aids (Colquitt et al., 2011a; Doshi et al., 2010; McDermott et al.,411

2009a,b; McDermott et al., 2008; Snik et al., 2005). This has led to412

a significant research effort aimed at overcoming the major bar-413

riers to the success of such devices. It is evident that the correct414

choice of materials and implantation method can overcome the415

three main failure modes of transcutaneous implants, which are416

marsupialisation, infection and avulsion.417

In the present study we successfully performed intermittent418

infusions to the brain via a transcutaneous bone-anchored port over419

a 3 month period in a large animal (porcine) model. Our aims were420

to design and test a port with a number of specific requirements421

– a low internal volume, MRI compatibility, multichannel capabil-422

ities, the facility to achieve repeated drug infusions and long-term423

implantation without infection.424

The success of this study is likely to have been a product425

of appropriate choice of biomaterials, meticulous surgical tech-426

nique and daily cleansing. The importance of daily cleansing of427

the skin/device interface should not be underestimated as regular428

cleaning of BAHAs is known to be important for the avoidance of 429

irritation and infection (Arnold et al., 2011). 430

The use of a titanium implant combined with the skin flap 431

dermatome technique allowed us to achieve robust cutaneous inte- 432

gration, thus preventing adverse skin reactions and infection at the 433

skin/device interface. Robust osseointegration was achieved in 3 434

out of 4 animals, as evidenced by en bloc resection of a port with 435

surrounding bone and the significant pull-out forces required to 436

explant the ports at 3 months post-implantation. We found the 437

surgical robot to be a useful adjunct as it provided a more sta- 438

ble platform than free-hand drilling of port holes. The accuracy 439

of the port holes may have contributed to achieving an optimal 440

interference fit between bone and device. 441

Loosening of the port in the fourth animal occurred as a result 442

of inadvertent use of excess force on removal of the needle admin- 443

istration set during the healing phase. The thickness of bone at the 444

site of port implantation in these juvenile pigs was only 3 mm. 445

The greater thickness of the human skull might reduce the risk 446

of inadvertent loosening by providing a greater surface area for 447

osseointegration. It seems likely that continuous movement of the 448

port prevented osseointegration over the subsequent months. Fail- 449

ure of osseointegration did not adversely affect the skin/device 450

interface, which remained intact without evidence of infection or 451

adverse reaction. This adverse event has driven us to develop a new 452

“zero stress” needle administration device which will eliminate the 453

risk of loosening the port during re-infusion. This new design facili- 454

tates insertion and removal of the needles on a screw thread, whilst 455

maintaining counter-torque on the port. 456

Skull growth in this animal model placed significant limitations 457

on the longevity of this study due to gradual pull-out of catheters 458

from target and soft tissue deposition around the port, which pre- 459

vented re-application of the needle administration set beyond 3 460

months. Despite these limitations, repeated infusions were suc- 461

cessfully performed for 3 months with real-time MRI monitoring 462

(in all implants suitable for re-infusion) confirming the patency 463

of the port and catheter system. However, gradual pull-out of the 464

catheters also prevented analysis of the repeatability of infusions 465

performed with this catheter system. 466

Long-term data on the safety of transcutaneous skull-mounted 467

implants is available from follow up studies of BAHAs, which report 468

infection rates as low as 0.7% (de Wolf et al., 2009a, 2009b), high 469

rates of osseointegration (Colquitt et al., 2011b) and improvements 470

in quality of life (de Wolf et al., 2011; Dutt et al., 2002). BAHA 471

implantation has been successful following cranial radiotherapy, 472

which has important implications for use of the TBAP for drug 473

Barua et al. J. Neurosci. Methods. 214: 223-232, 2013."

Kuva havainnollistaa CDNF:n mahdollisen annostelutavan


Lymfactin lymfaturvotuksen hoitoon Tieteellisten tutkimusten perusteella yhtiö uskoo, että Lymfactin voi hoitaa

rintasyöpähoidon seurauksena kehittyvää lymfaturvotusta korjaamalla rintasyöpäleikkauksen vaurioittamaa imusuonistoa.

•  Lymfaturvotus on krooninen, etenevä sairaus, jolle ei ole hyväksyttyä lääkehoitoa

–  Lymfaturvotus kehittyy yhteensä arviolta 15.000-18.000 rintasyöpäpotilaalle vuosittain USA:ssa hoitojen seurauksena; potilasmäärä Euroopassa oletettavasti samaa luokkaa

–  Oireina mm. raajan pysyvä turvotus ja kovettuminen, rajoittunut liikuntakyky, tulehdusherkkyys

–  Vaikuttaa voimakkaasti potilaan ulkonäköön, toimintakykyyn, elämänlaatuun •  Lymfactin on prekliinisissä tutkimuksissa edistänyt imuteiden uuskasvua ja

niiden liittymistä osaksi olemassa olevaa imusuonistoa •  Vaiheen I kliininen tutkimus tavoitteena käynnistää 2015: 24 potilasta •  Lääkemarkkinan kooksi arvioidaan satoja miljoonia euroja

12.05.2014


Suunniteltu kehitysaikataulu

2014 •  First North -listautumisanti •  Cis-UCA-silmätipat: Vaihe II käynnistyy

2015 •  Lymfactin Vaihe I käynnistyy •  Cis-UCA-silmätipat: Vaihe II päättyy •  CDNF / Parkinsonin tauti: Vaihe I käynnistyy

