Örneklem büyüklüğünün hesaplanması

Dr. Ahmet Uğur DemirTürk Toraks Derneği 16. Yıllık Kongresi

Araştırma Projesi Yazma ve Temel İstatistik Kursu2 Nisan 2013

Örneklem büyüklüğü

• Hesaplama değil tahmin etme• Hipotezi test etmek için yeterli sayı… ??? • İstatistiksel (şansa bağlı) değişkenlik, dağılım • Öngörülen/test edilen etki/ilişki • Tahmin edilen yanılma payı: aralık • Araştırmanın bütçesi, yapılabilirliği

Örneklem büyüklüğü

• Araştırmanın sonuçta hipotezi kanıtlamak/sınamak için yeterli güce sahip olmaması: boşa harcama, boşa zaman

• Araştırmaya “gerekenden” fazla kişi, katılımcı alınması: maliyet, zaman kaybı, kişilerin sonucu iyi bilinmeyen madde/ilaç/tedavi vb ile karşılaştırılmaları, risk almaları

İstatistiksel güç

• Sıfır hipotezini doğru şekilde reddetme olasılığı• Sıfır hipotez (H0): araştırmadaki grupların ölçülen etki

göstergeleri (ortalama, sıklık, odds ratio) istatistiksel olarak farklı değil (iki grup arasında fark yok)

• Alternatif hipotez (HA): iki grup arasında fark var

• Güç için genel kabul: %80 • Daha kesin karar vermek için: %90

P değeri

• Sıfır hipotezi doğru kabul edildiğinde bu araştırmada iki grup arasında gözlenen fark ne oranda şansa bağlı

• Aynı toplumda yapılan ölçümler arasında … kadar farklılık bulunabilir (istatistiksel dağılım)

• Ne oranda/sıklıkla? P oranında/sıklığında• Güven aralığı (sıklıkla %95): bu fark

%95oranında […- …] aralığındadır

Alfa ve beta Gerçek durum

H0 doğru H0 yanlış (alternatif hipotez HA geçerli)

Test sonucu

H0 geçerli (kabul)

1-alfa Beta (tip II hata)

H0 geçerli değil (red)

Alfa (tip I hata) (p) İstatistiksel güç (1-beta)

Örneklem büyüklüğünü etkileyen faktörler

Değer Gerekli örneklem büyüklüğü

P (alfa) ↓ Katı ölçüt, istatistiksel anlamı bulmak zor

↑

↑ Gevşek ölçüt, istatistiksel anlamı bulmak daha kolay

↓

Güç ↓ Bulmak oldukça zor ↓

↑ Bulmak daha olası ↑

Etki ↓ Göstermek daha zor ↑

↑ Göstermek daha kolay ↓

Alternatif Hipotez

Tek taraflı Göstermek daha kolay ↓

Çift taraflı Genel kabul, Göstermek daha zor ↑

Tasarımın örneklem büyüklüğüne etkisi

• Randomize klinik çalışmalar: aynı etkiyi göstermek gözlemsel çalışmalardan daha ↓

• Karıştırıcı etkenleri kontrol etmek için: %20 ↑• Pre post: kontrol grubu ile olan araştırmanın

yarısı kadar • Cross-over: kontrol grubu ile olan araştırmanın

¼’ü kadar • Tek taraflı test: %20 ↓

Sonuçlar Tür Örnek Ölçüt

Kategorik Evet/hayır, var/yok Örneğin: astım, obezite

Sıklık, oran, yüzde

Kategorik Fazla sayıda kategori Örneğin: ağırlık dereceleri (hafif, orta, ağır),

Sıklık, oran, yüzde

Sürekli Sayılarla ölçülen değerÖrneğin: FEV1, Kan basıncı

Ortalama, standart sapma

Minimum saptanabilecek fark

• İki grup arasındaki fark veya ilişki için gereken minimum değer

• Literatür • Deneyim• Pilot çalışma • Değerlendirme, klinik anlamlılık

İstatistiksel güç

• Araştırma planlama aşamasında: veriler toplanmadan önce aranan farkı bulmak için gerekli örneklem büyüklüğünü hesaplamak için kullanılır

• Veri analizinden sonra: Fark istatistiksel anlamlı bulunamadığında, bu farkı göstermek için yeterli istatistiksel güce ulaşıldı mı, sorusunu yanıtlamak için kullanılır(örneğin, işyeri çalışmaları, örneklem büyüklüğü sınırlı)

Örnekler

Prevalans araştırması

N = Zα/22 * P * (1-p) * D

E2

P: araştırılan toplumda tahmin edilen oran, prevalans E: hata sınırı (genelde P’nin %5-10’u kabul edilir)Zα/2: normal dağılımda çift taraflı test için saptanan α

değeri D: tasarım etkisi (genelde 1-2 arası, basit rastgele

örneklem seçiminden sapmayı düzeltmek için, sistematik cluster örneklemede 1.5-2, amaçlı, uygun olanı alan örneklem için 10)

