特集

新薬が変える子ども医療─薬物の使い分けと作用機序

　序―新薬が変える医療.....................................................................................賀藤　均 1477

薬が保険収載されるまで　新薬が保険収載されるまでの道筋 ...................................................................中川雅生 1479

　評価療養―先進医療と治験 ..............................................................................斉藤和幸 1484

　ドラッグラグの解決手段 .................................................................................賀藤　均 1489

新しく開発された薬　血液疾患・腫瘍性疾患

　 血友病 A：エミシズマブ ..............................................................................嶋　緑倫 1495

　　リンパ管腫症，Gorham病，難治性血管奇形：シロリムス ........................藤野明浩 1500

　　抗がん薬による嘔吐：アプレピタント ........................................................柳　将人 ・他 1504

　　慢性特発性血小板減少性紫斑病，再生不良性貧血： エルトロンボパグ（トロンボポエチン受容体作動薬） .............................濱　麻人 1509

　　神経芽腫：抗 GD2抗体 ...............................................................................松本公一 1513

　　難治性小児固形腫瘍，Hodgkinリンパ腫：ニボルマブ ...............................荒川　歩 1518

　　急性リンパ性白血病：ブリナツモマブ ........................................................後藤裕明 1523

　　急性リンパ性白血病：キメラ抗原受容体 T細胞 .........................................平松英文 1527

　　フィラデルフィア染色体陽性急性リンパ性白血病（Ph＋ALL）：チロシン キナーゼ阻害薬（イマチニブやダサチニブなど）併用化学療法 .............児玉祐一 ・他 1532

　　FLT3-ITD陽性急性骨髄性白血病：FLT3阻害薬 ..........................................富澤大輔 1536

　　難治性急性 GVHD：間葉系幹細胞（MSC） .................................................安井昌博 1540

　　小児神経膠腫（BRAF V600E変異陽性）：BRAF/MEK阻害薬 ....................比良洸太 ・他 1546 神経・発達障害

　 乳児型脊髄性筋萎縮症（SMAⅠ型，Werdnig-Hoffmann病）： 核酸医薬品 ............................................................................................齋藤加代子 1550

　　点頭てんかん：ビガバトリン ...................................................................下野九理子 1554

　　てんかん部分発作：ラコサミド，ペランパネル ..........................................中川栄二 1558

　　注意欠如・多動症：グアンファシン塩酸塩 .................................................鈴村俊介 1563

　　結節性硬化症・腎血管筋脂肪腫：エベロリムス ..........................................水口　雅 1567 アレルギー疾患

　　重症気管支喘息：オマリズマブ，メポリズマブ ......................................手塚純一郎 1572

先天代謝異常

　 Gaucher病に対する基質合成抑制療法 ........................................................井田博幸 1577

　　ライソゾーム病：脳を守る酵素補充療法の開発 ..........................................奥山虎之 1581

　　シスチノーシス（シスチン蓄積症）：システアミン酒石酸塩， システアミン点眼薬 .................................................................................赤平百絵 ・他 1585

　　Fabry病 :ミガラスタット ...........................................................................大橋十也 1591

　　ムコ多糖症ⅣA型：エロスルファーゼ アルファ .........................................櫻井　謙 1597

　　ライソゾーム酸性リパーゼ欠損症：セベリパーゼ アルファ .......................村上　潤 ・他 1603

　　フェニルケトン尿症：塩酸サプロプテリン .................................................呉　繁夫 1607

　　低ホスファターゼ症：アスホターゼアルファ .............................................大薗恵一 1611 代謝疾患・内分泌疾患

糖尿病治療の変遷と，超々速効型インスリンアナログ製剤に 期待されること ..........................................................................................柚山賀彦 ・他 1615　　糖尿病：経口血糖降下薬 ..............................................................................浦上達彦 ・他 1619　　成長ホルモン分泌不全性低身長症：長時間作用型成長ホルモン製剤 ...........内田　登 ・他 1624　　高尿酸血症：フェブキソスタット，トピロキソスタット ................................郭　義胤 1628 腎疾患

　 非定型溶血性尿毒症症候群・発作性夜間ヘモグロビン尿症： エクリズマブ ............................................................................................日髙義彦 1632

　　ネフローゼ症候群：リツキシマブ ...............................................................飯島一誠 1637

　　リン吸着薬 .................................................................................................久保田 舞 ・他 1641

