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Página 1 de 10Evid Pediatr. 2010;6:20

Fundamentos de Medicina Basada en la Evidencia

Evaluación Económica en Medicina (III). Revisión de las directrices para la realización de evaluaciones económicas. Instrumentos de valoración de la calidad metodológicaCosti M1, González de Dios J2, Sacristán JA3

1Departamento Médico Lilly. Alcobendas. Madrid (España).2Servicio de Pediatría. Hospital General Universitario de Alicante. Universidad Miguel Hernández. Alicante (España).3Departamento Médico Lilly. Alcobendas. Madrid (España).

Correspondencia: María Costi, [email protected]

Palabras clave en inglés: economic evaluation; pharmacoeconomics; guidelines; quality control; checklist.Palabras clave en español: evaluación económica; farmacoeconomía; directrices; calidad metodológica; lista-guía.

Costi M, González de Dios J, Sacristán JA. Evaluación Económica en Medicina (III). Revisión de las directrices para la realización de evaluaciones económicas. Instrumentos de valoración de la calidad metodológica. Evid Pediatr. 2010;6:20.

CÓMO CITAR ESTE ARTÍCULO

Fecha de recepción: 24 de febrero de 2010 • Fecha de aceptación: 1 de marzo de 2010Fecha de publicación en Internet: 25 de marzo de 2010

Evid Pediatr. 2010;6:20.

Evaluación Económica en Medicina (III). Revisión de las directrices para la realización de evaluaciones económicas... Costi M, et al.

EVALUACIÓN ECONÓMICA


La relevancia que ha adquirido la evaluación económica de in-tervenciones sanitarias (EEIS) en la toma de decisiones ha im-pulsado la estandarización de los métodos empleados con elobjetivo de lograr cierta homogeneidad en la realización, inter-pretación, y utilización rigurosa de estos análisis por parte detodos los agentes implicados.En el presente artículo,último dela serie titulada “Evaluación Económica en Medicina”1,2, se pre-tenden analizar las directrices para la realización de EEIS publi-cadas por las principales agencias evaluadoras a nivel interna-cional y compararlas con la propuesta de guía publicadarecientemente en España3,4. Además, se describen los instru-mentos más conocidos en nuestro entorno para comprobarla calidad metodológica y hacer una valoración crítica de estosestudios.

REVISIÓN DE LAS DIRECTRICES PARA LA REALIZACIÓN DE EVALUACIONES ECONÓMICAS PUBLICADAS POR LASPRINCIPALES AGENCIAS EVALUADORAS A NIVEL MUNDIALY PROPUESTA DE GUÍA PARA LA EVALUACIÓN ECONÓMICAEN ESPAÑA

En algunos países la evaluación económica se utiliza de formaexplícita y sistemática para establecer el precio y financiaciónde medicamentos y tecnologías sanitarias, y emitir recomen-daciones acerca del uso de las mismas, mientras que en otrosse utiliza de forma esporádica5,6. El desarrollo de guías deestandarización de la metodología para la realización de EEISha experimentado un mayor auge en aquellos países donde suuso se considera un requisito formal.Tal es el caso del ReinoUnido, donde en el año 1999 se creó el National Institute forClinical Excellence (NICE), un organismo entre cuyas funcionesestá la de evaluar intervenciones sanitarias y elaborar reco-mendaciones que condicionan la disponibilidad y el uso de lasmismas7,8. Otro ejemplo similar es el de Australia, cuyas auto-ridades sanitarias requieren desde el año 1993 que las compa-ñías farmacéuticas presenten análisis económicos como pasoprevio a la financiación de medicamentos. Las solicitudes deresolución de precio y reembolso en este caso son revisadaspor el Pharmaceutical Benefits Advisory Comitee (PBAC), organis-mo oficial e independiente que emite sus recomendaciones

directamente al Ministerio de Salud y Atención a la Vejez(Australian Government, Deparrment of Health and Aging)9,10. Otropaís con experiencia en la utilización de evaluaciones econó-micas en la toma de decisiones centrales es Canadá, que tam-bién inició su andadura en este campo en la provincia deOntario en el año 1993, revisando las solicitudes de subven-ción de medicamentos por parte del gobierno en base a su efi-cacia, seguridad y eficiencia. En la actualidad, antes de aprobarel reembolso de una intervención sanitaria, se debe demostrarque la mejora terapéutica que aportan justifica su precio. Elorganismo que se encarga de revisar la evidencia aportada porlos fabricantes de tecnologías sanitarias en este país se cono-ce con el nombre de Canadian Agency for Drugs and Technologiesin Health (CADTH), y también dispone de sus propias directri-ces para la EEIS11,12.

