Download - Curs 5 - Principiile MBD - 2012-2013
-
MEDICINA BAZAT PE PROBE
TIINIFICE
PRINCIPII METODOLOGICE
-
Cercetarea n medicin
Cercetarea fundamental
Cercetarea clinic
-
Lectura critica a literaturii
Selecia i evaluarea literaturii medicale
Judecarea valorii publicaiilor, indiferent dac este vorba de calitatea cercetrii intreprinse sau de pertinena rezultatelor
G. Landrivon La recherche clinique. De lide la publication, Ed. Masson,
Paris, 1995
-
Criteriile de selecie a publicaiilor pentru a fi analizate ( dupa ANAES Service Recommandations Professionnelles, 2000)
Tipul publicaiei : ex. revista la care funcioneaza un comitet de lectur etc
Tipul documentului : articol original, metaanaliza ( nu sunt luate n consideraie scrisorile ctre editor, editorialele, articolele generale )
Tipul studiului : studiu comparativ sau necomparativ, realizat la om ( nu sunt luate n
consideraie studiile experimentale pe animale sau pe piese anatomice cu excepia
cazurilor particulare i a studiilor comparative care sunt puin sau deloc realizabile la om )
Metodologia de studiu : protocolul studiului care s corespund ideei cercetrii
-
Definirea tipului de studiu
STUDII DESCRIPTIVE LANSAREA IPOTEZELOR
( observationale transversale )
Cazuri raportate Serii de cazuri Studii ecologice (de corelatie) Studii de prevalenta
STUDII ANALITICE DEMOSTRAREA IPOTEZELOR (observaionale etiologice) Caz-martor Cohort retrospectiv / prospectiv (intervenionale) Trialuri clinice
METAANALIZA VERIFICAREA IPOTEZELOR
STUDII DE ANALIZA DECIZIEI APLICAREA N PRACTIC
-
Protocolul studiului dup ideea cercetrii
Iddea cercetat Protocolul studiului
EPIDEMIOLOGIE : incidena
EPIDEMIOLOGIE : prevalena
TERAPIE : eficacitate
TERAPIE : sigurana
DIAGNOSTIC : reproductibilitate/
variabilitate
DIAGNOSTIC : sensibilitate/ specificitate
DIAGNOSTIC : eficacitate/ utilitate
DIAGNOSTIC : strategie
CAUZALITATE : fenomene frecvente,
controlabile
CAUZALITATE : fenomene frecvente,
necontrolabile
CAUZALITATE : fenomene rare
PROGNOSTIC : boal frecvent
PROGNOSTIC : boal rar
Supravegherea populaiei (cohort /registre)
Transversal ( eantion reprezentativ)
Studiu randomizat controlat
Studiu randomizat controlat sau de cohorta
Transversal comparativ cu repetri ale
msurtorii
Transversal comparativ cu un standard de aur
Studiu randomizat controlat
Studiu randomizat controlat sau analiza deciziei
Studiu randomizat controlat
Studiu de cohort
Studiu caz-martor
Studiu randomizat controlat /studiu de cohort
Studiu caz-martor
-
GRILA DE EVALUARE CRITIC A UNUI STUDIU
PRIN ANALIZA PROTOCOLULUI ( dupa G.Landrivon, Edit. Masson, 1995)
Exist date pentru fiecare din cele 8 ntrebri ? Modul de abordare a problemei este corect ? Dac nu, aceasta influeneaz validitatea studiului ?
1. Obiective 2. Tipul de studiu 3. Factorii studiai 4. Criterii de evaluare 5. Populaia surs i subiecii studiai 6. Factorii de confuzie i erori poteniale 7. Rezultate 8. Concluziile cercettorilor
-
1. OBIECTIVE
formulate clar i precis
vor orienta cercettorul asupra tipului de studiu care trebuie ales
mai frecvente :
- evaluarea evoluiei sau prognosticului unei boli ;
- demonstrarea cauzalitii pentru precizarea etiologiei;
- aprecierea performanei testelor diagnostice;
- cercetarea impactului unei intervenii :
intervenii preventive /curative: tratamente medicamentoase / chirugicale ; tehnici de reeducare; tehnici de ngrijire
intervenii de tip educaional : schimbarea comportamentului/modului de via
-
2. IPOTEZA
ipoteza este o afirmaie/ propoziie ( NU ntrebare, NU problem !) lanseaz ideea unei posibile relaii dintre factorii care vor fi studiai i criteriul de raionament (sau factorul rezultant) ipoteza enunat orienteaz alegerea tipului de studiu; studiile descriptive nu se bazeaz pe ipoteza ele o lanseaz
n sistemul judiciar, nu acuzatul trebuie s aduc proba nevinovaiei sale ci acuzarea trebuie s evidenieze culpabilitatea.
