weesgeneesmiddelen en transparantie
Post on 11-Jun-2015
187 Views
Preview:
DESCRIPTION
TRANSCRIPT
Orphan Café 4 april 2013
Dr. Ir. Erik Tambuyzer ABConsult
Weesgeneesmiddelen en transparantie
Behandeling voor zeldzame ziekten : win-win voor de betrokkenen?
Inhoud van deze presentatie
• Zeldzame ziekten, een historisch & maatschappelijk probleem • Nood aan nieuwe weesgeneesmiddelen • Van enkele naar meer: budgetprobleem? • Misbruik? • Misvattingen? • Transparantie: wat en van/voor wie? • Wat kan er beter? • Toekomst
Zeldzame ziekten • Zeldzaamheid én ernst van de ziekte • Maatschappelijk probleem slechts deels opgelost
door de regelgeving toegang is niet geregeld • Economische gunstmaatregelen, om therapie-
ontwikkeling te bevorderen • Meer nood dan aan Wg alleen: diagnose, zorg,
expertise, … samenwerking • Internationale schaal • 6-8000, vele heel wat zeldzamer dan 5/10000 • Prevalentielimiet is arbitrair continuum … • Heterogeneïteit, veelal moeilijke diagnose • Vele Wg zijn voor zeldzame kankers!??
Nood blijft groot • ~10-20% van alle zeldzame ziekten hebben enige vorm
van behandeling medische nood blijft hoog!
• Vele therapiën voor zeldzame ziekten staan model voor toepassing van gepersonaliseerde geneeskunde – Link van diagnose met therapie – Enkel werkzaam bij een goed afgelijnde groep – Dosering aangepast aan de individuele patiënt
Rare Diseases, Orphan Designated Indications with Approved Therapies & Orphan Drugs in the Clinic
~7,000
Rare Diseases without known
approved therapy or drugs in
the clinic (~95%)
340
~6,650
Phase III:
Phase II:
Phase I:
Total:
340 Approved Therapies Total
Rare Diseases
64
106
38
208*
Source: NIH Office of Rare Diseases; GBI Research, Dec 2009
*45% of the total assets in clinical development are for oncology indications
Zeldzame ziekten behandeling • Hoge medische nood en
ernst van de ziekten
• Is het wetenschappelijk mogelijk, kan er resultaat worden geboekt?
• biologie van ziekte begrijpen
• technologie, middelen, expertise in ziektedomein
• Markt voor het product? Return on investment mogelijk?
Sterke groei R&D
51%
18%
77%
32%
104%
22%
254%
20%
0%
50%
100%
150%
200%
250%
300%
EU OMP R&D
expenditure
EU R&D
expenditure
World OMP R&D
expenditure
World R&D
expenditure
2000 - 2004
2004 - 2008
•Tussen 2000-2004 steeg R&D in Europa met 51%, verdubbeling tssn 2004-2008
•Over de hele periode 2000-2008 was de groei 209%
•R&D in WG = stijgend deel van totale biopharmaceutische in industrie, terwijl de totale R&D kost in de industrie in het algemeen al sterk steeg
Bron: EU and World OMP R&D
expenditure: OHE Consulting
survey
In den beginne enkele Wg, maar wat nu…
- Enkele Wg, hoge prijs geen budgettair probleem - Veel Wg nog betaalbaar? - Niet alleen kleine bedrijven, nu ook de grote - Economische crisis - Hoog risico voor ontwikkeling 1e behandeling
o Pioniersrol: dikwijls geen therapie bestaande o Echte innovatie is risicovol en vraagt tijd o Complexe en kleinschalige klinische studies
9
Gelijkaardig risico, wat ook type
Discovery and Development of a Successful NCE
0
1
2
34
5
6
7
8
9
10
1112
13
14
15
Quantity of Substances
Yea
rs
Source: Based on PhRMA analysis, updated for data per Tufts Center for the
Study of Drug Development (CSDD) database.
Introduction/Registration
Developmen
t
Basic Research
Post-Marketing Surveillance
Clinical Tests (Humans)
Preclinical Tests (Animals)
1
2
2-5
5-10
10-20
3,000-10,000
Phases
IV
III
II
I
Budgettair probleem? • Is er werkelijk druk op het budget? Ja
zeker, van alle innovatieve producten,
geen potentieel bankroet door Wg…
• Plafonnering % voor Wg van
geneesmiddelenbudget
• Klein patientenaantal, met uitzonderingen
• Voorspelling van wat komt mogelijk
• Keuzes maken wat terugbetaald wordt
• Definitie van ‘innovatie’ afstemmen tussen
regelgevers en betalers
Door bomen het hele bos blijven zien het gaat om de patiënt!
Wordt budget goed gebruikt? • Stijgende ontwikkelingskosten door extra eisen maar generica.
