Gli esclusi dalla ricerca clinica:Gli esclusi dalla ricerca clinica:I BAMBINII BAMBINI

20 Maggio 200620 Maggio 2006

Giuseppe MaseraClinica Pediatrica, Univ. Milano-Bicocca, Monza

Il bambino non è un piccolo adultoIl bambino non è un piccolo adulto

Importanza della ricerca clinicaImportanza della ricerca clinica

LLA in età pediatrica: Farmaci antiblasticiLLA in età pediatrica: Farmaci antiblastici

Aminopterine-steroidsAminopterine-steroids 19491949

6-Mercaptopurine6-Mercaptopurine 19521952

MethotrexateMethotrexate 1953 1953

6-Thioguanine6-Thioguanine 19551955

DexamethasoneDexamethasone 19581958

Citosin ArabinosideCitosin Arabinoside 19611961

CyclophosphamideCyclophosphamide 19621962

VincristineVincristine 19631963

AsparaginaseAsparaginase 19631963

AdriamicineAdriamicine 19641964

DaunomicineDaunomicine 19641964

Teniposide (VM-26)Teniposide (VM-26) 19751975

Etoposide (VP-16)Etoposide (VP-16) 19831983

Imatinib MesylateImatinib Mesylate 19981998

Children's Oncology Group

St. Jude Children's Research Hospital

82 902 pts 329 deaths 70.4(1.5)87 632 pts 155 deaths 78.7(1.7)88 396 pts 99 deaths 78.1(2.1)91 1194 pts 250 deaths 79.4(1.2)95 1746 pts 264 deaths 85.2(0.9)2000 1427 pts 99 deaths 89.4(1.2) -4 yrs SURV-

5 yrs SURV

AIEOP 6297 patients

SURVIVAL

0.0

0.2

0.4

0.6

0.8

1.0

YEARS FROM DIAGNOSIS0 5 10 15 20

* **

**** **** * **** **** ****

*

***

**

*

*

* ***

*

*Sangue

Midollo

DatiDati

DNA

MRM

Eventi / Epicrisi

Cause di esclusione dalla ricerca clinicaCause di esclusione dalla ricerca clinica

Volontà di risparmiare ai bambini potenziali Volontà di risparmiare ai bambini potenziali rischirischi

Scarsa preparazione dei pediatri alla ricerca Scarsa preparazione dei pediatri alla ricerca (farmacologica in particolare)(farmacologica in particolare)

Scarso investimento nella ricerca in età Scarso investimento nella ricerca in età pediatrica sui nuovi farmacipediatrica sui nuovi farmaci

Difficoltà: scarso numero di bambini con alcune Difficoltà: scarso numero di bambini con alcune malattie malattie necessità di studi policentrici necessità di studi policentricidifferenti età, differenti età, formulazioni appropriateformulazioni appropriate

IL PROBLEMAIL PROBLEMA

La maggior parte dei farmaci, vecchi e nuovi, sul mercato non sono registrati per l'uso

pediatrico

Steinbrook R New Engl J Med 2001; 347: 1462-70

Negli Stati Uniti

In EuropaIn Europa(EMEA 1995-2001)(EMEA 1995-2001)

123 NCE

70 potenzialmente d’uso pediatrico

- 17 registrate per l’uso pediatrico in tutte le età

- 15 registrate per l’uso pediatrico in alcune fasce d’età

‘T Jong GW, et al. Acta Paediatr 2002;91:1233-8

Tasso di prescrizione OL/unlicensed

0

20

40

60

80

100

Comunità Reparti pediatrici Neonatologie

Italia

Europa

%

Pandolfini C, Bonati M. Eur J Ped 2005;164:552-558

Millions of children die every year from malaria, tuberculosis, diarrhea, neonatal disorders, and many other diseases found primarily in low and mid income countries. Many devoted clinicians and scientists have contributed significantly to the understanding and care of these diseases, however research remains disproportionately aimed at diseases affecting those in high income countries.

Arch Dis Child 2005;90:763–765

N Engl J Med 2005;352:1633-36

"Too many researchers fail to declare conflicts of interest, and it

is only too easy to buy up poor illiterate patients, who are unable

to give truly informed consent, and recruit them to trials which are of little or no benefit to them and which fail to safeguard their

interests," he said.

COMMISSIONE DELLA COMUNITÀ EUROPEA

Bruxelles, 29.9.2004COM(2004) 599 definitivo

2004/0217 (COD)

Proposta di

REGOLAMENTO DEL PARLAMENTO EUROPEO E DEL CONSIGLIOrelativo ai medicinali per uso pediatrico e che modifica il regolamento (CEE) n. 1768/92,

la direttiva 2001/83/CE e il regolamento (CE) n. 726/2004

(approvata in prima lettura dal Parlamento Europeo il 7.9.2005)

{SEC(2004) 1144}

EuropeanNetwork forDrug Investigation in Children