PhRMA / EFPIA

2014 年 5月

あなたの身近にある研究開発活動 新薬の研究開発活動を通じた PhRMA / EFPIA 加盟企業による日本社会および経済への貢献

PhRMA / EFPIA のご紹介 3

製薬企業による社会貢献 5

臨床試験における医療機関等との連携 7

研究開発活動 14

目次

PhRMA / EFPIA のご紹介

私たちは、日本の患者さんに貢献するため先進的な医療の研究開発を後押しする政策の実現を目指して活動しています。

概要

PhRMA Japan は、米国に本社を置く製薬企業を代表する団体です。

私たちの活動は、医療制度改革に対する働きかけや患者さんへの医療情報の

提供など多岐にわたります

PhRMA

概要EFPIA Japan は、欧州に本社を置く

研究開発主導型製薬企業を代表する団体です。私たちは日本の患者さんのニーズに応えるため、医療政策に関わるステークホルダーの皆さんとの

議論や医薬品の研究開発環境の改善活動を行っています

EFPIA

3

ミッション日本の患者さんに希望を与え、全ての人々の健康な暮らしに

貢献する

ミッション革新的な医薬品・

ワクチンの早期導入を通じ、日本の医療と患者さんに

貢献する

PhRMA/EFPIA 加盟企業一覧

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PhRMA 加盟企業アッヴィ合同会社

アステラス・アムジェン・バイオファーマ株式会社

セルジーン株式会社

バイオジェン・アイデック・ジャパン株式会社

ファイザー株式会社

ブリストル・マイヤーズ株式会社

ムンディファーマ株式会社

ヤンセンファーマ株式会社

日本イーライリリー株式会社

MSD株式会社

アクテリオン ファーマシューティカルズ ジャパン株式会社

アストラゼネカ株式会社

アボット ジャパン株式会社

ガルデルマ株式会社

グラクソ・スミスクライン株式会社

ゲルベ・ジャパン株式会社

サノフィ株式会社

シャイアー・ジャパン株式会社

ノバルティス ファーマ株式会社

ノボ ノルディスク ファーマ株式会社

バイエル薬品株式会社

バクスター株式会社

フェリング・ファーマ株式会社

ブラッコ・エーザイ株式会社

メルクセローノ株式会社

ヤンセンファーマ株式会社

ユーシービージャパン株式会社

ルンドベック・ジャパン株式会社

レオ ファーマ株式会社

中外製薬株式会社

日本セルヴィエ株式会社

日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社

CSLベーリング株式会社

GEヘルスケア・ジャパン株式会社

EFPIA 加盟企業

製薬企業による社会貢献

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製薬企業は、さまざまな角度から日本社会および経済に貢献しています

製薬企業は日本全国の医療機関と連携し、医薬品の開発を行っています。その結果として、経済が活性化され、より治療効果が高く安全な革新的新薬が生み出されます。

本日のテーマ

研究開発

基礎研究 臨床試験経済貢献

就労者の生産性向上

雇用の創出

新薬による健康長寿の実現

安全性治療効果

6

臨床試験における医療機関等との連携

7

新薬の開発には、長い年月と多額の投資が伴います

新薬が世に送り出されるまでには、平均的に 10～ 15年の期間と 1000～ 1500 億円ものコストが費やされます。さらに、薬の候補として研究を始めた化合物が新薬として患者さんに届けられる確率は 10,000 分の 1以下です。

