Japanese Policy for Innovative Drug Development

Ministry of Health, Labour and Welfare

R&D Division, Health Policy Bureau

Toshio Miyata, MD

Oct 13, 2010Tokyo, Japan The 10th Kitasato University-Harvard School of Public Health Symposium

JapanArea 377,944 km2

Population 127.5 million

4.15.9

8.911.2 11.7 11.7 11.7 11.6 11.6 11.3 11.3

16.0

20.6

27.0

30.1 31.1 31.0 31.5 32.1

33.1 33.1 34.1

(25.4%)(28.8%)

(33.1%)

(37.2%) (37.5%) (37.9%) (36.9%) (36.1%) (35.1%) (34.0%) (33.1%)

4.9%

4.6%

5.4%

6.0%6.3% 6.3% 6.4% 6.4% 6.6% 6.5% 6.6%

6.1% 5.9%

7.2%

8.1%8.6% 8.7% 8.8% 8.8% 9.1% 8.9% 9.1%

6.7%

6.0%6.9%

7.7%

7.9% 8.0% 8.1% 8.0%8.2% 8.1%

0%

1%

2%

3%

4%

5%

6%

7%

8%

9%

0

10

20

30

40

1985 1990 1995 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007

注：国民所得及びGDPは内閣府発表の国民経済計算（2008.12）。総保健医療支出は、ＯＥＣＤ諸国の医療費を比較する際に使用される医療費で、予防サービスなども含んでおり、

国民医療費よりも範囲が広い。2007年のＯＥＣＤ加盟国の医療費の対ＧＤＰ比の平均は８．９％

（兆円）

（年度）

＜対前年度伸び率＞

・介護保険制度施行

・高齢者１割負担導入

・高齢者１割負担徹底

・被用者本人３割負担等

・現役並み所得高齢者3割負担等

国 民 医 療 費 （兆円）

老 人 医 療 費 （兆円）※ （ ）内は老人医療費の国民医療費に占める割合

国民医療費の対GDP比

1985(S60)

1990(H2)

1995(H7)

2000(H12)

2001(H13)

2002(H14)

2003(H15)

2004(H16)

2005(H17)

2006(H18)

2007(H19)

国民医療費 6.1 4.5 4.5 ▲1.8 3.2 ▲0.5 1.9 1.8 3.2 0.0 2.9

老人医療費 12.7 6.6 9.3 ▲5.1 4.1 0.6 ▲0.7 ▲0.7 0.6 ▲3.3 0.1

国民所得 7.4 8.1 0.1 2.0 ▲2.8 ▲1.5 0.7 1.6 0.5 2.1 0.3

GDP 6.7 8.5 1.8 0.9 ▲2.1 ▲0.8 0.8 1.0 0.9 1.5 1.0

Estimates National Medical Care Expenditure

老人医療の対象年齢の引上げ70歳以上 → 75歳以上（～H14.9） （H19.10～）

（診療報酬改定） 0.2％ ▲2.7% ▲1.0％ ▲3.16％（主な制度改正）

（％）

国民医療費の対国民所得比

（参考）総保健医療支出の対GDP比

(1) Regulations of Clinical Trials in Japan

(2) New 5-Years Clinical Trial Activation Plan

(3)Promotion of Global Development and ClinicalTrials

(4)Education and Knowledge Transfer (5)Evaluation System of Investigational Medical

Care

(6)Public Promotion of Clinical Research

Facilities(Hospitals, Clinics)

Medical staffPatients(Insurant)

Public Insurer

Consultation DiagnosisTreatment

Industry

Drug, Medical Devices

Health Insurance Law

Physicians Law

Pharmaceutical Affairs Law(PAL)

Japanese Laws for Medical Care

Premium Pay for Services

Medical Services Law

Pharmaceutical Affairs Law (PAL)

• Pharmaceutical Affairs Law (PAL) covers regulations on pharmaceuticals, medical devices and cosmetics.

