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Numero 5 - 2012

Rivista della Associazione Persone con Malattie Reumatiche ONLUS

Speciale: Malattie Reumatiche in età pediatrica

Dai primi segni alla patologia: i campanelli d'allarme

Artrite Idiopatica Giovanile

Le malattie autoinfiammatorie dell'età pediatrica

Società italiana di pediatria:

per un pianeta salute all'altezza dei bambini

Coterapie: pet e clown terapy

La strada della difesa dei diritti di chi è affetto dapatologie croniche come quelle reumatiche è lunga esoprattutto non ha confini. Il raggiungimento di unrisultato, di una scoperta scientifica, la conquista diuna maggiore qualità della vita non hanno limitigeografici, burocratici, linguistici, né di altro tipo:devono appartenere a tutti e con tutti devono esserecondivisi.Per questo profondo convincimento la nostraAssociazione,nei mesi scorsi, si è costituita insieme adADIPSO (Associazione per la difesa degli Psoriasici)in un ricorso al TAR, contro la Regione Toscana. Il

motivo di questa importante azione è scaturito da un tentativo, da parte delConsiglio Regionale della Toscana, di mettere a gara i farmaci Anti-TNF,impedendo di fatto al medico di utilizzare tutte le “armi” a sua disposizione percurare la persona affetta da patologia infiammatoria cronica.In data 2 febbraio,insieme al Vice-Presidente APMAR, Francesco Riondino, abbiamo partecipatoad un’audizione informale presso la XII Commissione Sanità del Senato, perdiscutere ancora di questo problema. Siamo stati ricevuti dal PresidenteSenatore Antonio Tomassini e dalle Senatrici Biondelli e Rizzotti. L'incontro èstato positivo, e abbiamo avuto modo di esporre le ragioni che ci portano adopporci al meccanismo della gara per l'acquisto dei farmaci.Seguendo la convinzione che occorra un impegno comune con un numero sempremaggiore di interlocutori, al fine di raggiungere risultati importanti, stiamolavorando a livello nazionale ed internazionale congiuntamente con altreAssociazioni. Oggi A.P.MA.R. fa infatti parte di Eurordis (l'OrganizzazioneEuropea per le Malattie Rare - www.eurordis.org/it),di CNMR e di FISH Puglia(Federazione Italiana Superamento Handicap - www.fish.it).Per renderci maggiormente “raggiungibili” ed accessibili ci siamo inoltreaccreditati presso il portale del Ministero della Salute.Oltre alle novità e alle nuove motivazioni che derivano da questi sodalizi,continua naturalmente il lavoro cominciato negli anni passati: primo fra tutti ilProgetto per la Reumatologia Pediatrica a cui, data la grande importanza,dedichiamo questo primo numero di Morfologie del 2012.Siamo partiti da Bariper far sì che i bambini non dovessero più lasciare la Regione e grazie ai proventidel 5X1000 potessero essere seguiti in Puglia da un reumatologo pediatra.Abbiamo già siglato dei protocolli d'intesa con il Dipartimento di MedicinaInterna e Medicina Pubblica,Sezione di Reumatologia del Policlinico di Bari,maanche con la Pediatria di Monopoli e di Brindisi. I prossimi mesi vedrannol'attivazione di altri protocolli con la pediatria diTaranto e Foggia.Ringraziamoa tal proposito le Direzioni Generali e Sanitarie delle ASL di competenza chehanno sostenuto e sosterranno il nostro coraggioso progetto.Nell'immediato futuro contiamo di avviare una collaborazione con il nuovoAssessore alle Politiche della Salute della Regione Puglia,Ettore Attolini,che harecentemente sostituito l'Assessore Tommaso Fiore con il quale stavamolavorando con impegno per la costituzione della rete reumatologica e perl'apertura della reumatologia aTaranto.Anno nuovo,stesse priorità quindi!Dopo questo breve resoconto vi lascio al nostro numero dedicato ai bambini, aquelli speciali, che oltre a sorridere devono imparare subito ad essere forti. Aquesti bambini diciamo a gran voce che APMAR è con loro.

Editoriale

di Antonella Celano, Presidente A.P.MA.R.

Anno nuovo,stesse priorità

sommario

Focus: Malattie Reumatriche in età

Pediatrica -

L'Artrite idiopatica giovanile -

La safety dei farmaci in gravidanza -

Dai primi segni alla patologia: i campanelli

d'allarme -

Società italiana di pediatria: per un pianeta

salute all'altezza dei bambini -

Le malattie autoinfiammatorie dell'età

pediatrica -

Si chiamano“coterapie”,assicurano il sorriso

-

Relazioni d'aiuto: alleanze per vivere meglio -

"Rari ma Forti insieme".56 paesi celebrano la

quinta Giornata Internazionale delle

Malattie Rare -

News dalla Società Italiana di Reumatologia:

approvate le nuove linee guida -

Decreto semplificazioni: novità per

agevolazioni fiscali sui veicoli e contrassegno

invalidi -

APMAR diventa uno dei punti della rete CUP

dellaASL Lecce -

Secondo Congresso Mondiale sulla Sclerosi

Sistemica -

Dall'America novità in campo farmacologico

per il Lupus e la Fibrosi Cistica -

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morfologie n. 5 - 2012

morfologie - 3

Le malattie reumatiche sonopatologie rare, caratterizzate daprocessi infiammatori chepossono interessare vari partidell'organismo: articolazioni,organi ed apparati interni.Spesso la malattia ha undecorso prolungato nel tempo ele cure devono protrarsi permolti anni associandosi in alcunic a s i a d u n ’ im p o r t a n t ealterazione della qualità di vita eriducendo in diversi casi il grado

di autosufficienza.Per tanto è facile comprendere come tali patologiepossano essere ancora più invalidanti quando colpisconoun bambino, in cui l'aspettativa di vita è più lunga di unadulto e in cui la presenza di una patologia cronicadetermina un totale coinvolgimento familiare. Quindi sitratta di patologie con grande impatto sociale,soprattuttoin età pediatrica.Le malattie reumatiche sono patologie autoimmuni, in cuigli anticorpi normalmente prodotti dal nostro organismocontro le infezioni attaccano le proprie cellule e tessuti,producendo un processo di infiammazione cronica.

Malattie Reumatiche in età pediatrica

di Francesco La Torre

Focus


Questa è la piramide delle patologie reumatiche in etàpediatrica in ordine di incidenza.L'Artrite Idiopatica Giovanile (AIG) è la più frequente,seguita dal Lupus Eritematoso Sistemico, da vasculiti comela Sindrome di Schoenlein-Henoch e malattia di Kawasaki.Capitolo a parte, le Malattie autoinfimmatorie che nellafebbre periodica hanno il sintomo comune. A seguiredermatomiosite Giovanile, Sclerodermia Localizzata eSistemica e Febbre Reumatica che negli ultimi anni è semprein continuo aumento.

Molte di queste malattie sono curabili con la correttaterapia, ma a tutt'oggi non è possibile ottenere laguarigione completa in molte di esse, che nei casi piùaggressivi portano anche a grave invalidità futura oaddirittura al decesso.Ecco perchè il ruolo della ricerca in questo campo che vasempre coltivata e intensificata per cercare di migliorare

MALATTIE REUMATICHE AIG

LES

SCHOENLEIN-HENOCH

MALATTIA DI KAWASAKI

FEBBRI AUTO-INFIAMMATORIE

DERMATOMIOSITE GIOVANILE

SCLERODERMIA LOCALIZZATA

FEBBRE REUMATICA

SCLEROSI SISTEMICA

l'efficacia del trattamento, cercando di prevenire il piùpossibile le complicanze che tali malattie comportano el'invalidità futura.Da qui lo sforzo di A.P.MA.R. di voler creare in Puglia uncentro pediatrico che possa garantire nel contempoassiduità nell'assistenza,ma anche operosità nella ricercain tale ambito.

Artrite Idiopatica GiovanileL'artrite idiopatica giovanile (AIG) è una forma di artritecronica (la cui causa è sconosciuta ed ha patogenesiautoimmune) che colpisce bambini e adolescenti di etàinferiore a 16 anni con una durata superiore alle 6settimane (Criteri ILAR,1997).È attualmente la malattia reumatica cronica del bambinopiù frequente in cui si determina un’infiammazione acarico della membrana sinoviale delle articolazioni, conconseguente gonfiore, dolore, rigidità degli arti. Taleprocesso infiammatorio, può persistere per mesi o anni,

determinando danni ai tessuti, alla cartilagine, all'ossostesso. Si tratta di una malattia meno rara di quantocomunemente si pensi: si calcola che incidenza annua dicirca 2-20 casi ogni 100.000 abitanti.L'artrite idiopatica giovanile si può presentare in diverseforme:

Artrite Oligoarticolare (50%)Artrite Poliarticolare, fattore reumatoide negativo

(30-35%)

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Dott. Francesco LaTorre - Sezione di Reumatologia del DIMIMP- Università degli Studi - BariConsulente A.P.MA.R.:Progetto Reumatologia Pediatrica

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Artrite Poliarticolare, fattore reumatoide negativo(3-5%)Artrite Sistemica o Morbo di Still (15%)Artrite Psoriasica (5-7%)Artrite correlata all'entesite (SEA) (7-10%)Altre artriti (indifferenziate)

è la più frequente; interessa al massimo 4 articolazioni equasi sempre “grandi articolazioni” come ginocchia,caviglia,gomiti e polsi.E' stato notato che questa forma diartrite nelle bambine sotto i 5 anni di età con ANApositivi, può associarsi nel 10-30% ad iridociclite coninfiammazione recidivante e cronica della cameraanteriore dell'occhio. Per questo motivo tutti i bambinicon Artrite Idiopatica Giovanile eseguono periodicamentedei controlli oculistici con "lampada a fessura".

sono colpite più di 4 articolazioni fin dalla diagnosi e ingenere anche le piccole articolazioni delle mani o deipiedi.

in questi bambini prevalgono le manifestazioni diun'infiammazione generalizzata (malessere, febbreelevata di tipo intermittente, rash a salmone, epato-splenomegalia e linfoadenomegalia). In questa forma,l'artrite può mancare o comparire più tardi, anche doposettimane o mesi di malattia. L'esordio è davvero moltoinsidioso e in rari casi può complicare con una Sindromedi attivazione Macrofagica (MAS),potenzialmente fatalecon insufficienza epatica e multi-organo.

presenza di artrite e psoriasi oppure di artrite e 2 deiseguenti segni: alterazioni ungueale, dattilite o parente diI grado con psoriasi. È un artrite asimmetrica, chepredilige le femmine, con interessamento delle guaine deitendini flessori.

presenza di Artrite ed Entesite (dolorabilità all'inserzionedi un tendine, legamento, capsula articolare o fasciaall'osso) oppure artrite o entesite e almeno 2 dei seguentisegni: dolore sacroiliache e/o dolore infiammatorio alrachide,presenza HLA B27,storia familiare in almeno unparente di 1° o 2°, grado di malattia associata al B27,uveite anteriore con dolore, rossore, fotofobia, esordio inun maschio > 6 anni

La Diagnosi è clinica, la presenza di tumefazione,calore elimitazione funzionale a carico di una o più articolazionicon presenza di rigidità mattutina.Non esiste alcun esameche indichi con sicurezza la diagnosi.Gli esami radiologici(ecografia, Rx, RMN) non sono così importanti alla

Artrite Oligoarticolare:

Artrite Poliarticolare:

Artrite Sistemica (Morbo di Still):

Artrite Psoriasica:

Artrite correlata all'entesite:

DIAGNOSI

diagnosi, ma piuttosto durante il corso della malattia pervalutare l'evoluzione e le possibili complicanze a caricodell'osso.

