DoSSier MEdicinA difEnsivA

FocUSgAsTROEnTEROlOgiA

I L M E N S I L E D E L M o N D o F A R M A C E U T I C o

ME

SE

w w w . a b o u t p h a r m a . c o mnovembre 2009 - n. 73Aprile 2011 - n. 87

AttUAlitàil PiAnO sTRATEgicO

TRiEnnAlE di AifA

Post

e ita

liane

Spa

- S

pedi

zion

e in

Abb

onam

ento

Pos

tale

-D

.l. 3

53/2

003

(con

v. in

l. 2

7/02

/200

4 N

.46)

Art

. 1, c

omm

a 1,

Dc

B M

ilano

. in

caso

di m

anca

to r

ecap

ito r

invi

arre

all’

uffic

io P

.t. d

i Mila

no r

oser

io

dete

ntor

e de

l con

to p

er la

res

tituz

ione

al m

itten

te c

he im

pegn

a a

paga

re il

dir

itto

fisso

dov

uto.

- P

rezz

o pe

r co

pia

euro

5

SPeciAle coNVegNo ABoUtPHArMA

AdEREnZA AllE TERAPiE

Estratto della pubblicazione

Estratto della pubblicazione

ABOUTPHARMA | EdiTORiAlE 1

EdiTORiAlE

Francesco Macchia

Con una determina del Direttore Gene-rale di Aifa è partita l’annunciata revisione del Prontuario Farmaceutico Nazionale che dovrebbe completarsi entro l’anno. Istituito già dalla Legge 833/78, il Pron-tuario subisce la prima storica e drastica revisione nel 1994 per opera della Com-missione Unica del Farmaco di Garattini che, abolito il prontuario precedente, lo reintroduce con un taglio drastico dei far-maci disponibili, eliminando circa 2 mld di euro di fatturato dovuti (incredibile a dirsi) a farmaci inattivi o senza alcuna prova di efficacia, e collegando il loro costo al Prezzo medio europeo (Pme). Nascono le classi A, B e C per la rimborsabilità e si adotta il criterio delle classi omogenee per la classificazione. Un passaggio coraggioso e fondamentale, reso possibile dal famige-rato “scandalo Poggiolini”, che per la prima volta ha connesso la rimborsabilità di una terapia al suo reale valore. Nel ‘96 arriva lo sconto del 50% per i farmaci ceduti al Ssn e, nel 1999, alla ricerca di una maggiore appropriatezza prescrittiva, sono intro-dotte per la prima volta le note limitative. Una revisione strutturale è del 2002 che porta, l’anno successivo, alla pubblicazione del nuovo Prontuario, il primo nel quale, seppur empiricamente, il rimborso è basato su criteri di costo-efficacia, viene abolito l’automatismo legato al Pme e introdotto il principio che, farmaci con efficacia e si-curezza comparabile hanno prezzi simili. Nella formulazione del 2005, la prima della neonata Aifa, l’urgenza di controllo della spesa farmaceutica porta ad introdurre principi che connettano una riduzione di prezzo ad aumenti non fisiologici del con-sumo di farmaci. Questa impostazione apre all’introduzione, l’anno successivo, di una riduzione selettiva del 20%, del prezzo per i prodotti che evidenzino un aumento sopra la media dei consumi.

Dal 2005, quella in atto è quindi la prima ristrutturazione organica di questo fonda-mentale strumento che, oltre ad essere importante dal punto di vista informativo, rappresenta in sé una sintesi della politica farmaceutica del Paese e un necessario strumento di governo.Per la revisione è stato istituito un board costituito da membri della Commissione Tecnico-Scientifica (Cts), del Comitato Prezzi e Rimborso (Cpr), interni Aifa ed esperti esterni per lavorare su criteri chiaramente esplicitati: costo-efficacia del farmaco, grado di innovazione, utilità so-ciale e terapeutica, severità e durata delle patologie, disponibilità di altre terapie, bi-sogni specifici di alcuni gruppi di pazienti, evidenze cliniche ed esperienze di pratica clinica. Tra una serie di criteri estrema-mente corretti ma anche, se vogliamo, scontati, rispunta il grado di innovazione, eterna pietra filosofale destinata a risanare le sorti di un sistema che fatica a premiare la capacità e l’impegno nella ricerca. Supe-rato il matematico rito degli algoritmi di calcolo sembra che, adesso più che mai, sia l’innovazione terapeutica l’unica premiabile che, può incentivare e sostenere la ricerca su ampia scala.Su questo tema antico ed eternamente attuale si gioca il valore del nuovo Pron-tuario, sperando che come per il celebre maghetto Potter, un nuovo approccio culturale in Aifa trovi la strada per attra-versare lo stretto corridoio di Hogwarts che conduce alla pietra dell’innovazione. E citando proprio il giovane maghetto “Questa non è magia: è logica” e potrebbe garantire lunga e rinnovata vita al sistema farmaceutico italiano.

Francesco MacchiaDirettore Editoriale

Estratto della pubblicazione

1 editoriale

AttUAlità6 Un nuovo piano per Aifa La programmazione strategica triennale 2011-2013

PoliticA SANitAriA9 Una popolazione cronicamente malata Il problema della cronicità in Ue e Italia

PoliticA Del FArMAco12 tra autorità centrale e autonomie locali Accesso ai farmaci ospedalieri: l’intesa Stato-Regioni

15 Biosimilari sotto la lente Mercato e assetto normativo europeo e italiano

SPeciAle coNVegNo ABoUtPHArMA18 Dialogo e visione olistica per l’“aderenza” di domani Le proposte dalla 1° Giornata Nazionale della Aderenza alle Terapie

iNterViStA Del MeSe22 Sanità Democratica Le 10 proposte del PD sulla Sanità raccontate da Paolo Fontanelli, responsabile Sanità del Partito e curatore del documento

i ProFili regioNAli24 campania

MoNitorAggio PArlAMeNtAre28 il Parlamento nel mese di Marzo

FocUS - gAStroeNterologiA31 Verso una terapia definitiva delle Mici Trattamenti attuali e prospettive di cura delle malattie infiammatorie

croniche intestinali

34 tra generici e ricerca il mercato di domani La cronicizzazione di alcune patologie gastroenterologiche potrebbe contribuire alla crescita futura del mercato

37 la diagnosi differenziale I disturbi funzionali gastrointestinali nelle cure primarie

39 conoscere per integrare Il punto di vista del medico specialista sulla gestione del paziente

l’APProFoNDiMeNto41 Vertici che cambiano I mutamenti nelle leadership delle aziende pharma e la figura del General Manager

MANAgeMeNt Dei SerVizi FArMAceUtici44 il modello della metanalisi a rete valutazioni comparative in assenza di studi di confronto diretto: prime esperienze in Sifo

teMPi Di PAgAMeNto46 Pagamenti della Pubblica Amministrazione Monitor dei tempi da un panel di imprese farmaceutiche

sOMMARiOAPRilE 2011 n. 87

ATTUALITÀE POLITICA

6

MANAGEMENTE BUSINESS41

FOCUS31

MESE

Estratto della pubblicazione

48

CWT HEALTHCARE

Cop

yrig

ht ©

200

8-20

09 C

WT

PERCHÈ EVENTI E MEETING DIVENTINO IL VOSTRO MIGLIORE INVESTIMENTO

KNOW HOW E PROFESSIONALITA’ PER MEETING ED EVENTI NEL SETTORE HEALTHCARE

Noi sappiamo quanto sono importanti e strategici i vostri eventi. Ed èper questo che abbiamo creato CWT Healthcare, un team specializzatodi esperti professionisti che operano da anni in questo ambito.

La nostra esperienza globale, così come la conoscenza nel dettagliodelle normative locali per l’organizzazione di meeting e congressi, ciconsente di offrirvi soluzioni uniche per raggiungere i vostri obiettivi enel contempo ottimizzare le spese.