製薬企業が研究や臨床試験に膨大な投資を行ったとしても、多くの化合物が開発段階で失敗に終わってしまうのです。

10,000化合物以上

250 51製品の承認

・・・

探索研究

創薬研究 前臨床試験 承認審査 生産・在庫確保 市販後調査臨床試験

8出所：PhRMA脚注：新薬の開発に伴う投資の大部分は、臨床試験の実施に費やされます

3～6年

治験届

承認申請

6～7年 0.5～2年第 I 相 第 II 相 第 III 相

9

臨床試験とは？人間に対する医薬品の有効性や安全性は、動物やコンピューターを用いる試験研究だけでは判断できません。

臨床試験は、試験薬が人間に投与された際の反応を明らかにする目的で、5段階に分けて行われます。

少人数（20～ 80人）の健常人を対象とした試験であり、開発中の医薬品の安全性や忍容性、想定される副作用などを検討することを目的とする第 I 相試験

少人数（10～ 15人）の健常人を対象とした first-in-human研究（初めてヒトに使用する研究）であり、開発中の医薬品が人間の体内でどのように作用するのか、また、人間が薬物にどのように反応するのかについてのデータ収集を目的とする

第 0相試験

医薬品が承認された後、実際の使用実績に基づいて有効性や安全性を確認する「製造販売後調査」等を指す第 IV 相試験

比較的少数（100～ 300人）を対象とした試験であり、開発中の医薬品を初めて患者に使用し、疾患に対する有効性と安全性を検討することを目的とする第 II 相試験

より多くの患者（1,000 ～ 3,000 人）を対象とした試験であり、有効性の検証と副作用のモニタリング、および既存の治療との比較を行うことを目的とする第 III 相試験

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CRO

SMO

開発業務受託機関 (Contract Research Organization; CRO)

臨床試験の計画立案、CROへの試験実施委託

医師や治験専門家が臨床試験を実施 医療機関の治験業務を支援製薬企業に代わって医療機関との連携などの実務を代行

製薬企業 治験施設支援機関 (Site Management Organization; SMO)

医療機関（病院 / 診療所）

データ

データ

患者

学術誌

規制当局

臨床試験には、さまざまな組織が関与しています

製薬企業による臨床試験は、医療機関や医薬品開発業務受託機関さまざまな組織との協業のもとで行われます。

製薬企業

医療機関（病院 / 診療所）

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日本全国の医療機関で臨床試験を行うことで、それぞれの地域に貢献しています

新薬開発のために臨床試験を行うことで、地域経済に貢献すると同時にそれぞれの地域の患者さんの生活の質（Quality of Life；QOL）の向上にも寄与しています。

臨床試験を実施している医療機関では、患者さんに対して先進的な医療が早期に提供される先進的な治療の提供

臨床試験の実施により、製薬企業から全国の医療機関やCROなどに対価が支払われる地域経済への貢献

臨床試験を行うために必要な人材が、医療機関や製薬企業、CRO、SMO等により雇用される雇用の創出

PhRMA / EFPIA 加盟企業は、多数の臨床試験を全国各地で実施しています

延べ施設数 **

11,653臨床試験 *

68216+

12

臨床試験実施数

201 ～

101 ～ 200

31 ～ 100

出所：www.clinicaltrial.gov（2013 年における臨床試験数）　 * 臨床試験数には使用成績調査は含まれない ** 複数の臨床試験を実施している医療機関は、複数回計上されている

疾患領域

泌尿器疾患皮膚疾患眼疾患

免疫性疾患筋骨格系疾患代謝性疾患希少疾患その他

アレルギー性疾患感染症

血液性疾患呼吸器系疾患

がん疾患循環器系疾患消化器系疾患

中枢神経系疾患

PhRMA / EFPIA 加盟企業による臨床試験数は 682件（2013年）にのぼり全ての都道府県で臨床試験が行われています

都道府県が不明な試験数 19

13

北海道 268

北海道

北陸

関東甲信越

東海

四国

中国

近畿

九州

東北

青森県 42 岩手県 56 宮城県 175 秋田県 43 山形県 43 福島県 61

愛知県 320 岐阜県 75 静岡県 198 三重県 77

東京都 541 神奈川県 315 埼玉県 182 千葉県 300 茨城県 131 栃木県 94 群馬県 116 山梨県 44 長野県 102 新潟県 95

富山県 66 石川県 93 福井県 43

鳥取県 31島根県 39岡山県 164広島県 151山口県 72

大阪府 371 兵庫県 255 京都府 161 滋賀県 49 奈良県 63 和歌山県 49

徳島県 72 香川県 84 愛媛県 117 高知県 48

福岡県 355 佐賀県 59 長崎県 102 熊本県 150 大分県 76 宮崎県 56 鹿児島県 103 沖縄県 59

出所 : www.clinicaltrial.gov（2013 年における臨床試験数）

研究開発活動

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PhRMA / EFPIA 加盟企業は、研究開発活動を通じて日本に対する多額の投資を行っています

