Kustannus-vaikuttavuusanalyysi päätöksenteon tukena

– Mallinnus ja epävarmuuden hallinta -

FORS-päivä 11.11.2002

Jarmo HahlPharmacoeconomist

GlaxoSmithKline

Esityksen rakenne

Terveydenhuollon taloudellinen arviointi: analyyttinen lähestymistapa

Mallinnus

Kustannus-vaikuttavuussuhde ja epävarmuus

CE hyväksyttävyyskäyrä

Taloudellisen arvioinnin käyttö suomalaisessa terveydenhuollossa

Taloudellinen arviointi terveydenhuollossa

Määritelmä: kahden tai useamman vaihtoehdon vertailu niiden kustannusten ja seurausten suhteen

Päätyypit:

– Kustannus-seurausanalyysi (CCA)

– Kustannusten minimointianalyysi (CMA)

– Kustannus-vaikuttavuusanalyysi (CEA)

– Kustannus-utiliteettianalyysi (CUA)

– Kustannus-hyötyanalyysi (CBA)

Analyyttinen lähestymistapataloudelliseen arviointiin

Yksinkertaisin tapa kustannusten ja terveysvaikutusten estimointiin on käyttää kliinisen tutkimuksen (RCT) aineistoa kustannuksista ja tehosta

Edut:– Validiteetti– Kustannukset ja hyödyt samasta asetelmasta– Estimaattien tarkastelu perinteisin tilastollisin

menetelmin (luottamusvälit)

Haitat:– Vaati suuren tutkimuspopulaation ja pitkän

tutkimusajan– Kliinisten tutkimusten erityisolosuhteet (mm.

protokollalähtöiset kustannukset) suhteessa kliiniseen käytäntöön

– Kv. monikeskustutkimukset: maakohtainen tutkimuspopulaatio liian pieni maaspesifisten kustannusten arviointiin

– Hoitokäytäntöjen erot maittain– Lopullista kohdepopulaatiota tarkemmin

määritelty tutkimuspopulaatio

Kliinisten tutkimusten tehotulokset eivät ole yleistettävissä rutiinikäyttöön

Teho ≠ Vaikuttavuus

Ei tietoa muista relevanteista vaihtoehdoista (tutkimuksessa vertailukohtana esim. placebo)

Oleellista päätöksentekijän kannalta

Kustannukset ja vaikutukset useasta eri lähteestä (epidemiologinen, kliininen, taloudellinen)

Ratkaisuna mallinnus

Mallinnus

Mahdollisuus...

– yhdistellä aineistoja useista lähteistä

– tarkastella pidempiä ajanjaksoja (kuin RCT:ssa)

– testata erilaisia oletuksia riskitasoista, vaikuttavuudesta, kustannuksista...

Yleisimmät mallinnustyypit:

– Päätösanalyysi (decision analysis)

– Markov-mallit

Päätösanalyysi

Sovellettavissa terveysongelmaan, jossa on selvästi erotettavissa olevia tapahtumia

Tapahtumilla on tietyt todennäköisyydet

Tapahtumat perustuvat joko päätökseen tai sattumaan

Suhteellisen lyhyen ajan kuluessa

Monimutkaisten ongelmien ja prosessien hajoittaminen pienempiin osiin

Perustuvat usein aineistoihin kliinisistä tutkimuksista ja/tai muuhun empiiriseen evidenssiin (systemaattiset katsaukset, meta-analyysit)

Esimerkki: Tupakasta vieroittamismenetelmien lyhyen ajan kustannus-vaikuttavuus

– Olemassa olevien aineistojen soveltaminen Suomen olosuhteisiin ja kustannusrakenteeseen

– Tietolähteinä julkaistut meta-analyysit ja alkuperäistutkimukset

– Kuusi terapiavaihtoehtoa

– Vaikuttavuusmittarina lopettaneiden osuus 12 kk kuluttua

Päätöspuu[DATA 4.0™]

Päätöspuu

- Roll-back

- Valinta

Tulosten käyttö

Lyhyellä ajalla (12 kk) kustannus-vaikuttavimman vaihtoehdon selvittäminen

Kustannukset/potilas, kustannukset/tupakoinnin lopettanut, inkrementaaliset kustannus-vaikuttavuus suhteet (ICER)

Tulosten käyttö WHO:n HECOS-mallissa pitkän ajan vaikutusten selvittämiseksi (kuolleisuus, sairastavuus, kokonaiskustannukset, terveyden-huollon nettokustannukset...)

