Die Brüsseler Erklärung zu ADPKDDie autosomal-dominante polyzystische Nierener-krankung (ADPKD) ist eine chronische, progressive Erbkrankheit, bei der sich in den Nieren und anderen Organen Zysten bilden.1 ADPKD ist eine der häu-figsten lebensbedrohlichen Erbkrankheiten und eine der Hauptursachen für Nierenversagen. Es handelt sich hierbei um eine komplexe, unheilbare Krankheit, die für Patienten und ihre Angehörigen unterschied-liche und häufig schwerwiegende körperliche und psychische Folgen hat. Darüber hinaus entstehen vor allem aufgrund von Dialysebehandlungen und Transplantationen hohe Kosten für das Gesundheits-wesen. Oft werden die negativen Folgen von ADPKD von medizinischen Fachleuten und anderen Interes-sengruppen unterschätzt.

ADPKD stellt eine einzigartige Kombination aus Heraus-forderungen dar, die von Entscheidungsträgern und Anbietern im Gesundheitswesen individuelle Antworten erfordert. Die vom European ADPKD Forum (EAF) herausgegebene Brüsseler Erklärung zu ADPKD präsen-tiert im Folgenden gesundheitspolitische Empfehlungen, um die bestehenden Lücken zu schließen und allen ADPKD-Patienten in Europa Zugang zu einer hochwer-tigen medizinischen Betreuung zu verschaffen.

Empfehlung 1: Regierungen sollten die Entwicklung eines landesweit abgestimmten, mehrstufigen Ansatzes zur ADPKD-Behandlung in Zusammenarbeit mit Fachleu-ten, Patientenorganisationen und weiteren Interessen-gruppen unterstützen.

Patienten mit ADPKD benötigen ihr Leben lang fachärzt-liche Diagnosen, Therapien und eine präventive medizini-sche Betreuung durch verschiedene medizinische Fachpersonen. Alle Patienten sollten Zugang zu einem auf ADPKD spezialisierten nephrologischen Zentrum haben, in dem je nach klinischem Bedarf eine fachge-bietsübergreifende, auf den Patienten zugeschnittene Betreuung angeboten werden kann. Die koordinierte fachärztliche Behandlung verbessert voraussichtlich die Effizienz des Gesundheitswesens. Ein klarer Überwei-sungsprozess wird benötigt.

Empfehlung 2: Ein erweitertes europäisches Netzwerk aus ADPKD-Referenzzentren würde künftige Forschungs-arbeiten erleichtern und die Entwicklung harmonisierter, integrierter und patientenorientierter Behandlungsmo-delle vorantreiben.

Durch die Anerkennung bestehender Erfolge2 unterstüt-zen wir den anhaltenden Dialog zwischen allen Interes-sengruppen für die Weiterentwicklung eines Netzwerks aus europäischen ADPKD-Referenzzentren, um die koordinierte Forschung sowie die Entwicklung und Umsetzung bewährter Methoden zu erleichtern.

Empfehlung 3: Sowohl die Europäische Kommission als auch die nationalen Regierungen sollten die Forschung und Entwicklung krankheitsmodifizierender Behand-lungsmethoden für ADPKD fördern, die dazu beitragen können, die Lebensqualität der Patienten zu erhalten, den Verlust der Nierenfunktion zu verzögern und die Lebenser-wartung der Patienten zu erhöhen und somit die wirt-schaftlichen Auswirkungen auf die Gesundheitssysteme zu reduzieren.

Empfehlung 4: Regierungen und Anbieter im Gesund-heitswesen sollten den routinemäßigen Einsatz von Methoden zur Prognosestellung bei ADPKD fördern, um eine bessere Grundlage für klinische Entscheidungen, Forschung und Entwicklung zu schaffen.

Empfehlung 5: Alle Interessengruppen – einschließlich der Europäischen Kommission, der nationalen Regierun-gen und der Anbieter im Gesundheitswesen – sollten Bemühungen unterstützen, ADPKD-Patienten und ihre Familien besser zu informieren und Patientenorganisatio-nen stärker in politische Entscheidungsprozesse bezüglich der Planung und Umsetzung von Behandlungsmaßnah-men bei ADPKD einzubeziehen.

