italian orphan drugs day - malattie rare inquadramento generale

ETTORE MARREDigital for Business

ITALIAN ORPHAN DRUGS DAYVenerdì 13 febbraio 2015

Sala conferenze Digital for Business - Sesto San Giovanni (MI)

www.digitalforacademy.com

‘Malattie Rare: individuare e indirizzare il paziente’

Ettore MarreDigital for Business Srl - Senior Advisor

313 Febbraio 2015Digital for Academy

tratto da “L’augurio di una vita serena”(Alessio Figus, quinto concorso artistico-letterario “Il Volo di Pegaso”)

“Vorrei che tutti gli altri vivessero tranquilli la loro vita,tutti hanno diritto di vivere serenamente con i propri cari.

Io per ora non so quello che si prova,ma auguro a tutti

che presto abbiano le medicine adeguateper guarire ed avere una vita serena.”

Italian Orphan Drugs Day

Individuare il paziente vuol dire

già aiutarlo



FB-Health Spa (neurology, psychiatry & geriatry)(Board of Directors Member, Mar. 2014 - presente)

Synageva BioPharma (rare diseases)(Managing Director Italy, Gen. 2013 - Mar. 2014)

Spepharm Italia (rare diseases & oncology)(Managing Director, Gen. 2008 - Dic. 2012)

IMS Health (Data Service)(Adviser, Gen. 2007 - Dic. 2007)

OTL Pharma – Prostrakan (oncology & emergency medicine) (Country Manager, Gen. 2004 - Dic. 2006)

Lundbeck Italia (psychiatry & neurology)(General Manager, Gen. 1993 - Dic. 2001)

Galderma Italia (dermatology)(Country Manager, Gen. 1990 - Dic. 1993)

D4B Senior Advisor

Area:

ORPHAN DRUGS

Italian Orphan Drugs Day | Ettore Marre: profilo e competenze


’Malattie Rare: individuare e indirizzare il paziente’

Italian Orphan Drugs Day | Indice

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Farmaci in sviluppo & incentivi

La sfida

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Digital Audience & approfondimento socio-demografico

4 Agenda della giornata


La sfida


Le malattie rare sono note anche come ‘malattie orfane’(1/2)

• Si stima che esistano 5.000- 7.000 malattie rare, solo una parte delle quali è suscettibile di un trattamento farmacologico. La richiesta di terapie è dunque tutt’altro che soddisfatta.

• Si stima che solo l’1% delle malattie rare sia attualmente oggetto di trattamenti approvati nella EU.

• Le malattie rare in generale comprendono alcuni tumori, particolari condizionimetaboliche, malattie del sistema nervoso e disturbi muscolo-scheletrici.

• Il fatto che numerose malattie rare comportino un quadro clinico grave e/o presentinoun andamento cronico-invalidante, induce a considerarle patologie ad elevato peso individuale, famigliare e sociale.

Italian Orphan Drugs Day | La sfida


Le malattie rare sono note anche come ‘malattie orfane’(2/2)

• Legate alle malattie rare vi sono poi problematiche del tutto particolari, in quanto:1. spesso si tratta di malattie genetiche;2. sono malattie poco conosciute ed afferenti a diversi gruppi nosologici;3. sono malattie ad ampia dispersione territorial.

• Ricevere una diagnosi di malattia rara spesso segna l’inizio di una ricerca frustrante, dal momento che molti medici possono non conoscere la patologia di cui soffre il paziente.

• Quello in cui viviamo è, tuttavia, un periodo di grande progresso e di speranza: la ricerca biofarmaceutica sta entrando in una nuova ed emozionante era, dove è semprecrescente la comprensione del genoma umano.

• I progressi scientifici hanno dato ai ricercatori nuovi strumenti per esplorare le malattie rare, che sono spesso più complesse delle comuni malattie.

Italian Orphan Drugs Day | La sfida


Farmaci in sviluppo & incentivi

1113 Febbraio 2015Digital for Academy 11

US EU Japan Australia

Definizione di Malattia Rara

<= 200.000 <= 5 x 10.000 <=4 x 10.000 < 2.000

Casi per numero di abitanti

• Circa l'80% delle malattie rare sono di origine genetica e quindi sono presentiper tutta la vita di una persona, anche se i sintomi non compaionoimmediatamente.

• La prevalenza di tali patologie non è chiara. L'80% di tutti i pazienti colpitisono affetti da circa 350 malattie rare.

Italian Orphan Drugs Day | Farmaci in sviluppo & incentivi


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Medicines in development. A report on OD in the pipeline. Presented by America’s Biopharmaceutical Research Companies (2013)



EU Application Approval 2014 - EMA positive opinion for Orphan Drugs

Generic Name Trade Name IndicationMarketing

Approval DateConditional

ApprovalSponsor

bedaquiline Sirturopulmonary multidrug resistanttuberculosis (MDR TB) in adult patients

05/03/2014 Yes Janssen-Cilag International N.V.

cabozantinib Cometriqadult patients with progressive, unresectable locally advanced or metastatic medullary thyroid carcinoma

21/03/2014 Yes TMC Pharma Services Ltd

riociguat AdempasChronic thromboembolic pulmonaryhypertension (CTEPH)

27/03/2014 No Bayer Pharma AG

cholic acid Kolbam primary bile acid synthesis 04/04/2014 No FGK Representative Service GmbH

para-aminosalicylic acid

Granupasmulti-drug resistant tuberculosis in adultsand paediatric patients

07/04/2014 No Lucane Pharma

elosulfase alfa Vimizimmucopolysaccharidosis, type IVA (Morquio A Syndrome, MPS IVA) in patients of all ages.