Markov-mallit

Käytetään erityisesti kroonisissa sairauksissa, joissa esim. taudin etenemisen riski saattaa jatkuvasti muuttua ja tautiin liittyvien tapahtumien ajoitus on tärkeää

Taudin eteneminen ja hoidon vaikutukset esitetään siirtyminä ’tilasta toiseen’

Siirtymätodennäköisyydet perustuvat useinmiten epidemiologiseen dataan tai kliinisiin tutkimuksiin

Terve

Kuollut

Sairas

Markovilainen transitio-diagrammi

Kustannus-vaikuttavuus suhde

Keskimääräinen kustannus-vaikuttavuus [C/E] suhde kuvaa tietyllä hoidolla saavutetun tietyn (terveys)vaikutuksen kustannuksia

– Ei anna relevanttia tietoa resurssien jakoa koskevan päätöksenteon tueksi

– C/E suhteen käyttö terapioiden vertailussa yleinen virhe

Inkrementaalinen kustannus-vaikuttavuus (ICER)

(CB-CA)/(EB-EA)

kuvaa yhden lisähyöty-yksikön tuottamisen kustannuksia– Relavantti päätöksenteon kannalta– Onko lisähyöty lisäkustannuksen arvoinen?

Teknisiä yksityiskohtia

Aikaperspektiivi (diskonttaus)

Tulevat kustannukset (lisäelinvuosien kustannukset)

Potilasryhmät (kustannus-vaikuttavuuden vaihtelu)

Epävarmuus (herkkyysanalyysi ja luottamusvälit)

Epävarmuus

Erityisesti mallinnuksessa joudutaan tekemään oletuksia johtuen...

– usean tietolähteen käytöstä

– lyhyen ajan kliinisten vaikutusten ja pitkän ajan terveysvaikutusten yhdistämisestä

– resurssikäytön ”liittämisestä” kliiniseen dataan

Herkkyysanalyysit tarpeen erityisesti epävarmimpien parametrien suhteen

Luottamusvälit

Kustannukset ja vaikuttavuus vaihtelevat usein paljon (myös kliinisissä tutkimuksissa)

– Vaikuttavuusestimaatti voi olla lähellä nollaa

– Suhdeluvun osoittaja ja nimittäjä voivat olla eri merkkisiä

Suuri epävarmuus ICER:n luottamusväleissä

Menetelmiä luottamusvälien laskemiseksi:

– Confidence box –menetelmä

– Taylorin approksimaatio (delta menetelmä)

– Fiellerin intervallimenetelmä

– Bootstrapping

CEAcc (cost effectiveness acceptability curve, kustannus-vaikuttavuus hyväksyttävyyskäyrä) on havainnollinen tapa esittää sama aineisto

CEAcc

Kuinka suuri osuus ICER-estimaateista on hyväksyttäviä tietyllä maksuhalukkuuden (WTP, willingness to pay) vaihteluvälillä

Vaatii oletusta kustannusten ja vaikuttavuuden jakaumasta

Jakauma voidaan myös estimoida mm. bootstrapping-menetelmällä havaitusta aineistosta

Jakauma voidaan johtaa myös probabilistisella herkkyysanalyysillä (simulaatiomallinnus)

Hyväksyttävyyskäyrän tulkinta

Bayesilainen näkökulma:

WTP raja-arvon alle jäävien estimaattien suhteellinen osuus

=

Intervention kustannus-vaikuttavuuden todennäköisyys

Inkrementaalinen vaikuttavuus (LY)

Inkrementaaliset kustannukset (€)

WTP = 50 000 € / LY

2

100 000

1

50 000

WTP = 25 000 € / LY

WTP (€ / LY)

0.1

0.2

0.5

0.4

0.3

1.0

0.9

0.8

0.7

0.6

50 00025 000

CEAcc

Taloudellinen arviointi käytännössä

Terveydenhuollon alueella lääkehoidot tarkimmin ja kattavimmin arvioitu/arvioinnin kohteena oleva alue Lääkehoitojen kustannus-vaikuttavuus (eli

tehokkuus) on parhaiten tiedossa Lääkekustannusten kasvun vaikutukset

terveydenhuollon tehokkuudelle tiedetään Kustannukset perusteltuja

Monella terveydenhuollon osa-alueella kustannus-vaikuttavuus on huonosti tai ei ollenkaan tunnettu Resurssien käytön tehokkuudesta ei ole näyttöä Kustannukset ja/tai niiden kasvu eivät

välttämättä ole perusteltuja

Terveydenhuollon päätöksenteon kannalta niiden osa-alueiden, joiden tehokkuutta ei ole selvitetty, arviointi on suuri, mutta välttämätön haaste