　　多発性囊胞腎・心不全：トルバプタン ........................................................中西浩一 1645

　　ループス腎炎：ミコフェノール酸モフェチル .............................................伊藤秀一 1649　膠原病・自己炎症性疾患など

　　若年性特発性関節炎・高安動脈炎：トシリズマブ ......................................今川智之 1653

　　家族性地中海熱・高 IgD症候群・新生児期発症多臓器系炎症性疾患など： カナキヌマブ ............................................................................................野澤　智 1657

　　川崎病：インフリキシマブ ..........................................................................小林　徹 1661

　消化管・肝臓疾患　　炎症性腸疾患：インフリキシマブ，アダリムマブ ......................................時田万英 ・他 1666

　　C型肝炎：グレカプレビル水和物・ピブレンタスビル .............................乾 あやの 1670　循環器疾患

　　種々の肺高血圧治療薬 .............................................................................土井庄三郎 1674　新生児疾患

　　未熟児網膜症：ベバシズマブ .......................................................................伊藤一之 1679

再評価された薬　プロプラノロール：乳児血管腫 .......................................................................金子　剛 ・他 1683

　炎症性疾患に対するサリドマイド治療 ............................................................河合利尚 1689

　ヒドロキシクロロキン：SLE，皮膚エリテマトーデス ...................................山口賢一 1693

　ヒドロキシクロロキン：特発性間質性肺炎と特発性肺ヘモジデローシス ......肥沼悟郎 1697

　シクロスポリン：川崎病 .................................................................................浜田洋通 1701

Vol. 50 No. 10 2 0 1 8　C O N T E N T S J a p a n e s e J o u r n a l o f P e d i a t r i c M e d i c i n e

1470 小児内科　Vol. 50　No. 10，2018‒10

特集

新薬が変える子ども医療─薬物の使い分けと作用機序

　序―新薬が変える医療.....................................................................................賀藤　均 1477

薬が保険収載されるまで　新薬が保険収載されるまでの道筋 ...................................................................中川雅生 1479

　評価療養―先進医療と治験 ..............................................................................斉藤和幸 1484

　ドラッグラグの解決手段 .................................................................................賀藤　均 1489

新しく開発された薬　血液疾患・腫瘍性疾患

　 血友病 A：エミシズマブ ..............................................................................嶋　緑倫 1495

　　リンパ管腫症，Gorham病，難治性血管奇形：シロリムス ........................藤野明浩 1500

　　抗がん薬による嘔吐：アプレピタント ........................................................柳　将人 ・他 1504

　　慢性特発性血小板減少性紫斑病，再生不良性貧血： エルトロンボパグ（トロンボポエチン受容体作動薬） .............................濱　麻人 1509

　　神経芽腫：抗 GD2抗体 ...............................................................................松本公一 1513

　　難治性小児固形腫瘍，Hodgkinリンパ腫：ニボルマブ ...............................荒川　歩 1518

　　急性リンパ性白血病：ブリナツモマブ ........................................................後藤裕明 1523

　　急性リンパ性白血病：キメラ抗原受容体 T細胞 .........................................平松英文 1527

　　フィラデルフィア染色体陽性急性リンパ性白血病（Ph＋ALL）：チロシン キナーゼ阻害薬（イマチニブやダサチニブなど）併用化学療法 .............児玉祐一 ・他 1532

　　FLT3-ITD陽性急性骨髄性白血病：FLT3阻害薬 ..........................................富澤大輔 1536

　　難治性急性 GVHD：間葉系幹細胞（MSC） .................................................安井昌博 1540

　　小児神経膠腫（BRAF V600E変異陽性）：BRAF/MEK阻害薬 ....................比良洸太 ・他 1546 神経・発達障害

　 乳児型脊髄性筋萎縮症（SMAⅠ型，Werdnig-Hoffmann病）： 核酸医薬品 ............................................................................................齋藤加代子 1550

　　点頭てんかん：ビガバトリン ...................................................................下野九理子 1554

　　てんかん部分発作：ラコサミド，ペランパネル ..........................................中川栄二 1558

　　注意欠如・多動症：グアンファシン塩酸塩 .................................................鈴村俊介 1563

　　結節性硬化症・腎血管筋脂肪腫：エベロリムス ..........................................水口　雅 1567 アレルギー疾患