Siamo il vostro partner ideale perché conosciamo il vostro mondo e disponiamo delle risorse, del know how e delle tecnologieall’avanguardia per realizzare eventi di successo, su misura per voi.

www.carlsonwagonlit.it

CWT Healthcare: Via Panciatichi, 38/5 - 50127 Firenze - Tel. 055 4367413 - email: cwthealthcare@carlsonwagonlit.it

Estratto della pubblicazione

48 AFFAri regolAtori

50 FlASH NeWS

54 iN & oUt

69 il BorSiNo Del lAVoro

70 JoB iN PHArMA

72 lettere AD ABoUtPHArMA

DoSSier - MeDiciNA DiFeNSiVA56 errare è umano

59 Sulla difensiva per evitare denunce

62 conti salati per Aziende e regioni

64 Una Sanità che non comunica e non ascolta

66 Quali terapie per la medicina difensiva?

RUBRICHE48

MESE

DOSSIER56Editore: AboutPharma S.r.l. Viale Restelli, 1/A – 20124 Milano CCIAA 1264804

Direzione, Redazione, Amministrazione, Pubblicità: Viale Restelli, 1/A – 20124 Milano Tel. 02 6949121 Fax 02 69491269 Email: aboutpharma@aboutpharma.com Sito internet: www.aboutpharma.com

Direttore Responsabile e General Manager: Leonardo Cardosi lcardosi@aboutpharma.com

Direttore Editoriale: Francesco Macchia fmacchia@aboutpharma.com

Editor Advisor: Claudio Jommiredazione@aboutpharma.com

Editor Consultant: Michela Berramberra@aboutpharma.comSara Langhettislanghetti@aboutpharma.com

Direttore Commerciale: Riccardo Giani rgiani@aboutpharma.com

In redazione: Adiam Tekesteatekeste@aboutpharma.com

Laura Barbieri lbarbieri@aboutpharma.com

Anita Giovara agiovara@aboutpharma.com

Maddalena Guiotto mguiotto@aboutpharma.com

Francesca Melchionna fmelchionna@aboutpharma.com

Collaborano con AboutPharma: Nadia Peviani – Temas – nadia.peviani@temasis.it Sonia Selletti – Studio Legale Astolfi & Associati Licia Soncini – Nomos Centro Studi Parlamentari

Hanno collaborato in questo numero:Stefano Capponi - AifaNello Martini – Accademia Nazionale di MedicinaRoberta Di Vietri – Ims HealthBruno Sfogliarini - Ims HealthMaurizio Vecchi – Università degli studi di Milano, IRCCS Policlinico San DonatoAlberto Bozzani – SimgRenato Cannizzaro – Istituto Nazionale Tumori IRCCSLeonardo Frezza - Frezza & PartnersFabiola Del Santo - Laboratorio Sifo di FarmacoeconomiaValeria Fadda - Laboratorio Sifo di FarmacoeconomiaDario Maratea - Laboratorio Sifo di FarmacoeconomiaAndrea Messori - Laboratorio Sifo di FarmacoeconomiaMariangela Focacci – Farmindustria

Francesco D’Alessandro – Università Cattolica di MilanoMario Falconi – Ordine Provinciale dei medici-chirurghi e degli odontoiatriMauro Martinelli – Università degli Studi di Milano-BicoccaTeresa Petrangolini – CittadinanzattivaMassimo Casacchia – Ospedale San Salvatore dell’AquilaMaurizio Malavolta – Università degli Studi dell’AquilaBoris Errani – GI Group – berrani@gigroup.euTiziana Biassoni – Ims HealthValeria Radrizzani – Ims Health

Corrispondente dalla Francia: Nicolas Bohuon – Pharmaceutiques

Corrispondente dagli USA: Steve Sabato

Progetto grafico e impaginazione anteprimaadv – Lucca

Stampa: HH Italia S.r.l. - Bergamo

Autorizzazione: Tribunale di Milano n. 451 del 20/09/2002.

Tutto il materiale inviato non verrà restituito, e resterà di proprietà dell’Editore. Lettere ed articoli firmati impegnano solo la responsabilità degli Autori. Le proposte pubblicitarie impegnano la sola responsabilità degli inserzionisti.

MESE

Estratto della pubblicazione

nale (kpi: Pfn revisionato e aggiornato

online; Banca Dati del Farmaco svilup-

pata, attiva e fruibile);

sviluppare l’attività di supporto alle •

Regioni per garantire uniformità delle

politiche di contenimento della spesa,

con valutazione tempestiva delle de-

libere regionali (kpi: riduzione dei

disallineamenti di consumi e spesa

farmaceutica tra Ssr);

promuovere l’Italia come Paese di •

riferimento nelle procedure auto-

rizzative e sviluppare il ruolo inter-

nazionale di Aifa (kpi: incremento

procedure annue gestite dove l’Italia

è rapporteur o co-rapporteur);

adeguare e stabilizzare la dotazione •

organica ex L.14/2009 come da Piano

di Reclutamento e delibera CdA;

revisionare le politiche tariffarie di •

Aifa;

sviluppare Ict a supporto della ge- •

stione Aifa (kpi: nuovo Sistema In-

formativo Aifa sviluppato, attivo e

fruibile).

Per il perseguimento dell ’efficacia

nell’azione diretta ad assicurare appro-

priatezza, sicurezza e qualità dei far-

maci, vanno evidenziati:

in carico e risolti nei tempi standard

definiti);

allineare i tempi delle procedure regi- •

strative e delle ispezioni agli standard

fissati, con tendenziale eliminazione

del pending (kpi: indici di performance

≥ 90% di rispetto dei tempi delle

procedure autorizzative e del tempo

d’immissione sul mercato dei farmaci;

abbattimento del pending ≥ 50%);

sviluppare ed evolvere strumenti di •

reportistica Aifa sui dati di spesa e

consumo dei farmaci per area geogra-

fica (kpi: Cruscotto Informativo Spesa/

Consumi farmaceutici sviluppato, at-

tivo e fruibile);

incrementare il potenziale informativo •

del Prontuario Farmaceutico Nazio-

Il 17 dicembre 2010 è stato approvato

dal Consiglio di Amministrazione Aifa il

Piano Strategico Triennale 2011-2013.

Tale Piano non rappresenta solo un

adempimento propedeutico alla sti-

pula della Convenzione triennale con

il Ministero della Salute, in cui si defini-

scono obiettivi e programmi di attività

dell’Agenzia, ma si inserisce nel profondo

processo di riorganizzazione strutturale

avviato negli ultimi due anni.

Piano strategico triennale 2011-2013Il Piano individua indirizzi strategici e

operativi per il triennio e, dove possibile,

i “misuratori” degli outcome (KPI, key

performance indicator), comprese le po-

litiche gestionali (“prospettiva interna”)

ed economico-finanziarie per il mante-

nimento dell’equilibrio di bilancio.

Rinviando per una lettura completa del

Piano al sito dell’Agenzia, è utile citare

alcune linee strategiche, rivolte all’ef-

ficienza operativa e all’efficacia. Tra le

prime:

migliorare continuativamente la ge- •

stione delle carenze di medicinali (kpi:

100% casi di carenza medicinali presi

UN NUovo PIANo PER AIFAMigliorare la gestione delle carenze, incrementare il potenziale informativo del Pfn, allineare i tempi

delle procedure di registrazione agli standard e sviluppare il ruolo internazionale di Aifa. Questi alcuni degli indirizzi strategici e operativi di un Piano che si inserisce nel processo di riorganizzazione dell’Agenzia.

LA PRoGRAMMAzIoNE STRATEGICA TRIENNALE 2011-2013

ATTUAliTà

Stefano Capponi

ABOUTPHARMA | ATTUAliTà6Estratto della pubblicazione

avviato a metà 2008 dall’attuale Dire-

zione. L’approccio gestionale adottato

ha assunto come prioritaria la mission

istituzionale e la prospettiva “esterna”,

ossia degli stakeholder nei confronti

dell’azione dell’Agenzia, in primis ope-

ratori di settore/utenti e Ssn. obiettivo

fondamentale è stato migliorare non solo

gli output – servizi erogati e “quantità di

lavoro” – quanto gli outcome, ossia i ri-

sultati in termini di efficacia dell’azione

dell’Agenzia. La costruzione della “nuova

Aifa” si è sviluppata in 3 fasi ciascuna ca-

ratterizzata da una tipologia di attività ma-

nageriale orientata ad analisi/valutazione,

pianificazione, azione/rivalutazione.

Nella 1° fase di Due diligence (2° semestre

2008) si è realizzata un’approfondita fase

“diagnostica” interna ed esterna. L’esito

è consistito in una disamina dei punti di

forza e debolezza dell’organizzazione e

nell’individuazione dei principali indici di

performance a confronto con gli standard

internazionali. Quattro le aree di miglio-

ramento individuate: riduzione del tempo

medio per l’introduzione dei medicinali sul

mercato; rafforzamento delle attività di

farmacovigilanza; innalzamento della tem-

target più appropriati per massi-

mizzare l’efficacia dell’informazione

indipendente, focalizzando l’attività

sulle tematiche di maggiore impatto

e priorità per la salute pubblica (KPI:

Predisposizione dei Piani annuali di

comunicazione e conseguente realiz-

zazione delle iniziative in essi indivi-

duate);

l’individuazione ed esplicitazione dei •

criteri di assegnazione dei fondi propri

per incentivare e finanziare la ricerca

indipendente su tematiche coerenti

con le finalità e gli obiettivi del Ssn.