I farmaci antinfiammatori (FANS) di cui oggidisponiamo, consentono di alleviare il dolore. In alcuniselezionati casi, soprattutto nelle forme poliarticolari esistemiche, viene utilizzata una terapia con cortisone perbrevi periodi. Quando l'artrite colpisce una solaarticolazione, un’ottima opzione terapeutica èl'infiltrazione locale con cortisone a lungo rilascio. Ilfarmaco iniettato localmente agisce proprio nella sede diinfiammazione, viene assorbito in circolo molto poco percui i suoi effetti sull'organismo sono praticamente nulli ein tal modo viene ridotto notevolmente l'uso di altrifarmaci per via orale.In tante situazioni bisogna poi ricorrere ai farmaci difondo immunomodulanti che modulano lareazione autoimmune a carico delle articolazioni. Ilfarmaco di fondo più utilizzato è oggi il Methotrexate(MTX).Si somministra per via orale o per via iniettiva unavolta alla settimana ed è praticamente privo di effetticollaterali importanti; può provocare in alcuni bambinisaltuariamente nausea ed è possibile un transitorioaumento delle transaminasi (che comunque sinormalizzano rapidamente riducendo la dose). Lasomministrazione di acido folico il giorno seguente almethotrexate riduce sensibilmente questi problemi.In caso di mancata risposta al MTX, vengono ormaiampliamente utilizzati i Farmaci Biologici: si tratta dimolecole prodotte in laboratorio con metodiche diingegneria molecolare (“bio-tecnologici”) in grado dicombinarsi e quindi di inattivare l'azione delle sostanzeinfiammatorie che sono messe in circolo durante lamalattia (TNF - tumor necrosis factor- oppure IL1).Si somministrano per via iniettiva (sottocutanea oendovenosa), sono ben tollerati e rappresentano unaterapia molto importante per quei bambini che nonriescono a trarre sufficienti benefici dalle terapie iniziali.Un ruolo molto importante riveste poi la fisioterapia, cheserve a mantenere o ricostituire il tono muscolare e lafunzionalità delle articolazioni.Nell'artrite idiopatica giovanile il dolore e la limitazionedei movimenti rendono difficile la qualità di vita di questibambini durante la fase acuta e le ripetute infiammazioniarticolari possono danneggiare irrimediabilmente learticolazioni determinando una invalidità futura con alticosti non solo personali ma anche sociali.

cosiddetti

TERAPIA


Contrariamente a quanto sipensava fino a circa 20 anniorsono, esiste oggi unaconcreta e sicura possibilità ditrattare pazienti con malattiereumatiche autoimmuni incorso di gravidanza. Questocomporta una rivoluzione delvecchio concetto che spingevail medico ad esprimere,insieme alla diagnosi, ildivieto di affrontare unagravidanza. Resta comunqueinteso che la gestione dellaterapia in gravidanza deve

essere affidata al team polispecialistico (reumatologo-ginecologo-neonatologo) di fiducia.La buona notizia è certamente che, oggi, la maggior partedelle giovani donne affette di malattia reumaticaautoimmune possono portare a termine felicemente unagravidanza. Questo però si intende a patto che le pazientisiano, anche solo temporaneamente, in una fase diremissione e che cioè non necessitano di cure particolari.Anzi, la gestazione ed il puerperio sono, nella maggiorparte dei casi,periodi delicati e pertanto vanno sorvegliatiattentamente così come anche,sia pure per aspetti diversi,il periodo dell'allattamento. È necessario pertanto, perprima cosa, che le pazienti (e le loro famiglie) si liberinodall'idea, talvolta fortemente radicata, che durante lagravidanza e l'allattamento non si debbano assumerefarmaci per salvaguardare il benessere del bimbo.I medicisi sono cimentati nel cercare e, fortunatamente, in molticasi hanno trovato, trattamenti farmacologici che siano ingrado di controllare la patologia cronica della mamma

senza danneggiare il feto o ilneonato. È fondamentaleche la terapia durante lagravidanza sia concordatacaso per caso tramite lav a l u t a z i o n e d e l l o

Specialista di fiducia.

Le conoscenze sulle gravidanze nelle pazienti con malattiereumatiche autoimmuni si sono certamente chiarite negliultimi 20 anni. Nonostante la usuale molteplicità diopinioni dei medici che si sono dedicati a questo problema,è risultato chiaro per tutti che il più temibile fattore dirischio per il feto è la riacutizzazione della malattiamaterna. Di qui si deduce che gli sforzi debbano essereindirizzati a continuare a curare le gestanti, con unapolitica farmacologica il più possibile vicina a quellaprecedente la gravidanza. Inoltre, nelle malattieautoimmuni, sono stati individuati alcuni fattori chepossono almeno in una certa misura danneggiare il feto,basti citare per esempio gli anti corpi anti fosfolipidi o glianti corpi anti Ro/SSA. Ebbene, nelle pazienti portatricidi questi anticorpi,si cerca,quando possibile,di attuare untrattamento farmacologico che ne contrasti gli eventualidanni.

Perché dare farmaci in gravidanza?

La safety dei farmaci in gravidanza

di Crescenzio Scioscia

Come attuare il trattamento in gravidanza?

L'allattamento.

Passaggio dei farmaci nel latte materno.

La situazione ideale è affrontare il problema primadell'inizio della gravidanza. In questo caso il vostrospecialista e il vostro ginecologo sapranno pianificare leeventuali modifiche da apportare al trattamento che giàricevete. Se tuttavia la gravidanza è già iniziata, nientepaura: la cosa importante è informare il prima possibile ilvostro medico e concordare con lui le strategie da attuare.L'esperienza principalmente derivata dalle donnetrapiantate di rene e di altri organi ci ha insegnato chelarga parte dei farmaci immunomodulanti usati nellemalattie reumatiche autoimmuni non sono dannosi per ilfeto. Non ci stanchiamo tuttavia di sottolineare chel'indicazione e la prescrizione deve essere fatta caso perc a s o d a l C e n t r o P o l i s p e c i a l i s t i c o(ostetrico/reumatologico) di vostra fiducia.

Il latte materno rappresenta ilnutrimento ideale per il neonato e sempre più numerosesono le mamme in trattamento con farmaci antireumaticidesiderose di allattare al seno. Definire il rischiodell'utilizzo di farmaci in corso di allattamento è uno deiproblemi da affrontare per il pediatra, l'ostetrico e ilmedico di famiglia. La ricerca in questo senso forniscesolamente un grado limitato di informazioni sullasicurezza dei farmaci: tuttavia la mancanza di datiscientifici non deve portare alla conclusione che lamaggior parte dei farmaci sia incompatibile conl'allattamento.Sono infatti stati riportati numerosi casi ediversi studi di sorveglianza che osservano l'assenza dieffetti collaterali in neonati nutriti con latte materno incorso di farmaco-terapia materna. Pur non trascurandoun'attenta valutazione dei farmaci impiegabili, è tuttaviabene non indurre nelle pazienti falsi allarmi o decidere,senza fondati motivi,la sospensione dell'allattamento.

Il lattematerno è una sospensione di proteine,grassi e zuccheri.Ilpassaggio dei farmaci nel latte avviene principalmenteattraverso due meccanismi. Il primo per diffusionepassiva, cioè per passaggio del farmaco attraverso itessuti, il secondo grazie al legame con alcune molecole digrassi o prevalentemente di proteine contenute nel lattequali caseina e latto-albumina.Per minimizzare il rischio del neonato nel momento in cuila puerpera, che assume farmaci antireumatici, intendeintraprendere l'allattamento al seno, occorre valutare leinformazioni disponibili sul passaggio di quei farmaci nellatte materno, sul grado di assorbimento e distribuzionenel neonato, e sulla sicurezza dell'impiego nel neonato.

“la terapia

va concordata

caso per caso”

morfologie - 7

Inoltre, durante il trattamento farmacologico, devonoessere rispettate alcune norme che consentono di ridurre ilpiù possibile l'esposizione del neonato: la scelta delfarmaco con il minor rischio di tossicità; la scelta degliorari di allattamento in modo che coincidano con ilmomento di minor concentrazione di farmaco nel latte,per esempio assumendo la dose subito dopo aver allattatoo prima che il bambino abbia il ciclo di sonno più lungo;quando necessario, sostituzione temporanea del lattematerno con latte formulato, avendo cura di stimolare laghiandola mammaria con una suzione meccanica.Anche se le nostre conoscenze riguardo al passaggio deifarmaci antireumatici nel latte materno ed al loro effettosul neonato sono limitate, nella maggior parte dei casi èpossibile intraprendere l'allattamento al seno con relativasicurezza sotto la sorveglianza di un pediatra esperto,attento a monitorare eventuali effetti collaterali. Unodegli obiettivi futuri, è quello di promuoverel 'allattamento materno, quando possibile, econtestualmente acquisire maggiori conoscenze su queifarmaci che non controindicano in senso assolutol'allattamento materno.Il significativo aumento di casi in cui è stato possibilel'allattamento materno e l'assenza di segni o sintomi, neibambini controllati, riferibili a tossicità secondaria alpassaggio dei farmaci nel latte materno, incoraggia amantenere questa linea di condotta. Tuttavia, per poterottenere dati conclusivi occorrono ancora sia un maggiornumero di casi,sia un periodo di osservazione più lungo.

: È impiegata a basso dosaggio in alcuniprotocolli terapeutici in corso di maternità per laprevenzione di stati ipertensivi, anche se va utilizzata conmolta cautela per evitare emorragie al feto e l'eventualechiusura del dotto di Botallo.Per l'allattamento è escretanel latte materno a basse concentrazioni. Relativamentepiù sicura quando viene utilizzata a dosaggioantiaggregante. L'effetto antiaggregante è infatti raro incorso di allattamento, poiché il principio attivo (acidoacetilsalicilico) viene metabolizzato nel latte materno insalicilato,privo di tale effetto.

:Particolare attenzione nelloro utilizzo negli ultimi mesi della gravidanza, in quantopossono provocare la chiusura del dotto di Botallo conrelativa riduzione del liquido amniotico. Possono essereutilizzati anche durante l'allattamento specialmente seutilizzati a periodi intermittenti e con molecole ad azionelenta (es.ibuprofene).

: I dati conosciuti ingravidanza si riferiscono all'utilizzo del prendnisone; èuno dei farmaci più utilizzati in gravidanza in quantoalcune molecole non giungono al feto in quantometabolizzate dalla stessa placenta, anche se possonofavorire delle complicanze quali, il parto pretermine. Ilbetametasone è un glucocortioide che attraversa laplacenta e viene utilizzata in quei casi in cui si vuoleottenere un effetto sul feto. Per l'allattamento è

Farmaci e GravidanzaAspirina

Antinfiammatori non steroidei

Corticosteroidi o cortisonici

preferibile attendere almeno 4 ore dalla sua assunzione aldi sopra dei 20 mg al dì.

: Ritenuto per molti anni teratogeno equindi pericoloso in gravidanza, è stato rivalutato negliultimi 10 anni, dopo che una sperimentazione su 100donne gravide non ha constatato malformazioni fetali.Nell'allattamento nessun problema.

: Farmaco utilizzato nella prevenzione delrigetto in trapianti di rene,quindi largamente utilizzato inmaternità, non ha rilevato tossicità per il feto in quanto alivello fetale il fegato manca di un enzima capace ditrasformare in forma attiva la molecola del farmaco.Sconsigliato nell'allattamento.

: Ampiamente utilizzato nei trapianti, noncausa malformazioni.Allattamento sconsigliato.

: Farmaco potenzialmente teratogeno equindi sconsigliato in gravidanza. Allattamentosconsigliato.

: Se ne sconsiglia l'uso negli ultimi mesidella gravidanza per evitare l'ittero neonatale, anche se ingenerale il suo utilizzo non comporta particolari rischi.Da utilizzare con cautela durante l'allattamento per lasegnalazione di un caso in cui si sono verificati effetticollaterali (diarrea ematica)

: Farmaco da assumersi con cautela ingravidanza, viene a titolo cautelativo sospeso per evitarepossibili complicazioni al feto (epatite,nefrite ecc.)Allattamento sconsigliato in quanto la molecola vieneassorbita dal bambino e può causare effetti collaterali(nefrite,epatite,anomalie ematologiche).

:Farmaco altamente teratogeno,pericolosoin gravidanza. Da sospendersi due anni prima diprogrammare una gravidanza o, se si effettua allasospensione il periodo di washout con colestiramina. Èrichiesta una verifica mediante 2 test separati da unintervallo di almeno 14 giorni ed un periodo di attesa di unmese e mezzo tra la prima volta che si ottiene unaconcentrazione plasmatica inferiore a 0,02 mg/l e lafecondazione.Sconsigliato l'allattamento.

: Farmaco altamente teratogeno, pericolosoin gravidanza. Da sospendersi 6 mesi prima dellagravidanza stessa.Sconsigliato l'allattamento.

:Sconsigliato il suo utilizzo in gravidanzae nell'allattamento.

: L'FDA ha classificato i biologici comeclasse di rischio B, vale a dire non teratogeni, mapotenzialmente pericolosi. Significa che in gravidanzanon si devono usare.Tuttavia attualmente secondo le più recenti linee guidaitaliane della SIR, che si basano sui dati della letteraturascientifica, si reputa che Infliximab, Adalimumab,Etanercept possano essere usati nelle donne chedesiderano una gravidanza fino a che resteranno gravide.Abatacept e Rituximab devono essere sospesi 14 e 26settimane, rispettivamente, prima del concepimento. Nonvi sono attualmente dati sul profilo di sicurezza ingravidanza per quanto riguarda Tocilizumab,Certolizumab e Golimumab.

