Gli esclusi dalla ricerca clinica:Gli esclusi dalla ricerca clinica:I BAMBINII BAMBINI
20 Maggio 200620 Maggio 2006
Giuseppe MaseraClinica Pediatrica, Univ. Milano-Bicocca, Monza
Il bambino non è un piccolo adultoIl bambino non è un piccolo adulto
Importanza della ricerca clinicaImportanza della ricerca clinica
LLA in età pediatrica: Farmaci antiblasticiLLA in età pediatrica: Farmaci antiblastici
Aminopterine-steroidsAminopterine-steroids 19491949
6-Mercaptopurine6-Mercaptopurine 19521952
MethotrexateMethotrexate 1953 1953
6-Thioguanine6-Thioguanine 19551955
DexamethasoneDexamethasone 19581958
Citosin ArabinosideCitosin Arabinoside 19611961
CyclophosphamideCyclophosphamide 19621962
VincristineVincristine 19631963
AsparaginaseAsparaginase 19631963
AdriamicineAdriamicine 19641964
DaunomicineDaunomicine 19641964
Teniposide (VM-26)Teniposide (VM-26) 19751975
Etoposide (VP-16)Etoposide (VP-16) 19831983
Imatinib MesylateImatinib Mesylate 19981998
Children's Oncology Group
St. Jude Children's Research Hospital
82 902 pts 329 deaths 70.4(1.5)87 632 pts 155 deaths 78.7(1.7)88 396 pts 99 deaths 78.1(2.1)91 1194 pts 250 deaths 79.4(1.2)95 1746 pts 264 deaths 85.2(0.9)2000 1427 pts 99 deaths 89.4(1.2) -4 yrs SURV-
5 yrs SURV
AIEOP 6297 patients
SURVIVAL
0.0
0.2
0.4
0.6
0.8
1.0
YEARS FROM DIAGNOSIS0 5 10 15 20
* **
**** **** * **** **** ****
*
***
**
*
*
* ***
*
*Sangue
Midollo
DatiDati
DNA
MRM
Eventi / Epicrisi
Cause di esclusione dalla ricerca clinicaCause di esclusione dalla ricerca clinica
Volontà di risparmiare ai bambini potenziali Volontà di risparmiare ai bambini potenziali rischirischi
Scarsa preparazione dei pediatri alla ricerca Scarsa preparazione dei pediatri alla ricerca (farmacologica in particolare)(farmacologica in particolare)
Scarso investimento nella ricerca in età Scarso investimento nella ricerca in età pediatrica sui nuovi farmacipediatrica sui nuovi farmaci
Difficoltà: scarso numero di bambini con alcune Difficoltà: scarso numero di bambini con alcune malattie malattie necessità di studi policentrici necessità di studi policentricidifferenti età, differenti età, formulazioni appropriateformulazioni appropriate
IL PROBLEMAIL PROBLEMA
La maggior parte dei farmaci, vecchi e nuovi, sul mercato non sono registrati per l'uso
pediatrico
Steinbrook R New Engl J Med 2001; 347: 1462-70
Negli Stati Uniti
In EuropaIn Europa(EMEA 1995-2001)(EMEA 1995-2001)
123 NCE
70 potenzialmente d’uso pediatrico
- 17 registrate per l’uso pediatrico in tutte le età
- 15 registrate per l’uso pediatrico in alcune fasce d’età
‘T Jong GW, et al. Acta Paediatr 2002;91:1233-8
Tasso di prescrizione OL/unlicensed
0
20
40
60
80
100
Comunità Reparti pediatrici Neonatologie
Italia
Europa
%
Pandolfini C, Bonati M. Eur J Ped 2005;164:552-558
Millions of children die every year from malaria, tuberculosis, diarrhea, neonatal disorders, and many other diseases found primarily in low and mid income countries. Many devoted clinicians and scientists have contributed significantly to the understanding and care of these diseases, however research remains disproportionately aimed at diseases affecting those in high income countries.
Arch Dis Child 2005;90:763–765
N Engl J Med 2005;352:1633-36
"Too many researchers fail to declare conflicts of interest, and it
is only too easy to buy up poor illiterate patients, who are unable
to give truly informed consent, and recruit them to trials which are of little or no benefit to them and which fail to safeguard their
interests," he said.
COMMISSIONE DELLA COMUNITÀ EUROPEA
Bruxelles, 29.9.2004COM(2004) 599 definitivo
2004/0217 (COD)
Proposta di
REGOLAMENTO DEL PARLAMENTO EUROPEO E DEL CONSIGLIOrelativo ai medicinali per uso pediatrico e che modifica il regolamento (CEE) n. 1768/92,
la direttiva 2001/83/CE e il regolamento (CE) n. 726/2004
(approvata in prima lettura dal Parlamento Europeo il 7.9.2005)
{SEC(2004) 1144}
EuropeanNetwork forDrug Investigation in Children