• Aantal Wg stijgt in % nieuwe geneesmiddelen
• Wg meestal innovatief, effectief en veilig
• Wg kan met betere controle budgettaire impact
• Wg zal klein percentage van totaal (4-5%?) blijven
• Stabilisatie is vooruitgang voor de patient, niet alleen genezing
• Terugbetaling Wg niet op kosten van andere patiënten
• Terugdringen van inefficiencies in gebruik van budget? Gepersonaliseerde geneeskunde nodig…?
– 10-25% van voorgeschreven geneesmiddelen niet gebruikt
– ~50% is niet geschikt voor die patient (WHO)
– ~20% van alle kosten in laatste levensmaand
– Belangrijke rol van de correcte diagnose
Mazen van diagnostisch net drastisch verkleinen
Gemaskerde wevervogel
Expertise-centra opbouwen
Register(s)
Opleiding
Diagnose &
Monitoring
Behandelende
artsen
(Inter)nationaal
netwerk
(Genetische)
Counseling
Klinisch
onderzoek Beleidsinput
Met HTA
en betalers
Outreach
Epidemiologie
Patiëntenzorg
Misbruik? • Reeds bestaande grondstoffen als Wg gebruiken? Europese
definitie Wg aanpassen om verwarring te vermijden … • Salami-slicing?
o Erkenning als Wg door COMP, niet door bedrijf o Meerdere indicaties zijn voordeel voor de patiënt
o Nieuwe indicatie sneller dan NCE ontwikkelen o Beter dan off-label o Evaluatie van veiligheidsrisico’s effectiever
• Ethische aspecten misbruikt? o Voor meer winst ? o Om budget te sparen?
• Misbruik moet wordenvermeden want brengt regelgeving in gevaar niet terug naar 1996 of tevoren…
Misvattingen? • Geschatte prevalentie niet altijd realiteit • Groot aantal erkenningen maar klein aantal
goedkeuringen: regelgeving geen succes? Nee • Verschil in aanpak van Wg door de regelgevers?
Nee, minder data en hoge medische nood… • Exclusiviteit is géén monopolie! • Tweemaal betalen: belastingsgeld voor
onderzoek plus terugbetaling van therapiën? o Basisonderzoek in academia o Dierproeven en translationeel onderzoek
meestal door bedrijven georganiseerd. o Academia includeert spin-outs!
Transparantie: ‘the elephant in the room’?
Prijs en winstgevendheid?
• Prijzen voor WG kunnen substantieel hoger zijn dan voor andere geneesmiddelen, o.a. wegens zeldzaamheid – Bij automatisch hogere winst alle bedrijven
zouden Wg maken; gebeurt dit ook? – Innovatie duur bij de start – Meer ontwikkelaars een pluspunt
• Zonder winstpotentieel de meeste WG zouden nooit ontwikkeld zijn, regelgeving met incentives belangrijk
• Toekomst zal ons leren wat gebeurt: meer concurrentie en meer ervaring, Wg worden gewoon geneesmiddel na 10 jaar…
Transparantie • Transparentie vanwege alle partijen echter nodig
– voor bedrijven wegens ecomische steun
– voor de overheid wegens objectiviteit en omdat patienten objectiviteit & transparantie verdienen
• Prijstransparantie voor Wg: een complex concept dat financiële standaarden nodig heeft
• Beursgenoteerde bedrijven publiceren uitgebreid jaarrapport; wettelijke voorschriften en controle op maat van de investeerder
• Bedrijven opereren wereldwijd, en hangen af van investeerders in financieel wereldsysteem
• Duurzame oplossing via dialoog met betrokkenen? Verantwoordelijkheid!
Wat kan er beter? • Stop discussie over nieuwe regelgeving,
continuïteit is erg nodig (12.5 jaar ontwikkeltijd!) • Wel betere toepassing in overleg en via dialoog
met vroegtijdig contact met de betalers ook • Europese samenwerking voor data-collectie • Strenge regels voor terugbetaling beter dan geen
terugbetaling want dan verliezen allen o Regels op voorhand vaststellen (jaarbudget?) o Voorspelbaarheid en continuiteit
• Verantwoordelijkheid opnemen voor toegang • Patiëntentrouw … • Vermijd misvattingen en clichés
Focus op medische nood is win-win
Toekomst - Enorme mogelijkheden voor zeldzame ziekten
door manier van R&D organisatie in bedrijven - Concurrentie voor succesvolle Wg prijsdruk - Meer ziekten per product? - Systematisch verzamelen van off-label data - Plafonnering van stijging aantal Wg? - Verlies exclusiviteit bij leveringsprobleem - Afspraken met betalers bij start ontwikkeling - Na 10 jaar geen Wg meer, prijsdruk?
De zon moet verder opgaan voor patiënten met zeldzame ziekten,
en niet terug ondergaan…
Dank u voor uw interesse!
erik@tambuyzer.be
top related