Acuzatul este prezumat inocent att timp ct nu s-a dovedit c este vinovat.
Aceast situaie ilustreaz cele dou moduri posibile de exprimare a ipotezei :
ipoteza nul acuzatul nu este vinovat i
ipoteza alternativa acuzatul este vinovat
studiul trebuie s aduc argumente (inclusiv statistice) pentru a demonstra c ipoteza ( cel mai frecvent ipoteza nul) este sau nu adevarat ! corect metodologic : un studiu o singur ipotez
-
3. TIPUL DE STUDIU
STUDII DESCRIPTIVE OBSERVAIONALE TRANSVERSALE
AVANTAJE
* caracterizeaz fenomenele numai printr-o prezentare descriptiv (prevalena)
* uoare, rapide, ieftine
* date uor de cules
* generatoare de ipoteze
LIMITE
* nu stabilesc secvena temporal a evenimentelor ("oul sau gina?")
* riscul introducerii unor erori sistematice ( bias-uri)
* riscul interpretrilor abuzive
-
STUDII ANALITICE OBSERVAIONALE ETIOLOGICE : CAZ- MARTOR
AVANTAJE
* uor de efectuat
* durata scurt de timp (util n gsirea unor soluii urgente)
* repetabile
* economice
* analiza mai multor factori de risc
LIMITE
* alegerea grupului caz/control = erori greu msurabile
* riscul pierderii din urmrire a unor cazuri ( ex. prin diagnostic incert) * dificil de precizat relaia cauza efect i secvena temporal factor de risc - boal
-
STUDII ANALITICE OBSERVAIONALE ETIOLOGICE : COHORT
Avantaje
* stabilesc secvena evenimentelor;
* nu sunt supuse erorilor sistematice care apar n studiile caz-martor :
* permit cuantificarea riscului (calculul riscului relativ = cel mai fidel )
* sunt convenabile studierii bolilor mai frecvente
Limite
* impun, n faza iniial, includerea unui numr mare de subieci ;
* sunt lungi i costisitoare;
* introduc erori legate de pierderea din urmrire a subiecilor expui.
-
STUDII ANALITICE DE INTERVENIE : TRIALURI CLINICE
( de referin pentru cercetarea evaluativ : trialul clinic randomizat dublu orb)
AVANTAJE
* aprecierea eficacitii clinice a unor:
- proceduri diagnostice ( teste de depistare i de precizare a diagnosticului);
- intervenii preventive/curative (tratamente medicamentoase / chirugicale ;
tehnici de reeducare; tehnici de ingrijire)
- intervenii de tip educaional (schimbarea comportamentului/modului de via)
* economii importante n utilizarea unei intervenii practice, dovedite a fi cea mai bun
LIMITE
* reduc numrul celor care pot beneficia de intervenia cea mai bun = probleme etice
* nu exist efectiv un nivel ideal de prob care s afirme superioritatea unei intervenii
* costisitoare
* dificil de realizat
* pot perturba relaia medic pacient (administrm intervenia la unii i la alii nu de ce?)
-
METAANALIZA ( studiul studiilor)
AVANTAJE
* permite estimarea importanei unui efect
* sporete puterea statistic a unor rezultate
* urmrete capacitatea de generalizare a unor rezultate
* oblig la rigoare n metode, lectur i culegerea datelor
* diminu contribuia subiectivitii
LIMITE
* ignor calitatea studiilor prin generalizare
* necesit etape laborioase
* bias de publicaie ( studii a cror rezultate sunt negative)
* validitatea afectat de complexitatea i precizia informaiei oferite de diverse studii
* validarea prealabil a tehnicilor statistice utilizate
-
STUDII DE ANALIZA DECIZIEI
Medicina este stiinta incertitudinii si arta probabilitatii Sir. William Osler
Cel mai bun antrenament medical consta in invatarea de a lucra cu nesiguranta si cu limitele
cunostintelor medicale. J.D.McCue
AVANTAJE
* structura simpla
* combinarea mai multor surse de date
* autorizeaza luarea in calcul a utilitatii ( inclusiv cu referiri la calitatea vietii)
* permite examinarea impactului datelor subiective
* separa o problema majora si complexa in probleme mai mici si mai usor de rezolvat
* furnizeaza o reprezentare a rationamentului clinic
LIMITE
* incureajeaza simplificarile ce reduc dimensiunile problemelor
* necesita analiza a numeroase date
* putin obisnuita
* cronofaga
* furnizeaza o reprezentare numai a rationamentului clinic
-
3. FACTORII STUDIATI
sunt definiti in functie de ipoteza enuntata ;
se refera la :
- expunere la factori : de risc, cauzali, predispozanti, favorizanti, precipitanti, complementari
ATENTIE demonstrarea expunerii la un factor studiat demosntrarea cauzalitatii
- interventie : tratament medicamentoas / chirurgical ; tehnici de reeducare;
ingrijire; schimbarea comportamentului/modului de viata etc.