Empfehlung 6: Organisationen zur Gesundheitstechno-logiefolgenabschätzung (HTA) sollten ADPKD-Patienten und -Patientenorganisationen stärker in ihre Folgenab-schätzungen einbeziehen, sodass ihr Insiderwissen über die Auswirkungen von ADPKD auf den Alltag und ihre Wünsche an neue Behandlungen gehört werden. Dies entspricht den internationalen HTA-Qualitätsstandards zur Patientenbeteiligung an der HTA (International Quality Standards for Patient Involvement in HTA).

PKD International

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Was ist ADPKD?

ADPKD ist eine komplexe Erkrankung, bei der verstärkt flüssigkeitsgefüllte Taschen (Zysten) in den Nieren und anderen Organen, insbesondere in der Leber, an Zahl und Größe zunehmen.1 Die Nieren können sich im Vergleich zu gesunden Nieren um ein Vielfaches vergrö-ßern. Bei den betroffenen Patienten treten verschiedene Symptome wie Schmerzen, Blutungen und Zysteninfekte auf. Schließlich tritt bei den meisten Patienten Nierenver-sagen ein. ADPKD-Patienten haben ein erhöhtes Risiko für Bluthochdruck und Herz-Kreislauf-Erkrankungen.3 Die Erkrankung kann sowohl im Erwachsenenalter als auch schon bei Kindern diagnostiziert werden.

Für ADPKD selbst gibt es keine zugelassene Therapie. Es werden häufig gewisse Maßnahmen mit dem Ziel ergriffen, das Zystenwachstum zu verlangsamen. Bisher konnte die Wirksamkeit dieser Maßnahmen jedoch nicht nachgewiesen werden. Patienten müssen häufig wegen Schmerzen und anderer Symptome und Komplikationen behandelt werden1 sowie Medikamente zur Prävention von Herz-Kreislauf-Erkrankungen einnehmen.3 Es existieren jedoch keine evidenzbasierten Richtlinien auf europäischer Ebene. Die meisten Patienten sind früher oder später, im Durchschnitt noch vor dem 60. Lebens-jahr, auf eine Nierentransplantation oder eine Dialysebe-handlung angewiesen.4,5

Welche Folgen hat ADPKD für die Patienten?

ADPKD hat lebenslange körperliche und psychische Folgen, die die Lebensqualität und das Wohlbefinden beeinträchtigen können. Selbst in frühen Krankheitsstadi-en leiden die meisten Patienten an Symptomen, die sich negativ auf ihre Berufstätigkeit, körperliche Aktivitäten und sportliche Betätigungen auswirken.6 ADPKD kann aufgrund von Verlust wichtiger Lebensinhalte, entstehen-der Unsicherheit und aufkommenden Ängsten tiefgrei-fende emotionale Folgen haben,6 was wiederum zu Angstzuständen oder Depression führen kann. ADPKD kann sich auch auf andere Aspekte des Lebens nachteilig auswirken, beispielsweise am Arbeitsplatz, bei Vertrags-abschlüssen mit privaten Kranken- und Lebensversiche-rungen oder Banken und bei der Familienplanung.

Häufig werden die Auswirkungen der ADPKD auf betroffene Patienten und Angehörige von medizinischen Fachkräften und anderen Interessengruppen unter-schätzt.

Kosten der ADPKD

Für Patienten mit ADPKD müssen vom Gesundheitswe-sen aufgrund ambulanter Behandlungen und Kranken-hausaufenthalten lebenslang Aufwendungen getragen werden. Die Kosten der ADPKD steigen deutlich an, sobald Patienten eine Dialysebehandlung oder Trans-plantation benötigen.7 Jeder zehnte Patient in Europa, der eine Transplantation benötigt oder auf die Dialyse angewiesen ist, leidet an ADPKD. Dies entspricht etwa 50.000 Patienten und Kosten in Höhe von jährlich 1,5 Milliarden Euro.8

Forschungsprojekte zur Prävention von ADPKD- Komplikationen könnten „äußert rentabel“ sein.2 Im Vergleich zur Dialyse8 ist die Transplantation überaus kosteneffektiv. Investitionen zur Steigerung der Trans-plantationshäufigkeit und Senkung der Wartezeiten dürften Kosteneinsparungen ermöglichen.