• Under the PAL, the Minister of Health, Labour and Welfare has the authority- to give an marketing approval - to issue a license for marketing authorization holder- to issue a manufacturer license

Cabinet Office (Prime Minister)- National Public Safety

Commission(National Police Agency)

Ministry of Public Management, home Affairs, Posts and Telecommunications*Ministry of JusticeMinistry of Foreign AffairsMinistry of FinanceMinistry of Defense

Ministry of Education, Culture, Sports, Science and Technology(MEXT)*

Ministry of Health, Labor and Welfare (MHLW)*Ministry of Agriculture, Forestry and Fisheries*

Ministry of Economy, Trade and Industry(METI)*

Ministry of Land, Infrastructure and Transport*

Ministry of Environment

Japanese Government

* merged some ministries and agencies in 2001

Minister’s Secretariat

- Health Sciences Division

Health Policy Bureau(HPB)

- Economic Affairs Division

- Research and Development

Division

Health Service Bureau

Pharmaceutical and Food Safety Bureau(PFSB)

- General Affairs Division

- Evaluation and Licensing Division

Labour Standards Bureau

Employment Security Bureau

Human Resources Development Bureau

Equal Employment, Children and Families Bureau

Social Welfare and War Victims’ Relief Bureau

Health and Welfare Bureau for the Elderly

Health Insurance Bureau(HIB)

- Medical Economics Division

Pension Bureau

Director General for Policy Planning and Evaluation

MHLW

9

Ministry of Health Labor & Welfare (MHLW) &Pharmaceuticals & Medical Devices Agency (PMDA)

Imperial palace

KasumigasekiKasumigaseki

10 min. walk

Ministry H. L. W.

PMDA

OtherMinistries

Diet

Outline of Approval Review Process

ApprovalApproval

Advisory bodyPAFSC

MinisterMinister

MHLWMHLWPMDAPMDAConformity AuditsConformity Audits( GLP/GCP/GMP etc. )

+ Scientific ReviewsScientific Reviews Consultation Advice

Application

Applicant

External Experts

Review Report

Inquiry Answer

Consultation

PMDA: Pharmaceuticals and Medical Devices AgencyMHLW: Ministry of Health, Labour and WelfarePAFSC: Pharmaceutical Affairs and Food Sanitation Council

Shared ResponsibilitiesShared Responsibilities

[MHLW][MHLW]Ultimate Responsibilities in policies & administrative measures

ex. ・ Final judgment on approval

・ Product withdrawal from market

[PMDA] “TECHNICAL ARM of MHLW”[PMDA] “TECHNICAL ARM of MHLW”Actual review, examination, data analysis, etc. to assist MHLW’S measures

ex. ・ Approval Review of New Drugs or MDs • QMS/GLP/GCP inspection

• Collection and analysis of Adverse Event Reports

11

Health Care Insurance in Japan・ Public health Insurance coverage is the right of

every citizen.

・ All citizens have the right of free access to medicalinstitutions authorized to treat patients with healthinsurance coverage.

Pharmaceutical Affairs Law

Health Insurance LawNew diagnostic technique or treatment shall be required evidence to be covered by public health insurance.

Pharmaceutical companies shall not market investigational new or off-label drugs and devices because of the lack of evidence.

Regulations of Clinical Trials in Japan (summary)

Medical Research

Clinical Research “Chiken”

Interventional research / Observational research for human

Clinical trials intended for applicationfor marketing authorisation under PAL

Guidelines for Clinical Trials(Minister’s Notification)

GCP Ordinance(Good clinical practice)

ＰＡＬ：Pharmaceutical Affairs Low

14

Hierarchy of legislation

Diet

Cabinet

Minister

Legally binding

DG of BureauDG of Bureau

Director of Division/Director of Division/OfficeOffice

(Notification which shows an interpretation by the Ministry of higher legislation could have compelling force.)

Law (houritsu 法律)

Cabinet Ordinance (seirei 政令)

Ministerial Ordinance (syorei 省令)Ministerial Notification (kokuji 告示)

Notification (tsuchi 通知)

Ministry

Pharmaceutical Affairs Law

Classification of clinical researches

Is purpose for marketing authorisation of drugs or medical devices?

Clinical researches other than “Chiken” “Chiken”

No Yes

Stem cell Genetherapy

Epidemio-logical

research

Otherclinical research

Guidelinefor

stem cellclinical trial

Guidelinefor

gene therapyclinical trial

Ethicalguideline

forepidemio-

logicalresearch

Ethicalguideline

forclinical research

PharmaceuticalAffairs Law

(GCP Ordinance)

Minister’s Notification Law / Minister’s Order

Commercialclinical trials

Non-commercialclinical trials

Classification of clinical researches

Is purpose for marketing authorisation of drugs or medical devices?