Idrossiclorochina

Azatioprina

Ciclosporina

Ciclofosfamide

Sulfasalazina

Sali d'oro

Methotrexate

Leflunomide

D-penicillamina

Farmaci biologici

BIBLIOGRAFIA:�

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B.M. Canesi, A Brucato. Gravidanza e Reumatologia - Ed.MattioliFavalli,E.G.,Caporali,R.,Sinigaglia,L.,Pipitone,N.,Miniati, I.,Montecucco, C., Matucci-Cerinic, M., et al. (2011, April).Recommendations for the use of biologic therapy in rheumatoidarthritis: update from the Italian Society for Rheumatology II.Safety.Clinical and experimental rheumatology.

Dott. Crescenzio Scioscia - U.O. di Reumatologia Universitaria -A.O.U.Policlinico - Bari

Le patologie reumaticheinfantili assumono spesso undecorso cronico e possonocomportare danni a carico divari organi ed apparati con unimpor t an t e r i s ch io d idisabilità permanente. Lastrategia terapeutica chegarantisce i risultati miglioriconsiste nell'impostazioneprecoce di un adeguato pianodi trattamento sfruttando learmi terapeutiche oggi a

disposizione del pediatra reumatologo.Per tale motivo è importante riconoscere i possibilicampanelli d'allarme, consentendo un approfondimentodiagnostico precoce e corretto tramite il supporto diCentri pediatrici con esperienza specifica nel settore.I segnali di allarme sono utili anche per evitare erroridiagnostici:vi sono infatti severe patologie,come i tumoriinfantili o particolari infezioni, che possono “mimare” lemalattie reumatiche, presentando manifestazioni similicome zoppia,febbre e dolore osteoarticolare.Uno dei sintomi di esordio più frequente in reumatologiapedia t r i ca è i l do l o r e a ca r i co d el l ' appara tomuscoloscheletrico. Nei bambini più piccoli il doloredovrà essere sospettato in presenza di “segnali” indiretticome il cambiamento di umore, la facile irritabilità, idisturbi del sonno, la comparsa di crisi di pianto quando simobilizzano gli arti.Nella maggior parte dei casi il doloreè legato a condizioni benigne come i “dolori di crescita”,l'ipermobilità articolare o le artralgie in corso di infezionivirali; non bisogna però tralasciare elementi cheimpongono un approfondimento diagnostico. Questisegnali comprendono: la presenza di tumefazionearticolare, la comparsa di zoppia, il dolore osseo conaggravamento notturno,il dolore ingravescente al rachide,la comparsa di debolezza muscolare, il rallentamentodella crescita o la perdita di peso. In alcuni casi il dolorearticolare si associa ad artrite, cioè ad un interessamentoinfiammatorio di una o più articolazioni caratterizzato datumefazione o da dolore e limitazione nel movimentoarticolare; può essere presente calore al termotatto erossore della cute. Se non si effettua un attento ecompleto esame articolare questo importante segno puòessere sottostimato.Le cause di artrite nel bambino sono numerose, spesso acarattere benigno (sinovite transitoria dell'anca, artriticorrelate a infezioni virali), a volte severe e con necessitàdi trattamento tempestivo (artriti settiche, artriticorrelate a tumori). Gli elementi che impongonoun'urgenza diagnostica sono l'esordio acuto con presenzadi febbre e/o la compromissione delle condizioni generali

del bambino.Un utile elemento clinico da ricercare nei bambini affettida artrite è la presenza della rigidità mattutina,caratterizzata da una maggiore difficoltà del movimentoarticolare dopo un periodo di riposo e quindi al mattino,con graduale miglioramento durante le ore successive.Un'artrite persistente con tipica rigidità mattutina èsospetta per un quadro di artrite idiopatica giovanile erichiede senza indugi un approfondimento reumatologicopediatrico.I primi sintomi di esordio delle malattie reumaticheinfantili possono riguardare anche apparati diversi daquello osteoarticolare. Tra le manifestazioni extra-articolari più frequenti vanno ricordate quelle a caricodella cute come il rash evanescente dell'artrite idiopaticagiovanile sistemica, in genere associato a picchi febbrili,l'eritema del volto con tipiche disposizioni nel lupuseritematoso sistemico e nella dermatomiosite, le lesionicutanee associate ad arrossamento delle congiuntive edella mucosa orale nella malattia di Kawasaki, tipicavasculite infantile.L'occhio è un altro organo frequentemente coinvolto,talvolta come manifestazione iniziale: nell'artriteidiopatica giovanile l'infiammazione della cameraanteriore dell'occhio (iridociclite) può precedere l'iniziodell'artrite o manifestarsi anche dopo anni dall'esordiodella malattia. Poichè in genere il bambino non avvertealcun sintomo è indispensabile eseguire visite oculisticheperiodiche per prevenire la possible comparsa di dannioculari irreversibili.In alcune malattie reumatiche il coinvolgimento di altriorgani come il cuore, l'apparato gastrointestinale, ilsistema nervoso, il rene, il polmone e il sistemaematopoietico può determinare complicanze molto gravicome ischemia o scompenso cardiaco, emorragia operforazione intestinale, eventi ischemici cerebrali,insufficienza renale, emorragia polmonare, sindrome daattivazione macrofagica.Infine le malattie reumatiche infantili possono esordirecon quadri di febbre persistente di origine sconosciuta ocon febbre periodica, caratterizzata da episodi ricorrentidi febbre in associazione ad altri sintomi come doloriaddominali, toracici, articolari, alterazioni del cavo oraleo della cute. Riconoscere una malattia reumatica in etàpediatrica attraverso i possibili campanelli di allarme è ilprimo passo verso una cura adeguata che preservi ilbenessere psicofisico del bambino e prevenga la disabilità.È fondamentale incoraggiare la crescita della culturareumatologica pediatrica per ridurre sempre più il rischiodi ritardi o di errori diagnostici.

di Adele Civino

Dott.ssa Adele Civino - Divisione di Pediatria Ospedale Panico diTricase (LE)

Dai primi segni alla patologia: i campanellid'allarme


La Società Italiana di Pediatria(SIP) è nata nel lontano 1898proponendo un'innovazioneche avrebbe segnato ungrande cambiamento neidecenni successivi: separarela cura e l'assistenza delbamb ino ma la to da l l aMedicina generale dell'adulto.Abbiamo intervistato il Prof.Alberto G. Ugazio, Presidentedella Società italiana diPediatria e responsabile delDipartimento di MedicinaPediatrica del Bambin Gesù diRoma - per conoscere qual è illavoro che ancora oggi, a piùdi un secolo di distanza, è

necessario per la tutela della salute dei più piccoli…

Tantissimo e lo dimostra il primo “Libro Bianco 2011.Lasalute dei bambini” che abbiamo pubblicato solo alcunigiorni fa e dal quale emerge che tra tutte, vi sono duegrandi nuove aree da affrontare che richiedono unariorganizzazione del mondo pediatrico, anzi una vera epropria rivoluzione al suo interno. La prima tematicachiave è quella della promozione in età infantile dellasalute dell'adulto e dell'anziano.Ci rendiamo conto che glistili di vita salutari o vengono appresi ed introdotti nellavita quotidiana sin dai prini mesi o hanno un effettoscarso, sto parlando per esempio delle abitudinialimentari e del movimento. Oggi sappiamo che una granparte delle malattie cardiovascolari e anche dei tumori,dipendono dagli stessi fattori che stanno causandoun'epidemia di obesità nei paesi industrializzati. Ilpediatra ha questa responsabilità: introdurre corretti stilidi vita per preservare, partendo dall'età infantile, l'etàadulta.Il secondo tema è quello delle malattie croniche.Cresce ilnumero dei bambini affetti da questo tipo di patologie ed èquasi un paradosso perché si tratta di un dato in aumentograzie ai progressi della medicina contemporanea. Fino apoche decine di anni fa non vedevamo sopravvivere ibambini con gravi patologie congenite, mentre oggi lamedicina, con il suo grande sviluppo, salva la vitaregalandoci una vittoria parziale in quanto non è semprein grado di guarire. Questo dato ha delle implicazioniimportanti e difficili: la pediatria deve interagire con tuttigli stakeholders della società in quanto le malattiecroniche pongono dei problemi che sono socio-sanitari eche il pediatra non è in grado di risolvere da solo. Perquesto la pediatria è sempre di più pediatria sociale.

Posso raccontare che da qualche anno il Dipartimento diMedicina Pediatrica che dirigo ha sviluppato “areeassistenziali integrate”, vale a dire reparti di degenzacomuni a più specialità. 150 posti letto di pediatriamedica per intensità di cure: non ci sono più reparti,

Da anni la nostra Associazione, in collaborazione conla Reumatologia Universitaria dell'Università di Bari,è impegnata affinché sia creata almeno un'unità direumatologia pediatrica (di cui sino ad oggi nonesiste un reparto in Puglia), risultato che eviterebbe itanti viaggi della speranza. Qual’è la sua opinione inmerito?

Alberto G. Ugazio

divisioni,ma équipe.Il reparto a mio avviso è un fattore diarretatrezza, di scarsa cultura, la malattia moderna nonprevede più divisioni. La mancanza di una unità direumatologia pediatrica in Puglia è un problema che vaaffrontato dal punto di vista organizzativo,di gestione delmalato. I piccoli con patologie reumatiche richiedonoinfatti una cooperazione molto stretta tra operatoridiversi. Credo che la vostra opera in questo senso siamolto utile e possa portare alla formazione di una équipedi reumatologi che collabori con gli altri specialisti, unaéquipe specializzata che sia inserita in un contestomultispecialistico integrato.

Il gruppo di studio REUMA esiste da più di dieci anni edha lo scopo di confrontare i risultati dei vari team direumatologia pediatrica che lavorano nel nostro paesefavorendo ricerche multicentriche. Molti dati di grandeinteresse riguardano malattie che conosciamo meno,come le malattie autoinfiammatorie, che possiamodefinire rare, mentre altri riguardano patologie piùconosciute ma non meno importanti come l'artriteepatica giovanile.

La rete offre una informazione abbondante quantodifforme, parte della quale è utile mentre parte non haalcun fondamento scientifico. Quindi la definirei utile mapericolosa. Occorre che sia sempre mediata dal consigliodei medici dei Centri a cui il genitore si affida.Se così nonè, si rischia di incappare in informazioni non vere, qualchevolta anche fuorvianti perché interessate. Grandeprudenza quindi nell'utilizzare questo utilissimo mezzo diinformazione.

“Ospedali all'altezza dei bambini” è una Iniziativa chestiamo portando avanti con forza e convinzione perl'umanizzazione dei reparti pediatrici.Si tratta di un veroe proprio accreditamento, un percorso di valutazione ecertificazione della SIP e di Fondazione ABIO ItaliaOnlus che si pone come obiettivo quello di verificare che ireparti pediatrici siamo costruiti e funzionino a misura dibambino. Al termine di questo percorso è possibileottenere per tre anni il bollino di qualità che valuta lacorrispondenza con la Carta dei Diritti dei Bambini edegli Adolescenti in Ospedale. Nei prossimi mesi ungruppo di valutatori indipendenti (formati da JointCommission International) continuerà ad esaminare gliultimi reparti pediatrici che in ordine di tempo hannoscelto di aderire al percorso.

La S.I.P.ha attivato un apposito gruppo di studio cheha per oggetto la Reumatologia (REUMA). Di cosa sioccupa in maniera specifica e quali risultati haconseguito?

I genitori diventano sempre più protagonisti dellasalute dei loro bambini ed informati sulle propriescelte anche grazie alle nuove tecnologied e l l ' i n fo r m a z i o n e c h e n e g a r a n t i s c o n ol'empowerment. Cosa consiglia a chi si fidadell'informazione on line?

La Società Italiana di Pediatria punta sulla qualitàcon l'iniziativa “Ospedali all'altezza dei bambini”. Ciracconta di che si tratta?

