paroksİsmal noktÜrnal hemoglobİnÜrİ · cva/mi %16 %15 tipik vte (en sık) ... •trombotik...
TRANSCRIPT
![Page 1: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/1.jpg)
PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ VE GÖĞÜS HASTALIKLARI
Dr. Alev GÜRGÜN Ege ÜTF Göğüs Hastalıkları AD
![Page 2: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/2.jpg)
HİPERKOAGÜLABİLİTE
• PRİMER
1. Anormal fibrin oluşumuna neden olanlar:
AT III eksikliği,
Protein C ve bunun koafaktörü olan Protein S eksikliği, Heparin Kofaktör II eksikliği
2. Fibrinolitik sistemde bozukluk:
Plazminojen eksikliği
Plazminojen aktivatör (PA) eksikliği
Plazminojem aktivatör inhibitör (PAI) fazlalığı
Alfa 2 antiplazmin eksikliği
Disfibrinojenemi
3. Endotel Zedelenmesine Neden Olanlar:
Homosistünüri
Paroksismal Noktürnal Hemoglobinüri (PNH) Lupus Antikoagülanı
SEKONDER
1. Koagülasyon ve fibrinolitik sistemi etkileyen nedenler:
Malignite
Gebelik
Nefrotik Sendrom
Oral KS (Estrojen) kullanımı
2. Platelet Sayı ve Fonksiyonlarını Etkileyenler:
Myeloproliferatif hastalıklar
DM
Hiperlipidemi
PNH Heparine bağlı trombositopeni (Beyaz Pıhtı Sendromu)
Antikardiolipin antikoları
3. Vasküler Sistemi Etkileyenler
Venöz Staz
Polisitemia Vera
Orak hücreli anemi
Sferositoz
Paraproteinemiler, Vaskülitler (enfeksiyon, radyasyon, kronik oklüziv arter hastalığı, Behçet hastalığı)
![Page 3: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/3.jpg)
• Platelet aktivasyonu
• Serbest Hemoglobin Toksisitesi
• Nitrik Oksit eksikliği
• GPI ( Fosfatidilinozitol Glikan)-ilişkili proteinlerin yokluğu
– Ürokinaz tipi plazminojen aktivatör reseptör
– CD 55
– CD59
• Endotelyal Disfonksiyon
• İskemi/Perfüzyon hasarı ve vasküler inflamasyonda esas neden:
• Kompleman Aktivasyonu
![Page 4: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/4.jpg)
Terminal Kompleman Aktivasyonu Kırmızı Kan Hücrelerini Lizis’e Duyarlı Kılar
Normal
Eristrositler
PNH
Eristrositler
Intakt
Eritrositler
Kompleman
Aktivasyonu
PNH Eritrositlerde Lizis ve plazmada serbest
hemoglobin
Kronik Hemoliz
CD59
Kontrolsüz
![Page 5: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/5.jpg)
PNH’da Tromboz Mekanizmaları
Serbest Hemoglobin salınımı, endoteli aktive ederek NO nun hızla tüketilmesine neden olur Prokoagülan mikropartiküllerin salınması ve trombosit aktivasyonu Ürokinaz Plazminojen aktivatör reseptör, doku faktör yolak inhibitörü ve Proteinaz 3 hemostatik dengeyi bozar
![Page 6: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/6.jpg)
8
PNH’ta Mortalite- Morbidite Nedenleri
End Organ Hasarı
Beyin
Karaciğer
GI Pulmoner HT
DİSPNE
Kardiyak Disfonksiyon
Kronik Böbrek Hasta
Renal yetmezlik
Diyaliz
Anemi
Anemi
Transfüzyonlar
Hemosideroz
TROMBOZ
Venous
PE/DVT
Serebral
Dermal
Hepatik/Portal
Abdominal iskemi
Arteriyel
Stroke/TIA
MI
Azalmış Yaşam Kalitesi
Abdominal ağrı
Disfaji
Kötü fiziksel durum
Erektil Disfonk
(1) Parker C et al. Blood 2005;106:3699-709; (2) Hillmen P et al. NEJM 1995;333:1253-58; (3) Rother R et al. JAMA
2005;293:1653-62; (4) Rother R et al. Nat Biotech 2007;25:1256-1264; (5) Socie G et al. Lancet 1996;348:573-577.
