come costruire un protocollo di uno studio di efficacia · 2013. 8. 9. · il principio di...
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COME COSTRUIRE UN PROTOCOLLO DI UNO STUDIO DI EFFICACIA
CONOSCERE PER SCEGLIERE:
orientarsi in salute e sanità Corso di formazione per volontari
Dr. Donato Papini
Agenzia sanitaria e sociale regionale
Regione Emilia-Romagna
dpapini@regione.emilia-romagna.it
Pistoia, 25-02-2012
Perché si fanno studi di efficacia
Prima di introdurre un intervento (farmaco, dispositivo, procedura) o raccomandarne l’uso nella pratica clinica comune dobbiamo dimostrare che è sicuro ed efficace.
Sicurezza ed efficacia sono concetti relativi: la ricerca deve dimostrare che il rischio legato all’intervento (es. effetti collaterali di un farmco) ed il potenziale beneficio del trattamento sono in un rapporto favorevole
Il principio di incertezza alla base dello studio
Uno “studio di efficacia” per essere eticamente accettabbile deve avere come presupposto che l’efficacia (che appunto si va ad indagare) sia davvero non nota.
Non serve fare uno studio per valutare l’efficacia del paracadute (o degli antibiotici nelle infezioni comuni)
Studio randomizzato e controllato (RCT)
“il re” degli studi di efficacia
Disegno prospettico (longitudinale)
Serve a valutare l’efficacia di un intervento (trattamento)
Si valuta l’eventuale differenza negli esiti tra coloro che hanno ricevuto l’intervento e coloro che non lo hanno ricevuto
Il ricercatore è uno sperimentatore: interviene nell’assegnare il trattamento
Indirizzare la ricerca dove esistono reali e importanti incertezze…
…allo scopo di evitare di concentrarsi su domande futili……
Nel costruire uno studio di efficacia dobbiamo tenere presenti tre possibili
insidie dovute a:
NON COMPARABILITA’
Delle popolazioni (dei pazienti)
Delle osservazioni e della rilevazione dell’effetto
Degli effetti “accessori” (che possono “confondere” l’effetto dell’intervento”)
Negli studi sperimentali di efficacia esistono tre contromisure per minimizzare questi rischi di NON COMPARABILITA’
Delle popolazioni (dei pazienti)
Randomizzazione
Delle osservazioni Metodi di blinding (cecità)
Degli effetti “accessori” (che possono “confondere” l’effetto dell’intervento”)
Placebo
Randomizzazione
Lo scopo della randomizzazione (assegnazione casuale) è di ottenere due gruppi di pazienti simili per tutti i fattori prognostici noti e non noti eliminando i bias di selezione nella assegnazione dei trattamenti
E’ la componente più importante degli RCT
Cosa vuol dire avere 2 gruppi sbilanciati: ovvero quando la randomizzazione non riesce
• Nel 1930 si realizzò un esperimento consistente nella somministrazione
nelle scuole di 3/4 di pinta di latte al giorno a 10.000 ragazzi; altri 10.000
ragazzi nelle stesse scuole non ricevevano questa somministrazione.
• L’obiettivo dell’esperimento era di verificare se il supplemento di latte
portava a un maggior accrescimento ponderale e nella statura.
• Inizialmente fu deciso di effettuare l’assegnazione dei bambini all’uno o
all’altro gruppo in modo casuale in alcune scuole, e in ordine alfabetico in
altre.
• Si decise poi, per evitare una sproporzione numerica tra i due gruppi, di
affidare agli insegnanti il compito di integrare l’uno o l’altro gruppo con altri
bambini.
• Verosimilmente a causa del senso di umanità degli insegnanti, che li
portava ad assegnare al gruppo cui era destinato il latte i bambini più
malnutriti, il risultato finale fu che il gruppo di controllo risultò superiore in
una misura corrispondente a circa 3 mesi di crescita ponderale e 4 mesi di
crescita in statura.
L’ESPERIMENTO DEL LATTE NEL LANARKSHIRE
(RIFERITO DA William Sealy Gosset alias “STUDENT”, 1931)
Allocation bias
Il modello PICOD
Il metodo migliore per formulare i quesiti è di strutturarli - secondo il modello PICOD - in una relazione tra:
Paziente: la malattia/condizione del paziente
Intervento: l'esposizione ad un trattamento
Confronto: trattamento alternativo
Outcome(s): uno o più eventi rilevanti per misurare l’esito
Disegno dello studio: metodo di assegnazione del paziente al gruppo di trattamento o di controllo
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