Dringender Handlungsbedarf — Wozu brauchen wir die Brüsseler Erklärung?

Es besteht dringender Handlungsbedarf bei der Behand-lung von ADPKD-Patienten, wie der nachfolgend aufgeführte Bericht zum Thema Nierenerkrankung, der vor Kurzem veröffentlicht wurde, feststellt: Der Bericht des EAF „Improving Global Outcomes (KDIGO) ADPKD Report“ zur ADPKD9 erläutert folgende Kriterien:

• Alle ADPKD-Patienten sollten Zugang zu Nephrologen haben, mit dieser Erkrankung vertraut sind. Die Methoden der klinischen Vorgehensweise bei ADPKD variieren innerhalb Europas sowie innerhalb der einzelnen EU-Mitgliedstaaten. Daher ist eine bessere Koordinierung der Behandlungsrichtlinien und -leistungen nötig.

• Die Optimierung und Standardisierung der ADP-KD-Behandlung in Europa wird vor allem dadurch erschwert, dass es keine gemeinsamen evidenzbasier-ten Richtlinien gibt und keine standardisierten Betreuungskonzepte vorliegen.

• Es gibt noch immer keinen Konsens für eine optimale Prognosestellung. Ziel der laufenden Forschungen ist, effiziente Modelle zu etablieren, mit denen die

„Meine größte Angst ist, dass meine Tochter eines Tages zur Dialyse muss. Die Dialyse ist für mich gleichbedeutend mit dem Tod. Mein Vater starb an der Dialyse. Diese Angst hat natürlich jeder, der an ADPKD leidet.“ Corinne, Frankreich

„ADPKD ist eine Erkrankung, die meine Arbeit-geber offenbar nie verstanden haben. Es ist oft sehr frustrierend, jemandem die Erkrankung und ihre Auswirkungen auf mein Leben ver-ständlich machen zu müssen (...), die Müdigkeit und vor allem die vielen Schmerzen zu erklären, unter denen ich leide. Sogar mit Ärzten in der Notaufnahme hatte ich Schwierigkeiten – viele von ihnen hatten seit der Uni nie wieder etwas mit polyzystischen Nierenerkrankungen zu tun.“ Justin, Großbritannien

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Patienten erkannt werden können, deren Erkrankung voraussichtlich schnell voranschreitet, damit ihnen eine individuelle Betreuung ermöglicht werden kann.

• Es besteht dringender Bedarf an neuen Medikamen-ten, die den Verlust der Nierenfunktion bei ADPKD verlangsamen, die Lebensqualität von Patienten erhalten und ihre Lebenserwartung erhöhen und so die negativen Folgen für die europäischen Gesund-heitssysteme mindern.

• Zusätzlich müssen weitere Anstrengungen unternom-men werden, um die Zahl der Nierentransplantatio-nen bei Patienten mit Nierenversagen zu steigern.

• ADPKD-Patienten und deren Angehörige benötigen spezifische, umfangreiche, leicht zugängliche Informa-tionen zur Erkrankung, um am Entscheidungsprozess partizipieren zu können. In Zusammenarbeit mit medizinischem Fachpersonal, Forschern und Verant-wortlichen im Gesundheitswesen sowie den Gesund-heitsministerien müssen Patienten darüber hinaus in der wichtigen Rolle unterstützt werden, die ihnen zukommt, wenn es darum geht, Verbesserungen bei der Diagnose und Behandlung von ADPKD zu forcieren.

Die nächsten Schritte: Die Brüsseler Erklärung zu ADPKD

Die Brüsseler Erklärung formuliert Empfehlungen, um dem bestehenden dringenden Handlungsbedarf zu begegnen. Die Umsetzung dieser Vorschläge erfordert, die Zusammenarbeit aller in der ADPKD-Behandlung involvierten Interessengruppen sowohl auf nationaler als auch auf internationaler Ebene. Hierzu gehören:

• Patienten und deren Vertreter

• Nephrologen und weitere Fachärzte, die an der ADPKD-Behandlung beteiligt sind

• Verantwortliche im Gesundheitswesen

• Nationale Gesundheitsministerien der Regierungen

• Für die Arzneimittelverordnung und die Bewertung medizinischer Verfahren zuständige Organe

Das EAF hat es sich zum Ziel gesetzt, den Dialog und die Zusammenarbeit zwischen diesen Gruppen zu fördern, und freut sich auf die Kooperation mit allen Akteuren, um gemeinsam die Lebensqualität der ADPKD-Patienten zu verbessern und ihre Lebenserwartung zu erhöhen.