臨床試験関連費用：PhRMA / EFPIA 加盟企業（2012年）***

出所：日本製薬工業協会（JPMA）「企業活動と医療機関等の関係の透明性ガイドライン」に基づく開示情報 * 総務省「科学技術研究調査報告（2013年 12月 18日付）」　** JPMA加盟企業 72社　*** JPMAに加盟している PhRMA / EFPIA 加盟企業 19社 脚注：1兆 3060億円には、2012年度の国内企業による医薬品関連研究開発費が全て含まれる。2470億円および 880億円には、「企業活動と医療機関等の関係の透明性ガイドライン」に基づいて開示されて臨床試験関連費用のみが含まれる

医薬品産業の研究開発費 *（2012 年）

15

臨床試験関連費用：国内計（2012年）**

880億円

2470億円

1兆3060億円

日本の患者さんに革新的な新薬を迅速に届けるためPhRMA / EFPIA 加盟企業は日本を含めた国際共同治験を増やし

「ドラッグ・ラグ *」の短縮に努めています

日本を含むさまざまな国で同時に開発を行う「国際共同治験」は増加傾向にあります。

国際共同治験数の推移（PhRMA / EFPIA 加盟企業）

2012年 2017 年予測2010年

日本を含む国際共同治験数

出所：PhRMA調査PhRMA / EFPIA 加盟企業による第 III 相の国際共同治験数（調査対象企業 19社のうち、PhRMA / EFPIA 加盟企業 10社を対象） * ドラッグ・ラグ：米国や欧州などの海外の国で承認された薬剤が、日本で承認されるまでの時間の差を指す。国際共同治験により、ドラッグ･ラグの短縮が期待される

16

9675

186

17

2007 年 2008 年 2009 年 2010 年 2011 年 2012 年 2013 年

PhRMA / EFPIA 加盟企業が承認を受けた新薬 * の数は、過去 7年で 132品目にのぼります

日本における新薬承認数

20

33

18

27

20

39

22

40

16

43

15

28

PhRMA / EFPIA 加盟企業による承認取得数

出所：JPMAウェブサイト* 2007 年 4月から 2014年 2月に承認された新規有効成分を含む医薬品（適応拡大などは除外）PhRMA / EFPIA 加盟企業による承認数以外には、海外企業から導入された新薬の承認数が含まれる

新薬承認数（合計）

37

21

18

アレルギー性疾患

感染症

希少疾患

血液性疾患

呼吸器系疾患

がん疾患

循環器系疾患

消化器系疾患

中枢神経系疾患

泌尿器疾患

皮膚疾患

眼疾患

免疫性疾患

筋骨格系疾患

代謝性疾患

アレルギー性鼻炎、喘息、アトピー性皮膚炎、など

インフルエンザ、B型・C型肝炎、ヘルペス、など

ゴーシェ病、骨髄線維症、ベーチェット病、など

貧血、血友病、など

COPD、気管支拡張症、など

胃がん、肺がん、乳がん、など

心不全、脳虚血、高血圧、など

胃潰瘍、逆流性食道炎、など

アルツハイマー病、うつ、てんかん、など

夜尿症、ループス腎炎、など

にきび、など

加齢黄斑変性症、ブドウ膜炎、など

関節リウマチ、クローン病、乾癬、など

骨粗しょう症、腰痛、など

糖尿病、高脂血症、高リン血症、など

疾患領域とは ?

疾患領域とは、呼吸器系疾患、がん疾患など、特定の疾患のグループを指します。

疾患領域 疾患例

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