L’Agenzia, nell’ambito dello sviluppo

della trasparenza richiesto dalle norme,

intende sempre più coinvolgere gli sta-

keholder nel processo di pianificazione

e valutazione, e rendere disponibili e

fruibili gli obiettivi prioritari, i target e i

risultati via via raggiunti.

la nUova gestione di aifa

Questo Piano ha trovato le basi nelle

“fonti” di programmazione della Di-

rezione Aifa e nella mappa strategica

derivata dalle mission individuate nel

processo di riorganizzazione di Aifa

i progetti specifici su qualità dei far- •

maci, lotta alla contraffazione, massi-

mizzazione dell’efficacia dell’attività di

Fv sul territorio (kpi: conseguimento

della golden rule di n.ro segnalazioni

annue per abitante; modelli validati

per la valutazione della qualità dei

farmaci; incremento ≥ 50% controlli

e eventi formativi intersettoriali sul

tema della contraffazione);

la promozione della rete dei Centri •

Regionali di Farmacovigilanza (kpi: %

Regioni che soddisfano i requisiti mi-

nimi per il potenziamento dell’attività

di Fv sul territorio);

l’ individuazione degli strumenti e •

Figura 1: Mappa degli obiettivi strategici di mission di Aifa

Nella 1° fase di Due diligence (2° semestre

2008) si è realizzata un’approfondita fase

“diagnostica” interna ed esterna. L’esito

è consistito in una disamina dei punti di

forza e debolezza dell’organizzazione e

nell’individuazione dei principali indici di

performance a confronto con gli standard

internazionali. Quattro le aree di miglio-

ramento individuate: riduzione del tempo

medio per l’introduzione dei medicinali sul

mercato; rafforzamento delle attività di

intende sempre più coinvolgere gli sta-

keholder nel processo di pianificazione keholder nel processo di pianificazione keholder

e valutazione, e rendere disponibili e

fruibili gli obiettivi prioritari, i target e i

risultati via via raggiunti.

la nUova gestione di aifa

Questo Piano ha trovato le basi nelle

“fonti” di programmazione della Di-

rezione Aifa e nella mappa strategica

derivata dalle mission individuate nel

ABOUTPHARMA | ATTUAliTà 7

azioni e target dell’esercizio di riferimento.

Il Bilancio di previsione/Budget viene stretta-

mente integrato con la programmazione di

attività, in quanto costituito in buona parte

dalla valorizzazione economica dei Pro-

grammi e Progetti individuati.

In conclusione, questa nuova modalità di

pianificazione – ispirata ai principi delle me-

todologie balance scorecard e activity based

management – consente di:

sviluppare una gestione integrata (pro- •

grammazione, budgeting, valutazione del

personale, sistema qualità) e trasparente

nei confronti degli stakeholder, collegata

alla mission istituzionale e agli obiettivi

strategici;

integrare strettamente programmazione •

di attività ed economica (budget a matrice,

per progetti e programmi articolati tra-

sversalmente per centri di responsabilità

organizzativa), per con-

seguire livelli crescenti di

efficienza e efficacia;

•individuaretarget misu-

rabili che costituiscono il

tableau de board dell’Agen-

zia;

condividere gli obiettivi con il personale •

interno, inquadrando il ruolo di ciascuno

nella strategia complessiva dell’organiz-

zazione (trasparenza interna); essere so-

stanzialmente coerenti con gli strumenti

recentemente introdotti a livello nazio-

nale dalla CivIT in applicazione del D.lgs.

150/2009.

In questo contesto si è sviluppato il Piano

Strategico Triennale di Aifa 2011-2013.

Stefano capponiCoordinatore Area Coordinamento Affari

Amministrativi, Agenzia Italiana del Farmaco

Un sentito e sincero ringraziamento a:Davide gallegati

roberto Vendetti

per dare maggiore impulso e implementare

gli strumenti di governance già messi in atto

con la ridefinizione della mission di Aifa e la

costruzione della mappa strategica, a partire

dalle “fonti di programmazione” della Dire-

zione rappresentate da: Direttive e Conven-

zione triennale con

il Ministero della Sa-

lute, indirizzi strate-

gici della Direzione

anche a seguito

della due diligence,

quadro normativo ed evoluzioni regolatorie

nazionali e internazionali; vincoli e compa-

tibilità economiche e azioni per il manteni-

mento dell’equilibrio economico-finanziario;

programmi e progetti di potenziamento

strutturale, organizzativo e tecnico-informa-

tico già attivi o in fase di avvio.

La pianificazione e programmazione per

il triennio 2011-

2013 ha origine

proprio dalla mis-

sion dell’Agenzia,

ridefinita secondo

macroobiettivi di

prospettiva “esterna”

ed “interna”. Tra i primi, la tutela della sa-

lute attraverso i farmaci, l’unitarietà sul ter-

ritorio del sistema farmaceutico, l’equilibrio

economico nel rispetto del tetto di spesa

programmato e la promozione della ricerca

indipendente e degli investimenti in R&S.

Tra i secondi, l’informatizzazione e l’adegua-

mento organizzativo, strutturale e gestionale

di Aifa e l’ottimizzazione della gestione fi-

nanziaria.

Sono stati poi declinati gli obiettivi strategici

– aventi carattere continuativo e strutturale

– come illustrato alla Figura 1 per quanto

concerne la prospettiva esterna.

La mappa strategica viene anche usata nella

predisposizione del budget per declinare

internamente obiettivi operativi, progetti,

pestività e qualità delle attività ispettive e

revisione delle modalità di allocazione della

spesa farmaceutica nel rispetto dei tetti di

spesa.

Dal punto di vista organizzativo e gestionale,

l’analisi evidenziava come, a fianco di diverse

aree di eccellenza,

si riscontrasse un

generale sottodi-

mensionamento

rispetto alle realtà

europee e inter-

nazionali, con difficoltà a rispondere alla do-

manda e crescita dei tempi di attesa in alcuni

processi chiave, oltre all’assenza o copertura

parziale di alcuni sistemi di supporto (IT,

pianificazione e controllo, comunicazione e

trasparenza).

La 2° fase, che ha caratterizzato l’esercizio

2009, è stata dedicata alla pianificazione

strategica della “nuova Aifa”. La reinge-

gnerizzazione ha riguardato la ridefinizione

della mission maggiormente orientata agli

stakeholder, il forte potenziamento struttu-

rale, la revisione organizzativa per processi

e funzioni e l’attivazione degli strumenti tec-

nici-gestionali di supporto. Infine una pianifi-

cazione economico-finanziaria strettamente

connessa a quella di attività, per sostenere la

crescita in un quadro di risorse scarse (finan-

ziamenti pubblici stazionari o in calo).

Tra fine 2009 e inizio 2010 il cambiamento

è stato messo in pratica nella 3° fase del

processo. È partito il potenziamento strut-

turale e la riorganizzazione dei processi. Si è

operato affinché l’organizzazione sostanziale

si allineasse progressivamente a quella for-

male disegnata dal nuovo Regolamento e

con essa si orientasse la cultura manageriale

dei dirigenti.

Esaurita la prima fase di sperimentazione, il

D.lgs. n.150/2009 (la c.d. riforma Brunetta),

disciplinando in modo organico il ciclo della

performance nella PA, ha offerto l’occasione

il Piano individua key

performance indicator per ogni

outcome strategico

Una ristrutturazione

per Aifa partita nel 2008,

tesa a migliorare

outcome e output

ABOUTPHARMA | ATTUAliTà8

POliTicA sAniTARiA

tie con una prevalenza inferiore a 5 casi

ogni 10.000 abitanti (in Ue circa 30 milioni

di pazienti) e che, secondo oms, sono

circa 6.000, di cui l’80% con origine gene-

tica. A fronte di differenze e peculiarità, le

malattie rare presentano anch’esse diversi

punti in comune perché di fatto molto

spesso sono da trattare tutta la vita, sono

degenerative, disabilitanti e condizionanti

in termini psicologici e sociali.

criticità nella gestione della cronicità in Ue

oggi si assiste a una transizione epidemio-

logica in cui le malattie croniche e dege-

nerative sostituiscono, come importanza,

quelle acute ed infettive all’interno della

comunità e i cambiamenti epidemiolo-

gici si riflettono inevitabilmente sul mix di

consumi sanitari. Da un lato le percentuali

di guarigione crescono grazie ai progressi

pensare ad alcuni tipi di tumori ematologici

o anche all’Aids o ai disordini mentali ed

altre disabilità, come la degenerazione della

vista e l’artrosi. Alcune di queste condizioni

sono certamente da mettere in relazione

all’invecchiamento della popolazione, altre

sono strettamente collegate alle abitudini

e agli stili di vita ed altre ancora sono le-

gate a fattori di predisposizione genetica.

le malattie croniche

Il minimo comun denominatore è l’altera-

zione patologica non reversibile, che tende

a sviluppare un tasso di disabilità variabile e

che richiede un lungo periodo di controllo,

osservazione e cura, con un training speci-

fico del paziente e degli operatori sanitari

per il raggiungimento di una buona qualità

di vita.

All’interno della cronicità dobbiamo inse-

rire anche le patologie rare, ovvero malat-

Fino ad alcuni anni fa si pensava che le ma-

lattie croniche riguardassero solo persone

anziane benestanti. oggi sappiamo che

non è più così. Nei Paesi sviluppati ad alto

reddito pro capite, persone di qualsiasi età

e ceto sociale possono ammalarsi, con ri-

percussioni economiche e sociali di grande

portata: chi si ammala di patologia cronica

vede progressivamente ridursi lo stipen-

dio, per la diminuzione della capacità lavo-

rativa, e i risparmi, per le continue spese

mediche, e si vede costretto a chiedere

pre-pensionamenti a causa della disabilità.