Prevalans araştırması P: araştırılan toplumda tahmin edilen oran, prevalans E: hata sınırı Zα/2: normal dağılımda çift taraflı test için saptanan α değeri D: tasarım etkisi

P 0,1 0,2E 0,01 0,02Za/2 1,96 1,96D 1 1N 3457 1537

Grup ortalaması

N = Zα/22 s2 / d2

s: standart sapma (önceki, pilot çalışma)Zα/2: normal dağılımda çift taraflı test için

saptanan α değeri d: tahminin doğruluğu, ortalamaya ne kadar

yakın olduğu

Grup ortalaması s: standart sapma (önceki, pilot çalışma)Zα/2: normal dağılımda çift taraflı test için saptanan α değeri d: tahminin doğruluğu, ortalamaya ne kadar yakın olduğu

Za/2 1,96 1,96s 5 3d 3 2N 864 138

İki ortalamanın karşılaştırılması

N = (r + 1) (Zα/2 + Z1-β) 2σ

2

rd2

r: n1/n2 (iki grubun sayılarının oranı)Zα/2: normal dağılımda çift taraflı test için saptanan α

değeri Z1-β : normal dağılımda çift taraflı test için saptanan 1- β

değeri (β: istatistiksel güç, 1-β: tip II hata) σ : standart sapmad: ortalamalar arasındaki fark

İki ortalamanın karşılaştırılması r: n1/n2 (iki grubun sayılarının oranı)Zα/2: normal dağılımda çift taraflı test için saptanan α değeri Z1-β : normal dağılımda çift taraflı test için saptanan 1- β değeri (β: istatistiksel güç, 1-β: tip II hata) σ : standart sapmad: ortalamalar arasındaki fark

r 1 2Za/2 1,96 1,96Z1-ß 0,84 0,84σ 12,5 12,5d 5 5N 98 37

İki oranın karşılaştırılması

N = (Zα/2 √2p (1- p) + Zβ/2

√p1 (1- p1) p2 (1- p2) )2

(p1 - p2) 2

p1-p2: iki gruptaki oran tahminleri p: (p1 + p2)/2

Zα/2: normal dağılımda çift taraflı test için saptanan α değeri

Z1-β : normal dağılımda çift taraflı test için saptanan 1- β değeri (β: istatistiksel güç, 1-β: tip II hata)

İki oranın karşılaştırılması p1-p2: iki gruptaki oran tahminleri p: (p1 + p2)/2

Zα/2: normal dağılımda çift taraflı test için saptanan α değeri Z1-β : normal dağılımda çift taraflı test için saptanan 1- β değeri (β: istatistiksel güç, 1-β: tip II hata)

p1 0,15 0,15p2 0,2 0,25Za/2 1,96 1,96Z1-ß 0,84 0,84N 551 153

Korelasyon katsayısı

N = (Zα/2 + Z1-β) 2

1 [ln (1+r)] 4 1-r

r: korelasyon katsayısı (H0: r=0)

Zα/2: normal dağılımda çift taraflı test için saptanan α değeri

Z1-β : normal dağılımda çift taraflı test için saptanan 1- β değeri (β: istatistiksel güç, 1-β: tip II hata)

Korelasyon katsayısı r: korelasyon katsayısı (H0: r=0)

Zα/2: normal dağılımda çift taraflı test için saptanan α değeri Z1-β : normal dağılımda çift taraflı test için saptanan 1- β değeri (β: istatistiksel güç, 1-β: tip II hata)

r 0,3 0,3Za/2 2,58 1,96Z1-ß 1,28 0,84N 99 54

Odds ratio

N= (1 + r)2(Zα/2 + Z1-β) 2

r (lnOR)2[p (1-p)]

OR= p1 (1-p2) p2 (1-p1)p: durumun (hastalığın) toplumdaki prevalansı r: n1/n2 (iki grubun sayılarının oranı)Zα/2: normal dağılımda çift taraflı test için saptanan α değeri

Z1-β : normal dağılımda çift taraflı test için saptanan 1- β değeri (β: istatistiksel güç, 1-β: tip II hata)

Odds ratiop: durumun (hastalığın) toplumdaki prevalansı r: n1/n2 (iki grubun sayılarının oranı)Zα/2: normal dağılımda çift taraflı test için saptanan α değeri Z1-β : normal dağılımda çift taraflı test için saptanan 1- β değeri (β: istatistiksel güç, 1-β: tip II hata)

p 0,25 0,25r 1 2Za/2 1,96 1,96Z1-ß 0,84 0,84OR 2 3N 348 156