L’Essai Clinique dans la Vraie Vie
Explique moi…..
Laurent Chiche
Décembre 2016
Dans la « vraie vie »
• Essais cliniques en France
• Spécificité des maladies rares
• Le point de vue des patients
• Limites et perspectives • Les inclusions • Le déroulement de l’essai • L’après essai • Les objectifs de l’essai
Dans la « vraie vie »
• Essais cliniques en France
• Spécificité des maladies rares
• Le point de vue des patients
• Limites et perspectives • Les inclusions • Le déroulement de l’essai • L’après essai • Les objectifs de l’essai
Essais cliniques en France
• La France : 10% des essais internationaux.
• Mais depuis 10 ans, la place mondiale de la France a reculé.
• L’enquête « Attractivité de la France » menée par le LEEM en 2014 a montré une baisse du nombre moyen de patients intégrés par étude.
• Délais de mise en place des essais • Contrat unique
• La France reste très bien positionnée dans 3 aires: cancérologie, infectiologie et maladies rares
www.leem.org/7e-enquete-attractivite-de-france-pour-recherche-clinique-internationale-leem-appelle-tous-les-acteu
Essais cliniques en France
Essais cliniques en France
Dans la « vraie vie »
• Essais cliniques en France
• Spécificité des maladies rares
• Le point de vue des patients
• Limites et perspectives • Les inclusions • Le déroulement de l’essai • L’après essai • Les objectifs de l’essai
Spécificité des maladies rares
Spécificité des maladies rares
• Prévalence faible • Inclusions
• Chronique • Rémission versus guérison
• LMC: preuve de concept • Traitement dédié / ciblé
Dans la « vraie vie »
• Essais cliniques en France
• Spécificité des maladies rares
• Le point de vue des patients
• Limites et perspectives • Les inclusions • Le déroulement de l’essai • L’après essai • Les objectifs de l’essai
Le point de vue des patients
• Perception des essais cliniques par les patients atteints de maladie chronique en France
• Etude conduite auprès de 2 270 patients inscrits sur la communauté en ligne Carenity.com
Profil des répondants - Général
Sexe
Catégorie Socioprofessionnelle
Base : Total répondants (n=2 270)
Femme 71%
Homme 29%
Âge
5%
11%
24%
31%
24%
5%
18-30 ans
31-40 ans
41-50 ans
51-60 ans
61-70 ans
Plus de 70 ans
Moyenne : 54,7 ans
Confidentiel - © Else Care 2015
Répartition géographique
0 %
Entre 1 et 5 %
Entre 5 et 10 %
Entre 10 et 20 %
Autre : DOM-TOM [2%] Corse [0%]
29%
24%
19% 9%
6%
5%
3%
3%
1%
1%
1%
Retraité
Employé
Sans activité professionnelle
Cadre, profession libérale
Profession intermédiaire, technicien
Invalide
Artisan, commerçant, chef d'entreprise
Ouvrier
Etudiant
Agriculteur
Autre
Profil des répondants - Général
Pathologies représentées
Base : Total répondants (n=2 270)
Antériorité de la maladie
11%
26%
15%
26%
22%
Un an ou moins
2-5 ans
6-10 ans
10-20 ans
20 ans ou plus
Moyenne : 12,4 ans
Confidentiel - © Else Care 2015
Autres pathologies & Antécédents familiaux
335
173
160
148
143
123
101
84
53
51
50
47
47
44
43
35
33
Diabète de type 2
Sclérose en plaques
Diabète de type 1
Cancers
Spondylarthrite ankylosante
Fibromyalgie
Polyarthrite rhumatoïde
Arthrose
Asthme
Dépression
Lupus
Trouble bipolaire
Maladie de Crohn
Psoriasis
Hypertension artérielle
Parkinson
BPCO
Top 16 pathologies (n>30 répondants)
Total de 284 pathologies chroniques représentées
Etes-vous atteint par d’autres maladies chroniques ?
Membre de la famille ou proche atteint d’une pathologie chronique ?