En España, aunque hasta el momento no se ha formalizadoel uso de la evaluación económica para establecer el precioy financiación de medicamentos y tecnologías sanitarias, lanecesidad de relacionar los beneficios que proporcionan lasintervenciones sanitarias financiadas por el Sistema Na-cional de Salud (SNS) con el coste derivado de la utilizaciónde las mismas es cada vez mayor, puesto que los recursosdisponibles no son suficientes para satisfacer todas lasnecesidades que en el ámbito sanitario se demandan. En elaño 1993 se empezó a trabajar en crear unas reglas clarasy consensuadas sobre cuestiones técnicas y metodológicasde los estudios de evaluación económica13. Recientementese ha publicado una propuesta de guía, elaborada por ungrupo de economistas de la salud, y debatida y consensua-da con expertos nacionales del ámbito académico, de laasistencia sanitaria, de la industria, y de las agencias de eva-luación de tecnologías3.

A continuación se analizan los antecedentes, objetivos y aspec-tos metodológicos más relevantes de las directrices para laEEIS del NICE, PBAC y CADTH, y se contrastan con los de lapropuesta de guía en España3,14,15,16 (tablas 1 y 2).

Alcance y objetivos de la evaluación económica: El ob-jetivo de las EEIS es determinar si el coste de la intervención

Evaluación Económica en Medicina (III). Revisión de las directrices para la realización de evaluaciones económicas. Instrumentos de valoración de la calidad metodológicaCosti M1, González de Dios J2, Sacristán JA3

1Departamento Médico Lilly. Alcobendas. Madrid (España).2Servicio de Pediatría. Hospital General Universitario de Alicante. Universidad Miguel Hernández. Alicante (España).3Departamento Médico Lilly. Alcobendas. Madrid (España).

Correspondencia: María Costi, [email protected]




Año de implementación

Año de última actualización

¿Se trata de una guía oficial?

¿Es la EEIS un requisito formal?

Alcance de la EEIS

Objetivo de la EEIS

¿Incluye la guía recomendaciones específicas de EEIS en población pediátrica?

NICE (Reino Unido)14

2000

2008

Sí

Sí

Decisión vinculante:emiten recomendacionesque condicionan ladisponibilidad y utilizaciónde las tecnologías evaluadas.

Establecer claramente lapregunta de investigación.Proporcionar informacióndetallada de la poblaciónque se beneficiaría de laintervención.Recomiendan realizar análisis de subgrupos.

No

PBAC (Australia)15

1993

2008

Sí

Sí

Decisión vinculante:emiten recomendacionesque condicionan el procesode resolución de precio y reembolso y ladisponibilidad y utilizaciónde las tecnologías evaluadas.

Establecer claramente lapregunta de investigación.Definir detalladamente la población objetivo.Recomiendan realizar análisis de subgrupos.

No

CADTH (Canadá)16

1993

2006

Sí

Sí

Decisión vinculante:emiten recomendacionesque condicionan el procesode resolución de precio y reembolso y ladisponibilidad y utilizaciónde las tecnologías evaluadas.

Establecer claramentela pregunta de investigación.Proporcionar característicasde la población objetivo.Recomiendan realizar análisis de subgrupos.

No

España3

–

2008

No. Propuesta de guía

No

Decisión no vinculante.

Establecer claramente elobjetivo de la EEIS, y definirla población del estudio.Si aplica, realizar análisis de subgrupos.

No

EEIS: evaluación económica de intervenciones sanitarias.

TABLA 1. Antecedentes y objetivos de las directrices para la EEIS del NICE (Reino Unido), PBAC (Australia) y CADTH (Canadá), y de la propuestade guía para España

NICE (Reino Unido)14 PBAC (Australia)15 CADTH (Canadá)16 España3

Perspectiva del análisis

Horizonte temporal

Descuentos de costesy beneficios

Elección del comparador/es

Perspectiva SNS y SS.

Suficientemente extensopara reflejar diferenciasobservadas en costes o beneficios entre lasopciones comparadas.

Aplicar tasa del 3,5% a costes y beneficios en el"caso base".AS: 0%-6%.

La intervención que se con-sidere como práctica clínicahabitual. Justificar la eleccióndel comparador.

Perspectiva social.

Determinado por la naturaleza de la enfermedad.Suficientemente extenso parareflejar diferencias en costeso beneficios entre las opciones comparadas.

Aplicar tasa del 5% a costesy beneficios en el "casobase".AS: 0% para costes ybeneficios.

El tratamiento más utilizadopara la enfermedad en estu-dio. Justificar la elección delcomparador.

Perspectiva SNS.

