juan manuel fontanet - garantizando el acceso a medicamentos huérfanos

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Garantizando el acceso a MMHH, terapias avanzadas y productos sanitarios necesarios en ERJuan Manuel Fontanet SacristnResponsable Cientfico Plataforma de ER de la Fundacin Doctor Robert UAB Consejo Asesor Tratamientos Farmacolgicos de Alta Complejidad CatSalut (Generalitat de Catalua)

Contenido de la presentacin1. Designacin y autorizacin de medicamentos hurfanos en la Unin Europea: Qu hemos conseguido desde el 2000? 2. Dificultades y estrategias para el acceso a medicamentos hurfanos 3. La experiencia del Comit de Tratamientos de Alta Complejidad del Servicio Cataln de Salud

El paradigma de la rarezaEnfermedades raras o minoritarias (prevalencia 5/10.000) Complementaria Menos frecuente ~ 30.000 Variable Variable Variable Frecuentes > 10.000 Grande Alto Alto retorno Fcil n pacientes Variable reas prioritarias

Ms de 10 aos de camino recorrido, y de unir esfuerzos frente a las enfermedades raras, entre afectados, profesionales, industria y administraciones

SITUACIN DE LAS E.R. ANTES DEL AO 2000 EN LA U.E. Invisibilidad y exclusin social Desconocimiento de muchas E.R. No prioridad en investigacin Falta de inters de las farmacuticas No prioridad en salud pblica ni en los sistemas de salud No reconocimiento de los profesionales Pacientes sin voz Falta de compromiso poltico, institucional y social

EL PUNTO DE INFLEXIN EN LA U.E.

Reglamento medicamentos hurfanos n 141/2000 Programa Salud Pblica de E.R. Comisin Europea, 2000

2000

PROGRAMA MARCO

Las ER precisan de coordinacin polticas comunitarias, nacionales y autonmicas493 M Habitantes 27 Pases 23 Lenguas oficiales 44 Autoridades nacionales de medicamentos EMA, Londres Comisin Europea, Bruselas AEMPS / DGFyPS Ministerio Sanidad y Poltica Social

27 M de afectados, 7.000 E.R.

Europa: Designacin y autorizacin hurfanos. EMA Programas marco I+D, EUCERD

Espaa: El precio y reembolso a cargo del SNS por Ministerio de Sanidad Coordinacin estrategia nacional ER

Autonomas: planificacin asistencia ER y financiacin de las intervenciones teraputicas

Comit de Medicamentos Hurfanos (COMP) Creado en abril de 2000 (EMA) 33 Miembros 27 representantes de los paises de la Unin Europea 3 representantes de asociaciones de pacientes 3 miembros propuestos por la EMA para coordinarse con el CHMP Grupos de trabajo y red de expertos Sede: Agencia Europea del Medicamento (EMA; Londres)

Papel del Comit de Medicamentos Hurfanos Evaluar las solicitudes de designacin y supervisar el mantenimiento del estatus de HURFANO Assessorar en el desarrollo de polticas y actuaciones comunitarias en este mbito Cooperar en las relaciones internacionales y con las partes interesadas Preparar guas i recomendaciones

Designacin europea Medicamentos hurfanos (2000-2010) Regulacin medicamentos hurfanos Estimula investigacin de frmacos para enfermedades minoritarias mediante incentivos Comit Medicamentos Hurfanos EMA (COMP) Designa frmacos hurfanos y facilita su investigacin y desarrollo

Designacin europea Medicamentos hurfanos (2000-2010)

>300 ER

Committee for Orphan Medicinal Products and the European Medicines. European regulation on orphan medicinal products: 10 years of experience and future perspectives. Nat Rev Drug Discov. 2011 May;10(5):341-9.

Medicamentos Hurfanos designados en la UE Abril 2000 Agosto 2010 COMP/EMA

10%

48%

42%

Medicamentos Hurfanos designados distribuidos por tipo de poblacin (total: 803)

Medicamentos hurfanos autorizados para su comercializacin (2000-2010)

n=63Committee for Orphan Medicinal Products and the European Medicines. European regulation on orphan medicinal products: 10 years of experience and future perspectives. Nat Rev Drug Discov. 2011 May;10(5):341-9.