Clinical researches other than “Chiken” “Chiken”

No Yes

Stem cell Genetherapy

Epidemio-logical

research

Otherclinical research

Industry initiated

Investigator initiated

Commercialclinical trials

Non-commercialclinical trials

Different treatment on PAL application

“Chiken”Stem cell Genetherapy

Epidemio-logical

research

Otherclinical research

If one intended to use the data from the clinical trial for the PAL application,he/she must do the clinical trials as “Chiken”

The data derived from the clinical trial can notbe used for the PAL application

The data derived from the clinical trial can be used for the PAL application

Guidelines for clinical trials

Commercial or Non-commercial “Chiken”

GCP Ordinance

Data Quality

ICH-GCP

Flowchart of Approval of New Drug

Approval of

New Drug

?Reliance on Data Quality?POC?? (Proof of Concept)

No Coverage of Health Care Insurance

Specified Coverage of Health Care Insurance

Non-commercial Interventional Research

The bright and dark sides of Clinical Trials

World’s 3rd strongest of Japanese R & D abilityContribution through ICHactivity

Drug/Device LagSlump of Clinical Research

Hollowing out of Clinical Trial

Patients wish to be treated with advanced medical care using investigational new drugs/devices or off-label drugs/devices

(1)Regulations of Clinical Trials in Japan

(2) New 5-Years Clinical Trial Activation Plan

(3)Promotion of Global Development and ClinicalTrials

(4)Education and Knowledge Transfer (5)Evaluation System of Investigational Medical

Care

(6)Public Promotion of Clinical Research

（２） Human Resource Development for Clinical Research

（３） Public Promotion of Clinical Trial and Encouraging Participation

10 core clinical research centers that are able to plan and manage multi-center trials 30 major clinical trial institutions that are able to perform trials smoothly

Training provision for MDs, CRCs, Bio-statisticians, Data managers, etc.

Improve patient volunteers’ ease to participate in trials Improve patient’s incentive to participate in trials

（５） Others

Review GCP Ordinance and Clinical Research Guideline for international harmonization and patient protection

（４） Efficient Clinical Research Management and Sponsors’ Ease

Harmonize administrative document formats Streamline administrative work share between hospitals and sponsors Improve transparency of hospitals’ research capacity

New 5New 5--Years Clinical Trial Activation PlanYears Clinical Trial Activation Plan MEXT / MHLW March 2007

（１） Clinical Study Infrastructure Building

21

Core

TR

Major

Network of clinical research centers

Core

Major

Expedite trial performance

Total 750M¥ / year (approx. 7.5M$ / year)

10 Core clinical research centers 30 Major clinical trial institutions

Total 1,000M¥ / year (approx. 10M$ / year) Infrastructureimprovement

Alliance with related trial sites and accumulate trial subjects

Ensure timely access to new drug Ensure timely access to new drug from clinical trial stagefrom clinical trial stage(satisfy unmet needs)

Promote innovation of new drugPromote innovation of new drug

Institutional reinforcement of staff and IT Institutional reinforcement of staff and IT environment to support trialsenvironment to support trials

Build site networking to accumulate subjects Build site networking to accumulate subjects → cost down and speed→ cost down and speed--upup

○ Train human resources in-house and in the institutions in the net work

○ Strengthen IRB capacity○ Consolidate data management system○ Plan, Do, Assess clinical research

○ Secure Recruiting CRCs and other trial supporting staff

○ Support promotion of common IT plat home

23

Nation-wide network of TR/clinical trial centers

Local Trial Network（based on clinical trial promotion program)

Centers of Excellence

TR Centers

Core Trial Centers

CTC is a core center to smoothly

perform trials (MHLW)CTC is a core center to smoothly

perform trials (MHLW)

COE is able

to plan and

manage

multi-center

trials

(MHLW)

COE is able

to plan and

manage

multi-center

trials

(MHLW)

TR center is to translate

basic medical research to

clinical trial （MEXT）

TR center is to translate

basic medical research to

clinical trial （MEXT）

95

7154 52 63

4360 60 56

96105 107 109

119

722

500

406391

463424 438

361414

497 504530

495553

0

100

200

300

400

500

600

700

800

0

50

100

150

200

250

300

1996 1997 1998 1999 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009(by MHLW)

年

First IND IND

New GCP publication

New GCP enforcement

ICH E5

First IND

IND

3-Years Clinical Trial Activation

Plan(prolonged 1 year)