- test : diagnostic, chestionar de evaluare ( inclusiv calitatea vietii) etc.
se pune accent pe acuratetea metodologica de : definire, masurare, validare
( sensibilitate, specificitate, valori predictive, valoare globala )
-
4. CRITERII DE EVALUARE
criterii de evaluare / rationament/ factorul rezultant :
- deces DEATH
- boala DESEASE
cei 5 D - invaliditate DISABILITY
- disconfort DISCONFORT
- insatisfactie DISSATISFACTION
in prezent criteriul cel mai frecvent utilizat : CALITATEA VIETII
rigoarea metodologica impune : definirea, masurarea, validarea criteriilor de evaluare
( vezi scale de evaluare a calitatii vietii , chestionare ,curbe de supravietuire etc.)
-
5. POPULATIA
generalizarea rezultatelor studiului = rigoare metodologica in stabilirea populatiei de studiat : numar, categorie, criterii de includere/excludere, rata raspunsurilor
lot esantion ( defineste reprezentativitatea rezultatelor )
marimea esantionului : amplitudinea efectului asteptat; capacitatea testului de a demonstra diferenta; pragul de semnificatie stabilit; resurse disponibile
populatia sursa potential selectionata in studiu accesibila in mod real studiata
Populatia careia se adreseaza studiu Populatia selectionata in mod real Populatia accesibila studiului Populatia potential a fi selectionata in studiu
-
6. FACTORI DE CONFUZIE SI ERORI
FACTORI DE CONFUZIE
Asocierea n plan statistic nu corespunde cu realitatea biologic depinde de un alt factor real
MODIFICATORI AI EFECTELOR
Elemente care modific relaia existent ntre un factor cauzal i boala rezultat
Factor de confuzie modificatorii efectului
ERORI DATORITA INTAMPLARII
Diferena observat in mod intamplator nu este totdeauna real statistic
Selecia ntmpltoare a persoanelor n eantioane diferite = rspuns diferit la intervenie
( TCR randomizarea este o selectie aleatorie recomandata )
ERORI SISTEMATICE : contribuie la estimari ale parametrilor la valori in mod sistematic mai ridicate sau mai cobarate decat cele reale
Definirea populatiei tinta si populatiei sursa;
Fluctuatii de esantionaj
Bias : de selectie ; de clasificare ; de confuzie;
Neraportarea rezultatelor studiilor negative
-
7. REZULTATE
Elemente definite inca din etapa de creare a protocolului :
- tipul de analiza statistica;
- testele statistice ;
- pragul de semnificatie (intervalului de incredere)
Concordanta cu : obiectivele, ipoteza, tipul de studiu, factorii studiati, criteriile de
evaluare, populatia, erori posibile ;
Alegerea programelor de statistica ( soft-uri) consacrate, recunoscute, necostisitoare,
cu capacitati performante adaptate necesitatii, etice
ECHIPA : CLINICIAN + METODOLOG + STATISTICIAN + INFORMATICIAN
= analiza , prezentarea si interpretarea integrativa a rezultatelor
Corelatiile statistice NU corespund in mod obligator unui realitati clinice/biologice
-
8. CONCLUZIILE AUTORILOR
VALIDITATE
APLICABILITATE
CONCORDANTA CU PRINCIPIILE
MBD
(medicinei bazate pe probe stiintifice)
-
Notiunea de nivel al probelor stiintifice
Nivelul probelor stiintifice: caracterizeaza puterea studiului de a
raspunde la problema pusa la inceputul cercetarii
Clasificare nivelului probelor :
nivel puternic : protocolul este adaptat pentru a raspunde cel mai bine la problema cercetata
studiul este realizat fara erori sistematice (bias) importante
analiza statistica este adaptata obiectivelor ( puterea studiului crescuta)
nivel intermediar : protocol adaptat dar:
puterea studiului limitata si/sau
deficiente minore in metodologia de studiu
nivel redus protocol adaptat dar :
puterea studiului redusa (statistica minima, de baza)