Medicamentos hurfanos autorizados para su comercializacin (2000-2010)

Contenido de la presentacin1. Designacin y autorizacin de medicamentos hurfanos en la Unin Europea: Qu hemos conseguido desde el 2000? 2. Dificultades y estrategias para el acceso a medicamentos hurfanos 3. La experiencia del Comit de Tratamientos de Alta Complejidad del Servicio Cataln de Salud

Acceso a medicamentos hurfanos Gran aumento en el desarrollo, investigacin y autorizacin comunitaria de medicamentos hurfanos Pero Continua existiendo un desigual nivel de acceso territorial a los medicamentos hurfanos comercializados

Barreras en el acceso a los medicamentos hurfanos Evaluacin del valor aadido de los medicamentos difcil y muy fragmentado entre los pases Precio y reembolso (alto precio, incierto nmero de pacientes, extensin de indicaciones) Falta de conocimiento especfico por parte de profesionales sanitarios por la baja prevalencia de las condicionesPharmaceutical Forum: Improving access to orphan medicines for all affected EU citiziens

Propuestas de mejora Establecer dialogo previo entre empresas farmacuticas y entidades de pago y reembolso Intercambio de conocimiento en la evaluacin cientfica del valor aadido de los medicamentos hurfanos (CAVOD) Favorecer precio condicional y prcticas de riesgo compartido Creacin de centros de expertos

E.R. ESPAA (algunos hitos relevantes)1. 2. 3. 4. 5. 6. 7. 8. 9.FEDER (1999) Instituto de Investigacin en Enfermedades Raras (2003) Centro Estatal de Atencin a Enfermedades Raras y sus familias (Burgos, 2007). Ponencia del Senado (2007) Decreto de centros de referencia (2007) Financiacin proyectos investigacin clnica independientes de la industria (2007) Redes de investigacin CIBERER (2007) Estrategia Nacional de Enfermedades Raras (2009) Reunin FEDER-EUROPLAN (Burgos, 2010)

Nivel de acceso a medicamentos hurfanos y productos sanitarios

Fuente: Estudio sobre situacin de Necesidades Sociosanitarias de las personas con Enfermedades Raras en Espaa. Estudio Enserio. FEDER

Dificultades de acceso

Fuente: Estudio sobre situacin de Necesidades Sociosanitarias de las personas con Enfermedades Raras en Espaa. Estudio Enserio. FEDER

Cobertura S.N.S.

Fuente: Estudio sobre situacin de Necesidades Sociosanitarias de las personas con Enfermedades Raras en Espaa. Estudio Enserio. FEDER

Estrategia Nacional en Enfermedades Raras (2009) Objetivo: Garantizar la accesibilidad en tiempo y forma de los medicamentos hurfanos necesarios para el tratamiento de las enfermedades raras en todo el territorio nacional. Promover mecanismos de colaboracin econmica solidaria entre Comunidades Autnomas, coordinados desde el Consejo Interterritorial, para mejorar la provisin y el acceso a medicamentos hurfanos de forma equitativa en el Sistema Nacional de Salud. Evitar las desigualdades en cuanto a la disponibilidad de los medicamentos hurfanos en los diferentes centros y servicios sanitarios. Optimizar los plazos en el procedimiento de fijacin del precio de los medicamentos hurfanos que hayan obtenido autorizacin de comercializacin. Fomentar el uso y difusin de registros de medicamentos hurfanos y frmacos en vas de investigacin, as como de datos de eficacia y posibles efectos secundarios de los tratamientos, con el fin de mejorar el conocimiento por parte de profesionales y personas afectadas por ER. Fomentar el intercambio de informacin entre las distintas agencias europeas evaluadoras y del Sistema Nacional de Salud sobre el Valor Teraputico Aadido (VTA) Promover la realizacin de anlisis de necesidades de productos sanitarios, materiales de curas y dispositivos mdicos de utilidad en el tratamiento de las ER. Recomendaciones:

Contenido de la presentacin1. Designacin y autorizacin de medicamentos hurfanos en la Unin Europea: Qu hemos conseguido desde el 2000? 2. Dificultades y estrategias para el acceso a medicamentos hurfanos 3. La experiencia del Comit de Tratamientos de Alta Complejidad del Servicio Cataln de Salud

E.R. EN CATALUA1. 2.Resolucin Parlament de Catalunya (julio, 2008) Manifest Parlament de Catalunya, Da Mundial de Enfermedades Raras (28 de febrero, 2009)

3. 4. 5.

Federaci Catalana de Malalties Poc Freqents (2008) Programa Tratamientos Farmacolgicos Alta Complejidad (2008) Deteccin de necesidades y propuestas de accin: enfermedades raras Catalua (2006-2009) Fundaci Doctor Robert UAB; Proyectos financiadospor el Departament de Salut

6.

Campaas de concienciacin, formacin e informacin (La Marat TV3, 13 diciembre 2009)

7. 8.