Intervista

Società italiana di pediatria:per un pianeta salute all'altezza dei bambini

Prof.A.G.Ugazio - Presidente Società Italiana di Pediatria

morfologie - 9

genotipico, con la scoperta del gene NLRP3 che codificaper la “criopirina”, una proteina basilare nel controllodell'infiammazione, ne ha dimostrato la medesima basegenetica e la continuità fenotipica, fondatasull ' ipersecrezione di una potente citochinaproinfiammatoria, l'interleukina-1. La febbreMediterranea familiare è la più nota tra le malattieautoinfiammatorie di tipo ereditario: il gene implicato,MEFV, codifica per una proteina denominata “pirina”,che ha il ruolo fisiologico di spegnere l'infiammazione. Intali pazienti l'infiammazione non si spegne in modoregolare e si sviluppano peritoniti o pleuro-pericarditiricorrenti associate a febbre. Questa malattia ha unadistribuzione etnica peculiare, poiché è diffusa fra turchi,armeni, arabi e ebrei Sefarditi, ma è particolarmentediffusa in svariate aree dell'Italia meridionale ed insulare.La carenza di mevalonato kinasi si manifesta con attacchiinfiammatori anche severi cui si associa una tipicaelevazione di un tipo specifico di anticorpi serici,detti IgD.La sindrome periodica associata al recettore del fattore dinecrosi tumorale si caratterizza per episodi infiammatoriprolungati che ricorrono 3-4 volte all'anno, per questofrequentemente misconosciuti sino alla tardaadolescenza. I disordini piogenici ereditari sicaratterizzano invece per la ricorrenza di segni

Le malattie autoinfiammatorie dell'etàpediatrica

di Donato Rigante

Le malattie autoinfiammatorie costituiscono un gruppo diaffezioni ereditarie o acquisite che coinvolgonol'immunità innata e si caratterizzano per la ricorrenza difebbre e segni variabili di infiammazione a carico dellacute, delle sierose, del tubo gastroenterico, del sistemaosteo-articolare, ecc. La vasta maggioranza di talicondizioni, quando osservate nel bambino, è causata damutazioni in geni coinvolti nel controllo dei meccanismi diinfiammazione e apoptosi cellulare, cioè della morteprogrammata della cellula.La raccolta dei dati relativi all'esordio degli episodiinfiammatori, alla loro evoluzione, ai segni d'organoassociati ed alla storia familiare è cruciale per il correttoinquadramento diagnos t i co del l e ma la t t i eautoinfiammatorie: da ciò dipende la definizione dellaprognosi o del rischio di complicanze. L'identificazione diuna specifica malattia autoinfiammatoria derivadall'integrazione di dati anamnestico-clinici e bioumorali,ma può essere supportata in alcuni casi dallo studiogenetico che i centri specialistici di terzo livello riescono agarantire. Il gruppo include febbri periodiche ereditarie,disordini piogenici , malatt ie granulomatoseimmunomediate e sindromi febbrili idiopatiche di tipoacquisito.Nel gruppo delle febbri periodiche ereditarie siannoverano le malattie autoinfiammatorie più note,vale a

dire le sindromiperiodiche associatealla criopirina, lafebbre Mediterraneaf a m i l i a r e , l a

sindrome da deficienza di mevalonato kinasi e la sindromeperiodica associata al recettore del fattore di necrositumorale (vedi Tabella). Le sindromi periodiche associatealla criopirina, trasmesse con modalità autosomicadominante (una forma di trasmissione di un carattere daun individuo a un altro. Si dice dominante per laprevalenza del fenotipo su altri analoghi), comprendonol'orticaria familiare da freddo, la sindrome di Muckle-Wells e la sindrome CINCA (da chronic infantileneurologic cutaneous articular syndrome): lo studio

"le più note sono

le febbri periodiche

ereditarie"


Note generali sulle malattie autoinfiammatorie ereditarie con esordio in età pediatrica

Malattia GeneCaratteristiche

cliniche peculiariLocus EreditarietàProteina codificata

Sindromi periodicheassociate alla

criopirina

NLRP3 1q44 Criopirina dominante

Febbre subcontinua, rashsimil-orticarioide,

congiuntiviti, sorditàneurosensoriale,

artropatia di gravitàvariabile

MEFVFebbre

Mediterraneeafamiliare

16p13.3 Pirina recessiva

Febbri, polisierositi eartriti ricorrenti,rash erisipeloideagli arti inferiori

Esordio nel primo annodi vita con attacchifebbrili associati a

linfadenopatia, rashpolimorfo e

splenomegalia

Sindrome da carenzadi mevalonato kinasi MVK 12q24 Mevalonato kinasi recessiva

Lunga durata degliepisodi febbrilicon

interessamento muscolo-scheletrico ed oculare

Sindrome periodicaassociata al

recettore del fattoredi necrosi tumorale

TNFRSF1A 12p13Recettore p55

del fattoredi necrosi tumorale

dominante

Artrite piogenica,pioderma gangrenoso,

acne nodulo-cisticaSindrome PAPA PSTPIP1 15q24-25 Cd2 antigen-binding

protein 1 dominante

Osteomielite multifocalesterile, anemia

diseritropoietica,dermatosi neutrofilica

Sindrome di Majeed 18p11.31 Lipina 2 recessiva

Eruzione pustolosa inepoca neonatale, focolaimultipli di osteomielite

Poliartrite granulomatosanon erosiva,

rash ittiosiforme,uveite granulomatosa

cronica

Deficienzadell'antagonista

del recettoredell'interleukina-1

IL1RN 2qAntagonistadel recettore

dell'interleukina-1recessiva

Sindrome di Blau NOD2/CARD15 16q12.1-13 NOD2/CARD15 dominante

morfologie - 11

infiammatori caratterizzati dalla formazione di essudatopurulento ma sterile e comprendono la sindrome PAPA,lasindrome di Majeed e la deficienza dell'antagonista delrecettore dell'interleukina-1. Le malattie granulomatoseimmuno-mediate si manifestano con un’infiammazionecronica di tipo granulomatoso ed hanno nella sindrome diBlau l'entità più caratteristica. Le sindromi febbriliidiopatiche non hanno invece una base geneticariconosciuta e comprendono la variante sistemica diartrite idiopatica giovanile, caratterizzata da febbreintermittente accompagnata da artrite ed almeno uno frasierosite, epatosplenomegalia, linfadenopatia diffusa eeruzione cutanea in concomitanza con i picchi febbrili,e lasindrome PFAPA, caratterizzata dalla ricorrenzapiuttosto regolare e prevedibile di episodi febbrili chepossono associarsi a stomatite aftosa, faringite elinfadenopatia latero-cervicale.È in atto la promozione di una rete collaborativa per lostudio delle malattie autoinfiammatorie del bambino conl'obiettivo di standardizzare i protocolli diagnostici,

definire le linee-guida sull'utilizzo dei test genetici ecreare registri internazionali che amplino le conoscenzeepidemiologiche attuali e migliorino gli strumentiterapeutici disponibili.

il Donato Rigante è Ricercatore Confermato presso ilDipartimento di Scienze Pediatriche Medico-Chirurgiche eNeuroscienze dello Sviluppo dell'Università Cattolica del Sacro

LPIN2

Prima di parlare di terapievere e proprie, l'interazionecon gli animali ha effettibenefici sulla crescita deibambini?

Esiste un'età più adatta per instaurare una relazionebambino-animale?

Quando si può parlare di Pet Therapy e quali sono glieffetti terapeutici che si possono raggiungereattraverso di essa?

Sicuramente si, anche se moltodipende dal tipo di relazione odi rappresentazione che ilmondo adulto di riferimento delbambino, ha dell'animale.L'effetto benefico sul bambinosta nell'apprendere modalità direlazioni spontanee e naturaliche spesso tra gli esseri umani

non si stabiliscono. L'eccessiva razionalità, le aspettativegenitoriali, le aspettative sociali, portano i bambini sin dapiccoli a ricoprire un ruolo. Gli animali stimolanotendenze naturali dell'uomo come il desiderio di ricevereaffetto, protezione e sostegno, e offrono spontaneamenteattaccamento e fiducia. Ricerche sperimentali condottenelle scuole, hanno evidenziato che lo studio della vitadell'animale e l'esperienza di relazione con l'animalefavorisce lo sviluppo di interazioni, la cooperazione e loscambio di informazioni tra bambini.

Non si può parlare di età adatta,bisogna prima analizzareil contesto di vita relazionale e fisico del bambino, cosìcome la sua personalità. L'ideale sarebbe che ognibambino vivesse in un ambiente quanto più naturalepossibile, anche se, il nostro stile di vita non va in questadirezione. A prescindere dall'età, l'introduzione di unanimale è in grado di modificare ogni tipo di contesto,poiché sposta l'attenzione degli individui verso il mondoesterno e ne riduce le emozioni negative, avvicinandoli gliuni agli altri e incrementandone le aspettative positiveverso sé stessi e gli altri (Fredrickson, Burch e Shay,2002).

La Pet Therapy, per definirsi terapia, è indispensabile chevenga praticata da personale medico specialistico. Figureprofessionali come psicoterapeuti, psichiatri,psicomotricisti, logoterapisti, fisioterapisti, operatoridella riabilitazione psichiatrica, o comunque tutte lenuove figure di riabilitazione in ambito socio-sanitario el'animale utilizzato (soprattutto se parliamo di cani,

Si chiamano“coterapie”,assicurano il sorriso

cavalli e delfini )deve essere addestrato per poter svolgeretale attività. Nonostante il termine “pet therapy” vengautilizzato in modo generico, bisogna distinguere duediversi tipi di trattamento con gli animali: Il primoconsiste nelle attività assistite da Animali (L'ANIMAL-ASSISTED ACTIVITIES) che consentono di migliorarela qualità di vita del paziente all'interno di una strutturacome casa di cura, reparto ospedaliero etc; il secondoconsiste nella terapia assistita dagli animali (L'ANIMALASSISTEDTHERAPY), le cui possibilità d'impiego sonomaggiormente variegate. Tra gli obiettivi più diffusi diapplicazione di quest'ultima ci sono quelli fisici, di salutementale, motivazionali ed educativi. Gli effetti beneficivanno dal favorire il movimento fisico a misura dellepossibilità del bambino,a conoscere la natura,la diversità,stimolare l'elaborazione del linguaggio verbale a partiredai toni della voce ed imparare a conoscersi e a migliorarela propria immagine dinamica, sino a sviluppare la fiduciain se stessi. Molteplici ricerche hanno messo in luce lapossibilità che l'utente ha, durante la seduta, di dominarela propria apprensione cercando di armonizzare i rapportisia con il terapista che con l'animale:quasi sempre,infatti,si richiede a chi si sta rapportando con l'animale diadottare con esso un comportamento adeguato al fine dinon provocargli danno o eccessivo fastidio.Questo sembrache faccia emergere aspetti di cura e responsabilità,determinando cambiamenti nello stile relazionale deipazienti.

Gli animali impiegati per tale tipo di terapia sonomolteplici: cani, cavalli e delfini ma anche gatti ed uccelli.La scelta su quale di essi sia più idoneo per ognuna dellepersone che la suddetta terapia utilizza è determinatavalutando approfonditamente le esigenze psicologiche,fisiche e relazionali dell'utente in questione. Non solo, mauna volta circoscritto l'ambito di scelta,è necessario che sicontinui affinché si individui, all'interno della specieprescelta, quel particolare animale che racchiuda in sé lecaratteristiche peculiari adatte alla persona in questione.Ovviamente anche l'animale dovrà essere addestrato pertale attività.

Certamente si.Anche se bisogna valutare caso per caso lapersonalità del bambino ed il tipo di patologia.

Quali sono gli animali domestici “più indicati” per ibambini?

La pet therapy è consigliata anche per i bambiniaffetti da patologie reumatiche?

Intervista a Rosanna Cavallo

La dott.ssa Rosanna Cavallo è Psicoterapeuta e Formatrice

Pet-therapy (con gli animali), onoterapia (con l 'asino), musicoterapia e clown terapia:sono tutte quelle terapie o pratiche che affiancate alla medicina tradizionale, favoriscono un miglioramento dellacondizione generale del paziente affetto da gravi malattie o disturbi derivanti da disabilità motoria, relazionale,sensoriale, intellettiva.Grazie all'impiego di animali e clown, e il ricorso a varie forme di arte, si riscontrano, in particolare nei piccoli pazienti,dei progressi sia da un punto di vista relazionale che del buonumore, che hanno valso a queste attività il titolo generaledi “terapia del sorriso”. Vediamo cosa ci dicono a tal riguardo due esperte …

Il bambino e l'animale:una lunga storia d'amoredi Raffaella Arnesano


Che cos'è la clownterapia?

In che modo il buonumore influisce sui pazienti piùpiccoli?