Suficientemente extensopara reflejar cualquier diferencia observada encostes o beneficios entrelas opciones comparadas.

Aplicar tasa del 5% a costesy beneficios en el "casobase".AS: 0%.

La tecnología más utilizadaen la práctica clínica.Justificar la elección delcomparador. En AS debeconsiderarse la alternativamás barata.

Presentar los resultadosdesde dos perspectivas:social y financiador.

Suficientemente extensopara reflejar cualquier diferencia observada encostes o beneficios entrelas opciones comparadas.

Aplicar tasa del 3% a costesy beneficios en el "casobase".AS: 0% y 5%.

La intervención que se con-sidere la práctica clínicahabitual. Justificar la eleccióndel comparador.

SNS: Sistema Nacional de Salud; SS: Servicios Sociales; AS: análisis de sensibilidad.

TABLA 2. Aspectos metodológicos más relevantes de las directrices para la EEIS del NICE (Reino Unido), PBAC (Australia) y CADTH (Canadá),y de la propuesta de guía para España (Continúa...)




NICE (Reino Unido)14 PBAC (Australia)15 CADTH (Canadá)16 España3

Identificación, medida y valoración de los costes

Fuentes de datos evidenciacientífica

Medida y evaluación de resultados

Uso de modelos en EEIS

Tipo de análisis económico

Análisis de los resultados

Manejo de la variabilidad e incertidumbre

Conclusiones y conflicto de intereses

Considerar costes queimpactan en el SNS y SS.Para la valoración utilizarcostes unitarios aplicables al SNS y SS. Fuente información costes: preciosoficiales publicados por el SNS. En AS, se puedenconsiderar costes indirectos.

Exigen revisión sistemáticade la literatura.Preferencia por ensayos clínicos aleatorizados.

Medidas de resultado finales. No se excluyen las medidas de resultadosintermedios. Datos deCVRS proporcionados por pacientes.

Aceptan el uso de modelos.No recomiendan de maneraexplícita ningún modelo,aunque muestran preferencia por los probabilísticos.

Preferencia por análisiscoste-utilidad. Se puedenpresentar otros tipos deanálisis de forma adicional.

Calcular el CEI. Presentarcostes y beneficios de cadaintervención por separado.Presentar costes de formaagregada y desagregada.

AS cualitativos y análisisestadísticos. En cuanto a AS,preferencia por el probabi-lístico.

Las conclusiones deben res-ponder a la pregunta deinvestigación.

Considerar sólo costesdirectos. Se desaconseja la inclusión de costes indirectos.

Recomiendan revisión sistemática de la literatura.Preferencia por ensayos clínicos aleatorizados.

Medidas de resultado finales. Se aceptan medidasde resultados intermedios.Perfiles de salud genéricosaunque también aceptanespecíficos.

Aceptan el uso de modelos.No recomiendan de maneraexplícita ningún modelo,pero se aconseja aplicarmodelos de Markov enestudios a largo plazo coneventos recurrentes.

Preferencia por análisiscoste-utilidad.También seacepta el coste-efectividad y minimización de costes.

Calcular el CEI. Presentarcostes y beneficios de cadaintervención por separado.Presentar costes directos eindirectos por separado.Representar los resultadosdel análisis probabilísticográficamente en el planocoste-efectividad.

AS cualitativos y análisisestadísticos. En cuanto a ASse aceptan diversos tipos:determinístico univariantemultivariante, de extremosy probabilístico (métodopreferido).

Las conclusiones deben res-ponder a la pregunta deinvestigación. Declarar posi-ble existencia de conflictode intereses y fuente definanciación del estudio.

Considerar costes directosy/o indirectos relevantes de acuerdo a la perspectivaadoptada. Presentar información sobre recursosempleados, y costes originados de forma separada. Para cuantificarcostes, utilizar precios oficiales.

Exigen revisión sistemáticade la literatura. Preferenciapor ensayos clínicos aleatorizados.

Medidas de resultado finales.Aceptan variablesintermedias siempre quesean altamente predictivasde un resultado relevantepara el paciente.

Aceptan el uso de modelos.Recomiendan la utilizaciónde modelos determínisticosy/o probabilísticos.

Preferencia por análisiscoste-utilidad. Se aceptantambién análisis coste-efectividad y/o minimización de costes.

Calcular el CEI. Presentarcostes y beneficios de cadaintervención por separado.Presentar los resultados decada perspectiva y horizon-te temporal por separado.

AS cualitativos y análisisestadísticos. En cuanto a ASse recomiendan los siguien-tes: determinístico, univa-riante, multivariante y deescenarios extremos.Preferencia por el AS pro-babilístico con simulacionesde Monte Carlo.