Oui 56%
Non 44%
Oui 45% Non 55%
52%
54%
57%
61%
65%
65%
48%
46%
43%
39%
35%
35%
Plus de 70 ans
61-70 ans
51-60 ans
41-50 ans
31-40 ans
18-30 ans
Oui Non
Notion d’essai clinique
Plus de 40% des patients considèrent ne pas savoir ce qu’est un essai clinique. Les répondants les plus âgés et les hommes semblent le moins connaitre les essais cliniques.
Q7. Savez-vous ce qu’est un essai clinique ?
Base : n=2 270 répondants
Confidentiel - © Else Care 2015
Tous Par tranche d’âge
247
115
536
540 Oui 58%
Non 42%
120
710
Par sexe
60%
53%
40%
47%
Femme
Homme
Oui Non
653
1617
Essais cliniques en cours
Moins d’un patient sur 4 sait s’il y a des essais cliniques en cours dans sa pathologie.
Q7bis. Savez-vous s’il y a des essais cliniques en cours dans votre pathologie ?
Oui 22%
Non 78%
Base : n=2 270 répondants
Oui 11%
Non 89%
Modalités de participation à un essai
89% des patients ne savent pas comment on participe à un essai clinique.
Q8. Savez-vous comment participer à un essai clinique ?
Base : n=2 270 répondants
Tous
11%
10%
11%
12%
9%
10%
89%
90%
89%
88%
91%
90%
Plus de 70 ans
61-70 ans
51-60 ans
41-50 ans
31-40 ans
18-30 ans
Oui Non
Par tranche d’âge
247
115
536
540
120
710
Par sexe
11%
9%
89%
91%
Femme
Homme
Oui Non
653
1617
12%
10%
11%
11%
8%
88%
90%
89%
89%
92%
20 ans ou plus
10-20ans
6-10ans
2-5ans
Un an ou moinsOui Non
Par antériorité du diagnostic
256
489
334
591
600
Dans la « vraie vie »
• Essais cliniques en France
• Spécificité des maladies rares
• Le point de vue des patients
• Limites et perspectives • Les inclusions • Le déroulement de l’essai • L’après essai • Les objectifs de l’essai
Les inclusions
• Savoir ce qu’est un essai clinique
• Savoir s’il y a un essai clinique dans sa pathologie
Recherche d’informations et sources consultées
Seulement 20% des patients interrogés ont déjà recherché des informations sur les essais cliniques, privilégiant alors professionnels de santé et sites Internet des autorités de santé.
Q9. Avez-vous déjà recherché des informations sur les essais cliniques ?
Base : n=2 270 répondants
Confidentiel - © Else Care 2015
Tous Ont répondu oui à la Q9
Oui 20%
Non 80%
Q10. Quelles ont été vos principales sources d’information sur les essais cliniques ?
47%
37%
32%
22%
18%
17%
16%
10%
10%
6%
Professionnel de santé (médecin, infirmière,pharmacien...)
Site Internet des autorités de santé (ex : ANSM,HAS...)
Site Internet des laboratoires pharmaceutiques
Média (TV, radio, presse...)
Blog, forums et réseaux sociaux (Facebook, Twitter...)
Communautés de patients en ligne
Associations de patients, autres patients
Entourage (famille, ami, conjoint...)
Des personnes ayant déjà participé à un essai clinique
Autre
Base : n=462 répondants ayant répondu Oui à la Q9
Affichage à l’hôpital, site Orphanet…
Les inclusions
• Savoir ce qu’est un essai clinique
• Savoir s’il y a un essai clinique dans sa pathologie
Les inclusions
• Savoir ce qu’est un essai clinique
• Savoir s’il y a un essai clinique dans sa pathologie
www.e-cancer.fr/Patients-et-proches/Le-registre-des-essais-cliniques
Les inclusions
• Savoir ce qu’est un essai clinique
• Savoir s’il y a un essai clinique dans sa pathologie
Clinicaltrials.gov
Les inclusions
• Connaitre les critères d’inclusions
• Connaitre les lieux d’inclusions
Non, jamais 36%
Oui, une seule fois
49%
Oui, plusieurs fois 15%
Participation passée à un essai clinique
36% des patients ne sont pas rentrés dans l’essai qui leur a été proposé. Après l’exclusion lors du screening, la peur d’un impact négatif sur la santé et l’éloignement du domicile sont les principales raison invoquées.
