Commissione preposta alla valutazione e alla autorizzazione

della terapia con ormone della crescita (somatotropina, GH)

REGIONE TOSCANA

Anni 2007 - 2012

Tipologia di bassa statura N° %

SGA 42 51%

Grave auxopatia 18 22%

Grave auxopatia in sindrome genetica 5 6%

Grave auxopatia e spurt puberale 5 6%

Aploinsufficienza del gene SHOX 5 6%

Deficit di attività biologica del GH 4 5%

Panipopituitarismo neonatale 2 3%

Disfunzione neuro-secretoria dell’ipofisi 1 1%

TOTALE 82 100%

Commissione preposta alla valutazione e alla autorizzazione

della terapia con ormone della crescita (somatotropina, GH)

REGIONE TOSCANA

SGA Grave auxopatia

Grave auxopatia in sindrome genetica Grave auxopatia e spurt puberale

Aploinsufficienza del gene SHOX Deficit di attività biologica del GH

Panipopituitarismo neonatale Disfunzione neuro-secretoria dell'ipofisi

51%

22%

6%

6%

6% 3% 1% 5%

Anni 2007 - 2012

Commissione preposta alla valutazione e alla autorizzazione

della terapia con ormone della crescita (somatotropina, GH)

REGIONE TOSCANA

Anno 2011 (dicembre) - 2012 (aprile)

Tipologia di bassa statura N°

SGA 7

Grave auxopatia 6

Grave auxopatia in sindrome genetica -

Grave auxopatia e spurt puberale 1

Aploinsufficienza del gene SHOX 1

Deficit di attività biologica del GH -

Panipopituitarismo neonatale -

Disfunzione neuro-secretoria dell’ipofisi -

TOTALE 15

Margherita Andretta

Servizio Farmaceutico Territoriale

Azienda ULSS 20 Verona

Coordinamento Unico sul Farmaco

Regione Veneto

La Commissione per il GH

della Regione Veneto

Modalità di monitoraggio dell’aderenza

alla normativa e/o controllo della spesa

Casi valutati dalla

Commissione dal 2009 ad oggi

4011

8

421

SGA

ISS

SilverRussell

Noonan

anomaliecromosomiche

RubensteinTaybi

Nell’81% dei casi è stato autorizzato l’utilizzo di GH

Spesa per GH nella

Regione Veneto – anno 2011 Azienda di

Erogazione Spesa

a 72.777 b 124.735

c 173.668

d 234.957

e 215.278

f 285.131

g 255.038

h 200.637 i 385.274

l 206.688

m 200.941

n 166.319

o 128.129

p 206.008 q 434.200

r 141.636

s 143.024

t 91.642

u 1.306.485

v 391.934

z 781.759 VENETO 6.146.263

61%

28%

11%

etàevolu va

etàditransizione

etàadulta

Data 29/06/2012 | Protocollo N° 302391/64.00.03.01.00 | Class.: Prat. Fasc. | Allegati N°

Oggetto: Indagine conoscitiva regionale sui Centri per la prescrizione dell’ormone della crescita.

La struttura è già autorizzata?

sì no

Se no, si chiede di motivare la richiesta di autorizzazione (allegare relazione)

Presenta uno specialista endocrinologo con almeno un’unità semplice di endocrinologia?

sì no

Numero totale di pazienti in trattamento nel 2012 con Piano Terapeutico attivo ___________

Si chiede di ripartire il numero di pazienti in base alla patologia e alla provenienza, specificando per i pazienti intraregione l’Azienda ULSS di residenza

Risultati

indagine conoscitiva regionale

577 pazienti pediatrici suddivisi in 4 Centri autorizzati

310 pazienti adulti suddivisi in 16 Centri autorizzati

7 Centri hanno in trattamento meno di 10 pazienti

4 Aziende Sanitarie hanno più di un Centro

Nuovi criteri di

autorizzazione proposti dalla Commissione

Nessun nuovo Centro viene al momento autorizzato

I Centri che mantengono l’autorizzazione:

devono avere in organico uno o più specialisti endocrinologi

devono avere almeno10 pazienti in trattamento

Le Aziende con più Centri devono riorganizzare l’attività in

un unico Centro entro 12 mesi

Indicazioni di registrazione

delle specialità/biosimilari in commercio

Indicazione nel bambino/adolescente Specialità che presentano l’indicazione Insufficiente secrezione di GH Tutte le specialità