28/04/2014 No BioMarin Europe Ltd

delamanid Deltybamulti-drug resistant tuberculosis (MDR-TB)

28/04/2014 Yes Otsuka Novel Products GmbH

siltuximab Sylvant multicentric Castlemans disease 22/05/2014 No Janssen-Cilag International N.V.

obinutuzumab Gazyvaro chronic lymphocytic leukaemia (CLL) 23/07/2014 No Roche Registration Ltd

ataluren Translarna Duchenne muscular dystrophy 31/07/2014 YesPTC Therapeutics International Limited

ibrutinib Imbruvicapatients with relapsed or refractorymantle cell lymphoma (MCL)

21/10/2014 No Janssen-Cilag International N.V.

olaparib Lynparzahigh grade serous epithelial ovarian, fallopian tube, or primary peritonealcancer

16/12/2014 No AstraZeneca AB



Dal 1983, entrata in vigore del US Orphan Drug Act, un certo numero di leggisono state approvate per incoraggiare la ricerca in questo campo.

R&D Drivers Commercial Drivers

Tax credits Favorable reimbursement

R&D Grants Fewer hurdles to approval

Waived FDA fees Longer exclusivity (+7 Years)

Shorter development timelines Lower marketing costs

Greater regulatory success Faster uptake

Premium pricing

Orphan drug development: an economically viable strategy for biopharma R&D. MeekingsK, William C and Arrowsmith J. Drug Discovery Today, 660-664, V17(13/14), July 2012.


Orphan Drugs USA Incentives


Simile al OD Act degli Stati Uniti, il regolamento EU prevede diversi incentivieconomici e normativi per stimolare lo sviluppo di farmaci destinati alle malattierare.

R&D Drivers Commercial Drivers

R&D Fewer hurdles to approval

R&D Free scientific advice & protocol assistance

Exclusivity 10 Years

Shorter development timelines Lower marketing costs

Regulatory procedure Direct Access to Centralized P.

Regulatory procedure Fee reduction

Price Negotiation Premium pricing at local level


Orphan Drugs EU Incentives


Digital Audience & approfondimento socio-demografico


Nel 2014 la rete raggiunge l’84,6% della popolazione italiana tra gli 11 e i 74 anni: 40 milioni di individui che dichiarano di accedere a internet da luoghie strumenti diversi.

Italian Orphan Drugs Day | D.A. & approfondimento socio-dem.


Per quanto riguarda i dati di

consumo, tra le categorie di

siti e applicazioni più

consultati nel mese, sono

confermati i siti di ricerca

(sotto-categoria “Search”, con

circa il 92% degli utenti

online).



• In uno scenario in cui la quota di coloro che accedono alla rete ha raggiunto il 84,6% dellapopolazione Italiana, l’utilizzo di Internet per la ricerca di informazioni sanitarie si attestaal 49,6%.

• I pazienti on-line pongono domande nell’89,47% dei casi e condividono informazioni per ilrestante 10,53%. Gli utenti si incontrano prevalentemente nei Forum (71,11%) e in PortaliTematici (17,78%); dialogano distribuiti fra blog, siti aziendali e istituzionali e siti di opinioni e recensioni.

• Ciò che davvero colpisce è il livello di competenza, delineato dall’uso di una terminologiatecnica e precisa.

• Il 91,07% di coloro che cercano risposte le ottiene da Medici o da Influencer web. Un dato estremamente interessante è rappresentato proprio da quest’ultima entità: risulta infatti che la maggioranza di coloro che forniscono risposte sono persone non qualificate da titoli accademici, ma che hanno sperimentato direttamente ciò di cui parlano.

ABOUTPHARMA – PHARMA DIGITAL 2014: Medico, Farmacista e Influencer Digitale: chi orienta il Paziente1st Italian Digital Summit Maggio 2014.



Agenda della giornata


09.00 - Registrazione e light breakfast

09.30 - Malattie rare inquadramento generaleEttore Marre (Senior Advisor - Digital for Business Srl)

10.00 - Malattie Rare e Sviluppo EconomicoPasquale Frega (Comitato direttivo di Assobiotec e AD di Celgene Italia - Celgene, Assobiotech)

10.30 - Inquadramento regolatorioLaura Crippa (Director, MarketAccess & Public Affairs - Shire Italia Spa)

11.00 - Il prezzo e la rimborsabilità dei farmaci orfaniPatrizia Berto (Vice President e Amministratore Delegato Italia - La-ser Analytica)

11.30 - Coffee Break

Italian Orphan Drugs Day | Agenda della giornata



12.00 - La metodologia “Find & Drive the patient: approccio strategico“Flavio D'Annunzio (Fondatore e Direttore Commerciale - Digital for Business Srl)

12.45 - Buffet

14.00 - Organizzazione Studi Clinici per malattie rareMauro Ninci (Medical Affairs Director – Genzyme)

14.30 - I centri di risorse biologiche come strumento di standardizzazione dello studio di malattie rare e neurodegenerative Michele Piovella (Sales & Marketing Manager – Biorep)

15.00 - La ricerca e le politiche inerenti malattie e tumori rariIlaria Ciancaleoni Bartoli (Fondatrice e Direttrice delle comunicazioni –

Osservatorio malattie rare)


15.30 - I progetti del Centro Nazionale Malattie Rare Stefania Razeto (CAER – Centro malattie rare presso ISS)

16.00 - Il punto di vista del paziente nei confronti delle terapie innovative e dei farmaci orfaniTommasina Iorno (Consigliere - Uniamo)

16.30 - Tigem: intervento sui progetti Telethon Bianca Fontanella (Scientific and Regulatory Affairs Office - Tigem)


Grazie dell’attenzione

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italian orphan drugs day - malattie rare inquadramento generale

Health & Medicine