New5-Years Clinical Trial Activation

Plan

Number of IND Notifications

24

○ Trend on IND notifications

○ Trend on clinical trial consultations by PMDA

※ Regarding global MCTs, 240 consultations from Apr. 2004 to Apr. 2009

※ Tend to be a lot of notifications in oncology

Increasing Trend toward Global MCTs

25

① Total INDs(first time + n times)

② INDs of global MCTs ③ Ratio （②／①）

FY 2007 ５０８ ３８ ７．５％

FY 2008 ５２４ ８２ １５．６％

FY 2009 ５６０ １１３ ２０．２％

① Total consultations ② Consultations aboutglobal MCTs

③ Ratio （②／①）

FY 2007 ２８１ ７６ ２７．０％

FY 2008 ３１５ １０１ ３２．１％

(1)Regulations of Clinical Trials in Japan

(2) New 5-Years Clinical Trial Activation Plan

(3)Promotion of Global Development and ClinicalTrials

(4)Education and Knowledge Transfer (5)Evaluation System of Investigational Medical

Care

(6)Public Promotion of Clinical Research

27

Purpose： In order to put Japan’s basic research results into practical use, we have improved a system with higher expertise. While Global studies are increasing as a result of the improved base and sites for the studies, it has also become necessary to create a joint research system in Asia and its bases.

“5-year Strategy for creating innovative drugs and medical devices” 2008 EditionRegarding clinical research/trials, we improve global clinical bases with central IRB functions, which can conduct high-level international joint research.

Effect： We can reduce execution time-lag with foreign countries by planning international joint research programs and proceeding with the development of ethical review procedures and contract in an integrated manner. Smooth implementation is made possible through the use of medical staff capable of communicating with foreign organizations at any time.

Improvement of Global Study Bases (World-class clinical research sites)

28

Global Core Research Center

Medical facilities able to conduct high-level clinical trial and research:

M M

Core

M M MM

Network of core/basic medical facilities for activating clinical research/trials

Core

Joint research & collaboration

Execution support system

Goal: Reinforcement of clinical trial institution in Japan and promotion of simultaneous global development of innovative drugs

・ System for smoothly working out English contract and accounting based on international standards

・ Central ethical review function

・ International research planning/data analysis (Senior data managers and computer technicians can be secured）

・ Setup as a domestic exploratory clinical research center (securing doctors, test technicians, radiologic technicians, etc.)

・ Fostering of doctors to become international research support personnel and supply the personnel to the sites and bases

・ To secure human resources for constructing systems and strategies for the management of intellectual property.

・ To secure human resources for the regulatory research into diagnostic assistance substance in the living body.

・ Accumulation and organizational coordination of case information.

Functions to be provided

Work begins in 2009 with budget of ¥400 million

Core clinical research centers(10 locations）

Major clinical trial institutions(30 locations)

Medical facilities able to smoothly conduct clinical trial and research in collaboration with core hospitals and other basic hospitals

KEIO KITASATO

Global Core Research Center for Clinical Trial

Foreign Clinical Research Network

Foreign Clinical Research Network

Joint research & collaboration

(1)Regulations of Clinical Trials in Japan

(2) New 5-Years Clinical Trial Activation Plan

(3)Promotion of Global Development and ClinicalTrials

(4)Education and Knowledge Transfer (5)Evaluation System of Investigational Medical

Care

(6)Public Promotion of Clinical Research

• Educational program developed in the clinical research infrastructure project (Health science research grant)

• E-learning system deve-loped by JMA Center for Clinical Trials, etc.

Tools for self-learning ＆ in-hospital training

Object When ContentsCRCs（basic）

Lecture in Sep. + Practical Training from Oct.(Tokyo)(59 students took the course)

Pharmaceutical affairs law, Basic knowledge on clinical trials, Informed consent, etc.

Local Data Managers

2 days course: add on the CRCs’basic course(Tokyo)(39 students took the course)

Function, Practice, Basic knowledge of biostatistics, Management tools (incl. practical training), etc.

CRCs(advanced）

2 days course ×2 cities(Tokyo, Osaka)(November and January)(89 students took the course)

Latest GCP regulation,Multinational trials, Investigator initiated trials Education etc. (incl. group discussion)

IRB members 1 day course: (Tokyo)(77 IRB-members took the course)

Board member’s function, Review points, A Mock IRB, etc.