La "terapia del Sorriso" o “clown terapia” è diventatafamosa in tutto il mondo con il film "Patch Adams"interpretato dall'attore Robin Williams, che racconta lastoria di un medico americano che ha creduto moltissimonelle potenzialità terapeutiche del sorriso.Questa neonatadisciplina, il cui nome non si trova nei dizionari di italiano,ma che negli USA comincia a circolare, è un ponte tra labiologia, psicologia, antropologia, medicina (ed il mito, lastoria, le religioni...), poiché il sorriso e la risata restanoinafferrabili se studiati in una sola di queste prospettive.Il sorriso non fa bene solo al cuore, ma anche al corpo! Ildott. Patch Adams era (ed è) convinto che il clima che sirespira negli ospedali, tende a demoralizzare i pazienti,soprattutto se bambini. Come avrebbero reagito i piccolimalati se il medico e gli infermieri invece di indossareausteri camici bianchi prestassero servizio vestiti daclown? Concretizzare questa idea non è stato facile,perché culturalmente associare la figura seria eprofessionale del medico con un clown era impensabile. Ifatti hanno però dimostrato che i pazienti, più distesi efelici, reagiscono meglio alle cure e ai farmaci, e l'idea diun medico visionario è diventata realtà in molti ospedali.Quando una persona incomincia a ridere, inconsciamentemette in moto un meccanismo complesso che coinvolge emette in comunicazione la sua sfera bio-antropologica, lasfera delle emozioni, quella intellettiva, la sfera corporea,quella spirituale, quella energetica, quella dellacomunicazione verso l'esterno.

La comicità del clown terapeuta è compresa più daibambini che dagli adulti: il nostro messaggio immediato èquello di un piccolo che si rivolge ai piccoli, non per farliridere ma per dimostrar loro che pur essendo piccoli, c'èqualcuno di ancora più piccolo. Sulla base dei pochi datisperimentali finora disponibili, la “clownerie” come altri

Quando in corsia arrivano i Clown

di Serena Mingolla

Intervista a Cristiana Zongoli

interventi che si basano su attività ludiche, ha effettiterapeutici simili a quelli di un ansiolitico e permette diaffrontare interventi con minore ansia e paura e, diconseguenza, lenisce in parte le sofferenze e rende piùsemplice anche il compito del medico.Là dove non arriva il medico… arriva il clown! La clownterapia apporta benefici sia a livello fisico che psicologico:i clown con i camici “decorati” con figure varie, palline,coccinelle e stelline, farfalle e fiori, con enormi stetoscopio siringhe appesi al collo,insieme a palloncini e“assistentiaggiunti in prova”(pupazzetti coloratissimi e marionette)portano una ventata di gioia e risate inarrestabile non soloper i pazienti in età pediatrica ma anche per i genitori.

Il nome di dott.ssa Stellina mi è stato dato da una bimba:all'epoca, 6 anni fa, ero impegnata in un intervento dianimazione in strada vestita da clown e una bimbaguardandomi il vestito, i capelli biondi fermati in duegrossi codini con i pon pon colorati e fissandomi negliocchi mi disse che assomigliavo a Stella (un personaggiodelle fatine Winx) ma che non ero "proprio propriouguale", perché ero più piccola... come una Stellinapiccolina...da quel giorno il mio nome è stato Stellina.

Assolutamente si e con grande professionalità. La clownterapia non è animazione di corsia: in molte zone di Italiaè un servizioportato avantid a l l eassociazioni divo lon tar ia topoche ore allasettimana e solo di pomeriggio, senza seguire alcunprotocollo o format da parte dei medici. Le associazionidi volontariato formano solo ed elusivamente l'operatorea fare il clown, camminare come un clown, atteggiarsi eusare gli accessori da clown. La Regione Liguria ha datoperò l'esempio con il Clown di corsia, su iniziativa della

Come hai scelto il tuo nome da Clown?

Per proporre questa terapia occorre formarsi?

da sx il dott. Birimbao (Angelo Cofano), la dott.ssa Stellina(Cristiana Zongoli), il Primario di pediatria dott. FulvioMoramarco,la dott.ssa Coccinella (Annalisa Masilla)

Patch Adams,l'inventore della ClownTerapiaFoto gentilmente concessa da Kate Fritz, Executive Assistant,Patch Adams MD Gesundheit! Institute

"il Clown di corsia

deve essere formato

in maniera scientifica"

morfologie - 13

Regione stessa, che diventa una professione. Il Clownterapeuta è una figura complementare alle attivitàmediche che coniuga nella sua azione“l'arte e la scienza”.Affianca lo staff medico nella relazione con i pazientidegenti nei presidi ospedalieri,nelle case di cura pubblichee private,nonché con i relativi familiari in visita.Usando learti del Clown e utilizzando le potenzialità terapeutiche,diprevenzione, di educazione e di formazione del sorriso edelle emozioni positive, contribuisce a creare un ambientesalutare e terapeutico che umanizza i reparti e velocizza idecorsi. Opera altresì anche in missioni umanitarie,comunità di anziani, case di riposo, case famiglia perbambini, diversamente abili e soggetti con disagio socialein genere. Proprio perché complementare alle attivitàmediche deve essere necessariamente formato in manierascientifica e professionale da personale altamentequalificato sia in campo medico, che psicologico checlownesco, avere nozioni di musica, di canto epossibilmente avere competenze artistiche.

Vi posso raccontare che dal 2007, la Società CooperativaNaukleros di cui faccio parte ha in attivo c/o l'U.O. diPediatria del P.O. “A. Perrino” di Brindisi il Progetto diclown terapia “Clown in Corsia”, progetto che segue unformat ideato dal Direttore della stessa U.O. Dr. FulvioMoramarco.Le varie attività previste dal progetto servono per aiutareil personale ospedaliero a gestire dinamiche e/o situazionidifficili e si espletano sia nella sala d'attesa e giochi delday hospital, sia durante le visite nelle stanze dei degenti,sia in specifici momenti preparatori del pazienteall'intervento chirurgico, alle medicazioni o agli esamiinvasivi. La presenza dell'equipe di clown di corsia in salaoperatoria ha portato il P.O. “A. Perrino” di Brindisi aconseguire l’assegnazione di un premio prestigioso in data28 novembre 2008:il premio intitolato a Daniela Sardellaper la promozione della salute e il miglioramento dellaqualità dell'assistenza sanitaria in area pediatrica,premio

Ci sai dire dove sono attivi questi servizi di clownterapia?

La dott.ssa Cristiana Zongoli (dott.ssa Stellina) èAmministratrice e Rappresentante Legale della Società Coop.NAUKLEROS

Birimbao, Brontolo (Christian Napolitano), Stellina e Coccinella.

organizzato dal Network "Gli Ospedali di Andrea", con ilpatrocinio del Ministero della Salute, in collaborazionecon il Comune di Colleferro, SIP Lazio, Age di Colleferro,Cittadinanzattiva, la Società Italiana di Medicina diEmergenza ed Urgenza Pediatrica (SIMEUP),l'Associazione Ospedali Pediatrici Italiani (AOPI), laRete degli Ospedali HPH,ASL RMG.Naukleros ha ricevuto in data 12 Settembre 2009 unamenzione speciale per il Mediterraneo Art Festival -Premio“Vela Latina”città di Brindisi,per essersi distintaquale unica società in Italia che porta avanti la presenzadel clown in corsia a livello professionale secondo formatmedico.Per realizzare il nostro programma annuale, sono staticoinvolti, oltre all'equipe di pediatria, anche gli operatoridell'Unità Operativa di geriatria: è stata costruita unaspecie di “Rete della solidarietà”, costituita, oltre chedall'equipe di clown terapia, da associazioni divolontariato e gruppi di persone non costituite, impegnatenei vari aspetti organizzativi.

Morfologie è realizzato per voi. Inviateci i vostricommenti, suggerimenti o richieste di interviste darealizzare e di temi specifici da trattare ed approfondire.Saremo lieti di avere la vostra collaborazione per riusciread offrirvi un servizio sempre più interessante ecompleto.



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“Il Dialogo e la Relazioned'Aiuto” è il titolo del Corsodi Formazione che A.P.MA.R.sta realizzando in questimesi insieme ad altre noveAssociazioni. Quanto èimportante preparare ivolontari alla complessadinamica della richiesta diaiuto?

Questo numero di Morfologie è dedicato al difficiletema dei bambini affetti da patologie reumatiche.Cosa cambia quando ad aver bisogno di aiuto sono ipiù piccoli?

Da ormai un anno A.P.MA.R.porta avanti un progettosul sostegno psicologico nei reparti. Può fare ladifferenza avere uno psicologo vicino che aiuti adaffrontare i cambiamenti che derivano da unapatologia cronica?

Quale messaggio può dare, da esperto, a chi tende atenersi tutto dentro senza far emergere una specifica

C o n d i v i d o a p p i e n o l aconsapevolezza ormai diffusache anche il volontario cheopera entro relazioni d'aiutosia adeguatamente formato epreparato ad affrontare il suo

“lavoro”: l'altro. Non basta purtroppo la buona volontà,ma anche, e soprattutto, a tutela degli operatori, ènecessario predisporre una rete di supporto che li aiuti afronteggiare le richieste di aiuto per dare risposteadeguate,evitando quanto più possibile i rischi connessi almettersi in gioco così profondamente.

Cambia tutto. Cambiano i bisogni, cambiano le parole, equindi devono cambiare anche i gesti. I nostri piccolihanno bisogno di avere speranza e fiducia nell'altro.Soprattutto nelle relazioni di aiuto, se si vuole costruireun'alleanza utile dal punto di vista terapeutico, ènecessario che il bambino si fidi di chi porta aiuto, e chiporta aiuto deve sapere che ha di fronte un essere fragile eforte allo stesso tempo. Trattare con i bambini richiedemolta energia, ma un bambino è al tempo stesso fonte digrande energia.

Direi di sì,ma dobbiamo anche cercare di essere realisticie fare i conti con le possibilità del nostro SistemaSanitario Nazionale.Ritengo piuttosto che molto si possafare,senza costi eccessivi,e anzi,con grande vantaggio percostruire quell'alleanza con i pazienti che citavo prima eche potenzia i risultati dei percorsi di cura.Non serve unopsicologo ogni tot pazienti, quanto piuttosto unopsicologo ogni reparto, almeno per quelli più “delicati”.Uno psicologo si occupa non solo della sofferenza delsingolo, ma anche di contesti e risorse di sistema. Ungrande aiuto potrebbe derivare in vari ambiti: lafacilitazione del lavoro di equipe, l'integrazione degliinterventi dei medici, degli operatori sanitari e deivolontari, la circolazione delle informazioni, laprevenzione del burn-out.

richiesta d'aiuto?

Spesso, la relazione d'aiuto viene tutta incentratasulla famiglia, sul coniuge, su chi ci è più vicino. Un“estraneo”, che sia un volontario preparato allarelazione d'aiuto,o uno psicologo,possono far frontemeglio a questo tipo di problematiche?

Qual è la ricetta della psicologia per non perdere lasperanza e tenere alta la motivazione nella lottacontro la malattia? Qual è il messaggio di cui vuolefarsi portavoce con i nostri lettori?

In realtà nessuno. La mia non vuole essere solo unaprovocazione,ma lo spunto per chi lavora in questo campoad approcciare l'altro senza la pretesa che esprima unaspecifica richiesta di aiuto. Per questo come dicevo, ènecessario “aggredire” il sistema, perché chi non siesprime non vuole o non può farlo e non lo si puòcostringere, possiamo invece intervenire e rendere il suocontesto di vita quotidiana accogliente,ricettivo,attento.

Se sono preparati sì. Anche se ritengo che il ruolo dellopsicologo in particolare non possa mai essere solo dirapporto con il singolo, l'individuo non esiste se non entroun mondo che lo contiene, o sostiene e che lo ha generato.La psicologia moderna non può occuparsi di relazioned'aiuto senza sapere cosa significa “aiuto” nelvocabolario di chi è di fronte a me. Questi sono glistrumenti che lo psicologo può offrire ai volontari:interrogativi per chiedersi ogni giorno, con ogni persona,in ogni momento cosa posso fare/offrire, e non cosa sofare.

Chi ha una ricetta simile è candidato al Nobel,oppure è unciarlatano. La motivazione nella lotta contro la malattianon può venire dall'esterno; l'esterno, cioè noi psicologi, ivolontari, i medici, possiamo solo essere al servizio delladomanda dei nostri pazienti, del loro mondo interno,possiamo solo facilitare il percorso di individuazione diobiettivi, aspettative e traguardi da raggiungere. Nonpossiamo fornire noi un senso al mondo e alla sofferenza,ma possiamo aiutare l'altro a trovare un senso al suo starenel mondo.

