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Maladie neuromusculaire et poumon
Jusqu’où ventiler?
Dr Marie LAMPIN / Pr Francis LECLERCService de réanimation pédiatrique
CHRU, Lille
Jusqu’où ventiler ?
I. Enfants ventilés à domicile : quels sont les chiffres?
II. A partir de quand ventiler ?– Que disent les guidelines ?– Efficacité de la VNI ?– Quelles complications ?– En résumé
III. Faut-il aller jusqu’à la trachéotomie et à quel moment ?
IV. Pour quelle qualité de vie ?
V. Quel devenir pour ces malades à l’âge adulte ? (exemple des DMD)
VI. Quelles questions éthiques ? (exemple de l’amyotrophie spinale de type 1)
VII. Conclusion
Enfants ventilés à domicile : quelques chiffres…
Pays n VNI Neuromusculaire Evolution des chiffres
France 102 100% (critère d’inclusion)
34%
Nouvelle Zélande 160 97% 29% 1990 : n = 0 et 2003 : n = 160
Massachusetts 197 50% 54% X 3 sur 15 ans
Royaume Uni 933 75% 43% 1990 : n = 35 et 2008 : n = 933
Fauroux B, 2003, Pediatr Pulmonolol, 35:119-25
Edwards EA, J Paediatr Child Health, 2005, 41:652-8
Graham RJ, Pediatrics, 2007, 119:e1280-7
Wallis C, Arch Dis Child 2011;96:998–1002
Paulides FM, ICM, 2012, 38:847-52
Quand initier la VNI ? Guidelines
1999, Conférence de consensus: indications de la VNI au long court
Signes d’hypoventilation nocturne (fatigue, dyspnée, céphalée…)
Associés à hypercapnie > 45 mmHg
ou SaO2 nocturne < 88% 5 minutes
ou Pimax < 60 cmH2O / CVF < 50%Chest, 1999; 116 : 521-534
Niveau 3
Quand initier la VNI ? Guidelines
1999, Conférence de consensus: indications de la VNI au long court
Signes d’hypoventilation nocturne (fatigue, dyspnée, céphalée…)
Associés à hypercapnie > 45 mmHg
ou SaO2 nocturne < 88% 5 minutes
ou Pimax < 60 cmH2O / CVF < 50%Chest, 1999; 116 : 521-534
Niveau 3
2004, workshop report: ventilation dans les MNM congénitales
Hypercapnie diurne symptomatique
Hypercapnie nocturne ( > 50mmHg) 50% du temps de sommeil
Infections > 3/an, retard staturo-pondéral
117 th ENMC Workshop, Neuromuscular Disorders, 2004, 14:56-69
VNI efficace pour :
- Troubles respiratoire du sommeil (1-)
- Hypercapnie diurne (1-)
- Symptômes d’hypoventilation nocturne (1-)
- Diminue les hospitalisations pour infections respiratoires si hypoventilation nocturne ou hypercapnie diurne (3)
- Pourrait prévenir les déformations thoraciques chez les patients atteints d’amyotrophie spinale (3)
- Augmente l’espérance de vie (3)
- VNI préventive ne modifie pas la progression de l’insuffisance respiratoire (1-)
Thorax 2012;67:i1ei40
Niveaux de preuve classés de 1++ à 4 (ERC et méta-analyses de haute qualité à avis d’expert) 1- : ERC et méta-analyses ou revue de la littérature avec haut risque de biais 3 : série de cas ou case report
Guidelines 2012
- VNI si hypercapnie diurne (> 45 mmHg) ou hypoventilation nocturne [C]
- VNI est à considérer en 1ère ligne même si elle est nécessaire en journée [D]
Thorax 2012;67:i1ei40
C : cas-témoins ou cohorte bien conduite de haute qualité, extrapolésD : série de cas, case report ou cas-témoins et cohorte avec un haut risque de biais et de facteurs confondant
Que retenir comme critères polysomnographiques d’hypoventilation nocturne ?