Comunicar conclusiones deforma clara y sencilla.Declarar posible existenciade conflicto de intereses yfuente de financiación delestudio.

Considerar costes acordesa la perspectiva. Presentarinformación de recursos y costes de forma separada.Fuente información costes:contabilidad analítica de loscentros, contratos de prestaciones de serviciosdel SNS, etc.

Recomiendan revisión sistemática de la eficacia y efectividad de la intervención.

Medidas de resultado finales.Aceptan variablesintermedias, si previamentese ha demostrado su relación directa con unamedida de resultado final.

Aceptan el uso de modelos.Recomiendan justificar laelección del modelo.

Los cuatro tipos de análisis son válidos y complementarios.

Realizar análisis del CEI.Presentar los costes y efec-tos sobre la salud de formaagregada y desagregada.

AS cualitativos y análisisestadísticos. En cuanto a ASse recomienda la realizaciónde un AS probabilístico.

Las conclusiones deben res-ponder a la pregunta deinvestigación. Declarar posi-ble existencia de conflictode intereses y fuente de

SNS: Sistema Nacional de Salud; SS: Servicios Sociales; AS: análisis de sensibilidad.

TABLA 2. Aspectos metodológicos más relevantes de las directrices para la EEIS del NICE (Reino Unido), PBAC (Australia) y CADTH (Canadá),y de la propuesta de guía para España




sanitaria a evaluar está justificado en función de los beneficiosque produce.Tanto las directrices revisadas como la propuestade guía para España, coinciden en la importancia de establecerde forma clara y concisa el objetivo y la pregunta de investiga-ción a la que trata de responder el estudio de evaluación eco-nómica, y en definir detalladamente la población objeto delestudio en base a las características demográficas de los pacien-tes, y a su nivel de gravedad.También coinciden en la importan-cia de realizar análisis de subgrupos sobre todo si se prevéndiferencias entre las opciones estudiadas en los costes o en laefectividad, puesto que ciertas tecnologías sanitarias puedenresultar coste-efectivas para determinados subgrupos depacientes y no para otros.

Perspectiva del análisis: uno de los puntos en los que difie-ren las directrices es en la perspectiva desde la cual deben rea-lizarse las evaluaciones económicas. Este hecho puede deber-se a las diferencias entre países en la forma y grado de finan-ciación de las intervenciones sanitarias6. En concreto, el NICEhace distinción entre la perspectiva que ha de adoptarse paraestimar los costes de las intervenciones, y la que ha de adop-tarse para estimar los resultados. Para los costes recomiendala perspectiva del financiador, o incluso una más amplia, la delos servicios sociales, que incluye costes tales como los deri-vados del cuidado informal de los pacientes crónicos o condiscapacidades. Para estimar los resultados recomienda consi-derar únicamente los efectos de las intervenciones sobre lasalud de los pacientes, lo que supone limitar la medida de losresultados a los beneficios estrictamente sanitarios. La guíacanadiense recomienda realizar el “caso base” desde la pers-pectiva del financiador, y de forma complementaria realizar unanálisis desde la perspectiva social, propuesta que coincide conla de las guías españolas. La guía australiana es la excepción aeste respecto, inclinándose por un análisis desde la perspecti-va social.

Horizonte temporal del análisis y descuento de cos-tes y beneficios: tanto las guías de las agencias evaluadorascomo la propuesta española indican que el horizonte temporaldebe ser lo suficientemente dilatado como para reflejar cual-quier diferencia observada en costes o beneficios entre lasopciones comparadas. En general, siempre que sea aplicable seaconseja determinar como horizonte temporal toda la vida delos pacientes. No obstante, la historia natural de la enfermedady cómo puede ser modificada mediante las intervenciones sani-tarias a evaluar son elementos que han de tenerse en cuenta.El NICE, PBAC y CADTH coinciden también en aplicar unatasa de descuento tanto a los costes como a los beneficios enlas evaluaciones económicas con un horizonte temporal supe-rior a un año, con el objetivo de que todas las cantidades futu-ras se expresen en su equivalente en el momento actual, sien-do por consiguiente comparables.Sin embargo,discrepan en lastasas que han de aplicarse que oscilan entre el 3% y el 5% paracostes y beneficios en el caso base, y entre el 0% y 6% en elanálisis de sensibilidad. Para España, se propone aplicar el 3%para costes y beneficios en el caso base, y el 0% y el 5% en aná-lisis de sensibilidad, para facilitar la comparación con evaluacio-nes económicas de otros países.