Dott. Giuseppe Luigi Palma: Presidente del Consiglio Nazionaledell'Ordine degli Psicologi e Presidente del Consiglio Regionaledell'Ordine degli Psicologi della Regione Puglia

Intervista a Giuseppe Luigi Palma

Relazioni d'aiuto: alleanze per vivere meglio

di Raffaella Arnesano

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Si è svolta il 29 Febbraio 2012,in tutto il mondo,la quintaGiornata delle Malattie Rare.Numerose organizzazioni dipazienti hanno unito le forze per promuovere unamaggiore conoscenza delle malattie rare e dei milioni dipersone che ne sono colpite.La campagna,partita nel 2008 come un evento europeo,èprogressivamente diventata un evento mondiale, con 56paesi partecipanti, compresi tutti gli Stati membridell'Unione Europea, Croazia, Russia, Georgia, StatiUniti, Canada, Giappone, Cina, Australia, Brasile e moltialtri ancora. L'obiettivo principale della Giornata delleMalattie Rare è quello di sensibilizzare il grande pubblicoe i decision makers sulle malattie rare e sul loro impattosulla vita dei pazienti. La campagna si rivolgeprincipalmente all'opinione pubblica ma è ideata ancheper i pazienti e i loro rappresentanti, così come per ipolitici, le autorità politiche, i rappresentantidell'industria, i ricercatori, e chiunque abbia un interesseper le malattie rare.Da quando la Giornata delle Malattie Rare è statalanciata da EURORDIS nel 2008, hanno avuto luogomigliaia di eventi in tutto il mondo, raggiungendo migliaiadi persone e guadagnando una grande coperturamediatica. Il momento politico che deriva dalla giornataserve anche a fini della“advocacy”,un termine non ancoraben tradotto in italiano, che consiste nello sforzo diindirizzare le politiche pubbliche e la destinazione dirisorse in una direzione favorevole alla salute dei singolicittadini e della comunità. In particolare, si cerca dicontribuire al progresso della politica europea sullemalattie rare e dei piani nazionali per le malattie rare.Nel 2012, la Giornata delle Malattie Rare ha messol'accento sulla "solidarietà", un valore che caratterizza ilmovimento dei pazienti attraverso le diverse malattie e idiversi confini nazionali. Il tema serve anche a focalizzarel'importanza e la necessità di collaborazione e sostegnoreciproco in un'area dove i pazienti sono rari, lecompetenze sono scarse e le persone colpite devono

"Rari ma Forti insieme"56 paesi celebrano la quinta GiornataInternazionale delle Malattie Rare

affrontare simili sfide. A livello europeo, la Giornata hacercato di mettere in luce le malattie rare come modello disolidarietà nell'attuale Unione Europea colpita dalla crisi.In linea con questa iniziativa,EURORDIS ha organizzatoun simposio con la Commissione europea, a Bruxelles, perpresentare i successi ottenuti negli ultimi dieci anni e perdiscutere la via da seguire per il futuro.In Italia, la Giornata delle Malattie Rare è statacoordinata quest'anno e fin dalla prima edizione nel 2008,da UNIAMO F.I.M.R. Nel nostro Paese si stimanomigliaia di pazienti affetti da patologie rare cheaffrontano spesso difficoltà così onerose da pregiudicarela qualità della vita di interi nuclei familiari, la realtàlavorativa dei loro componenti e spesso anche la lorosopravvivenza economica.Nel 2001 il DM 279/2001 ha individuato 583 malattierare e/o gruppi di malattie aventi diritto all'esenzione perle prestazioni sanitarie correlate alla malattia e inclusenei livelli essenziali di assistenza. Molte malattie rarepresenti non sono però incluse nell'elenco ministeriale,condrammatiche conseguenze per quei pazienti che, puravendo una malattia rara, non possono beneficiare dialcuna speciale tutela.In un sistema fortemente regionalizzato e complessocome quello italiano,le azioni per le Malattie Rare devonoessere attuate in cooperazione tra le diverse Regioni,Istituzioni e organizzazioni per raggiungere obiettivi certiche possano far diminuire le diseguaglianze. Lo sforzo diUNIAMO è quello di garantire un approccio omogeneoche ottimizzi e renda più funzionali gli interventi da partedel sistema sociale e sanitario a favore dei malati rari.L'Italia attende la spinta decisiva verso l'attuazione delprimo Piano Nazionale per le Malattie Rare e UNIAMOFIMR Onlus si sta impegnando proprio in questadirezione.

Le malattie rare sono patologie potenzialmente letali ocronicamentedebilitanti.Acausadellabassaprevalenzadiognimalattia, i medici esperti sono rari, la conoscenzaè scarsa, l'offerta di cure è inadeguata e la ricercalimitata.Esistono pochissime cure, mentre le malattie sono rare,nel loro insieme, colpiscono più di 60 milioni di personein Europa e negli Stati Uniti. Nonostante il loro grandenumero complessivo, i pazienti che ne sono affetti sono

gli orfani dei sistemi sanitari, la diagnosi spesso è loronegata, così come i trattamenti ed anche i benefici dellaricerca.L'Unione europea considera una malattia “rara”quando colpisce meno di 1 cittadino su 2.000.L'80% delle malattie rare ha origine genetica.Fino ad oggi, sono state identificate 5.000/7.000malattie rare che colpiscono 30 milioni di europei.

Cosa si intende per “malattie rare”

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Tempestività d'intervento, personalizzazione prescrittiva,monitoraggio costante e ravvicinato del paziente,riduzione dell'uso improprio dei farmaci biologici egaranzia di accesso a tutti i pazienti che possonorealmente trarne beneficio in termini di miglioramento disegni e sintomi clinici. Sono questi i punti su cui la SocietàItaliana di Reumatologia ha aggiornato le Linee Guidanazionali sul trattamento con farmaci biologicidell'Artrite Reumatoide e dell'Artrite Psoriasica,presentate in occasione del Congresso Nazionale di Rimini(Palacongressi, 23-26 novembre 2011), insiemeall'aggiornamento delle Linee Giuda Internazionali dellaASAS (Assessment of SpondyloArthritis internationalSociety) per l'utilizzo dei farmaci biologici in pazienti conSpondilite Anchilosante.Le Linee Guida Nazionali ed Internazionali, basate suevidenze scientifiche,definiscono criteri precisi per ridurreal minimo la variabilità nella pratica clinica, supportandoi Reumatologi, nella loro attività quotidiana,nell'individuazione del miglior trattamento che tengaconto della specificità del singolo paziente, evitandoritardi nella scelta della terapia più adatta e ottimizzandoin particolar modo l'utilizzo dei farmaci biologi conevidenti ripercussioni sulla spesa sanitaria. Leraccomandazioni della Società Italiana di Reumatologia,così come quelle dell'ASAS, definiscono quindi qualipazienti sono eleggibili al trattamento con farmacibiologici, con lo scopo di identificare quelle persone che,sottoponendosi a terapia biologica, possano realmentetrarne un beneficio.Per l' , ad esempio, si raccomanda ditrattare con i nuovi farmaci quei pazienti che hannomostrato una risposta insufficiente al metotroxato(trattamento di elezione per la AR), somministrato per unperiodo di almeno 3 mesi al più alto dosaggio tollerato,coloro che presentano controindicazioni o intolleranza, eche non abbiano risposto ad altri farmaci qualileflunomide, sulfasalazina o ciclosporina, presi peralmeno 3 mesi alla dose ottimale.Tra le persone eleggibilianche chi ha un alto livello di attività della malattia daalmeno un mese o chi presenta, indipendentementedall'attività della malattia, un progressivo danno allearticolazioni. Le Linee Guida, inoltre, sottolineano comeci siano anche dei criteri di esclusione da nonsottovalutare, come ad esempio la presenza di infezioni,tra cui la tubercolosi.Per l' , malattia complessa con diversemanifestazioni cliniche, i criteri di individuazione delpaziente contenute nelle Linee Guida tengono conto deidiversi sottotipi clinici (Artrite Periferica, Spondilite,Entesite e Dattilite).Le terapie anti-TNF in caso disono invece raccomandate a tutti quei pazienti che nonhanno ottenuto risultati positivi dal trattamento conalmeno 2 diversi Fans per un periodo di almeno 4settimane. Inoltre, per accelerare i tempi di diagnosi eterapia le Linee Guida utilizzano nuovi criteri diagnostici

Artrite Reumatoide

Artrite Psoriasica

Spondilite Anchilosante

La Societa Italiana di Reumatologia approvale nuove linee guidaPer Artrite Reumatoide, Psoriasica e Spondilite Anchilosante

che tramite la Risonanza Magnetica identificano ipazienti con malattia in fase precoce. Sono attualmentein corso studi di valutazione degli effetti positivi deifarmaci anti-TNF nel contrastare la cosiddetta “Colonnaa canna di bambù”, quel processo di ossificazione dellacolonna che si sviluppa nel corso del tempo.Oltre alle raccomandazioni utili ad individuare i pazientida sottoporre a trattamento con farmaci biologici, gliesperti hanno incluso alcune raccomandazioni di safetyper sospendere la somministrazione in caso di mancanzadi risposta alla terapia, insorgenza di reazioni avverse o dialtre malattie, eventi da non escludere nonostante ifarmaci biologici presentino degli ottimi profili disicurezza, o in caso di remissione della malattia. Perquesto motivo gli esperti definiscono criteri di valutazionedella risposta al trattamento e raccomandano unmonitoraggio continuo dei pazienti in terapia con ibiologici (farmaci anti-TNF) sottoponendoli, ad esempio,a screening per alcuni virus e batteri, in previsione edurante il trattamento, in quanto l'inibizione di TNFpotrebbe influire sulla risposta immunitaria del paziente.“Le Malattie Reumatiche richiedono specifichecompetenze non solo per quanto riguarda la diagnosi e lavalutazione dell'attività della malattia, ma anche perquanto riguarda l'individuazione e la somministrazionedella terapia appropriata, il monitoraggio e la gestionedegli avventi avversi - ha dichiarato il

,Presidente della e Direttore della Divisionedi Reumatologia dell'Ospedale “San Camillo” di Roma -Le terapie con farmaci biologici rappresentanoun'importantissima risorsa farmacologica a disposizionedel Reumatologo e di tutti quei pazienti che vedonocompromessa la qualità della loro vita a causa di mancatarisposta alle terapie tradizionali. La SIR è fortementeimpegnata affinché venga garantito ai pazienti l'accessoal miglior trattamento disponibile,facendo attenzione allerisorse economiche pubbliche disponibili. Le nuove LineeGuida della Società Italiana di Reumatologia vanno inquesta direzione”.

Prof. GiovanniMinisola SIR

Nella foto, il prof. Giovanni Minisola, Presidente della SIR

E' stato pubblicato sul supplemento n. 27 alla GazzettaUfficiale del 9 febbraio 2012 n. 33 il decreto legge 9febbraio 2012 n. 5. "Disposizioni urgenti in materia disemplificazioni e sviluppo" che contiene anche unospecifico articolo relativo alle semplificazioni in materiadi documentazione per le persone con disabilità.In praticasarà più semplice ottenere i benefici che spettano allepersone disabili grazie all'introduzione di un unicodocumento, il verbale di accertamento dell'invalidità,utileper il contrassegno per parcheggio e accesso al centrostorico, l'IVA agevolata per l'acquisto dell'auto,l'esenzione dal bollo auto e dall'imposta di trascrizione alPra.La disposizione, come si legge nella relazione che loaccompagna, intende puntare alla “eliminazione di inutiliduplicazioni delle certificazioni mediche e di adempimentiancora richiesti alle persone con disabilità per l'accesso aibenefici loro spettanti”.

La prima semplificazione riguarda la redazione deiverbali di invalidità o di handicap normalmente rilasciatidall'INPS dopo gli accertamenti sanitari presso la ASL ele verifiche di rito ad opera dello stesso Istituto. Questiverbali sono essenziali non solo per le eventuali pensioni oindennità, ma anche per poter accedere ad alcuni beneficifiscali e per ottenere il cosiddetto “contrassegno invalidi”necessario per la circolazione e la sosta agevolata.Ciò cheaccade è che spesso questi verbali non recano, in aggiuntaalle indicazioni di invalidità o di handicap, i riferimentiespliciti ad ulteriori condizioni richieste per l'accesso abenefici e agevolazioni.Ad esempio, tutto l'ambito delle agevolazioni fiscali suiveicoli, frutto di successive e disorganiche sovrapposizioninormative, impone il possesso ora del certificato di

Verbali di invalidità

Decreto semplificazioni: agevolazioni fiscalisu veicoli e contrassegno invalidi

invalidità, ora del verbale di handicap (Legge 104/1992)in cui siano indicate anche le tipologie di menomazione ola loro severità (es. grave limitazione della capacità dideambulazione; persona con ridotte o impedite capacitàmotorie; persona con disabilità mentale o psichica).Spesso queste indicazioni nei verbali non ci sono, il checomporta un disagio per il Cittadino e un secondo“passaggio” in Commissione. La nuova disposizioneprevede che obbligatoriamente nei nuovi verbali sianoriportate anche quelle voci.