Literatur

1. Torres V et al. Lancet 2007;369:1287–301 2. Petzold K, et al. Nephrol Dial Transplant 2014;29 (Suppl 4):iv26–32 3. Ecder T. Curr Hypertens Rev 2013;9:2–114. Shaw C, et al. Nephrol Dial Transplant 2014;29:1910–85. Spithoven EM, et al. Kidney Int 2014;86:1244–526. Carr A, et al. 51st ERA-EDTA Congress, Amsterdam,

31 May–3 June 2014: Abstract SP020 7. Knight TG, et al. Am J Kidney Dis 2013;61(4):A558. Spithoven EM, et al. Nephrol Dial Transplant 2014;29

(Suppl 4):iv15–iv25 9. Chapman AB, et al. Kidney Int 2015 Mar 18. doi: 10.1038/ki.2015.59

[Epub ahead of print]

Jeder 10. Patient, der eine Dialyse oder Nierentransplantation erhält, benötigt diese aufgrund einer ADPKD

= 50.000 in Europa 1,5 Milliarden Euro/Jahr

„ADPKD ist wie ein Leben auf Messers Schneide, am Rand eines Abgrunds. Man läuft darauf zu und weiß: Eines Tages werde ich herunterstürzen. Medi-zinische Fachpersonen und die breite Öffentlichkeit kennen die ADPKD nicht hinreichend – das muss sich schleunigst ändern.“ Tess, Großbritannien

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Das EAF ist ein fachgebietsübergreifendes, internationales Forum bestehend aus Fachleuten, die sich der Aufgabe verschrieben haben, die Gesundheit und Lebensqualität von Menschen mit ADPKD zu verbessern.

Weiterführende Informationen finden Sie im EAF-Bericht „Umsetzung von wissenschaftlichen Erkenntnissen in Politik zur Verbesserung der ADPKD-Behandlung in Europa“. Der Bericht ist online unter www.pkdinternational.org/EAF_ADPKD_Policy_ Report_2015 verfügbar.

Für Druckexemplare der Brüsseler Erklärung zur ADPKD und des EAF-Berichts wenden Sie sich bitte an Laure.Sonnier@interelgroup.com.

Das EAF wurde von Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. als einzigem Sponsor ins Leben gerufen. Weder Co-Vorsitzende des EAF noch Forumsmitglieder erhalten für ihre Aufgaben im Rahmen dieser Initiative ein Honorar. Der Inhalt des EAF-Berichts stellt die Meinungen des EAF und nicht zwangsläufig die Meinungen von Otsuka dar.

Der EAF-Bericht „Umsetzung von wissenschaftlichen Erkenntnissen in Politik zur Verbesserung der ADPKD-Behandlung in Europa“ wird offiziell unterstützt von

Die Brüsseler Erklärung zur ADPKD wird unterstützt von

Co-Vorsitzende Dr. Richard Sandford und Tess Harris

NephrologieProf. Olivier Devuyst, Zürich, Schweiz Prof. Tevfik Ecder, Istanbul, Türkei Dr. Ron T. Gansevoort, Groningen, NiederlandeDr. José Luis Görriz, Valencia, SpanienProf. Albert Ong, Sheffield, GroßbritannienProf. Yves Pirson, Brüssel, BelgienProf. Vicente E. Torres, Rochester, Minnesota, USAProf. Gerd Walz, Freiburg, Deutschland

Hepatologie Prof. Joost P.H. Drenth, Nijmegen, Niederlande

Genetik Dr. Richard Sandford, Cambridge, Großbritannien

Patientenvertreter Brenda de Coninck, Bussum, NiederlandeTess Harris, London, GroßbritannienAlastair Kent, London, Großbritannien

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