Elección del comparador de la evaluación económica:las guías analizadas coinciden en señalar que se debería compa-rar la tecnología evaluada con todas las opciones disponibles, sibien en la práctica no es fácil llevarlo a cabo, principalmentedebido a la escasez de datos comparativos en el momento dela comercialización del fármaco. La alternativa recomendadapor todas las directrices es elegir como comparador principalla intervención que se considere más utilizada en la práctica clí-nica habitual, pese a la dificultad en su determinación, y a queen algunas evaluaciones económicas conlleva la elección demás de un comparador. En caso de duda, algunas agencias eva-luadoras ofrecen un servicio de consultoría científica, para re-solver cuestiones de tipo metodológico relacionadas con lasEEIS, entre cuyas funciones está la de asesoramiento en la elec-ción del comparador15,17. Las agencias también coinciden en quela elección del comparador siempre debe ser justificada en ba-se a la evidencia científica disponible en el momento de la rea-lización del análisis económico.

Identificación, medida y valoración de los costes: engeneral, las recomendaciones que hacen las guías con respectoa la identificación, cuantificación y valoración de los costes sonacordes a sus recomendaciones sobre la perspectiva puesto quelos costes a incluir en las evaluaciones económicas son determi-nados en parte por el punto de vista desde el cual se realiza elanálisis. Se observa gran flexibilidad y variabilidad entre las guíasen cuanto a las fuentes de datos recomendadas para los costes(listas oficiales de los SNS, precios de mercado, tarifas aplicadasa los contratos de prestaciones de servicios del SNS, bases dedatos de hospitales...), a pesar de que todas coinciden en laimportancia de especificar los métodos y fuentes empleadas, yjustificar su elección. En España, no existe un criterio unánimeen cuanto al uso de una fuente de datos para la medida y valo-ración de costes. La propuesta de guía es bastante flexible yespecifica que los costes pueden proceder entre otros de publi-caciones oficiales, de información específica de hospitales y decentros de salud, y de tarifas aplicadas a los contratos de pres-taciones de servicios del SNS. En el contexto de la evaluacióneconómica la estimación de los costes se considera uno de lospuntos más controvertidos, debido a la falta de estandarizaciónde los métodos y a la variabilidad de las fuentes de datos utili-zadas para tal fin, hecho que puede dificultar la realización deEEIS rigurosas cuyos resultados sean comparables entre sí18.

Identificación, medida y valoración de los resultados:para la obtención de datos y como base de la EEIS, la totalidadde las guías revisadas consideran necesario realizar una revi-sión sistemática de la eficacia y la efectividad de las interven-ciones a evaluar. En cuanto a la presentación de los resultados,las agencias evaluadoras muestran su preferencia por el uso demedidas de resultado finales, aunque en ocasiones aceptan eluso de medidas de resultado intermedias, o incluso recomien-dan métodos para convertir variables intermedias en variablesfinales.

Con respecto a los métodos de obtención de preferencias (outilidades) por los diferentes estados de salud, cabe remarcarque el NICE, PBAC y CADTH clasifican de forma diferente

este tipo de instrumentos en función del criterio elegido parahacer esta clasificación (medidas de calidad de vida relaciona-das con la salud basadas en la psicometría o en preferencias,cuestionarios genéricos o específicos, métodos directos o indi-rectos). Sin embargo, coinciden, en manifestar su predilecciónpor los métodos que implican elegir entre alternativas, en con-creto por el método de la compensación temporal (o TimeTrade-Off en inglés) y por el método del juego o lotería están-dar (o Standard Gamble en inglés).

NICE y CADTH recomiendan la obtención de las utilidades deuna muestra representativa de la población general, mientrasque el PBAC se decanta por obtener estos datos de una mues-tra de pacientes, argumentando que conocen mejor la enfer-medad y sus implicaciones. En España los expertos son partida-rios de emplear instrumentos de medición indirecta, debido aque los resultados son más fáciles de obtener, comparar e in-terpretar. No obstante, no se excluye la aplicación de métodosdirectos, siempre que se justifique su uso y validez científica.

En cuanto a los modelos farmacoeconómicos que permiten ex-trapolar, adoptar e integrar los resultados de los ensayos clíni-cos utilizando información procedente de diferentes fuentes,las guías muestran acuerdo en la justificación de su uso en lassiguientes situaciones:

■ Cuando se dispone solo de datos a corto plazo para la in-tervención estudiada y se quieren incorporar a la evaluacióneconómica los efectos a largo plazo.

■ Cuando se quieren transformar resultados intermedios envariables finales o clínicamente relevantes.

■ Para sintetizar información procedente de distintas fuentese integrarla en la evaluación económica.