Sindrome di Turner Tutte le specialità

Sindrome di Prader Willi GENOTROPIN MINI®, GENOTROPIN

®, OMNITROPE

®

Alterato gene SHOX HUMATROPE®

Insufficienza renale cronica Tutte le specialità ad eccezione di ZOMACTON®

SGA Tutte le specialità ad eccezione di NUTROPIN® e ZOMACTON

®

Indicazione nell’adulto Specialità che presentano l’indicazione

Insufficiente secrezione di GH Tutte le specialità ad eccezione di ZOMACTON®

Confronto dei costi

delle specialità/biosimilari in commercio

Formulazione farmaceutica Specialità Confezionamento

€/mg

(IVA esclusa)

Prodotti aggiudicatari di gara – DDR 1/2012 e DDR 4/2012

Tubo-fiala monodose da ricostruire e somministrare direttamente.

GENOTROPIN MINI

®

0,2 mg 0,4 mg

0,6 mg 0,8 mg

1,0 mg 1,2 mg

1,4 mg 1,6 mg

1,8 mg 2,0 mg

22,88 24,84

21,89 23,24

24,19 22,76

23,99 24,42

24,83 25,17

Tubo-fiala o cartuccia multidose da

ricostruire e somministrare attraverso penna.

GENOTROPIN®

5,3 mg

12 mg

26,55

23,89

HUMATROPE®

6 mg 12 mg

19,33 18,82

Cartuccia multidose contente una

soluzione già pronta da somministrare attraverso penna.

OMNITROPE®

5 mg 10 mg

15,19 14,58

Cartuccia multidose da ricostruire e

somministrare attraverso penna (con o senza ago).

SAIZEN CLICKEASY

®

8 mg 26,16

Flacone multidose da ricostruire e

somministrare attraverso siringa o penna (con o senza ago).

ZOMACTON® 4 mg 25,95

Prodotti non aggiudicatari di gara

Cartuccia multidose contente una

soluzione già pronta da somministrare attraverso penna.

NORDITROPIN®

5 mg 15 mg

24,60§ 24,60§

NUTROPIN® 10 mg 19,82§

Impiego delle specialità/biosimilari contenenti GH

Indirizzi espressi dalla Commissione Regionale

Pertanto, alla luce della sovrapponibilità in termini di efficacia e sicurezza dei medicinali contenenti somatropina, la Commissione Regionale ritiene necessario privilegiare, in assenza di

motivazioni clinicamente rilevanti legate alle specifiche indicazioni di registrazione, alla compliance

del paziente, alla continuità terapeutica o alla tollerabilità ad uno specifico eccipiente/conservante,

l’utilizzo di quei prodotti che presentano un prezzo unitario per mg inferiore a 20 €, soprattutto in un

ottica di razionalizzazione della spesa farmaceutica e di rispetto dei nuovi tetti imposti a livello nazionale, come previsto dal DL n.95/2012 convertito, con modificazioni, nella Legge n.135/2012.

I Centri autorizzati alla prescrizione sono tenuti al rispetto delle presenti raccomandazioni.

A tal fine è necessario che le Direzioni Sanitarie, in collaborazione con i Responsabili dei Centri autorizzati e i Responsabili delle Farmacie ospedaliere/Servizi Farmaceutici territoriali,

effettuino periodici audit finalizzati al controllo dell’appropriatezza prescrittiva e alla rilevazione

dei seguenti indicatori: numero totale di pazienti trattati nel periodo di riferimento; numero di

pazienti che nel periodo di riferimento hanno ricevuto un trattamento con prodotti che presentano

un prezzo unitario per mg superiore a 20 €.