![Page 7: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/7.jpg)
PNH’taki Trombozlar Neden Önemli ?
• Kötü prognoz (5-15.4 kat ölüm riski)
• Başvuruda tromboz olan hastalarda 4 yıllık sağkalım % 40
![Page 8: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/8.jpg)
PNH’da Tromboza Eğilim
• Olguların %40-67’sinde görülür
• %29-44’ünde en az 1 tromboembolik olay
• %19 Visseral tromboz: – Hepatik, mezenterik, portal, splenik,
inferior vena kava
• Alışılmadık yerlerde tromboz olabilir:
– KC (Budd-Chiari syndrome)
– Dalak
– Beyin
– Deri
Mesenteric / splenic
18%
Hepatic / portal
16%
PE
7%
Cerebral
6%
Superficial
4%
Arterial / CVA
14%
Arterial / MI
2% DVT: leg
18%
DVT: other
15%
![Page 9: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/9.jpg)
Uluslar arası PNH Kayıt Çalışmasında Hastalık Yükü ve Temel Özellikleri
Daha önce trombotik olan 250 olgu (% 15.5) % 67.6’sında daha önce 1 tromboz %31.1’i antikoagülan tedavi alıyor % 25.5 Eculizumab % 18.7 immunsupresif tedavi % 8.3 ağrı tedavisi
![Page 10: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/10.jpg)
PNH’da Tromboz/Pıhtı
• Olguların %40’ında trombozlar
• Ölümlerin % 40-67’si
• İlk trombo embolik olay fatal olabilir
• Tanıdan sonraki ilk PTR 2.1-2.3 yıl
• İlk PTE olayı ölümü 5-10 kat
![Page 11: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/11.jpg)
Diğer Kalıtımsal Trombofililer ve PNH’a Bağlı Tromboz
• PNH daha nadir olmasına rağmen, VTE riski diğerlerine göre oldukça yüksek
![Page 12: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/12.jpg)
PNH’da Trombozun Sık Görüldüğü Yerler
Tromboemboli Tipi Hilmen 1995 (n=80) Hilmen 2007 (n=195)
DVT veya PE % 33 %40
CVA/MI %16 %15
Tipik VTE (En sık)
Atipik VTE > Genel Populasyon
![Page 13: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/13.jpg)
Klinik Bulgular
% 80 Yorgunluk, % 64 Dispne, % 62 Hemoglobinüri, % 44 Karın ağrısı ,% 33 Göğüs Ağrısı
![Page 14: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/14.jpg)
Hastaneye Yatan Olgularda Semptomlar
![Page 15: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/15.jpg)
PNH Olgularında Yaşam Kalitesi
Genel Fiziksel
Emosyonel
Sosyal Yorgunluk
![Page 16: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/16.jpg)
Tromboz Riskinde Laboratuvar ?
• PNH granülosit koloni boyutu ile LDH düzeyi arasında yakın bir ilişki var
• Klon boyutu < % 10 ise, medyan LDH düzeyi üst sınıra yakın
• Klon boyutu ≥ % 50 ise, medyan LDH düzeyi > 4.0x LDH üst sınırı
• LDH seviyeleri, PTE prevalansı yüksekliği VE göğüs ağrısı ile ilişkili
![Page 17: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/17.jpg)
• 301 olgu
Kore Kayıt Çalışmasında Trombozla İlişkili Olan Klinik Bulgular ve Semptomlar
![Page 18: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/18.jpg)
• 301 olgu
• Koloni boyutu arttıkça PTE görülme riski artıyor
• PTE ile başvuran hastalarda koloni boyutu fazla
• 301 olgu
Kore Kayıt Çalışmasında Trombozla İlişkili Olan Klinik Bulgular ve Semptomlar
![Page 19: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/19.jpg)
Kore Kayıt Çalışmasında Trombozla İlişkili Olan Klinik Bulgular ve Semptomlar
![Page 20: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/20.jpg)
• İntravasküler hemoliz
• Serbest Hemoglobin Endojen NO salınımında hızlı
azalma
• Endotelyal Disfonksiyon, Düz kas kasılması
PNH’lı Hastalarda Az Tanınan Komplikasyonlar: Pulmoner basınçta artış ve Sağ ventrikül
fonksiyonlarında azalma
![Page 21: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/21.jpg)
PNH’lı Hastalarda Az Tanınan Komplikasyonlar: Pulmoner basınçta artış ve Sağ ventrikül
fonksiyonlarında azalma
• Subklinik
– Pulmoner trombozlar (Dopler’de % 36 PH)
– Sağ ventrikül EF’sinde azalma
– Myokardiyal hasar
![Page 22: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/22.jpg)
Trombozlu Hastalarda Ne Zaman PNH Aranmalı ?