Sin embargo, la preferencia de las agencias por los diferentestipos de modelos es distinta. El NICE y PBAC expresan suaceptación por los modelos probabilísticos (más que por losdeterminísticos) y aconsejan la aplicación de los modelos deMarkov en estudios de evaluación económica que hacen refe-rencia a enfermedades con eventos recurrentes y un horizon-te temporal largo. El CADTH acepta el uso de modelos deter-minísticos y probabilísticos. La propuesta española no hace unarecomendación explícita sobre el tipo de modelos a aplicar,pero si puntualiza que la elección deber ser justificada.

Independientemente de la metodología a seguir para estimarlos beneficios, las directrices remarcan la importancia de utili-zar toda la evidencia científica disponible en el momento derealizar la evaluación económica. Puesto que las agencias sue-len realizar estos análisis en fases muy próximas a la comercia-lización del fármaco, el problema al que se enfrentan cuando setrata de valorar tecnologías sanitarias nuevas es la escasez dedatos existentes a largo plazo. En los últimos años, se ha abier-to un debate sobre la necesidad de reevaluar la eficiencia de lasintervenciones cuando se cuente con nuevos datos sobre efec-tividad y costes en condiciones reales de uso19.

Tipo de análisis de evaluación económica: de los cuatroposibles tipos de evaluación económica (coste-beneficio, coste-efectividad, coste-utilidad y minimización de costes), el coste-utilidad es el análisis preferido por las agencias evaluadoras aun-que también aceptan el coste-efectividad,o incluso el análisis deminimización de costes siempre que no se observen diferenciasen los efectos de las opciones comparadas. El coste-beneficiosolo se contempla como un análisis complementario al “casobase”.Para España se presentan como opciones válidas los cua-tro tipos de análisis. La flexibilidad que muestran las directricesen relación al tipo de análisis de evaluación económica reco-mendado, en ocasiones podría dificultar la comparación deresultados entre diferentes estudios.Así lo han puesto de mani-fiesto algunos expertos en el área, proponiendo como posiblesolución que los resultados se expresen siempre en las mismasunidades, para las cuales se disponga de un límite de eficienciaque sirva de referencia para determinar si una intervención seconsidera eficiente o no20.

Análisis de los resultados: con carácter general, las guíassubrayan la importancia de presentar los resultados de las eva-luaciones económicas de una forma clara y transparente.Se de-be proporcionar información sobre costes y efectos de formaagregada y desagregada y hacer el cálculo del coste-efectividadincremental (coste extra por unidad de beneficio adicional con-seguido con una opción respecto a la otra). Las guías australia-nas conceden especial relevancia a la representación gráfica delos resultados del análisis probabilístico con ayuda del planocoste-efectividad, mientras que el NICE resalta su interés porreflejar hasta qué punto la incertidumbre afecta a los resulta-dos del análisis económico.

Manejo de la incertidumbre: el escenario al que se enfren-tan las agencias evaluadoras está rodeado de incertidumbrepuesto que las decisiones acerca de nuevas tecnologías setoman con los datos disponibles o accesibles en un momentodado. La valoración de hasta qué punto dicha incertidumbreafecta a los resultados de un análisis económico ayuda a losagentes decisores a conocer la consistencia de la informaciónen la que basan sus decisiones. Parece por tanto lógico obser-var que en la totalidad de las directrices revisadas se aconsejela aplicación de las dos principales técnicas para el manejo dela misma: análisis de sensibilidad cualitativos y análisis estadísti-cos de la incertidumbre. El tipo de análisis de sensibilidad pre-ferido por todas las agencias es el probabilístico, aunque consi-deran que esa información debe complementarse con otrosanálisis de sensibilidad como el de tipo univariante,multivarian-te o incluso el de extremos, dependiendo de cuál sea el origende la incertidumbre.

Conclusiones: la propuesta de guía española coincide con lasdirectrices del NICE, CADTH y PBAC en que las conclusionesde los estudios de EEIS deben sustentarse en los datos y méto-dos empleados en el análisis, y en los resultados del mismo. Losconflictos éticos y sociales relacionados con las EEIS deben servalorados. Además siempre que se publiquen estudios de estetipo debe especificarse la fuente de financiación e informar sobrela posible existencia de conflictos de intereses, fomentando así la




percepción de transparencia y fiabilidad de las evaluaciones eco-nómicas.

A pesar de que ninguna de las guías incluye recomendacionesespecíficas para la realización de EEIS en población pediátrica,existe interés por parte de algunas agencias evaluadoras encuanto a la aplicación de la metodología estándar a esta subpo-blación. En el año 2000, el CADTH puso en marcha en Canadáun estudio titulado “PEDE Project:The pediatric economic databa-se evaluation”, cuyo objetivo principal era analizar la metodolo-gía empleada en las EEIS realizadas en población pediátrica, yvalorar su calidad, identificando aquellos aspectos que se reali-zaban correctamente y los que podían ser mejorados. Los re-sultados de este proyecto confirmaron la necesidad de promo-ver iniciativas que faciliten la realización de EEIS en pediatría eincrementen su calidad27.