Pensando alle malattie croniche, un tempo,

venivano in mente solo il diabete, le ma-

lattie cardiovascolari, le malattie allergiche,

l’asma e la Bpco, ma oggi la lista si è allun-

gata perchè i tassi di mortalità e soprat-

tutto di durata di alcune condizioni sono

migliorati moltissimo, grazie ai progressi

medici ottenuti negli ultimi trent’anni: basti

UNA PoPoLAzIoNE CRoNICAMENTE MALATA

Le malattie croniche sono la prima causa di morte e morbidità in Europa. I costi di queste patologie stanno crescendo a dismisura, mentre i sistemi sanitari sono ancora impreparati a far fronte alla cronicità.

Nel nostro Paese rimangono da risolvere criticità non solo organizzative ma soprattutto gestionali.

IL PRoBLEMA DELLA CRoNICITà IN UE E ITALIA

ABOUTPHARMA | POliTicA sAniTARiA 9

e sulla trasparenza nelle procedure e nei

processi decisionali, specialmente rispetto

al conflitto per l’accesso immediato alle

tecnologie considerate efficaci e alla con-

duzione di valutazioni comparative.

criticità nella gestione della cronicità in italia

Anche in Italia il costo dell’assistenza per il

trattamento della cronicità rappresenta la

parte maggiore della spesa pubblica socio-

sanitaria (più del 70% del totale), con un’in-

cidenza più alta della media europea, ed è

principalmente assorbita dai pazienti con

oltre 65 anni, la cui percentuale è desti-

nata a crescere ancora, se pensiamo all’au-

mento dell’aspettativa di vita (tra il 1998 e

il 2003 si è registrata una crescita della po-

polazione over-65 del 9,7%). Ad incidere

maggiormente sulla spesa pubblica non è

solo l’età della popolazione, ma soprattutto

l’insorgenza di malattie croniche incurabili

o dall’esito incerto, che necessitano di assi-

stenza specialistica e prolungata nel tempo.

Come in Ue, anche nel nostro Paese

stiamo assistendo a un rapido e profondo

cambiamento del profilo di domanda dei

servizi sanitari, sempre più orientata verso

le esigenze di soggetti “fragili”, non auto-

sufficienti, con malattie croniche e patolo-

gie multiple. La struttura dell’offerta non si

è però modificata di pari passo, rimanendo

sostanzialmente quella ideata per gestire

emergenze e malattie acute.

Diventa perciò sempre necessario piani-

ficare programmi di assistenza indirizzati

al potenziamento della Sanità territoriale

decentrata, perché tipicamente “l’offerta

crea la domanda”. Il nostro modello di-

stributivo dei servizi sanitari, ancora in-

centrato sul ricovero ospedaliero, sta da

tempo creando una domanda distorta,

sottolineata dai molti ricoveri impropri

sempre più costosi oltre che poco efficaci.

pedimenti sono spesso causati da barriere

strutturali, organizzative e operative. Per

questo policy makers, enti sovranazionali,

come l’oecd, e terze parti (intese come

assicurazioni private) sono a caccia in Ue

di strategie costo-efficaci per implemen-

tare programmi di prevenzione primaria

e secondaria, diagnosi precoce, disease

management e sperimentazioni di modelli

di cure integrate socio-assistenziali, con

l’utilizzo di nuove figure professionali da

impiegare nella medicina del territorio e

nell’ADI (più che altro caregivers e infer-

mieri professionali come nurse practitioners,

liaison nurses e community nurses).

Una volta trovato il modello di intervento

e gestione più appropriato occorrerà mi-

surarne gli effetti in termini di effectiveness

e risparmi prodotti, attraverso valutazioni

basate sull’evidenza e indicatori chiave stan-

dard, internazionalmente accettati. Altret-

tanto importante, sarà analizzare quanto

gli incentivi economici specifici, sporadici o

discontinui possano impattare sulla qualità

percepita e reale della continuità di cura

all’interno dei diversi Sistemi sanitari, poi-

ché sappiamo che qualsiasi investimento

nelle malattie croniche inizia a produrre

risultati solo dopo 5-10 anni. Infine sarà

necessario un accordo sovranazionale

sull’accettabilità, o meglio sull’uniformità,

degli standard di valutazione, sui metodi

scientifici, dall’altro aumentano i casi di pa-

zienti che non guariscono completamente

ma “convivono” con la malattia: l’obiettivo

terapeutico è ormai allungare la sopravvi-

venza dei pazienti, con una buona qualità di

vita. Così la spesa pubblica e privata per le

malattie croniche cresce a dismisura di anno

in anno: quasi il 60% della spesa pubblica

europea è indirizzato alle malattie croniche

mentre solo il 40% è speso per le acute.

Ma ciò che emerge dal rapporto “Tackling

chronic disease in Europe” dello European

Observatory on Health System and Policies è

che molti Sistemi sanitari europei sono an-

cora troppo incentrati sulla risoluzione dei

bisogni acuti di cura e non sono in grado

di risolvere al meglio tutte le complessità

che la cronicità si porta dietro.

occorrerebbe una ridefinizione della stra-

tegia di distribuzione dei servizi socio-sani-

tari sul territorio per modulare al meglio

l’offerta, con un’organizzazione in grado

di coinvolgere orizzontalmente ospedali,

strutture territoriali, Mmg e specialisti,

assistenti sociali e il paziente stesso, in

particolare anziano, disabile e cronico. Il

coordinamento tra i diversi operatori sa-

nitari e socio-assistenziali è fondamentale

per la gestione, ma ad oggi questa capacità

di porre il paziente al centro del sistema,

senza una frammentazione dei suoi per-

corsi di cura, non è consolidata e gli im-

Secondo il IX Rapporto sulle politiche della cronicità “Malattie croniche e diritti: zona

ad accesso limitato” di Cittadinanzattiva, il 38,8% dei residenti in Italia è affetto da

almeno una patologia cronica, mentre il 20,3% ha comorbidità, con quote che su-

perano la metà della popolazione tra gli ultra 65enni. Non è però solo un problema

degli anziani: quasi 8 milioni di pazienti sono giovani tra 6 e 44 anni, di cui 2 milioni

hanno tra 6 e 24 anni. Tra i malati cronici ben 7,6 milioni soffrono di una patologia

cronica grave e 8,1 milioni risultano affetti contemporaneamente da tre o più malat-

tie croniche. Nelle patologie gravi e nella multicronicità, oltre il 60% delle persone

colpite ha più di 65 anni.

Box 1: AlcUNi NUMeri DellA croNicità iN itAliA

ABOUTPHARMA | POliTicA sAniTARiA10

rio di presidi, protesi e ausili; aggiorna-

mento e revisione del Piano Nazionale

di contenimento dei tempi di attesa,

fermo al 2008, per ampliare il numero

delle prestazioni per cui sono indivi-

duati i tempi massimi di attesa; revisione

delle tabelle indicative delle percentuali

dell’invalidità civile; aumento del tetto

della spesa farmaceutica complessiva

pubblica, soprattutto il tetto di quella

ospedaliera, riportandolo ai livelli degli

scorsi anni; istituzione di forme strut-

turate e permanenti di coinvolgimento

delle organizzazioni di tutela del diritto

alla salute nell’attività di definizione, im-

plementazione e monitoraggio della po-

litica farmaceutica nazionale e regionale.

Altrove, Regioni

virtuose, si ado-

perano per at-

tivare iniziative

sperimentali per

garantire ser-

vizi al di fuori

dell’ospedale, potenziando l’assistenza ter-

ritoriale e l’attività di prevenzione primaria.

In Lombardia, ad esempio, per i pazienti

cronici (al momento sono previsti iper-

tesi e diabetici), cinque Asl assumeranno

un case manager che gestirà i Creg (Chronic

related group, sulla falsariga dei Dgr ospe-

dalieri) e un pacchetto virtuale di risorse.

La sperimentazione durerà un anno con un

investimento iniziale di 25 mln di euro, ma

il risparmio previsto sarà del 25% del bi-

lancio. Ben vengano iniziative del genere,

l’importante, come suggerisce lo European

Observatory on Health System and Policies è

che i risultati siano riproducibili e misura-

bili, attraverso indicatori standard, condivisi

e ritenuti validi dall’intera comunità.

Michela BerraAboutPharma

per le carenze dell’assistenza territoriale.

Anche durante la degenza, i cittadini la-

mentano la mancata integrazione tra le

figure professionali, l’assenza del tutor di

riferimento e del supporto psicologico.

Dimessi dall’ospedale, si scontrano con la

mancata attivazione dei servizi territoriali.

Infine carenze e disparità nell’ac-

cesso ai medicinali sono tra i pro-

blemi più sentiti dalle associazioni.