542 enfants sains [3,2- 8,6 ans] :
- 20% EtCO2 > 45 mmHg > 50% du temps de sommeil total
- 2,2% EtCO2 > 50 mmHg > 50% du temps de sommeil total
-moyenne EtCO2 = 40,7 (± 4,5) mmHg
Montgomery-Downs HE, Pediatrics, 2006, 117 : 741-53
Guidelines 2012
Efficacité de la VNI en cas d’hypoventilation nocturne et d’hypercapnie diurne
Type d’étude n Caractéristiques des patients
résultats
Ward Essai randomisécontrôlé
26 CV < 50% � PCO2 nocturne (p=0,049)� SpO2 nocturne (p=0,024)
Mellies Etude prospective (avant/après)
30 14 hypercapnies diurnes 16 HN
� PtcCO2 et � SpO2 nocturne (p<0,001)� PaCO2 diurne (p<0,01)
Simonds Etude prospective(avant/après)
40 17 hypercapnies diurnes 8 HN / 5 autres
� PtcCO2 et � SpO2 nocturne (p=0,03)PaCO2 diurne (p=0,01)
Young Etude prospective(avant/après)
17 � somnolence (p<0,03)�SpO2 nocturne (p=0,046)
Ward S, Thorax, 2004, 1019-24Mellies U, Eur Respi J, 2003, 22: 631-6
Simonds AK, Eur Respi J, 2000, 16: 476-81Young HK, Neurology, 2007, 68: 198-201
La VNI nocturne corrige l’hypercapnie diurne en restaurant la sensibilité des centres ventilatoires à l’hypercapnie
Efficacité de la VNI sur le nombre d’hospitalisations
Type d’étude n Résultats
Young Etude prospective
17 � hospitalisations (p=0,002)� coûts de santé (p=0,003)
Katz Etude rétrospectiveAvant/ après
15 48 j versus 17 j (p < 0,001)12 j versus 3,9 j (p < 0,015)
Dohna-Shawke
Etude rétrospective
24 VNI11 sans VNI
+ 12 VNI < 5 ans
24 VNI / 11 sans VNI :� hospitalisations (p < 0,005)� ATB (p < 0,005)� consultations (p < 0,005)12 VNI < 5 ans :� hospitalisations (p < 0,005)
Young HK, Neurology, 2007, 198-201Katz , Arch Dis Child, 2004, 121-4Dohna-Schwake, Pediatr Pulmonol, 2008, 67-71
Efficacité de la VNI : augmente l’espérance de vie (DMD)
5 ventilés versus 5 non ventilés : 0 décès versus 4/5Vianello A, chest, 1994, 105: 445-8
n=143, analyse de survie 1980-1995 versus 1995-2006 Augmentation de la survie depuis 1990 (p<0,001)
Oskoui M, neurology, 2007, 69: 1931-6
n=23, survie à 1 an avec VNI : 85%, survie à 5 ans : 73%Simonds AK, Thorax, 1998, 53: 949-52
n=197, âge de décès 1960-1990 : 14,4 ans versus 25,3 ans après 1990Survie jusque 25 ans : 0% en 1960 versus 53% après 1990
Eagle M, Neuromuscul Disord, 2002, 12: 926-9
Mortalité entre 1977 et 2001 : 4,7 à 2,6 pour 100 années à risqueUtilisation de la ventilation entre 1977 et 2001 : 0,9% à 43,4%
Jeppesen J, Neuromuscul Disord, 2003, 13: 804-12
5 études rétrospectives
Efficacité de la VNI : augmente l’espérance de vie (AS1)
Bach JR, AJPMR, 2007, 86: 339-45
Etude rétrospective, n = 106
Groupe 1 (n = 32 non ventilés) : âge de décès 9,6 ± 4 mois
Groupe 2 (n = 27 trachéo) : 5 /27 décès à 66,2 ± 14,2 mois
Groupe 3 (n = 47 VNI) : 8 /47 décès à 60,9 ± 26,1 mois
� améliore la survie sans différence mise en évidence entre VNI et trachéotomie
Efficacité de la VNI : augmente l’espérance de vie (AS1)
Etude rétrospective, n = 106
Groupe 1 (n = 32 non ventilés) : âge de décès 9,6 ± 4 mois
Groupe 2 (n = 27 trachéo) : 5 /27 décès à 66,2 ± 14,2 mois
Groupe 3 (n = 47 VNI) : 8 /47 décès à 60,9 ± 26,1 mois
� améliore la survie sans différence mise en évidence entre VNI et trachéotomie
Bach JR, AJPMR, 2007, 86: 339-45
Survie prolongée conduit à une incidence élevée de maladies associéesQuestionnaire à 103 patients atteint d’AS1- 24% bradycardie symptomatique - 52% cryptorchidie- 100% luxation de hanches- 43% candidoses récidivantes- 50% puberté précoce- 25% intervention de Nissen
Bach JR, AJPMR, 2007, 86: 349-55
Efficacité de la VNI en préventif ?