De este análisis de los aspectos metodológicos más relevan-tes de las directrices para la EEIS revisadas cabe concluir queactualmente se dispone tanto a nivel nacional como interna-cional de un conjunto de “reglas del juego mínimas” o estan-darización de los métodos que favorece que la evaluacióneconómica se perciba como un elemento de gran utilidadpara la asignación racional de los recursos sanitarios disponi-bles. Se ha observado que existe un alto grado de coinciden-cia entre las guías del NICE, PBAC y CADTH y la propuestade guía para España en los aspectos metodológicos conside-rados clave. Este hecho puede deberse en parte a que lasdirectrices del Reino Unido y esta última propuesta de guíapara España se han elaborado más tardíamente, tomandocomo punto de partida las australianas y canadienses cuyoorigen se remonta al año 1993. Las principales diferenciasentre directrices se encuentran en la determinación de laperspectiva desde la cual realizar el análisis y en la metodolo-gía a seguir para la identificación, valoración, y cuantificaciónde costes. La falta de consenso en estos dos aspectos puededeberse al ámbito de influencia de las agencias evaluadoras encada país, y a los diferentes sistemas de financiación de inter-venciones sanitarias22.

INSTRUMENTOS PARA LA VALORACIÓN DE LA CALIDAD METODOLÓGICA Y LECTURA CRÍTICA DE LAS EVALUACIONES ECONÓMICAS

En las últimas dos décadas ha habido un auge de los análisis deevaluación económica, acompañado de un incremento en elnúmero de publicaciones de este tipo de estudios tanto en po-blación pediátrica como en población adulta2,21,23. Este hechopuede deberse, a que cada vez son más los países donde la eva-luación económica se ha convertido en un requerimiento for-mal en los procesos de fijación de precio y decisiones de reem-bolso5. Sin embargo, siguen detectándose problemas metodoló-gicos en un número considerable de este tipo de estudios quepodrían evitarse fácilmente haciendo uso de las listas-guía (eninglés checklists), instrumentos encaminados a evaluar de formasistemática la calidad metodológica y/o realizar una lectura crí-tica de las evaluaciones económicas21,23,24.

A continuación se describen las listas-guía más conocidas ennuestro entorno:

■ Lista-guía para el análisis crítico de EEIS (Drum-mond et al, 2005)25: se trata de una herramienta cuyo ori-gen se remonta al año 1987,muy utilizada en el contexto delas EEIS para valorar de forma cualitativa si la metodologíaempleada en los estudios farmacoeconómicos es apropiaday, por tanto, si los resultados extraídos de estos análisis sonadecuados.Diez criterios planteados como preguntas abier-tas que cubren los aspectos fundamentales de la evaluacióneconómica, ayudan al lector a identificar los puntos fuertesy las áreas de mejora de este tipo de estudios.

■ Lista-guía para la publicación de evaluaciones econó-micas en el British Medical Journal (BMJ) (Drum-mond et al, 1996)26: elaborada por un grupo de expertosen EEIS, el objetivo que persigue esta lista de comprobaciónes el de mejorar la calidad de los artículos publicados.Tras suimplementación por el BMJ en el año 1996, han sido muchasrevistas científicas de ámbito nacional e internacional las quehan recomendado estas u otras directrices similares en elproceso de revisión de artículos sobre estudios farmacoeco-nómicos27,28,29. Su contenido se agrupa en tres apartados (di-seño del estudio, recopilación de datos y análisis de resulta-dos) con 35 cuestiones en total, a las que se les debe asignaruna de tres o cuatro posibles respuestas: 1. Sí .2. No. 3. Noestá claro. 4. No es aplicable. Aunque el instrumento estáorientado a revisores, también puede ser de utilidad para losautores de las publicaciones.

■ Lista-guía para realizar y leer críticamente evalua-ciones económicas de medicamentos (Sacristán etal, 1993)30: se trata de un modelo sencillo para evaluarsistemáticamente la calidad de las EEIS. Consiste en 12secciones, cada una de las cuales incluye varias subseccio-nes.Tras evaluar las correspondientes subsecciones, las 12secciones pueden ser calificadas como “correcta”, “acep-table”, “dudosa”, “incorrecta” o “no aplicable”. Medianteesta evaluación cualitativa, pueden detectarse aquellosaspectos metodológicos realizados correctamente yaquellos que necesitan ser mejorados. Además permitecomprobar si los resultados y las conclusiones extraídasdel estudio son válidas. Esta lista-guía ha sido utilizada deforma satisfactoria en evaluaciones de la bibliografía, ypuede servir de referencia para lectores, investigadores,editores de revistas médicas, y agencias de evaluación detecnologías sanitarias31,32.