In particolare la metà di queste segnala

disomogeneità nella distribuzione dei far-

maci tra Regioni e fra Asl della stessa Re-

gione; limitazione da parte di ospedali e

Asl per limiti di budget; non rimborsabilità

di alcuni farmaci di fascia C, a totale ca-

rico dei cittadini, nonostante, insieme ad

altri parafarmaci,

come alimenti

speciali e lacrime

artificiali, siano

indispensabili per

la loro salute.

Il paziente cro-

nico, specie in alcune Regioni, paga il conto

dei Piani di rientro e dei tagli al budget in

molte Asl e si ritrova con un’assistenza

molto frammentata. I costi sostenuti priva-

tamente crescono in media di quasi 2.500

euro all’anno per l’acquisto di farmaci ne-

cessari e non rimborsati, di altri 1.600 per

l’acquisto di protesi e ausili, circa 850 per

visite ed esami per controllare la malattia.

E ancora: 1.800 euro per l’assistenza psi-

cologica e 9.400 per la badante.

che fare? Cittadinanzattiva per cercare di risolvere

queste criticità ha richiesto urgente-

mente al Governo l’approvazione della

revisione dei Lea con particolare riguardo

all’elenco delle malattie croniche e in-

validanti, di quello delle malattie rare e

alla revisione del Nomenclatore tariffa-

Al di là delle barriere strutturali e del

cambiamento di prospettiva, necessario

al Ssn e ai sistemi regionali per adeguarsi

alle esigenze di una popolazione sempre

più “malata cronica”, ci sono da risolvere

le criticità non solo organizzative ma so-

prattutto gestionali, come evidenziato dal

rapporto 2010 sulle politiche della croni-

cità “Malattie croniche e diritti: zona ad

accesso limitato” di Cittadinanzattiva, re-

alizzato con il contributo di 48 fra le 80

organizzazioni di malati cronici e rari.

ottenere una diagnosi corretta, specie

per le malattie rare, è una vera impresa.

Il 92% delle associazioni partecipanti

all’indagine segnala difficoltà nel giungere

a una diagnosi precisa e tempestiva per:

scarsa formazione di medici e pediatri,

scarsa diffusione dei centri specializzati,

mancata definizione di percorsi diagno-

stico-terapeutici per singola patologia,

lunghi tempi di attesa per esami e visite

specialistiche. Conseguenza immediata

delle diagnosi ritardate è l’insorgenza e

il peggioramento delle complicanze oltre

che l’aumento dei costi sociali e privati.

L’assistenza territoriale funziona poco

e male e aumentano i ricoveri inap-

propriati: oltre la metà delle associa-

zioni sottolinea che i pazienti sono

costretti a farsi ricoverare in ospedale

artrosi/artrite (17,8 %); •

ipertensione (15,8%); •

malattie allergiche (10,2%); •

osteoporosi (7,3 %); •

bronchite cronica e asma bronchiale (6,2%); •

diabete (4,8 %). •

Box 2: le MAlAttie croNicHe Più DiFFUSe

in italia il costo dell’assistenza

per il trattamento della cronicità

rappresenta più del 70% della

spesa pubblica sociosanitaria

Fonte: Rapporto “Malattie croniche e diritti: zona ad accesso limitato” di Cittadinanzattiva

ABOUTPHARMA | POliTicA sAniTARiA 11Estratto della pubblicazione

POliTicA dEl fARMAcO

è cambiata in quanto: in 2 Regioni i Ptor

– Ptt non sono presenti (Lombardia e

Friuli venezia Giulia); in 3 Regioni non

hanno potere vincolante (Liguria, To-

scana, Abruzzo); in 13 Regioni risultano

vincolanti ai fini dell’impiego dei farmaci in

ospedale; in 3 Regioni, oltre ad esprimere

carattere vincolante, applicano anche il

principio del delisting rispetto ai farmaci

approvati da Aifa (veneto, Toscana ed

Emilia Romagna).

Le difformità dei Ptor – Ptt sopra ripor-

tate, si accompagnano in molte Regioni

a un cattivo funzionamento delle attività

delle Commissioni Terapeutiche Regio-

nali (Ctr), con un numero estremamente

ridotto di riunioni-anno delle Ctr e con

un’esasperante pesantezza burocratica

nell’adozione dei provvedimenti. Que-

sto ha comportato un ritardo rilevante

nell’inclusione nei Ptor – Ptt dei farmaci

approvati da Aifa, creando una difformità

di accesso alle cure per i pazienti a se-

conda della Regione di residenza.

tico Nazionale (Ptn) viene a cambiare la

ragione storica dei Ptor e dei Prontuari

Terapeutici Territoriali (Ptt), rimanendo

peraltro inalterate le funzioni e le inizia-

tive delle Regioni in termini di razionaliz-

zazione delle prescrizioni, l’appropriatezza

d’uso dei farmaci e informazione indipen-

dente.

Ptor-Ptt: sitUazione attUale

Dopo l’adozione del Ptn del 1994 la si-

tuazione dei Ptor e dei Ptt nelle Regioni

Storicamente l’origine dei Prontuari Tera-

peutici ospedalieri Regionali (Ptor) coin-

cide con un periodo tristemente noto

della farmaceutica, quando erano rim-

borsati in fascia A farmaci ad alto costo

e di assoluta non comprovata efficacia. I

Ptor hanno avuto il merito di operare il

delisting di tali farmaci e di promuovere

iniziative qualificate di razionalizzazione

delle prescrizioni, di appropriatezza d’uso

e di informazione indipendente a medici

e farmacisti.

Il 1994 ha segnato un cambiamento radi-

cale nella politica italiana sui farmaci: per

effetto del D.L. n. 79 - 94, il Ssn ha posto

un tetto massimo di 5 mld di euro e la

nuova Cuf di Frati e Garattini nominata

dalla Garavaglia, ha proceduto alla riclas-

sificazione dei farmaci di fascia A, con il

merito storico di mantenere e rimborsare

solo i medicinali di documentata efficacia

terapeutica sulla base dell’Evidence Based

Medicine (Ebm).

A seguito del nuovo Prontuario Terapeu-

TRA AUToRITà CENTRALE E AUToNoMIE LoCALI

Con l’intesa Stato-Regioni si è raggiunto un accordo tra Aifa e le Regioni sui Ptor e sull’innovatività terapeutica dei farmaci. Rimangono però ancora alcune criticità che vanno risolte, sia sul piano tecnico-scientifico

che metodologico delle procedure di valutazione.

ACCESSo AI FARMACI oSPEDALIERI: L’INTESA STATo-REGIoNI

Nello Martini

ABOUTPHARMA | POliTicA dEl fARMAcO12Estratto della pubblicazione

mente introdotto con la Legge 222/07; il

comma 1 dell’art. 5 stabilisce che: “il 20%

delle risorse incrementali annualmente

stabilite per la farmaceutica, costituisce

un fondo aggiuntivo per la spesa dei far-

maci innovativi. Il possesso, da parte di

un farmaco, del requisito dell’innovatività

è riconosciuto da Aifa, sentito il parere

formulato dalla Commissione tecnico-

scientifica istituita presso la stessa Agen-

zia, e ha validità per 36 mesi, fatta salva

la possibilità di Aifa di rivalutare l’inno-

vatività sulla base dei nuovi elementi

tecnico-scientifici resi disponibili”.

Sulla base di questo articolo, Aifa nell’am-

mettere alla rimborsabilità un nuovo

farmaco ne definisce il requisito d’inno-

vatività sulla base del parere vincolante

della Cts: tale requisito consente al far-

maco di essere finanziato con un fondo

a parte (20% delle risorse incrementali,

non si applicano le riduzioni prezzo del

10%, non si applica il pay back in caso

di superamento del tetto di spesa per la

farmaceutica territoriale, il requisito vale

per 3 anni e successivamente il farmaco

presenta un obiettivo largamente condiviso,

per mantenere l’unitarietà del sistema e un

accesso uniforme ai farmaci da parte dei citta-

dini su tutto il territorio nazionale (Lea). Tut-

tavia l’intesa Stato–Regioni presenta alcune

criticità sul piano tecnico scientifico e meto-

dologico delle procedure di valutazione.

In particolare, il requisito dell’innovazione

terapeutica “importante” o “potenziale”

non ricomprende il grading “moderato”

e “modesto” che rappresenta un livello

d’innovatività superiore alla condizione

di “potenzialità”. Inoltre il grade d’innova-

zione terapeutica “potenziale” dovrebbe

essere definito in modo specifico secondo

criteri pre-definiti. Per ultimo, va evitato il

rischio che la procedura di arbitrato, pen-

sata come norma di garanzia, possa gene-

rare un contenzioso permanente tra Aifa

e Regioni, con il rischio di un regionalismo

selvaggio e “politicizzato”.

il concetto di farmaco innovativo

Il concetto di farmaco innovativo ai fini

della rimborsabilità è stato normativa-

l’intesa stato-regioni sU Ptor e farmaci innovativi

Il 19 novembre 2010 è stata raggiunta

un’intesa Stato-Regioni in base a cui:

Le Regioni e le Province autonome 1.

di Trento e Bolzano assicurano che

da parte degli ospedali siano imme-

diatamente resi disponibili agli assistiti,

anche senza il formale inserimento

dei prodotti nei Prontuari Terapeu-

tici ospedalieri Regionali, i medicinali

che, a giudizio della Commissione

tecnico-scientifica di Aifa, possiedono

il requisito dell’innovatività terapeu-

tica “importante”, ovvero innovatività

terapeutica “potenziale” individuata

secondo i criteri predefiniti dalla me-

desima Commissione.