bias-uri greu de controlat
-
si gradarea recomandarilor
Gradarea recomandarilor decizia diagnostica sau terapeutica precizata in functie de puterea probelor stiintifice
furnizate de datele din literatura medicala si avizul
profesionistilor
Clasificarea recomandarilor :
grad A : bazate pe cunostinte stiintifice obtinute prin studii cu
nivel puternic al probelor stiintifice
grad B : bazate pe prezumtii stiintifice oferite de studii cu nivel
intermediar al probelor stiintifice
grad C : bazate pe studii cu nivel scazut al probelor stiintifice
-
Recomandri existente
Metodologie
corect Studii
Actualizare
Adaptarea la contextul clinic i profesional
Recomandri bazate pe probe tiinifice
Recomandri bazate pe acordul profesionitilor
Studii complementare
+ -
Acordul
profesionitilor
+
+
+
+
- -
-
-
Metodologie
corect
-
Cele 5 argumente pentru aprecierea puterii probelor stiintifice in MBD dupa calitatea protocolului de studiu
( adaptat dupa scorul utilizat de American College of Chest Physicians)
Tipul dovezii/puterea Argumente
I
II
III
IV
V
Probe puternice obtinute prin cel putin o revizuire sistematica a trialurilor controlate randomizate, multiple si corect alcatuite Probe puternice provenite de la cel putin un trial controlat si bine alcatuit, avand o marime corespunzatoare Probe oferite de trialurile bine alcatuite, fara randomizare, pe un singur grup evaluat pre si post test, sau prin studiile de cohorta sau caz-martor Probe stiintifice obtinute prin studii ne-experimentale bine alcatuite si efectuate in unul sau mai multe centre de cercetare Opinii ale unor autoritati in domeniu, bazate pe observatii clinice, studii descriptive, rapoarte ale unor comisii de experti (conferinte de consens)
-
Aprecierea nivelului de eficacitate a unei interventii medicale dupa tipul studiului (adaptat dupa Canadian Task Force on the Public Health)
I. Probe stiintifice obtinute prin cel putin un trial clinic
comparativ, randomizat II 1. Probe stiintifice obtinute prin intermediul unui trial clinic
randomizat non-comparativ II 2. Probe stiintifice obtinute prin studii de cohorta sau studii caz- martor de preferinta multicentric II 3. Probe stiintifice obtinute prin compararea unor cohorte istorice III Avizul expertilor Studii descriptive
-
Nivelul probelor stiintifice din literatura si forta recomandarilor in practica clinica( adaptat dupa scorul Sackett)
Nivelul probelor stiintifice din literatura Forta recomandarilor Nivel 1
- Trialuri clinice comparative randomizate puternice
- Metaanaliza studiilor clinice randomizate
Grad A
Nivel 2
- Trialuri clinice randomizate
Grad B Nivel 3
- Trialuri clinice fara randomizare
- Studii de cohorta
Nivel 4
- Studii comparative cu serii istorice
Nivel 5
-Serii de caz
Grad C
-
Gradul recomandarilor (dupa ANAES)
Nivelul probelor stiintifice furnizate de literatura Gradul recomandarilor
Nivel 1
- Studii randomizate comparative puternice
- Meta analiza studiilor randomizate comparative
- Studii de analiza deciziei
A Probe stiintifice certe
Nivel 2
- Studii randomizate comparative putin puternice
- Studii comparative non-randomizate bine efectuate
- Studii de cohorta
B
Prezumtii stiintifice
Nivel 3
- Studii caz-martor
Nivel 4
- Studii comparative cu erori sistematice importante
- Studii retrospective
- Studii descriptive (transversale, longitudinale)
C Nivel scazut al dovezilor
-
CONCLUZIILE METODOLOGULUI
Cercetarea disciplineaza gandirea clinica
Metodologia cercetarii ofera siguranta
Selectia critica a informatiei stiintifice creste calitatea actului medical