La tabla 3 resume el contenido de cada una de las listas-guíadescritas anteriormente.

Existe un cuestionario específico de la población pediátrica,conocido como “Pediatric Quality Appraisal Questionnaire(PQAQ)”, cuya finalidad es valorar la calidad de las evaluacioneseconómicas realizadas en recién nacidos, niños y adolescentes,de forma cualitativa y cuantitativa33. Su contenido, también enformato de lista-guía, incluye 14 secciones (evaluación econó-







mica, comparador, población objetivo del estudio, horizontetemporal, perspectiva, costes, beneficios, calidad de vida, análisisde la evaluación económica, tasa de descuento, análisis incre-mental, análisis de sensibilidad, conflicto de intereses y conclu-siones) con un total de 57 preguntas,de las cuales 9 hacen refe-rencia exclusivamente a particularidades de la población pediá-trica34. Este instrumento proporciona información que puedeser de especial interés para los responsables de la toma de de-cisiones relativas a intervenciones sanitarias dirigidas a la pobla-ción pediátrica.

También cabe mencionar que algunas agencias evaluadorascomo el NICE, o el CADTH han elaborado sus propias lis-tas-guía que tienen como objetivo valorar los estudios far-macoeconómicos que acompañan a la solicitud de precio yreembolso de intervenciones sanitarias35,36. En línea con losinstrumentos creados por la agencia inglesa y la canadiense,en España se ha desarrollado una lista de comprobación deri-vada de la propuesta de guía para la EEIS que consiste en 25ítems con cuatro posibles respuestas cuya finalidad es revisar

de forma ágil los estudios farmacoeconómicos de acuerdocon los principios metodológicos recomendados en la pro-pia guía3. Otros instrumentos similares son: las recomenda-ciones formuladas por un panel de expertos de EEUU queincluyen un caso que sirve de referencia para valorar la cali-dad de las EEIS, la lista-guía QUES (Quality of HealthEconomic Studies), la lista-guía promovida por el grupo deinvestigadores afiliados al CHEC-Project (Consensus onHealth Economics Criterialist), o una iniciativa de evaluaciónde la calidad de tipo cuantitativo publicada recientementepor investigadores españoles37-40.

En conclusión, la publicación reciente de la propuesta de guíapara la EEIS en España, junto con los instrumentos de valora-ción de la calidad metodológica de los que se dispone actual-mente,proporcionan el marco adecuado para que la evaluacióneconómica se convierta en una herramienta clave en la tomade decisiones sobre la adopción o no de las intervencionessanitarias en nuestro entorno, como ya ocurrió años atrás enpaíses como el Reino Unido,Australia y Canadá.

EEIS: evaluación económica de intervenciones sanitarias

TABLA 3. Resumen del contenido de las listas-guía para la valoración de la calidad metodológica y lectura crítica de las evaluaciones económicas

Drummond et al, 200525 Drummond et al, 199626 Sacristán et al, 199330

Determinación de los objetivos ✓ ✓ ✓

Análisis de subgrupos

Determinación de la perspectiva ✓ ✓ ✓

Determinación del horizonte temporal ✓ ✓ ✓

Ajuste de los costes y beneficios futuros ✓ ✓ ✓

Elección del comparador/es ✓ ✓ ✓

Medida de los costes ✓ ✓ ✓

Medida de los beneficios ✓ ✓ ✓

Obtención de utilidades/preferencias ✓

Uso de modelos farmacoeconómicos ✓ ✓

Tipo de EEIS ✓ ✓ ✓

Análisis de los resultados ✓ ✓ ✓

Manejo de la incertidumbre ✓ ✓ ✓

Discusión aspectos éticos ✓ ✓

Discusión limitaciones del estudio ✓ ✓ ✓

Resultados generalizables ✓ ✓

Conflicto de intereses ✓

Valoración de las conclusiones ✓ ✓ ✓

https://www.researchgate.net/publication/14980731_Evaluation_of_pharmacoeconomic_studies_Utilization_of_a_checklist?el=1_x_8&enrichId=rgreq-9a1a712e-1f0f-4c08-a70c-8cf357df83f5&enrichSource=Y292ZXJQYWdlOzQ1MzM3MjExO0FTOjEwMjI2MTA0NDgwOTcyOUAxNDAxMzkyMzQxMTA1

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