La seconda semplificazione fa riferimento alla proceduranecessaria per il rilascio del contrassegno invalidi.Sino adoggi, infatti, si è fatto riferimento al Regolamento delCodice della Strada (art.381 del Decreto del Presidentedella Repubblica 16 dicembre 1992, n. 495) che prevedeche, per il rilascio del contrassegno, l'interessato debbapresentare la certificazione medica rilasciata dall'ufficiomedico-legale dell'Unità Sanitaria Locale diappartenenza,dalla quale risulta che nella visita medica èstato espressamente accertato che la persona per la qualeviene chiesta l'autorizzazione ha effettiva capacità dideambulazione sensibilmente ridotta.Il Regolamento prevede, quindi, una specificacertificazione e nessuna equipollenza con un eventualeverbale di invalidità totale con indennità diaccompagnamento a persona non in grado di deambulareautonomamente. La nuova disposizione attribuisceopportunamente alla Commissione medica diaccertamento dell'invalidità o dell'handicap, il compito diannotare nei verbali anche la sussistenza della condizionerichiesta dal Regolamento di attuazione del Codice dellaStrada, evitando inutili duplicazioni di visite diaccertamento.

Il comma 2 dell'art.4 prevede inoltre una misuraantielusiva:quando si presenta un verbale di invalidità o dihandicap ai fini dell'accesso a benefici o agevolazioni, sidovrà dichiarare che il verbale è conforme all'originale,ma soprattutto che non è stato revocato o rivistosuccessivamente al primo rilascio.

Il Decreto prevede, infine, nell'Art.56. (Disposizioni per ilsettore turistico e per l'EXPO)“la promozione di forme diturismo accessibile, mediante accordi con le principali

Contrassegno invalidi

Norma antielusiva

Turismo


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imprese turistiche operanti nei territori interessatiattraverso pacchetti a condizioni vantaggiose per igiovani, gli anziani e le persone con disabilità, senza oneriper la finanza pubblica".

Con la nuova norma contenuta nel DecretoSemplificazioni 2012, i cittadini disabili saranno tenuti aqualche visita in meno al fine di ottenere le diversecertificazioni utili, rilasciate dalle Amministrazioni afronte dell'accertamento degli stessi requisiti sanitari.Sebbene misure come queste sono certamente utili non sipuò non sottolineare come il nuovo Decreto governativoinfluisca in modo ancora molto marginale in un ambito incui le sovrapposizioni e le ripetizioni sono numerosissimee, a ben vedere, non risolvibili solo con interventi disemplificazione, ma con una profonda riforma dell'interosettore.Se è vero che la volontà di semplificazione traspare inmodo netto e va plaudita, c'è però da riflettere se siaopportuno che gli interventi di revisione normativariguardino i verbali e i certificati, o piuttosto i criteri e lecondizioni di accesso ai diritti, ai benefici, alleagevolazioni. I limiti del sistema attuale non danneggiano

Riflessioni

solo il cittadino disabile ma l'intera comunità sulla qualericadonoi costi sostenuti dalla Pubblica Amministrazioneper i controlli e le verifiche, gli enormi sprechi e lasottrazione di importanti risorse al settore sociale esanitario.Per dovere di cronaca va detto che lungi dal cambiare lasituazione, anche dopo il nuovo Decreto Semplificazionicontinueranno ad essere richiesti i verbali di invalidità,cecità e sordità civile,come pure quello di handicap (legge104/1992) o quello per l'iscrizione alle liste dicollocamento (legge 68/1999). La definizione di"certificato unico per i disabili" è pertanto ancora unatrovata giornalistica molto lontana dalla realtà dei fattiche ha sanato, per ora, solo due situazioni (agevolazionifiscali sui veicoli e contrassegno invalidi) migliorando laforma dei verbali che a vario titolo stabilisconol'invalidità.Occorre ora che il Governo proceda velocemente con gliulteriori Regolamenti previsti dal Decreto Legge,attraverso i quali saranno individuati gli altri benefici chepotranno essere riconosciuti contestualmente al rilasciodel verbale d'invalidità da parte delle Commissionimediche integrate, e che nella fase di stesura degli stessivenga allo stesso modo promosso il confronto con leAssociazioni che rappresentano i cittadini.

1.

2.

3.

I verbali delle commissioni mediche integrate di cuiall'articolo 20, del decreto-legge 1° luglio 2009, n. 78,convertito,con modificazioni,dalla legge 3 agosto 2009,n. 102, riportano anche l'esistenza dei requisiti sanitarinecessari per la richiesta di rilascio delcontrassegno invalidi di cui al comma 2dell'articolo 381 del decreto del Presidentedella Repubblica 16 dicembre 1992,n.495,e successive modificazioni, nonché per leagevolazioni fiscali relative ai veicoliprevisti per le persone con disabilità.

Le attestazioni medico legali richiesteper l'accesso ai benefici di cui al comma1 possono essere sostituite dal verbaledella commissione medica integrata. Ilverbale è presentato in copia condichiarazione sostitutiva dell'atto dinotorietà sulla conformità all'originale,resa dall'istante ai sensi dell'articolo 19 del testo unicodelle disposizioni legislative e regolamentari in materia didocumentazione amministrativa di cui al decreto delPresidente della Repubblica 28 dicembre 2000, n. 445,che dovrà altresì dichiarare che quanto ivi attestato non èstato revocato,sospeso o modificato.

Il Governo è autorizzato ad emanare uno o piùregolamenti ai sensi dell'articolo 17, comma 2, dellalegge 23 agosto 1988, n. 400, volti ad individuare gliulteriori benefici per l'accesso ai quali i 12 verbali dellecommissioni mediche integrate di cui all'articolo 20 del

citato decreto-legge 1° luglio 2009, n. 78 attestanol'esistenza dei requisiti sanitari, nonché le modalità per

l'aggiornamento delle procedure informatiche e per loscambio dei dati per via telematica.

I regolamenti di cui al comma 3 sonoemanati su proposta del Ministro dellavoro e delle politiche sociali, delMinistro per la pubblica amministrazionee la semplificazione e dei Ministriinteressati, di concerto con il Ministrodell'economia e delle finanze e con ilMinistro della salute, previa intesa conla Conferenza unificata di cuiall'articolo 8, del decreto legislativo28 agosto 1997, n. 281, sentitol'Osservatorio nazionale sullacondizione delle persone condisabilità, di cui alla legge 3 marzo

2009,n.18.5.Al fine di dare continuità all'attività di preparazione

in vista della partecipazione ai giochi paraolimpici diLondra 2012, è autorizzata in favore del Comitatoitaliano paraolimpico la spesa di 6 milioni di euro perl'anno 2012. Al relativo onere si provvede mediantecorrispondente riduzione dell'autorizzazione di cuiall'articolo 7-quinquies, comma 1, del decreto-legge 10febbraio 2009, n. 5, convertito, con modificazioni, dallalegge 9 aprile 2009,n.33, relativa al Fondo per interventiurgenti ed indifferibili, come rifinanziata dall'articolo 33,comma 1,della legge 12 novembre 2011,n.183.

4.

Testo completo dell'Art.4.(Semplificazioni in materia di documentazione per le persone con disabilità e partecipazione ai giochi paralimpici)

È stato firmato un Protocollo di intesa tra la Asl Lecce eA.P.MA.R. - Associazione Persone con MalattieReumatiche Onlus, che consentirà l’ organizzazione di unnuovo punto della rete per la prenotazione di prestazionisanitarie attraverso il collegamento di APMAR al sistemainformatico CUPWEB.L’opportunità è stata data a tuttele Associazioni del territorio con la delibera delCommissario Straordinario della ASL dello scorso primoluglio 2011 nella quale, preso atto del modelloorganizzativo aziendale del sistema Cup e delle lineeguida nazionali e regionali in materia, si sottolineava lanecessità di offrire al territorio una molteplicità di canalidi accesso alla prenotazione, al fine di garantire il piùelevato livello possibile di fruibilità per il cittadino.Tra i soggetti che hanno avanzato la disponibilità adeseguire prenotazioni tramite sistema informativoaziendale CUP WEB numerose sono state le richiestepervenute d Enti locali e Associazioni, presenti sulterritorio con una capillare rete in grado di contribuirevalidamente al miglioramento dell'accesso alleprestazioni sanitarie. Poiché nel corso di precedentisperimentazioni tale servizio “distribuito” ha riscontratola soddisfazione dell'utenza sia per una maggiorecomodità che per una garanzia di equità e trasparenza


d'accesso, la ASL Lecce ha pianificato di ampliare quantepiù opzioni possibili, affiancando allo sportello aziendale,sportello telefonico, anche altri sportelli, aprendo lacollaborazione con soggetti esterni all'Azienda.“La ASL LECCE - spiega la Presidente dell'A.P.MA.R.

- si sta impegnando per facilitarel'accesso alle prestazioni sanitarie dei cittadiniaumentando gli orari di apertura al pubblico e abilitandogli sportelli a compiere tutte le funzioni. Grazie alcoinvolgimento attivo delle Associazioni, ci sarannonumerosi punti di accesso in più, rendendo maggiormentefruibili i servizi. I cittadini non dovranno far altro chesfruttare tutte le possibilità messe loro a disposizione”.“A.P.MA.R.,dopo aver effettuato la propedeutica attivitàdi formazione e tirocinio presso la struttura Cupaziendale, garantirà il servizio per la durata di un annotramite i propri operatori, fornendo informazioni sulleattività erogate dai Servizi sanitari della ASL,sull'ubicazione degli stessi, sulle modalità di accesso erelativa prenotazione, sui giorni e gli orari di erogazionedelle prestazioni nonché sulle liste di attesa. Gli orari e igiorni del servizio, che verranno a breve pianificati,saranno comunicati attraverso il nostro sito webistituzionale www.apmar.it ”.

Antonella Celano

A.P.MA.R. diventa uno dei punti della reteCup dellaAsl Lecce

Protesi d'anca De Puy: ulterioreraccomandazione dal ministero della salute

DIALOGARE

NELLA RETE

PER DIALOGARE

CON IL TERRITORIO

Attraverso la nuovaC i r c o l a r e d e lnovembre 2011, ilMini s tero del laSalu te torna ac h i e d e r e a ic h i r u r g h ior topedici , agliospedali pubblici,alle cliniche privatee ai medici di

famiglia di contattare tutti i pazienti ai quali siano stateimpiantate le protesi De Puy di rivestimento ASR e ilsistema aceta bolare ASR XL ritirate, in via cautelativa,da tutto il mercato mondiale dalla stessa aziendanell'agosto 2010. Le protesi d'anca possono essererealizzate in diversi materiali. Quelle della De Puy ASRsono completamente metalliche ed hanno dato problemiper il rilascio di ioni metallici, in particolare cobalto. I

microgranuli di cobalto creano una reazione da corpoestraneo con il conseguente scollamento della protesi.Una concentrazione elevata di cromo e cobalto puògenerare oltre ad importanti disturbi muscolari, chesembrano scomparire con la rimozione della protesi,alterazioni a livello dell'apparato neurologico.Per chi ha subito un impianti d’anca tra il 2004 ed il 2010,il Ministero della Salute, consiglia di controllare nellacartella clinica quale tipologia di protesi è stata utilizzata.Verificato che si ha una protesi su indicata il cittadinodovrà rivolgersi al medico chirurgo che ha effettuatol’intervento oppure ad un ortopedico.Eventuali situazioni di rischio saranno valutate dalmedico attraverso degli esami del sangue, per lavalutazione del livello di cobalto presente nel sangue edecografie (o altri esami diagnostici) per valutare possibiliproblemi meccanici della protesi.Le spese per i controlli e per l’eventuale espianto sonototalmente rimborsate dall’azienda De Puy.

Da marzo attivo il nuovo servizio

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Nella foto il Vice Presidente della Provincia di Brindisi con ladocente Rosanna Cavallo

con il Patrocinio della

Provincia di Lecce

Associazione Persone con Malattie Reumatiche

Onlus - Ente di Volontariato

.

SOGGETTO ATTUATORE

Nei mesi di gennaio e febbraio la rete si fa ancora più

attiva diventando itinerante e facendo tappa nelle

provincie di Brindisi e Taranto. Lo slogan “Insieme, per

formare il volontariato pugliese” da subito è servito ad

identificare il Progetto “Dialogare nella rete per

dialogare con il territorio”finanziato da Fondazione con

il Sud nell'ambito del bando “Sostegno a Programmi e

Reti di volontariato 2010”,e selezionato tra le circa 240

proposte delle associazioni di Campania, Puglia, Sicilia,

Basilicata,Calabria e Sardegna.

L'iniziativa, coordinata da A.P.MA.R. Onlus

Associazione Persone con Malattie Reumatiche,

soggetto ideatore ed attuatore, vede la partecipazione

attiva di altre 9 Associazioni pugliesi: Dall'altra parte -

Medici e Pazienti insieme ( , AVO “Don

Pasquale De Luca” (Lecce), NPS Italia Onlus/ NPS

Puglia (Taranto),Associazione Alzheimer Lecce, G.N.A.