La Regione o la Provincia autonoma 2.

che, sulla base di approfondite valu-

tazioni tecniche, ritenga che un medi-

cinale innovativo, non abbia i requisiti

per essere erogato agli assistiti dal Ssn

alle condizioni stabilite da Aifa, comu-

nica le proprie valutazioni alla stessa

Agenzia e, per conoscenza, al Mini-

stero della Salute (Direzioni generali

dei farmaci e dispositivi medici e dei

livelli essenziali di assistenza e dei prin-

cipi etici di sistema).

Fermo restando il disposto di cui al 3.

punto 1, le procedure amministrative

per l’inserimento nei Ptor dei farmaci

aventi i richiamati requisiti di innova-

tività devono essere concluse entro

sessanta giorni dalla data di entrata in

vigore del provvedimento di Aifa.

considerazioni sUl testo dell’intesa L’accordo Stato-Regioni sull’innovatività te-

rapeutica dei farmaci, con il relativo elenco

ricognitivo dei medicinali con innovazione te-

rapeutica “importante” o “potenziale”, rap-

Tra la lista dell’accordo Stato-Regioni del 19/11/2010 e l’integrazione di Aifa del

23/12/2010, sono state introdotte variazioni rilevanti:

le incretine ± associate a metformina appaiono nel primo e nel secondo elenco. •

Tuttavia va sottolineato che nella determina Aifa (luglio 2010) di attribuzione del

tetto e di abolizione del registro le incretine vengono trasferite nel fondo del 60%

a partire da febbraio 2011;

il saxagliptin che non appariva nel primo elenco viene invece inserito nel secondo •

elenco;

aliskiren inserito nel primo elenco viene tolto nel secondo; •

la ivabradina (riclassificata nel fondo del 60%) non appare nel primo elenco mentre •

viene inserita nel secondo;

i nuovi entrati nel secondo elenco (classe A, innovatività potenziale) sono: lira- •

glutide, prasugrel (che era inserito con la determina Aifa nel fondo del 60%),

bazedoxifene, lacosamide, tafluprost.

i 2 eleNcHi Dei FArMAci coN iNNoVAzioNe terAPeUticA “iMPortANte” o “PoteNziAle”

ABOUTPHARMA | POliTicA dEl fARMAcO 13Estratto della pubblicazione

l’impatto di tali decisioni, ritengono di

non poter essere escluse dal processo di

Hta e non risulta sufficiente la procedura

di arbitrato prevista dall’intesa Stato–Re-

gioni, a valle della decisione di Aifa. Infatti

5 Regioni (Lombardia, veneto, Emilia Ro-

magna, Toscana e Piemonte) hanno già

formalmente istituito un proprio centro

indipendente di Hta.

Si potrebbe quindi applicare all’Hta la

procedura di mutuo riconoscimento ap-

plicata da Emea per la registrazione dei

farmaci.

In analogia al Mrp verrebbe individuata

da Aifa una Regione capofila (scelta di

volta in volta) che predispone un dossier

iniziale di Hta (su template predisposto

dalla Cts di Aifa) e lo sottopone alle altre

Regioni (T°-0) per arrivare a una valuta-

zione conclusiva di Hta (T°- 90) mutual-

mente condivisa con la Cts di Aifa.

L’espressione della valutazione conclu-

siva di Hta dovrebbe essere rilasciata

precedentemente e non susseguente-

mente alla procedura di attribuzione del

grado d’innovatività del nuovo farmaco e

del prezzo e della rimborsabilità da parte

di Aifa.

In caso di “referral” su “standing issues”

non risolti al T°- 90, Aifa esercita la fun-

zione di arbitrato per il tramite della Cts.

Nello MartiniDirettore Ricerche e Sviluppo,

Accademia Nazionale di Medicina

bilità da parte di Aifa di nuovi farmaci

di altissimo costo e impatto assistenziale

(“Aifa decide e le Regioni pagano”). È

questo il nodo che deve essere sciolto.

Il rapporto problematico tra autorità

centrale (Emea) e autonomie locali (Stati

Membri Ue) si era proposto in Europa nel

2005, con l’istituzione di Emea: l’Agenzia

europea decideva la commercializzazione

dei farmaci con procedura centralizzata e

gli Stati subivano l’incremento del mer-

cato e della spesa farmaceutica.

Per superare tale contrasto fu introdotta

la procedura autorizzativa di cosiddetto

“Mutuo Riconoscimento – Mrp”, coordi-

nata da Emea che prevede la nomina di

un Paese capofila (Rms: Reference Mem-

ber State) che predispone un dossier di

valutazione che viene sottoposto (T°- 0)

agli altri Paesi (Cms: Concerned Member

State). Inizia così una fase di consulta-

zione-modifica-integrazione del dossier

tra Rms e Cms, che porta all’adozione di

un dossier finale di Aic mutualmente ri-

conosciuto dagli Stati Membri e adottato

da Emea (T°- 90). Fu una soluzione di

grande valore storico che ebbe il vantag-

gio di integrare Emea con le competenti

autorità nazionali.

La stessa procedura può essere applicata

all’Health Technology Assessment (Hta),

con cui si stabilisce il grado d’innovatività

dei nuovi farmaci. oggi Aifa rivendica un

ruolo centrale per la definizione dell’Hta

di un nuovo farmaco mentre le Regioni,

che devono economicamente sostenere

viene collocato nel fondo del 60% dei

farmaci non innovativi e inserito nel

budget annuale attribuito da Aifa a ogni

singola azienda farmaceutica).

In ragione di tale mandato normativo

la Cts nella seduta del 10/7/2007 ha

approvato il documento “Criteri per

l’attribuzione del grado di innovazione

terapeutica dei nuovi farmaci” con al-

legato uno specifico algoritmo, e tale

documento è stato ratificato dal CdA

di Aifa.

Il documento sull’innovatività terapeu-

tica dei farmaci ha rappresentato un

risultato (sicuramente aggiornabile e

migliorabile) di un lungo lavoro tec-

nico-scientifico, in particolare tramite

un confronto con il Chmp di Emea

(oggi Ema) e si è avvalso del contri-

buto di esperti clinici e metodologi

anche delle aziende farmaceutiche.

Tale algoritmo ha avuto un formale ri-

conoscimento internazionale (si veda

Box Per approfondire).

ProPosta: intesa di mUtUo riconoscimento sU hta In realtà l’intesa Stato-Regioni su Ptor

e farmaci innovativi non risolve la que-

stione di fondo, ovvero il rapporto e

la condivisione tra la decisione centrale

di Aifa su prezzi e rimborso e l’autono-

mia delle Regioni che sono chiamate a

ripianare completamente e in solido lo

sfondamento della spesa ospedaliera

derivante dall’ammissione alla rimborsa-

Per APProFoNDire

•MotolaD,DePontiF,RossiP,MartiniN,MontanaroN.TherapeuticinnovationintheEuropeanUnion:analysisofthedrugsapprovedbytheEMEAbetween1995and2003.BrJClinPharmacol2004;59:4075–8;

•MotolaD,DePontiF,PoluzziE,MartiniN,RossiP,SilvaniMC,VaccheriA,MontanaroN.AnupdateonthefirstdecadeoftheEuropeancentralizedprocedure:howmanyinnovativedrugs?BrJClinPharmacol2006;62:610–6;

•AronsonJK.Editors’view.Drugdevelopment:morescience,moreeducation.BrJClinPharmacol2005;59:377–8.

ABOUTPHARMA | POliTicA dEl fARMAcO14Estratto della pubblicazione

pubblicato linee guida per:

eritropoietine ricombinanti; •

somatropine; •

insuline umane; •

filgrastim (fattore umano ricombinante •

metionilato stimolante le colonie granu-

locitarie).

Ema ha inoltre reso disponibile alla consulta-

zione pubblica la proposta di linee guida sugli

anticorpi monoclonali, che dovrà essere finaliz-

zata entro fine maggio 2011.

Nel 2010 il giro d’affari dei biosimilari nei prin-

cipali 8 mercati mondiali è stimato da Ims in

158,5 mln di euro (+75% vs 2009). Si tratta

di un segmento ancora molto piccolo come

valore (solo lo 0,2% del biologico), ma in gran-

dissimo sviluppo.