2016 •  Cis-UCA-silmätipat: kaupallistamissopimus •  CDNF / Parkinsonin tauti sekä Lymfactin: Vaiheen I tutkimukset käynnissä

2017 •  CDNF / Parkinsonin tauti: alustavat tulokset ja kaupallistamissopimus •  Lymfactin: alustavat tulokset ja kaupallistamissopimus •  Tulos voitollinen, mikäli ainakin yksi lääkeaihio saanut kaupallistamissopimuksen


Merkittäviä riskejä* Tavanomaisten taloudellisten, arvopapereille ominaisten ja muiden vastaavien riskien lisäksi Herantikseen ja sen toimialaan sisältyy merkittäviä riskejä.

•  Liiketoiminta kehitysvaiheessa, ei kaupallisia tuotteita –  First North -listautumisannin tavoitteena on saada kolmen lääkeaihion

kehitys kaupallistamisvaiheeseen riittävän pääomituksen kautta •  Tuotekehitykseen sisältyy mm.

–  Lääketieteellisiä riskejä –  Viranomaismenettelyihin liittyviä riskejä –  Tuotantoon liittyviä riskejä

•  Kaupallistamiseen sisältyy mm. –  Immateriaalioikeuksiin liittyviä riskejä –  Lääkealaan ja kolmansiin osapuoliin liittyviä riskejä

12.05.2014 13

*Riskit on kuvattu kokonaisuudessaan Finanssivalvonnan hyväksymässä listalleottoesitteessä


Vahvuudet •  Kolme lääkeaihiota

–  Toisistaan riippumattomat kehityshankkeet, joista kullakin on onnistuessaan mahdollisuus merkittävään asemaan kansainvälisillä lääkemarkkinoilla

•  Kokenut tiimi ja laaja kansainvälinen yhteistyöverkosto –  Kansainvälinen kokemus kaikista lääkekehityksen vaiheista –  Lääkkeiden kaupallistaminen –  Viranomaismenettelyt Euroopassa ja USA:ssa –  Asiantuntijaverkosto kuhunkin lääkeaihioon liittyvään erikoisosaamiseen

•  Lääkeaihioiden vahva tuotekehitystausta –  Kansainvälisesti tunnetut, arvostetut, paljon julkaisseet tutkijat

•  Maltillinen kulurakenne ja rahoitustarve –  Pieni kuuden hengen asiantuntijaorganisaatio: kyky sopeutua muutoksiin

12.05.2014 14


Herantiksen First North -listautumisanti HRTIS: antiehtojen pääkohdat •  Merkittäväksi tarjotaan enintään 1.600.000 uutta osaketta á 10,50 €

–  Vastaa noin 37% Herantiksen osakkeista ja äänistä –  Lisäosake-erä ylimerkintätilanteessa enintään 1.000.000 uutta osaketta, jolloin

yhteenlaskettu enimmäismäärä vastaa noin 49% osakkeista ja äänistä –  Arvioitu nettotuotto noin 16,0 (+ lisäosake-erä 10,1) miljoonaa euroa

•  First North -listautumisen tarkoitus on rahoittaa yhtiön tuotekehitystä, erityisesti kolmen tärkeimmän lääkeaihion kliiniset tutkimukset

–  Anti mahdollistaa Herantiksen kolmen päätuotteen kehityksen vuoden 2017 loppuun saakka, mahdollistaen onnistuessaan kaupallistamissopimuksen solmimisen kullekin lääkeaihiolle

•  Merkintäaika alkaa 14.5.2014 •  Merkintäaika päättyy 30.5.2014 (viimeistään) •  Kaupankäynti alkaa 11.6.2014 (arvio) •  Annin järjestäjänä ja merkintäpaikkana toimii UB Securities Oy

12.05.2014 15


Pääomistajat listautumishetkellä*

12.05.2014 16

Osakkeenomistaja Osakkeiden lukumäärä

Osuus äänivallasta ja Osakkeista*

Inveni Life Sciences Fund I Ky 614.271 22,8 %

Helsingin yliopiston rahastot 473.638 17,6 %

Aloitusrahasto Vera Oy 449.660 16,7 %

Mart Saarma 159.000 5,9 %

Eero Castrén 155.000 5,8 %

Heikki Rauvala 155.000 5,8 %

Eläkevakuutusyhtiö Veritas 126.346 4,7 %

Inveni Pre-Exit Financing Vehicle Ky 81.773 3,0 %

Henri Huttunen 74.000 2,7 %

Pergamum AB 68.268 2,5 %

Broadview Ventures I, LLC 48.467 1,8 %

Lasse Leino 41.736 1,5 %

Erkki Etola 25.435 0,9 %

Oy Etra Invest Ab 22.183 0,8 %

Start Fund I Ky 20.505 0,8%

Yhteensä 2.515.282 93,4 %

*Osakkeenomistajien listautumishetkellä omistamia osakkeita koskee 12 kuukauden luovutusrajoitus (lock-up)


Kiitos mielenkiinnostasi!

12.05.2014 17

herantis pharma - uusi suomalainen lääkekehitysyhtiö

Healthcare