Educational Program for CRCs, Data managers, and IRB members

(1)Regulations of Clinical Trials in Japan

(2) New 5-Years Clinical Trial Activation Plan

(3)Promotion of Global Development and ClinicalTrials

(4)Education and Knowledge Transfer(5)Evaluation System of Investigational Medical

Care

(6)Public Promotion of Clinical Research

Evaluation System of interventional research using investigational new or off-label drugs and devices prior to final PMDA/MHLW approval under Specified Coverage of Health Care Insurance

Evaluation System of Investigational Medical Care(2008～)

MHLW

insurance medical care facility

Flowchart of Approval of Investigational Medical Care

Scientific and Ethical Review Board of Health Policy Bureau

Financial Review Board of Health Insurance Bureau

Public Notice of Minister’s ApprovalSpecified Coverage of Health Care Insurance

Guidelines for clinical trials

Commercial or Non-commercial “Chiken”

GCP Ordinance

Data Quality Flowchart of Approval of New Drug

Approval of

New Drug

No Coverage of Health Care Insurance

Specified Coverage of Health Care Insurance

Investigational Medical Care

Non-commercial Interventional Research

Specified Coverage of Health Care Insurance

(1)Regulations of Clinical Trials in Japan

(2) New 5-Years Clinical Trial Activation Plan

(3)Promotion of Global Development and ClinicalTrials

(4)Education and Knowledge Transfer(5)Evaluation System of Investigational Medical

Care

(6)Public Promotion of Clinical Research

Portal Site (NIPH)

JMA-CCT

JAPICUMIN

Portal Site for search of clinical studies

No. of Registries: 2779（25 June 2009）

-Keep public well informed- Avoid publication bias- Transparency of all data- Promote subject recruitment

Press Release on October 16, 2008

JPRN Approved as Primary Registry by WHO

OECD Global Science Forum

Working Group to Facilitate International Cooperation Working Group to Facilitate International Cooperation

in Nonin Non--Commercial Clinical TrialsCommercial Clinical Trials

--First MeetingFirst Meeting--

Madrid, May Madrid, May 2626--2727, , 20102010

Working Group Composition13 countries (Denmark, Finland, France, Germany, Japan,

Italy, New Zealand, Norway, Poland, South Africa,Spain, United Kingdom and the US)

the EC, the ESF, the EORTC and the CTFG

A survey of current regulatory differences in various regions was started.

健康長寿のためのライフ・イノベーションプロジェクト平成２３年度要望額 ：約２３３億円 ※ 厚生労働省、文部科学省、経済産業省連携事業

○難病、がん等の疾患分野の医療の実用化

研究を効果的に推進し、健康寿命を延伸

○日本発の革新的な医薬品・医療機器の創出による日本復活

• 革新的な医療の実現に資するため、難病やがん、肝炎、精神疾患など、社会的影響が大きい疾病の原因解明や診断法・治療法・予防法の開発、再生医療技術の臨床実現化のための研究等を推進する。

１．難病・がん等の疾患分野の医療の実用化のための研究事業

• がん患者が仕事とがん治療を両立できるような日常生活の質の向上のため、日本発のがんワクチン療法の実用化に向けた大規模臨床開発研究を強力に推進する。

２．日本発のがんワクチン療法による革新的がん治療の開発事業

• 福祉用具や介護ロボット等の実用化を支援するため、試作段階にある当該機器等に対する臨床的評価及び介護保険施設等におけるモニター調査（20件の機器を目処）の機会を提供する。

７．福祉用具・介護ロボット実用化の支援事業

• 日本発シーズ（医薬品・医療機器の候補となる物質等）の実用化のため、産学官一体となった取組を進め、大学・ベンチャー等における医薬品・医療機器候補選定の最終段階から治験に至るまでに必要な試験・治験計画策定等に関する薬事戦略相談を実施する。

５．日本発シーズの実用化に向けた医薬品・医療機器に関する薬事戦略の相談事業

• 医薬品等の安全対策を推進するため、全国の大学病院等５か所において、電子カルテ等のデータを活用した医療情報データベースを構築し、1,000万人規模のデータ収集を行う。

６．医療情報データベース基盤の整備事業

研究開発事業

整備事業

整備推進事業

有機的連携

• 日本発の革新的な医薬品・医療機器を創出するため、世界に先駆けてヒトに初めて新規薬物・機器を投与・使用する臨床試験等の実施拠点となる医療機関の人材確保、診断機器等の整備、運営に必要な経費について財政支援を行う。