In Italia gli 8 biosimilari disponibili nell’ambito

di eritropoietine, somatropina e filgrastim, nel

I biosimilari rappresentano un segmento di

grande potenzialità nel comparto dei biologici

e biotecnologici, seppur ancora di piccole di-

mensioni.

Il mercato del biologico, secondo le classifica-

zioni internazionali di Ims Health, comprende

tutte le macromolecole complesse, che pre-

sentino una qualche forma di struttura polime-

rica, e che rispettino le seguenti condizioni:

completa identificabilità, sia come denomi- •

nazione che come composizione;

chiara definizione del principio attivo all’in- •

terno di un farmaco;

inserimento in un programma di studi clinici •

sull’uomo secondo i dettami di un’autorità

regolatoria nazionale o continentale.

Come spesso accade, l’eccezione conferma

la regola: i vaccini sono considerati biologici

anche se, in molti casi, non verificano tutte le

condizioni di classificazione.

All’interno del biologico, si può limitare il

campo al biotech sulla base della tecnologia

di produzione, che deve essere di trasforma-

zione genetica o comunemente detta del Dna

ricombinante.

il mercato del biologico e del biotech

Il mercato mondiale del biologico è stimato da

Ims nel 2010 in 140 mld di dollari (quasi +9%

vs 2009). Negli 8 principali mercati (Usa, Ca-

nada, Giappone, Francia, Germania, Uk, Italia e

Spagna) ha sviluppato un giro d’affari di 114,4

mld, con una crescita annua dell’8,4%, men-

tre il biotech ha generato 84,9 mld, con una

dinamica lievemente inferiore (+7,8%), per il

forte impulso derivato dall’influenza A-H1N1

alla domanda di vaccini.

In Italia il comparto biologico è stimato in 4,1

mld di euro nel 2010 (+3,7% sul 2009), men-

tre il biotech in 2,9 mld (+4,2%).

il mercato dei biosimilari

Nell’ambito del biologico si sviluppa il seg-

mento dei biosimilari, cioè di quei farmaci

che, alla scadenza del brevetto di un biolo-

gico, sono realizzati con un processo pro-

duttivo che ripercorra le stesse fasi di quello

del riferimento in scadenza. Essendo otte-

nuto con un procedimento solo “simile” a

quello del biologico di riferimento, il biosi-

milare non può essere ritenuto equivalente

a tutti gli effetti, come per i generici nel caso

di molecole di sintesi chimica.

Per essere classificati come tali, i biosimilari

devono aver soddisfatto le linee guida di un

processo di sviluppo emesso da un’autorità

regolatoria, specifiche per ogni molecola o

famiglia di molecole biologiche. European

Medicines Agency (Ema) ha elaborato e

POliTicA dEl fARMAcO

BIoSIMILARI SoTTo LA LENTEIl futuro dei biosimilari sembra essere favorevole, anche se oggi le quote sono molto basse.

Il quadro normativo è però complesso, a partire dalla definizione stessa del concetto di scadenza brevettuale di un biotech. Tra originator e biosimilare vige il principio della non sostituibilità, che ha portato a valutazioni caso

per caso e a una regolamentazione subnazionale polverizzata.

MERCATo E ASSETTo NoRMATIvo EURoPEo E ITALIANo

Bruno Sfogliarini

ABOUTPHARMA | POliTicA dEl fARMAcO 15

2010 hanno generato vendite per 12,4 mln, il

triplo rispetto al 2009. Ciò che forse più conta

è la loro capacità di penetrazione all’interno

delle molecole di riferimento: i biosimilari più

recenti, EPo e GRH, dopo i mesi iniziali di

ingresso sul mercato hanno saputo strappare

quote di vendite rilevanti ai prodotti originali di

riferimento (si veda Figura 1).

Il futuro dei biosimilari sul mercato italiano

appare estremamente favorevole, data l’evi-

dente sensibilità al fattore costo dei payor

locali rispetto a molecole ancora relativa-

mente innovative. La prossima tappa dello

sviluppo del segmento sarà il lancio di si-

milari nell’ambito degli anticorpi monoclo-

nali, una delle voci di spesa più rilevanti del

biologico per molte Asl e Regioni, dove le

possibilità di risparmio saranno significative.

il Panorama regolatorio

La situazione normativa per i biosimilari è

piuttosto complessa. La prima difficoltà è la

definizione del concetto di scadenza brevet-

tuale di un biotech, alla luce della tanto discussa

“Riforma obama”.

La produzione di un biosimilare, che avviene

alla scadenza del brevetto di un biologico,

segue linee guida internazionali. Le autorità

non hanno reputato opportuno applicare le

stesse regole dei generici a questa categoria,

trattandosi di medicinali prodotti da cellule,

soggetti alla variabilità prevista per i biologici.

Per arrivare all’Aic di un biosimilare, Ema ha

sviluppato un approccio regolatorio innova-

tivo, esplicitato nelle linee guida della direttiva

2001/83CE modificata dalla successiva Di-

rettiva 2004/27/CE: “Quando un medicinale

biologico simile a un medicinale biologico di riferi-

mento non soddisfa le condizioni della definizione

del medicinale generico, a causa in particolare di

differenze attinenti alle materie prime o di diffe-

renze nei processi di fabbricazione del medicinale

biologico e del medicinale biologico di riferimento,

devono essere forniti i risultati delle appropriate

prove precliniche o delle sperimentazioni cliniche

relative a dette condizioni. Il tipo e la quantità dei

dati supplementari da fornire devono soddisfare

i criteri pertinenti (…) e le relative linee direttrici

dettagliate (…)”.

Per il biosimilare non è possibile permettere

una registrazione presentando un dossier come

per i generici, quindi il processo di registrazione

Ema per un biosimilare è in linea con la regi-

strazione di un farmaco nuovo.

Possiamo quindi affermare che non è possibile

ritenere un biosimilare e l’originatore automa-

ticamente sostituibili, ma si deve prevedere

uno swicth monitorato.

In Italia, la sostituibilità fra due medicinali è

ammessa solo tra prodotti nelle “liste di tra-

sparenza” relative ai generici e loro originator.

Nessuna norma, ad oggi, sancisce il divieto espli-

cito di sostituzione, ma di fatto non lo consente.

Il medico decide se prescrivere un biotech, sia

esso originatore o biosimilare, e nessuno è in

grado di sostituire il prodotto scelto, perché

i biosimilari non sono inseriti nelle liste di tra-

sparenza. viene sempre più messo in luce che

biosimilari e originator sono simili, ma non iden-

tici; la decisione di trattare il paziente con l’uno

o con l’altro va presa sulla base del parere di

un sanitario qualificato. La proposta di legge di

Cursi e Tomassini in merito alle modifiche all’art.

7 del Dl 18/09/2001 (n°347), convertito, con

modifiche, dalla L.16/10/2001 n°405, recanti di-

sposizioni in materia di spesa sanitaria e nuove

disposizioni in materia di biosimilari, prevede:

la non equivalenza automatica tra biosimilare •

e originator: la sostituibilità automatica prevista

dalla legge italiana per i medicinali non può

essere applicata ai biologici e biosimilari;

il ruolo del prescrittore, rilevante nel pro- •

cesso decisionale: la sostituibilità è subordi-

nata al consenso del medico curante, che

assume un ruolo centrale nella scelta della

terapia;

la necessità che venga sempre assicurata la •

continuità terapeutica;

la non applicabilità del concetto di equiva- •

lenza nei bandi di gara delle strutture pub-

bliche per i biosimilari.

Roberta Di Vietri

Figura 1: quota vendite dei biosimilari nella molecola di riferimento (dati in valore a prezzi ex-mnf)

Fonte: Ims Health

0%

2%

4%

6%

8%

10%

12%

14%

16%

Filgrastim Somatropina

nov-0

7dic

-07

gen-0

8feb

-08

mar-08

apr-0

8

mag-08

giu-08

lug-08

ago-0

8se

t-08ott

-08

nov-0

8dic

-08

gen-0

9feb

-09

mar-09

apr-0

9

mag-09

giu-09

lug-09

ago-0

9se

t-09ott

-09

nov-0

9dic

-09

gen-1

0feb

-10

mar-10ap

r-10

mag-10

giu-10

lug-10

ago-1

0se

t-10ott

-10

nov-1

0dic

-10

Epoietina α+z

ABOUTPHARMA | POliTicA dEl fARMAcO16Estratto della pubblicazione

scrittore ritiene di dover usare un medicinale

diverso da quello acquistato durante la pro-

cedura pubblica d’acquisto, deve presentare

alla direzione sanitaria dell’azienda dove opera

una specifica relazione con le motivazioni (de-

libera n°562 del 07/06/2010). In Campania,

tutti i biotech, compresi biosimilari, approvati

da Ema con procedura centralizzata, hanno

pari accesso rispetto ai prodotti sul mercato

(decreto commissariale n°15 del 30/11/2009

e n°44 del 14/07/2010).