Essai randomisé chez des patients DMD (âge 15,5 ans) :
PC02 diurne normale
CV : 20% à 50%
VNI versus pas de VNI, n = 70 (35 versus 35)
Suivi 5 ans
Critère de jugement principal : survie
Survie : 8 décès groupe VNI versus 2 décès groupe sans VNI (p=0,05)
Pas de différence : -survenue d’une hypercapnie-chute de la CV
Raphael JC, Lancet, 1994, 343: 1600-4
Quelles sont les complications de la VNI ?
Lésions cutanéesHypoplasie faciale
- 40 enfants sous VNI
- Age de début : 8,8 ans
-Durée médiane : 15 mois
-Aplatissement facial :68%
-Aplatissement malaire : 38%
-Aplatissement frontal : 43%
-Aplatissement maxillaire : 28%Fauroux B, Intensive Care Med, 2005, 31: 965-9
En résumé: quand instaurer la VNI ?Peu de données pédiatriques à haut niveau de preuveMaladies neuromusculaires = groupe hétérogène
Hypercapnie diurne > 45 mmHg (?)
Ventilation impérative
Chest, 1999; 116 : 521-534
117 th ENMC Workshop, Neuromuscular Disorders, 2004, 56-69
Thorax 2012;67:i1ei40
En résumé: quand instaurer la VNI ?Peu de données pédiatriques à haut niveau de preuveMaladies neuromusculaires = groupe hétérogène de malades
Hypercapnie diurne > 45 mmHg (?)
Ventilation impérativeHypoventilation nocturne :
PCO2 > 50mmHg, 50% (?) du temps total
SpO2 < 90% durant 5 min consécutives
avec un nadir < 85%
SpO2 < 90%, 30% du temps total
Ventilation utile
Chest, 1999; 116 : 521-534
117 th ENMC Workshop, Neuromuscular Disorders, 2004, 14: 56-69
Thorax 2012;67:i1ei40
En résumé: quand instaurer la VNI ?Peu de données pédiatriques à haut niveau de preuveMaladies neuromusculaires = groupe hétérogène de malades
Hypercapnie diurne > 45 mmHg (?)
Ventilation impérative (?)Hypoventilation nocturne :
PCO2 > 50mmHg, 50% (?) du temps total
SpO2 < 90% durant 5 min consécutives
avec un nadir < 85%
SpO2 < 90%, 30% du temps total
Ventilation utile
Evènements intercurrents :- Chirurgie
- Aggravation scoliose- Dénutrition
- Infections > 3/an
VNI au cas par cas
Chest, 1999; 116 : 521-534
117 th ENMC Workshop, Neuromuscular Disorders, 2004, 56-69
Thorax 2012;67:i1ei40
Faut-il aller jusqu’à la trachéotomie ?