３．世界に先駆けた革新的新薬・医療機器創出のための臨床試験拠点の整備事業

• 独立行政法人国立高度専門医療研究センターの豊富な症例数、専門性などの特性を活かし、日本発の革新的な医薬品・医療技術の開発に資するため、研究の基礎となるバイオリソースを蓄積し、医薬品・医療機器の開発を行うとともに、研究成果の迅速な実用化を図るための知的財産管理の体制整備を行う。

４．先端医療技術等の開発・研究の推進事業（国立高度専門医療研究センター）

○難病、がん等の疾患分野の医療の実用化の研究等を効果的に推進し、健康寿命を延伸！

（研究開発事業）健康長寿のためのライフ・イノベーションプロジェクト

１．難病、がん、肝炎等の疾患の克服

☆ 難病（難治性疾患）の克服【現状認識と課題】・多くの難治性疾患各々に、診断基準、治療法の確立等を目的に研究を着実に実施。

【課題解決の取組】○次世代遺伝子解析装置利用による疾患遺伝子等の同定・患者等の協力を得て、神経難病（ﾊﾟｰｷﾝｿﾝ病など）等の原因を遺伝子レベルで解明し、特定の疾患の罹りやすさ及び薬剤の効果などの遺伝子的な要因の事前把握及び治療法の開発を目指す。

☆ 肝炎の克服【現状認識と課題】・ウイルス性肝炎は国内最大級の感染症であり、放置することで肝硬変や肝がんといった重篤な疾病に進行。

【課題解決の取組】○総合的な肝炎対策研究・平成22年1月に施行された肝炎対策基本法の趣旨を踏まえ、肝炎対策を総合的に推進するための基盤となる研究を推進

☆ 心の健康のための精神・神経疾患の克服【現状認識と課題】・臨床ﾈｯﾄﾜｰｸの構築、医療と地域生活の支援の融合が重要。

【課題解決の取組】○地域精神科ﾓﾃﾞﾙ医療研究ｾﾝﾀｰの構築・関係臨床研究の推進及び関係人材の育成支援を図る。

☆ 再生医療の臨床実現化の加速【現状認識と課題】・前臨床研究から臨床研究まで一貫した推進体制の欠如。

【課題解決の取組】○再生医療の臨床実現化のハイウェイ・iPS細胞、ＥＳ細胞を用いての、世界に先駆けた再生医療技術創出のための臨床研究を行い得る医療機関に対し、具体的なプロジェクトによる基盤整備を実施。開発環境の加速的な構築を図る。