ONLUS - Gruppo Assistenza Neoplastici (Ostuni),

UILDM - Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare

Modugno - BA)

DIALOGARE

NELLA RETE

PER DIALOGARE

CON IL TERRITORIO

DIALOGARE

NELLA RETE

PER DIALOGARE

CON IL TERRITORIO

Fa tappa a Brindisi eTaranto il corso sul“dialogoe la relazione d'aiuto”

(Lecce), UNI.C.E.L. - Unione Casalinghe e Lavoratrici

Europee - Onlus (Lecce), Da Sparta a un mondo a colori

(Erchie) e CABA - Comitato abbattimento barriere

architettoniche onlus (Lecce).

Prima e fondamentale azione del progetto è stata il

corso “Il Dialogo e la Relazione d'aiuto”, partito da

Lecce a novembre 2011, completamente gratuito e

rivolto sia a volontari individuati dalle Associazioni

partecipanti che ai cittadini interessati ad avvicinarsi al

mondo del volontariato e ad apprendere tecniche e

metodi per comunicare con l'altro. Il corso ha fatto tappa

a Brindisi, con il patrocinio dell'Ente Provincia e a

Taranto presso la sede diApmar.

Nei prossimi mesi le Associazioni continueranno le

attività previste dal progetto ed in particolare

passeranno alla progettazione di un grande evento che

possa sensibilizzazione il territorio e l'opinione pubblica

sui temi del volontariato e della solidarietà.

Organizzato dalla rete diAssociazioni nata grazie a Fondazione con il Sud

I partecipanti al Corso “Il Dialogo e la Relazione d'Aiuto” nellaSala di Rappresentanza della Provincia di Brindisi

The Second World Systemic Sclerosis Congress was heldin Madrid thi s year f rom Februar y 2-4 .This congress is biennial, and was first held two years agoin Florence. Since that time, it has grown significantly.Held under the auspices of the World SclerodermaFoundation (WSF), a Swiss-based foundation for thedevelopment of funding for research into scleroderma, theWorld Scleroderma Congress (WSC) is conceived as adual affair. The scientific programme addressesrheumatologists and all those interested in treating orresearching scleroderma, and the twinned patientprogramme answers the needs of patients from around theworld. There are also satellite symposia run bypharmaceutical companies, and workshops offeringspecific training such as skin-scoring and capillaroscopyto young rheumatologists. Poster and abstracts sessionsoffer the opportunity to present research where there isnot sufficient time for full presentations. The scientificprogramme is developed and run by EUSTAR; the patientprogramme is developed and run by FESCA.The patient congress in 2012 had 261 participants andthe medical congress had 1,141 participants, from 59countries.The medical abstracts numbered 370,and weresubmitted by 43 different countries.The patient congress, which offered simultaneoustranslation into Spanish and French via headphones,provided a wide variety of talks that were found almostwithout exception to be informative and interesting. Theprogramme was created as a series of themed modules,each of which had two or three speakers drawn fromamong both consultants and patients. Each module alsohad both a medical and a patient chairperson to deal withits question and answer session.This concept proved verysuccessful,and despite long days the room was always full.FESCA also held a roundtable networking meeting for theheads of patient organisations on the first day of thecongress,attended by 34 CEOs and Presidents,including alarge number from South American countries, along withCanada, USA, Australia, and European countries. Mostcountries, of course, only sent a few participants to thecongress due to travel costs, but these included patientsfrom Mauritania and the Philippines. The Third WorldScleroderma Congress will be held in Paris, at the end ofFebruary 2014.We have asked to Miss

adeclaration about the results of this great event and shesaid that "the second world scleroderma congressdemonstrated how much people with scleroderma want totake charge of their own condition through knowledge.Education is power, and the patient congress hall waspacked at all times, with 261 patients registered, despitethe wintry weather, to learn all they can. The talks byeminent consultants and patients covered all aspects ofthis systemic disease, and the response was enthusiasticand highly positive.We are already getting requests for thenext congress.

Ann Tyrrell Kennedy PresidentFederation of European Scleroderma Associations

"

News dal Mondo

SecondWorld Systemic Sclerosis CongressSecondo Congresso Mondiale sulla Sclerosi Sistemica

Madrid, 2 - 4 Febbraio

Il secondo Congresso Mondiale sulla Sclerosi Sistemica siè svolto quest'anno a Madrid, dal 2 al 4 febbraio.Il congresso è biennale ed è stato tenuto due anni fa aFirenze. Da quel momento, è cresciuto in modosignificativo.Svolto sotto l'egida della Sclerodermia World Foundation(WSF), una Fondazione con sede in Svizzera per losviluppo di finanziamenti per la ricerca sullaSclerodermia, il World Congress Scleroderma (WSC) èconcepito in maniera ambivalente. Il programmascientifico si rivolge ai reumatologi e a tutti coloro chesono interessati al trattamento o alla ricerca sullaSclerodermia, mentre il programma dedicato ai pazientirisponde alle esigenze dei pazienti provenienti da tutto ilmondo. Ci sono anche simposi satellite gestiti da aziendefarmaceutiche e laboratori che offrono una formazionespecifica come per la skin-scoring e la capillaroscopia pergiovani reumatologi. Aree dedicate a poster ed abstractsoffrono l'opportunità di presentare la ricerca dove non c'ètempo sufficiente per le presentazioni complete. Ilprogramma scientifico è sviluppato e gestito da EUSTAR,mentre il programma dei paziente è sviluppato e gestitoda Fesca.Il Congresso dei pazienti nel 2012 ha avuto 261partecipanti ed il congresso di medicina ha avuto 1.141partecipanti, provenienti da 59 Paesi. Gli abstracts medicisono stati 370, presentati da 43 Paesi diversi.Il congresso dei pazienti, che ha offerto la traduzionesimultanea in spagnolo e francese, ha fornito una grandevarietà di temi, risultati interessanti ed informativi. Ilprogramma è stato creato con una serie di modulitematici, ad ognuno dei quali hanno partecipato relatoriprovenienti sia dal mondo dei pazienti che da quelloscientifico. Ogni modulo ha avuto sia un medico che unpaziente presente alla sessione di domande e risposte.Questo concetto si è dimostrato vincente, e nonostante lalunghezza, la stanza era sempre piena.Il primo giorno del congresso, Fesca ha anche tenuto unatavola rotonda per le associazioni di pazienti cui hannopartecipato 34 amministratori delegati e presidenti, tracui un gran numero di paesi del Sud America, insieme aCanada, USA, Australia e paesi europei.Il Terzo Congresso Mondiale sulla Sclerodermia si terrà aParigi, a fine di febbraio 2014.Abbiamo chiesto a Miss

(di cui APMAR è socio fondatore), uncommento sui risultati di questo grande evento e ci hadetto che “il Secondo Congresso Mondiale di Sclerodermiaha dimostrato quanto le persone con Sclerodermiavogliano farsi carico della propria condizione attraverso laconoscenza. L'Educazione è potere, e la sala congressi,nonostante il clima rigido, era gremita in ogni momento,con 261 pazienti registrati, per imparare tutto il possibile.Le relazioni di eminenti scienziati e di pazienti hannocoperto tutti gli aspetti di questa patologia, e la risposta èstata entusiasmante e molto positiva. Stiamo giàricevendo richieste per il prossimo Congresso".

Ann Tyrrell Kennedy,Presidente della FESCA Federazione delleAssociazioni europee che si occupano diSclerodermia


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La Food and Drug Administration (FDA) è un organismodi vigilanza sui prodotti di carattere medico e sanitariocommercializzati negli Stati Uniti. Prima di essereimmessi sul mercato americano, i nuovi prodotti devonoessere approvati dall'FDA il cui rigore di controllo èriconosciuto in tutto il mondo. In questi ultimi mesi sonodue le novità da rilevare in campo farmacologico: una peril Lupus e l'altra per la Fibrosi cistica.Vediamo di che sitratta.Quello per il LES, “Benlysta”, è il primo farmacoapprovato per questa patologia dopo ben 56 anni.Il Lupusè una malattia grave,potenzialmente fatale,autoimmune,che attacca i tessuti sani. Colpisce in modo preminente ledonne, e si sviluppa di solito tra i 15 ei 44 anni. Lamalattia colpisce molte parti del corpo, comprese learticolazioni,la pelle,i reni, i polmoni,il cuore e il cervello.I sintomi più comuni appaiono sotto forma di gonfiore odolori articolari, sensibilità alla luce, febbre, doloretoracico,perdita di capelli e fatica.Benlysta, messo a punto dall'azienda biotecnologiaHuman Genome Science (HGS) insieme alla casafarmaceutica GlaxoSmithKline (Gsk) è un anticorpomonoclonale umano, che inibisce lo stimolatore deilinfociti B, i cui elevati livelli contribuiscono allaproduzione degli autoanticorpi che vanno ad attaccare itessuti sani causando la malattia."Benlysta, utilizzato in combinazione con terapie giàesistenti, può essere un importante nuovo approccio altrattamento con cui i medici e i pazienti cercano di gestirei sintomi associati a questa malattia - ha dichiarato CurtisRosebraugh, direttore dell'Office of Drug Evaluationpresso il Center for Drug Evaluation and Researchdell'FDA”.Due studi clinici che hanno coinvolto 1.684 pazienti con ilLupus hanno dimostrato la sicurezza e l'efficacia delBenlysta. In particolare, i pazienti che hanno ricevuto ilfarmaco in combinazione con la terapia convenzionalepresentavano una ridotta attività della patologia rispettoa quanti avevano ricevuto il placebo (anch'esso con laterapia convenzionale). Il medicinale si è dimostratoparticolarmente efficace in alcuni gruppi di pazienti(richiedendo addirittura la riduzione del dosaggio dellaterapia con cortisone) ma quasi inutile in altri (come gliafro-americani). Il via libera della FDA riguarda l'uso delfarmaco in pazienti che già seguono altre cure standardper il Lupus e non è raccomandato per chi soffre di gravidisfunzioni renali.La seconda novità è l'approvazione del “Kalydeco” per iltrattamento di una rara forma di Fibrosi Cistica inpazienti di età superiore ai 6 anni che hanno la specificamutazione G551D nel regolatore transmembrana dellafibrosi cistica.La fibrosi cistica è una grave malattia genetica che

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Dall'America novità in campo farmacologico

colpisce i polmoni ed altri organi e che alla fine porta aduna morte prematura.E' causata da mutazioni (difetti) inun gene che codifica una proteina chiamata CFTR cheregola il trasporto di ioni (come il cloruro) e il trasportodell'acqua nel corpo. Il difetto nel trasporto del cloro edell'acqua risulta nella formazione di muco denso che siaccumula nei polmoni, nel tratto digerente e in altre partidel corpo provocando gravi problemi respiratori edigestivi, così come altre complicazioni come infezioni ediabete."Kalydeco - ha detto il commissario della FDA MargaretA. Hamburg - è un esempio eccellente di medicinapersonalizzata, pensata cioè su misura per i pazienti conuno specifico profilo genetico. La partnership unica ereciprocamente vantaggiosa che ha portato allaapprovazione di Kalydeco è un grande esempio di ciò chele aziende e gruppi di pazienti possono ottenere secollaborano allo sviluppo di farmaci”.Si tratta di una terapia innovativa in quanto le attualiterapie trattano solo i sintomi di questa malattia geneticamentre Kalydeco è il primo trattamento disponibile che hacome bersaglio la proteina CFTR difettosa, causa dellafibrosi cistica.Due studi clinici di 48 settimane che hanno coinvolto 213pazienti (un gruppo pazienti di età da i 12 anni in su e unaltro in pazienti con età compresa tra 6 anni e gli 11 anni)sono stati utilizzati per valutare la sicurezza e l'efficaciadi Kalydeco in pazienti con fibrosi cistica con mutazioneG551D. In entrambi gli studi, il trattamento hadeterminato un miglioramento significativo e duraturodella funzione polmonare.L'FDA ha approvato il farmaco in soli 3 mesi secondo ilprogramma prioritario dell'agenzia (che dura 6 mesiinvece dei 10 standard), utilizzato quando si tratta difarmaci che possono offrire un significativomiglioramento nelle terapie. Il farmaco è purtroppoefficace solo nei malati che presentano la mutazioneG551D, non è efficace in pazienti con fibrosi cistica condue copie della mutazione F508 nel gene CFTR, che è lamutazione più comune.

Fonte del materiale utilizzato per l'articolo: FDA NEWSRELEASE http://www.fda.gov/

“Benlysta” per il Lupus e “kalydeco” per la fibrosi cistica

rivista della associazione persone con malattie reumatiche ... · artrite poliarticolare, fattore...

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