Base : n=305 répondants ayant répondu Oui à la Q12
Q13. Avez-vous déjà participé à un essai clinique ?
Tous Ont répondu non à la Q13
Q13bis. Si non, pour quelle(s) raison(s) n’avez-vous pas participé à l’essai proposé ?
(Plusieurs réponses possibles)
Base : n=109 répondants ayant répondu Non à la Q13
34%
28%
27%
19%
16%
16%
13%
12%
7%
4%
Mon profil ne correspondait pas aux critères de sélection
Peur des impacts potentiellement négatifs sur ma santé
Le lieu de l'essai clinique était trop loin de mon domicile
Coûts éventuels liés à la participation à l'essai clinique
Absence de recul sur l'efficacité du nouveau traitement
Manque d'information sur les objectifs et le déroulementde l'essai
Risque de ne recevoir que le placebo (médicament inactif)
Des rendez-vous médicaux et examens biologiques tropfréquents
Avis négatif de mes proches (famille, conjoint...)
Changement des habitudes de suivi médical
Le déroulement de l’essai
• Modalités difficilement transposables dans la vraie vie • Ex: Benlysta et Lupus
• Patient reported outcomes • Evènements intercurrents (entre 2 visites)
• Safety
• Données environnementales
• Projet e3-CRF: environnementally-enhanced eCRF
L’après-essai
• Accès aux résultats
http://www.leem.org/les-essais-cliniques-en-dix-questions?utm_content=buffer2fec5&utm_medium=social&utm_source=twitter.com&utm_campaign=buffer
L’après-essai
• Accès aux résultats
L’après-essai
• Accès aux données
L’après-essai
• Pharmacovigilance
• Registres
Gunnarsson N et al. Leukemia. 2016 Jul;30(7):1562-7.
Les objectifs de l’essai ?
• Clinique ?
• « Moléculaires » ?
• Qualité de vie ?
• Économique ?
• Recycler des anti-diabétiques ?
• Recherche fondamentale et translationnelle en amont des essais cliniques
Les essais cliniques dans la vraie vie
• Les patients doivent connaitre mieux la « vraie vie » des essais
• Les essais doivent mieux s’adapter à la « vraie vie des patients »
• Les patients sont motivés dans la « vraie vie »
Intérêt pour participer à un essai clinique
Les hommes apparaissent plus intéressés pour participer à un essai clinique que les femmes. L’âge semble également jouer un rôle.
Q17. Seriez-vous prêt à participer à un essai clinique ?
Base : n=2 074 répondants n’ayant jamais participé à un essai clinique
Motivation des participants potentiels aux essais cliniques
Oui, tout à fait 33%
Oui, peut-être 58%
Non 9%
Tous
27%
30%
33%
36%
37%
33%
61%
61%
59%
56%
54%
58%
12%
9%
8%
8%
9%
9%
Plus de 70 ans
61-70 ans
51-60 ans
41-50 ans
31-40 ans
18-30 ans
Oui, tout à fait Oui, peut-être Non
Par tranche d’âge
224
108
482
495
112
651
Par sexe
31%
38%
60%
54%
9%
8%
Femme
Homme
Oui, tout à fait Oui, peut-être Non596
1478
33
Intérêt pour renouveler ou non l’expérience
Plus de 9 patients sur 10 ayant participé à un essai clinique sont prêts à renouveler l’expérience.
Q16. Seriez-vous prêts à participer à un nouvel essai clinique ?
Tous Ont répondu non à la Q16
Q16bis. Si non, pour quelle(s) raison(s) ? (Champ libre)
Base : n=18 répondants ayant répondu Non à la Q16
Motivation et bilan des participants aux essais cliniques
56%
35%
9%
Oui, très certainement
Oui, peut-être
Non
Base : n=196 répondants ayant participé à un ou plusieurs essais cliniques par le passé
6 Incertitude du risque sur la santé des patients
4 Complication lors du 1er essai
2 Situation « personnelle »
2 Pas envie de s’impliquer à nouveau dans un essai
1 Santé fragile 1 Trop de contraintes
2 Pas de raison donnée
Merci pour votre attention