２．がん治療研究の推進

【現状認識と課題】・がんは国民最大の死亡原因であり、今後更に増加。

【課題解決の取組】○がんワクチンの開発など新たな診断・治療技術の確立・国際的に先進性や革新性を持つ技術について、新たに研究推進

３．新薬・医療機器の創出

【現状認識と課題】・海外に先行した日本発の医薬品・医療機器の創出が必要

【課題解決の取組】○臨床試験拠点推進研究事業・ ヒトに初めて投与・使用する試験等、新規医薬品・医療機器の有効性や安全性を早期・探索的に評価する研究を推進

４．先端医療技術等の創出

【現状認識と課題】・各センターの特徴を生かした研究事業・バイオリソースの蓄積・ネットワーク化等による研究のけん引

【課題解決の取組】○各センターの特徴を生かした研究の実施

７．福祉用具・介護ロボットの実用化

【現状認識と課題】・要介護高齢者の増加や介護期間の長期化

【課題解決の取組】○福祉用具・介護ロボット実用化支援・試作段階にある当該機器等に対する臨床的評価及び介護保険施設等におけるモニター調査等の機会を提供する

0 12 24 36 48 60 72 84 96 108 120

エスポー（腎性貧血治療剤） 〔1995年〕

リピトール（高脂血症治療剤） 〔2000年〕

ディオバン（高血圧治療剤） 〔2000年〕

ハーセプチン（抗がん剤） 〔2001年〕

リツキサン（抗がん剤） 〔2001年〕

レミケード（関節リウマチ治療剤） 〔2002年〕

エンブレル（関節リウマチ治療剤） 〔2005年〕

プラビックス（抗血小板剤） 〔2006年〕

アドエア（喘息治療剤） 〔2007年〕

アバスチン（抗がん剤） 〔2007年〕

タケプロン <武田> （消化性潰瘍治療剤 ） 〔1992年〕

ハルナール <山之内> （排尿障害治療剤 ） 〔1993年〕

クラビット <第一> （合成抗菌剤） 〔1993年〕

パリエット <ｴｰｻﾞｲ> （消化性潰瘍治療剤） 〔1997年〕

ブロプレス <武田> （高血圧治療剤） 〔1999年〕

アクトス <武田> （糖尿病治療剤） 〔1999年〕

アリセプト <ｴｰｻﾞｲ> （アルツハイマー症治療剤）〔1999年〕

オルメテック <第一三共> （高血圧治療剤） 〔2004年〕

クレストール <塩野義> （高脂血症治療剤） 〔2005年〕

エビリファイ <大塚> （統合失調症治療剤） 〔2006年〕

（月数）世界初承認から日本で承認されるまでの期間

〔 〕内は日本における承認年

ドラッグ・ラグの現状

世界売上上位品目

世界売上上位品目（日本オリジン）

日本オリジンの世界標準薬でも国内での承認に遅れが生じている。日本オリジンの世界標準薬でも国内での承認に遅れが生じている。

日本先行開発

出典：平成21年8月5日中医協薬価専門部会日薬連説明資料を一部改変

＜要望の背景＞ 現状の医薬品・医療機器開発の問題点

・ 海外企業の撤退・ 国内の雇用の消失

大学・研究所ベンチャー企業

早期臨床試験実施

欧米で開発後、日本で臨床試験

ドラッグラグの根本的要因

速 欧米有望なシーズを速やかに欧米へ

ヒトに初めての臨床試験を可能とするインフラあり

世界に先駆けた革新的新薬・医療機器創出のための臨床試験拠点整備事業及び推進研究事業

○本事業は、日本発の革新的新薬等を世界に先駆けて創出することを目的とするもの・ 「少子高齢社会の日本モデル」の「４．質の高いサービスを利用する」に該当

・ 「元気な日本復活特別枠」の「a. 新成長戦略（２１の国家プロジェクト）」及び「c. 国民生活の安全・安定」に該当

早期臨床試験のインフラ（人・設備）が不十分

7

早期・探索的臨床試験拠点

大学・研究所ベンチャー企業等（シーズの提供等）

早期臨床試験

戦略相談

○特定分野ごとに拠点のインフラを整備

・企画、立案、評価のための人件費・設備整備費・新規薬物等の品質確保費用・動物実験費用 等

ヒトに初めての臨床試験を可能とするインフラの整備

実施

世界に先駆けた日本発の革新的新薬・医療機器を創出

○臨床試験に必要な費用・治験薬の製造・データモニタリング業務・データ管理業務 等

研究プロジェクト等（臨床試験を実施）

薬事戦略相談推進事業

厚生労働科学研究費

有望なシーズを速やかに臨床試験へ

（整備推進事業）健康長寿のためのライフ・イノベーションプロジェクト

○医薬品等の安全対策を目的とした医療情報データベース

医薬情報データベース基盤整備事業

先端医療技術等の整備推進事業バイオリソース

（国立高度専門医療研究センター）

○シーズ発見後の大学・ベンチャー等における実用化に向けたＰＭＤＡの相談

新薬・医療機器の創出（臨床試験拠点の整備事業/研究費）

（事業イメージ）

健康長寿社会実現のためのライフ・イノベーションプロジェクト 平成23年度要望額：233億円厚生労働省

（世界に先駆けた革新的新薬・医療機器創出のための臨床試験拠点の整備事業 51億円）（難病、がん、肝炎等の疾患の克服（うち 臨床試験） 9億円）

背景： 我が国は世界に先駆けてヒトに初めて新規薬物・機器を投与・使用する臨床試験体制（人材及び設備）が不十分であるため、基礎研究成果（シーズ）が日本発であっても、インフラの整った海外で先行して実用化された後、遅れて日本に導入される状況にある。