Creacin Comisin Asesora de Enfermedades Raras (CAMM, mayo 2009) Creacin Comisin Acceso a Terapias Complejas (CATFAC, febrero 2010)

Estrategias autonmicas y medicamentos hurfanos Equidad en el acceso a los frmacos para el tratamiento de enfermedades minoritarias Sostenibilidad del sistema sanitario Mejorar resultados en salud No poner trabas a la innovacin Creacin de consejos asesores especficos para tratamientos de alta complejidad

CONSEJERIA DE SALUD

SERVICIO CATALN DE SALUDEvidencia

Consejo Asesor Enfermedades Raras CAMM, 2009

C.A. Tratamientos Farmacolgicos de Alta Complejidad CATFAC, 2010

Impacto presupuestario

Qu se considera un tratamiento de alta complejidad (TAC)?

Terapias farmacolgicas para enfermedades minoritarias. Frmacos autorizados por EMA : Conditional approval o Exceptional circumstaces Medicamentos de terapia avanzada: terapia gnica, tisular etc. Otros tratamientos farmacolgicos innovadores

Principales caractersticas TACs

Constante aparicin de tratamientos de alta complejidad, la mayora hurfanos y el otros con aprobacin condicionada o en circunstancias excepcionales por la EMEA. Escasa informacin sobre la efectividad y seguridad en condiciones de prctica clnica habitual Mayor incertidumbre de resultados en salud Elevado coste x tratamiento y elevadas tasas de crecimiento anuales Pocos casos para cada enfermedad pero bastantes casos en global. Problemas de acceso y potenciales inequidades Gran repercusin y impacto social

Favorecer Uso racional TAC

Frmacos huerfanos en Catalunya: situacin ao 2009

Coste por Tratamiento medio 17.000/paciente/ao (rango: 882-340.000) Muy pocos enfermos por patologa pero relevante al agrupar datos: Ao 2009: 35 frmacos dispensados (autorizados por la UE son 58) 0,28 % receta mdica 8,80 % farmacia hospitalaria

Importante tasa de crecimiento en el gasto 2008

40% aumento 2009 vs

Frmacos huerfanos en Catalunya: evolucin

Consejo Asesor Tratamientos Farmacolgicos Alta Complejidad (CATFAC) BOPC 5567/10

Consejo Asesor Tratamientos Farmacolgicos Alta Complejidad (CATFAC): Funciones

Asesorar el Servei Catal de la Salut en todos los aspectos relacionados con los TACs. Valorar les solicitudes de autorizacin, renovacin, suspensin o finalizacin de los tratamientos farmacolgicos de alta complejidad y emitir los correspondientes informes. Proponer y, en su caso, evaluar las medidas necesarias para hacer efectivo el seguimiento de las personas pacientes que reciben TACs; as como los resultados de salud. Proponer la elaboracin de registros de datos clnicos y administrativos. Proponer la elaboracin de estudios concretos, as como supervisar los que se lleven a cabo sobre TACs Poltica de transparencia con todos las agentes implicados, decisiones en la red y elaboracin de una memoria anual.

Consejo Asesor Tratamientos Farmacolgicos Alta Complejidad (CATFAC): Composicin Composicin: Presidencia y 8 vocales permanentes con formacin en farmacia hospitalaria, farmacologa clnica, pediatra, medicina interna y en gestin de prestacin farmacutica Participacin de expertos clnicos, epidemilogos, bioticos, representantes de sociedades cientficas y de asociaciones de pacientes Secretaria tcnica a cargo del Servicio Cataln de Salud Grupos de trabajo por enfermedades relacionadas Procedimiento transparente Resultados en web Catsalut Autorizacin: individual, cohorte y excepcional

ESTADO DE SITUACINPrincipio activo Eculizumab Miglustat Azacitidina Idursulfasa Laronidasa Trabectedina Ambrisentan Lapatinib Galsulfasa Amifampridina Aztreonam Eltrombopag Romiplostin Everolimus Pazopanib Plerixafor Tolvaptan Indicacin evaluada Hemoglobinria Paroxismal Nocturna Niemann-Pick tipus C Sd. mielodisplsic Sd. Hunter Sd. Hurler Sarcoma avanzado / Carcinoma ovario HT pulmonar Cncer mama metastsico Mucopolisacaridosi VI Sndrome miastnico Lambert Eaton Fibrosis qustica Prpura trombocitopnica idioptica Prpura trombocitopnica idioptica Carcinoma clulas renales Carcinoma clulas renales Movilizacin clulas hematopoyticas Sndrome secrecin inadecuada hormona antidiurtica