Indications :
- Dysfonction bulbaire sévère
- Échec d’extubation malgré VNI en relais
- VNI >16h/24h
- Hypoxie ou hypercapnie malgré VNI
- Hypoplasie faciale sévère malgré ajustement de l’interface
- Préférence de la famille et du patient : visage libre, interaction, alimentation
Hull, thorax, 2012, 67: i1-i40
Complications :
- Perte d’autonomie
- Granulome
- Infections
- Augmentation des sécrétions
A quel moment faut-il faire la trachéotomie ?
Questionnaire à 19 patients DMD ayant connus VNI avant trachéotomie
Préférence trachéotomie à la VNI
Dreyer PS , J Adv Nurs, 2010, 66: 753-62
n = 52 patients DMD,
VNI = 16, trachéotomie = 36
Satisfaction : 50% VNI / 94% trachéotomie
2 sur 3 se disaient mal informés sur la trachéotomie
Raphael JC, Rev Neurol, 2002, 158: 453-60
Qualité de vie des patients neuromusculaires sous VNI
Qualité de vie sous-estimée par les soignants < parents < enfantsPas de stress supplémentaire pour les parentsSouvent non corrélée à la déficience physique VNI souvent perçue comme une « bonne chose »Bonne qualité de sommeil
Evaluation de cette qualité de vie par questionnaire (adapté ?)Brooks D, Can Respir J, 2004, 11: 547-54Kohler M, AJRCCM, 2005, 172: 1032-6Jeppesen J, Dev Neurorehabil, 2010, 13: 10-8Read J, Neuromuscul Disord, 2010, 20: 458-63Mah JK, Pediatr Neurol, 2008, 102-7
Qualité de vie des patients neuromusculaires sous VNI
Qualité de vie sous-estimée par les soignants < parents < enfantsPas de stress supplémentaire pour les parentsSouvent non corrélée à la déficience physique VNI souvent perçue comme une « bonne chose »Bonne qualité de sommeil
Evaluation de cette qualité de vie par questionnaire (adapté ?)Brooks , Can Respir J, 2004, 547-54Kohler , AJRCCM, 2005, 1032-6Jeppesen, Dev Neurorehabil, 2010, 10-8Read , Neuromuscul Disord, 2010, 458-63Mah JK, Pediatr Neurol, 2008, 39: 102-7
43 adolescents atteints de DMD versus adolescents sans handicapIdentique pour vitalité, image corporelle, relation parents/amis, bien êtreSupérieur pour rendement scolaire, relation avec enseignantInférieur pour les loisirs
Vuillerot C, J Adolesc Health, 2010, 46: 70-6
Qualité de vie des patients neuromusculaires sous VNI
Méthode qualitative12 enfants, 38 membres de famille
Parents - Responsabilité parentale stressante voir accablante- Difficultés : dépendance, impact sur la vie familiale, menace permanente du décès- Sentiment d’absence de libre choix (impossibilité de choisir de laisser mourir son enfant)- Efforts pour « normaliser » leur vie- Frein pour la stabilité : imprévisibilité de l’état de santé- Limitations financières- Sentiment global d’injustice
EnfantsSouvent peu bavards : ventilation est une bonne chose
FratrieRessentiment envers l’attention portée à l’enfant malade
Carnevale FA, Pediatrics, 2006, 117: e48-60
Quel devenir pour ces malades à l’âge adulte ? (exemple des DMD)
n=52, DMD de 25 ± 5 ans
2 auto-questionnaires
54% conseilleraient à un ami la ventilation
19% laissent le médecin décider
27% refuse de répondre
Lieu de vie : parents/institution
Activités : télévision
Raphael JC, Rev Neurol, 2002, 158: 453-60
Quel devenir pour ces malades à l’âge adulte ? (exemple des DMD)
n=75, [18-42 ans],
Qualité de vie excellente, pas d’inquiétude sur l’avenir,
Manque de formation qualifiante, souffrance liée au besoin d’une vie amoureuse,