キャッチフレーズ （「世界に先駆けて臨床試験を実施し、日本発の革新的な医薬品・医療機器を創出する」 等）

この段階を支援

非臨床

基礎研究

早期探索臨床試験

後期開発

実用化

ヒトに初めての臨床試験を可能とするインフラを整備

（重点分野の例）・がん・神経・精神疾患・脳心血管領域

世界に先駆けた日本発の革新的新薬・医療機器を創出

特定分野の早期・探索的臨床試験拠点病院

○医師主導治験を実施する場合

以下の費用を補助・治験薬の製造（GMP対応）・プロトコール作成・データ管理業務・治験相談費用 等

整備費と研究費の連動が必要・研究者・臨床研究コーディネーター等の人材

・診断機器等設備 等の体制整備

目標： 新規薬物・機器について、世界に先駆けて承認又は日本での開発段階が世界中で最も進んでいる状況を実現すること。

概要： ○ 企業・研究機関が有する日本発の新規薬物・機器の早期・探索的な臨床試験を実施可能となるようインフラを整備する予定の医療機関（「がん（バイオ医薬品、診断薬等）」、「神経・精神疾患領域」、「脳心血管領域（医療機器）」等を重点分野として公募し、５か所支援）に対して、

○ 日本初の有望なシーズを評価し日本発の革新的新薬等を世界に先駆けて創出するために、

○ 早期・探索的臨床試験（具体的な開発企業の目処が立っているもの）の実施に必要な体制の整備を行う。

○ 実施医療機関の体制整備費と個別の具体的な研究費を連動させることにより迅速な実用化を図る。

整備費 10億円程度／年／機関 5箇所程度（5年継続）研究費※1.8億円程度／年／課題 5課題程度（3~5年継続）

※開発企業がなく、医師主導治験を実施する場合 （整備費51億円）

（研究費 9億円）

難病、がん、肝炎等の疾患の克服（再生医療の実現化ハイウェイ関連分野）

キャッチフレーズ （「再生医療のいち早い実現化のために、関係省庁が連続的に支援を実施」 ）

背景：ヒトES・iPS細胞を含むヒト幹細胞を用いた再生医療技術の実現化に向けた研究は、国際競争が激化しており、日本は海外に遅れをとりつつある。

目標：基礎研究から臨床研究への迅速かつシームレスな移行を可能とし、ヒトES・iPS細胞を含むヒト幹細胞を用いた安全な再生医療をいち早く実現化する。

（事業イメージ）

健康長寿社会実現のためのライフ・イノベーションプロジェクト 平成23年度要望額：233億円厚生労働省

（難病、がん、肝炎等の疾患の克服（うち再生医療） 10億円）

厚生労働省・再生医療の臨床研究の推進

文部科学省・新たな再生医療技術に関する基礎研究の推進

再生医療の実現化

関係省庁が有機的に連携し、再生医療の実現に向けた取組を一体的に推進

臨床研究 治験非臨床研究

ヒトｉＰＳ・ＥＳ細胞等幹細胞に係る研究

基礎研究

経済産業省・再生医療の実現化を支える産業基盤を構築

支援

支援

再生医療の実現化ハイウェイ

再生医療の実現の高速化

RM

医療以外のﾋﾄiPS/ES細胞研究での知見の医療研究への還元

病態解明等への活用

新規産業の創出

概要：ヒトES・iPS細胞を含むヒト幹細胞を用いた再生医療技術を実現化するためには、 関係省庁（基礎研究を推進する文科省、臨床研究を推進する厚労省、周辺機器の開発等を推進する経産省）が連携し、再生医療の実現に向けた取組を一体的に進めることが重要である。まず、文科省は、厚労省と協働して、研究課題の採択及び評価を実施し、数年以内に臨床研究に到達することを目指すこととしている。また、厚労省は、ヒトES・iPS細胞を用いた臨床研究の実施に先立ち、切れ目のない基礎研究から臨床研究への移行を可能とする仕組みを構築するとともに、効率的で加速度的な臨床研究が実施できる臨床研究支援体制等の基盤構築を目的とした研究を実施する（再生医療臨床実現化ハイウェイ研究事業）。さらに、経産省は、再生医療の基盤となる細胞評価装置、培養装置等の周辺機器などの開発を行うこととしている。

◆文科省、厚労省が協働して評価を実施し、結果が芳しくないものは非臨床研究段階から支援を打ち切り。

◆ＰＭＤＡの薬事相談窓口が可能となる仕組みの構築

◆基礎研究から臨床研究への迅速かつシームレスな移行を可能とする仕組みの構築

◆課題の採択は、文科省と厚労省が協働して実施

臨床研究実施のための効率的臨床研究基盤を探索・実証する研究

再生医療臨床実現化ハイウェイ研究事業

All the players in good harmony!

“ All for the welfare of patients!”