EN EVALUACINPrincipio activoMiglustat Imiglucerasa Velaglucerasa Alglucosidasa alfa Condrcitos autlogos cido clico Agalsidasa alfa y beta Belimumab Canakinumab y rilonacept Conestat alfa Idebenona Inhibidor C1 Pirfenidona

IndicacinEnfermedad de Gaucher tipo I Enfermedad de Gaucher tipo I Enfermedad de Gaucher tipo I Enfermedad de Pompe Lesiones cartlago Errores sntesis cidos biliares Enfermedad de Fabry Lupus eritematoso sistmico Sndromes asociados a criopirinas Angioedema hereditario Ataxia de Friedreich Angioedema hereditario Fibrosis pulmonar idioptica

ECULIZUMAB

EculizumabTratamiento hemoglobinria paroxismal nocturna (HPN)Resolucin del Director del CatSalut (13/11/2008)

Grupo de expertos (nov 2008) Autorizaciones individualizadas Criterios clnicos

ECULIZUMAB: Pacientes autorizados2008 Paciente 1 Paciente 2 Paciente 3 Paciente 4 Paciente 5 Paciente 6 Paciente 7 Paciente 8 Paciente 9 Paciente 10 Autorizado (nov) Autorizado (nov) Autorizado (nov) Autorizado (nov) Denegado Autorizado Denegado 2009 Seguimiento Seguimiento Seguimiento Seguimiento Autorizado (septiembre) Seguimiento Autorizado Denegado Denegado 2010 Seguimiento Seguimiento Seguimiento Seguimiento Seguimiento Seguimiento Seguimiento Autorizado Denegado Suspensin Seguimiento Autorizacin excepcional (fase aguda) Suspensin Autorizado Seguimiento Autorizado Autorizado Autorizado Seguimiento Retirado (febrero) Suspensin Seguimiento Seguimiento Enero 2011 Mayo 2011 Seguimiento Seguimiento Seguimiento

En mayo de 2010: 10 pacientes autorizados 4 pacientes denegados 2 tratamientos suspendidos

Paciente 11 Paciente 12 Paciente 13 Paciente 14 Paciente 15 Paciente 16

-

-

Autorizado Denegado Denegado

Coste trat. pacient/ao = 340.000

MIGLUSTAT

MiglustatTratamiento Niemann-Pick tipus C (NPC)

Resolucin del Director del CatSalut (26/05/2009)

Grupo de expertos (set 2009) Autorizaciones individualizadas Criterios clinicos

MIGLUSTAT: Pacientes autorizados2009 Paciente 1 Paciente 2 Paciente 3* Paciente 4* Paciente 5* Paciente 6* Paciente 7 Autorizado Autorizado 2010 Revisado Revisado Autorizado Autorizado Autorizado Autorizado Autorizado Febrero 2011 Seguimiento Seguimiento Seguimiento Seguimiento Seguimiento Seguimiento Seguimiento

En febrero de 2011: 7 pacientes autorizados 0 pacientes denegados 0 tratamientos suspendidosCoste trat paciente/ao= 156.000

* Pacientes en uso compasivo previo a la autorizacin

GRUPO TRABAJO EN ENFERMEDADES LISOSOMALES

Grupo expertos: Carme Alerany Cristina Espinosa Rosa Morros Jordi Prez Merc Pineda Alba Prat Marta Roig Mireia del Toro Asociacin espaola de MPS y enfermedades relacionadas

Mayo 2010: S. Hunter (idursulfasa) S. Hurler (laronidasa) Segundo semestre 2010: S. Maroteaux-Lamy (galsulfasa) Miglustat (Niemann Pick tipo C)

Conclusiones 1.El desarrollo e innovacin en medicamentos hurfanos ha experimentado un importante avance en los ltimos 10 aos. 2.No obstante, el nivel de acceso a los medicamentos y productos sanitarios continua siendo el cuello de botella para la utilizacin de estos frmacos. Impulsar el dilogo entre todos los estamentos implicados para la evaluacin conjunta a nivel europeo del valor aadido de los medicamentos hurfanos a travs de la EMA y su relacin con las autoridades nacionales. La Estrategia Nacional y el comit de coste-efectividad de futura creacin abren una nueva perspectiva para la evaluacin de estos medicamentos. Estrategias de creacin y coordinacin de consejos autonmicos de evaluacin de tratamientos de alta complejidad favorecen la equidad y la uniformidad de acceso a los medicamentos hurfanos.

3.Las federaciones/asociaciones de pacientes ER son claves para impulsar y consolidar las polticas de equidad en el acceso a medicamentos hurfanos.

Muchas [email protected]