• Kalıtılan trombozlardan farklı olarak PNH’lı olgulardaki trombozlarda farklı bir tedavi
• Aşağıdaki durumular ve açıklanamayan trombozu olan olgularda PNH aranmalı:
– Genç
– Beklenmedik yerlerde tromboz (İntra-abdominal, serebral ve dermal venler)
– Hemoliz bulguları
– Sitopeni
![Page 23: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/23.jpg)
PNH – Kimler Tedavi Edilmeli ?
• Pıhtıları olan hastalar
• Hemoliz nedeni ile semptomatik anemisi olanlar
• Ciddi kemik iliği yetmezliği olanlar
• Hemolizi olup semptomatik olmayanlar
– Uzun dönem koplikasyonların önlenmesi
• Trombozlar, böbrek yetmezliği, pulmoner hipertansiyon
Tedavide ‘Gri Zon’
![Page 24: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/24.jpg)
![Page 25: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/25.jpg)
Tedavi Seçenekleri
• Klasik PNH
Yüksek klon boyutu (>50%)
Yüksek tromboz Riski
Kİ fonksiyonları iyi ve yüksek retikülosit sayısı sağlamaya çalışıyor
Kırmızı hücre transfüzyonu gereksinimi
• Semptomatik Tedaviler
Eritrosit transfüzyonu
Folik Asit 3-5 mg/gün, B12 eksikliği varsa transfüzyon
Demir Suplementi
Bakteriyel enfeksiyondan korunma/ erken tedavi
Kortikosteroidler
Profilaktik warfarin ?
Eculizumab
AA-PNH / Kİ hipofonksiyonunda immunsupresif tedavi
Potansiyel Küratif Tedavi
Allojenik Kemik İliği Nakli
![Page 26: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/26.jpg)
PNH’da Tromboz Tedavisi
• Başka bir nedene bağlı trombüslerdeki yaklaşım, (ancak kompleman aktivasyonu !)
• Heparin
• DMAH: Enoxaparin, Fondaparinux
• Warfarin
• Dabigatran
![Page 27: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/27.jpg)
PNH’da Antikoagülan Profilaksisi
• Granülosit Koloni boyutu >%50 olan olgularda warfarin profilaksi tedavisi alan olgularda:
– Warfarin alan 30 olguda tromboz Ø
– Warfarin almayan 39 olguda 10 yıllık tromboz riski % 36.5
– Kanama riski
Vitamin K antagonistleri ile primer profilaksi riski azaltır ancak trombozu tamamen önlemez
![Page 28: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/28.jpg)
![Page 29: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/29.jpg)
Trombozlar Üzerinde Eculizumab’ın Etkisi
• Trombotik olaylarda %92 azalma
39
3
0
5
10
15
20
25
30
35
40
45
Tedavi Öncesi Tedavi sonrası
Tro
mb
oti
k O
layla
r (
#)
P=0.0001
![Page 30: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/30.jpg)
Kompleman İnaktivasyonu Tedavisinden Sonra Antikoagülan Kesilebilir mi ?
• İzlemde tüm olgularda 10-42 ay boyunca tromboz Ø
![Page 31: PAROKSİSMAL NOKTÜRNAL HEMOGLOBİNÜRİ · CVA/MI %16 %15 Tipik VTE (En sık) ... •Trombotik olaylarda %92 azalma 39 3 0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 Tedavi Öncesi Tedavi sonrası](https://reader033.vdocuments.mx/reader033/viewer/2022041611/5e37ebaaca47dc11483bff87/html5/thumbnails/31.jpg)
Gelecekte Neler Var ? • Günümüzdeki tedavileri geliştirmek
– Oral eculizumab
– Tedavi aralıklarını arttırmak
• Kompleman inaktivasyonu için başka yollar bulmak
• PNH hücrelerinin nasıl Kİ hücrelerin işgal ettiğini bulmak ve bunu geriye çevirmek
• Gen tedavisi
• Kök hücre nakli