Il Molise definisce linee guida per l’uso dei bio-

similari. Le parole chiave sono: aderenza alle

linee guida, quindi priorità d’uso del biosimilare

per i pazienti drug naive, minor prezzo d’acqui-

sto e garanzia per il paziente del trattamento

con il biologico in caso di inefficacia terapeutica,

ovvero non sufficiente risposta terapeutica, e

di manifesta intolleranza al biosimilare (decreto

n°81 del 23/11/2010).

La Puglia ammette nel Pht regionale tutti i far-

maci a molecola scaduta e anche i biosimilari

(luglio 2010 rinnovo Accordo Regionale – Fe-

derfarma sulla distribuzione dei farmaci inclusi

nel Pht).

i PUnti da affrontare

I biosimilari rappresentano e, soprattutto,

rappresenteranno per Ministero e Regioni

un’opportunità per coniugare il risparmio

economico con un più ampio accesso all’inno-

vazione in patologie severe. I due punti critici

principali che le istituzioni dovranno affrontare

per trasformare quest’opportunità in realtà nel

prossimo futuro sono:

da parte di Aifa, una riduzione dei tempi di •

accesso al mercato dei nuovi biosimilari, in

particolare degli anticorpi monoclonali;

da parte delle Regioni, la definizione di re- •

gole ottimali per coniugare le esigenze dei

medici prescrittori con i vincoli di bilancio.

roberta Di VietriBruno Sfogliarini

Ims Health

valutazioni caso per caso nella gestione delle

gare ospedaliere, e quindi una regolamenta-

zione subnazionale differenziata.

Come visto, i biotech non possono ritenersi

automaticamente intercambiabili tra di loro,

mentre è possibile effettuare valutazioni caso

per caso dell’equivalenza ai fini clinici dei diversi

prodotti (Tar dell’Emilia Romagna sentenza n°

1/2009 e Determina n°15035 del 23/10/2010

nell’ambito dell’aggiornamento del Ptr).

Il Tar della lombardia affronta il tema del

rapporto tra originator e biosimilari, per cui la

valutazione di equivalenza terapeutica è fatta

a monte da Ema, concludendo che tra origi-

nator e biosimilare la concorrenza in un lotto

unico deve essere la regola, e la garanzia di un

lotto separato per l’originator può basarsi solo

su motivazioni tecniche specifiche (ordinanza

cautelare n°653 del 01/07/2010, confermata

dal Consiglio di Stato con ordinanza 4.125 del

31 agosto del 2010).

La toscana e la campania vanno verso

una direzione concorde sul riconoscimento

dell’equivalenza terapeutica nei processi d’ac-

quisto della PA. Nella delibera regionale To-

scana è stabilito che nelle procedure pubbliche

d’acquisto dei biologici debbano essere indicati

solo: composizione; via di somministrazione;

indicazioni terapeutiche; eventuali dosaggi.

Non è ammessa sostituzione, salvo diversa

disposizione del medico prescrittore. Se il pre-

il Problema della sostitUibilità

Aifa, in linea con Ema, raccomanda cautela

nell’effettuare la sostituzione ed esclude la

possibilità di sostituzione automatica. Solo

il medico è in grado di valutare se ricorrere

all’uso di un biosimilare, sulla base della singola

situazione clinica e delle informazioni sul far-

maco. Per i pazienti di nuova diagnosi (drug

naive) non vi sono motivi per consigliare cau-

tela nell’adottare i biosimilari. La non inclusione

di tali farmaci nelle liste di trasparenza va ri-

cercata nella difficoltà di stabilire la “bioequi-

valenza” mediante i metodi usati per i farmaci

di sintesi. Per i biosimilari si parla di compa-

rabilità: il prodotto non è identico a quello di

riferimento, ma il suo profilo di efficacia e si-

curezza è comparabile. La comparabilità non

sottintende “equivalenza terapeutica”, quindi il

principio di sostituibilità non è “appropriato”.

Inoltre per tale tipologia di farmaco, dopo l’im-

missione in commercio, le linee guida preve-

dono l’attivazione di un programma specifico

di farmacovigilanza. Quest’ultimo punto porta

ad un certo “scetticismo” per l’inserimento

nelle liste di trasparenza.

delibere regionali ad hoc

La disciplina regionale varia notevolmente, so-

prattutto in merito alla gestione di gare delle

strutture pubbliche; il principio della non sosti-

tuibilità ha portato alla necessità di effettuare

Figura 2: Il percorso regolatorio dei biosimilari a livello europeo

2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009

Revisione delle linee guida EMEA sull’esercizio di

comparabilità

EMEA pubblica il “concept paper” sui biosimilari

EMEA pubblica la bozza delle linee guida sulla qualità e sulle tematiche cliniche e

non cliniche inerenti ai biosimilari

EMEA pubblica le linee guida per specifici prodotti:

•  HGH •  Insulina •  Epo •  G-CSF

Workshop EMEA sui farmaci biosimilari

2010

EMA pubblica la bozza delle linee guida sui prodotti Biosimilari che contengono anticorpi monoclonali (la fine di tale progetto è prevista

per il 31/05/2011)

Pharma Review - 2001

Direttiva 2003/63/CE “Annex1”: Riconoscimento del concetto di Biosimilare

Riapertura e modifica della

Direttiva 2003/83/CE

La Direttiva emendata entra

in vigore

Primi Farmaci Biosimilare. Aprile e

maggio 2006

Legenda:

Percorso Legale

Percorso Regolatorio

ABOUTPHARMA | POliTicA dEl fARMAcO 17Estratto della pubblicazione

dedicata alla ricerca delle

possibili soluzioni.

aderenza, comPliance e Persistenza

La mattinata è stata

aperta dall’intervento di

Pierluigi russo, Dirigente

Coordinamento Attività

di Supporto alle Regioni

di Aifa, che ha introdotto

l’argomento definendo

il concetto di aderenza alle terapie come

“stima dello scostamento tra il comporta-

mento di un individuo rispetto a delle rac-

comandazioni associate ad uno specifico

percorso di cura”. In particolare, Russo ha

distinto il tema dell’aderenza, quale parte-

cipazione attiva del paziente alla terapia

indicata dal medico, dalla compliance, che

indica la mera passiva accettazione delle

indicazioni ricevute. L’aderenza, secondo

Russo, rientra a pieno titolo nel più ampio

campo dell’appropriatezza, tema attual-

La non ottimale aderenza

alla terapia costituisce un

duplice problema per il Si-

stema Sanitario Nazionale:

da una parte determina una

sub-efficacia terapeutica

che rischia di rovesciare il

rapporto rischio-beneficio,

dall’altra rappresenta un

elemento di spesa inappro-

priata e quindi di potenziale

risparmio.

Il tema è stato approfon-

dito nella “1° Giornata Nazionale della

Aderenza alle Terapie” organizzata da

AboutPharma il 1° marzo 2011 presso il

Centro Congressi della Facoltà di Scienze

della Comunicazione Università “La Sa-

pienza” di Roma. Il valore dell’incontro,

realizzato con il contributo non condizio-

nato di Takeda Italia Farmaceutici, è stato

confermato dal patrocinio di Sifo (Società

Italiana di Farmacia ospedialiera) e di Fiaso

(Federazione Italiana delle Aziende Sanita-

rie e ospedaliere).

ogni anno la Giornata si focalizzerà su un

ambito terapeutico differente. In questa

prima edizione si è scelto come focus l’area

cardiovascolare, da sempre un settore cri-

tico per il tema.

Sotto la moderazione del giornalista Franco

Di Mare, si sono confrontati esperti di out-

come research, clinici specialisti e referenti

istituzionali in una giornata divisa in una

prima parte di presentazione della tema-

tica e di specifici casi studio riferiti al settore

ed in una seconda con una tavola rotonda

sPEciAlE cOnvEgnO ABOUTPHARMA

DIALoGo E vISIoNE oLISTICA PER L’“ADERENzA” DI DoMANI

Esperti di outcome research, clinici specialisti e referenti istituzionali si sono confrontati sul tema alla ricerca di linee di azione concrete per ottimizzare la compliance, in una giornata organizzata da AboutPharma.

LE PRoPoSTE DALLA 1° GIoRNATA NAzIoNALE DELLA ADERENzA ALLE TERAPIE

ABOUTPHARMA | sPEciAlE cOnvEgnO ABOUTPHARMA18Estratto della pubblicazione

Via Gregorio VII, 89 - 00165 Roma Tel. +39 0636003809 info@meetitaly.it www.meetitaly.it

Meetings Events Leisure Activities

In un mondo in cui rapidi cambiamenti su scala mondiale

lanciano sfide molteplici per la comunità internazionale,

l’incontro è una componente determinante per la nascita,

lo sviluppo e l’evoluzione delle realtà aziendali.

Per far fronte a questi sviluppi Meetitaly fin dal 1983

offre soluzioni ad alto grado di soddisfazione.

Sei tentato?

Prova la differenza...

Event Solutions

Estratto della pubblicazione

Untitled-1 1 18/02/2011 11.27.39

Estratto della pubblicazione