Douleurs quotidiennes fréquentes (40%)
Rahbek J, Pediatr Rehabil, 2005, 8: 17-28
n=25, DMD de 16 à 20 ans , suivi 7 ans
50% école normale / 50% spécialisée
5 en enseignement supérieur / 12 déscolarisés à partir de 12 ans
100% domicile parental
1 patient avait un travail ordinaire
Difficultés / lourdeur soins : aide à la toilette, à l’alimentation, transferts
Retard (> 2 ans) ou échec dans l’obtention de matériel d’aide simple
Parker AE, QJM, 2005, 98: 729-36
Questionnement éthique (exemple de l’amyotrophie spinale de type 1)
Questions éthiques :
- Autonomie
- Justice (coûts des soins importants pour une maladie dont l’espérance de vie est réduite)
- Bienfaisance (évaluation de la qualité de vie difficile)
- Non-malfaisance (soins nombreux et douloureux)
Recommandations :
- Ventilation invasive à long terme non recommandée
- VNI pour certains enfants (les moins gravement atteints et pour faciliter l’extubation)
Qualité de vie : difficile à apprécier du fait de l’incapacité à communiquer Echelle de Linkert : Parents / prestataires de soins (n = 104) : 7,8 ± 0,2 > médecins 2,9 ± 0,2 (n = 67)
Roper H, Arch Dis Child, 2010, 95: 845-9
Bach JR, AJPMR, 2003, 82: 137-42
Questionnement éthique (exemple de l’amyotrophie spinale de type 1)
Pratiques professionnelles :
Enquête internationale : trachéotomie est-elle éthique chez le patient atteint d’AS1 ?
n=367 (21% de réponses) :
82% pneumologues / 16% réanimateurs
Benson RC, Pediatr pneumolol, 2012, 47: 606-11
Position des médecins en Australie :
92 répondants/157
(16 généticiens, 19 réanimateurs, 28 neurologues, 29 penumologues)
47% étaient opposés à la VI pour IRA / 76% pour IRC
85% considéraient appropriée la VNI pour l’IRA / 49% pour l’IRC
Geevasisinga N J Paediatrics Child Health, 2007, 43: 790-4
En conclusion
• Pas de ventilation préventive
• Indication de la ventilation difficile à poser :– Groupe hétérogène de malades, évolution différente,– Projet à long terme, implication de la famille qui doit faire partie de la
décision,– Toujours ventiler en vue d’améliorer la qualité de vie.
• Evaluation de la qualité de vie insuffisante :– Difficulté de communication (AS1) – Echelle de valeurs différente / questionnaire adapté ?– Evaluation par méthode qualitative
• Nombre de patients deviendront adultes : – Structures adéquates, soutien social, aides techniques : insuffisant
aujourd’hui – Question du coût et du financement
Maladie neuromusculaire et poumon
Jusqu’où ventiler?
Dr Marie LAMPIN / Pr Francis LECLERCService de réanimation pédiatrique
CHRU, Lille
Simon (30/9/1995) : amyotrophie spinale de type 1 b is (2?)
2009
janv-01 déc-02 janv-03 mars-03 mars-04 févr-06 oct-06 oct-06 avr-07 déc-07 août-08 mars-09 oct-09pCO2 jour 46 56 56 53 54 52 55 55 55 52 58 57nuit 64
Inhalog (1 fois/j)Gavage nocturne
Début à 4 mois (SMN+) : kiné + Bird (1 fois/j) + corset – scolarisé normalement dès la maternelle (en 4ème en 2009)Refus trachéotomie et gastrostomie, et donc de chirurgie de la scoliose – Entre 97 et 2004 : 5 hospitalisations (3 en Réa) - Cough assist : 10/2009Décompensation respiratoire en novembre 2009 : hospitalisé en Réa puis retour à domicile et décès.Au total : famille très soudée et projet clair (partagé par l’enfant), choix d’une vie aussi normale que possible
1999