　　重症気管支喘息：オマリズマブ，メポリズマブ ......................................手塚純一郎 1572

先天代謝異常

　 Gaucher病に対する基質合成抑制療法 ........................................................井田博幸 1577

　　ライソゾーム病：脳を守る酵素補充療法の開発 ..........................................奥山虎之 1581

　　シスチノーシス（シスチン蓄積症）：システアミン酒石酸塩， システアミン点眼薬 .................................................................................赤平百絵 ・他 1585

　　Fabry病 :ミガラスタット ...........................................................................大橋十也 1591

　　ムコ多糖症ⅣA型：エロスルファーゼ アルファ .........................................櫻井　謙 1597

　　ライソゾーム酸性リパーゼ欠損症：セベリパーゼ アルファ .......................村上　潤 ・他 1603

　　フェニルケトン尿症：塩酸サプロプテリン .................................................呉　繁夫 1607

　　低ホスファターゼ症：アスホターゼアルファ .............................................大薗恵一 1611 代謝疾患・内分泌疾患

糖尿病治療の変遷と，超々速効型インスリンアナログ製剤に 期待されること ..........................................................................................柚山賀彦 ・他 1615　　糖尿病：経口血糖降下薬 ..............................................................................浦上達彦 ・他 1619　　成長ホルモン分泌不全性低身長症：長時間作用型成長ホルモン製剤 ...........内田　登 ・他 1624　　高尿酸血症：フェブキソスタット，トピロキソスタット ................................郭　義胤 1628 腎疾患

　 非定型溶血性尿毒症症候群・発作性夜間ヘモグロビン尿症： エクリズマブ ............................................................................................日髙義彦 1632

　　ネフローゼ症候群：リツキシマブ ...............................................................飯島一誠 1637

　　リン吸着薬 .................................................................................................久保田 舞 ・他 1641

　　多発性囊胞腎・心不全：トルバプタン ........................................................中西浩一 1645

　　ループス腎炎：ミコフェノール酸モフェチル .............................................伊藤秀一 1649　膠原病・自己炎症性疾患など

　　若年性特発性関節炎・高安動脈炎：トシリズマブ ......................................今川智之 1653

　　家族性地中海熱・高 IgD症候群・新生児期発症多臓器系炎症性疾患など： カナキヌマブ ............................................................................................野澤　智 1657

　　川崎病：インフリキシマブ ..........................................................................小林　徹 1661

　消化管・肝臓疾患　　炎症性腸疾患：インフリキシマブ，アダリムマブ ......................................時田万英 ・他 1666

　　C型肝炎：グレカプレビル水和物・ピブレンタスビル .............................乾 あやの 1670　循環器疾患

　　種々の肺高血圧治療薬 .............................................................................土井庄三郎 1674　新生児疾患

　　未熟児網膜症：ベバシズマブ .......................................................................伊藤一之 1679

再評価された薬　プロプラノロール：乳児血管腫 .......................................................................金子　剛 ・他 1683

　炎症性疾患に対するサリドマイド治療 ............................................................河合利尚 1689

　ヒドロキシクロロキン：SLE，皮膚エリテマトーデス ...................................山口賢一 1693

　ヒドロキシクロロキン：特発性間質性肺炎と特発性肺ヘモジデローシス ......肥沼悟郎 1697

　シクロスポリン：川崎病 .................................................................................浜田洋通 1701

Vol. 50 No. 10 2 0 1 8　C O N T E N T S J a p a n e s e J o u r n a l o f P e d i a t r i c M e d i c i n e

小児内科　Vol. 50　No. 10，2018‒10 1471

　フェニル酪酸ナトリウム：進行性家族性肝内胆汁うっ滞症 2型（PFIC2） ....中野　聡 ・他 1707

　コルヒチン：家族性地中海熱 ..........................................................................田中孝之 ・他 1712

　シドフォビル：移植後ウイルス感染症 ............................................................今井枝里 ・他 1715

欧米で承認された画期的な薬　オメガベン ®：腸管不全合併肝障害 .............................................................東海林宏道 1719

主に内科分野だが小児科医も知っておくべき薬　炎症性腸疾患：シンポニー ®（ゴリムマブ），ステラーラ ®（ウステキヌマブ）， ゼンタコート ®（ブデソニド），レクタブル ®（ブデソニド） .......................工藤孝広 1723

　過敏性腸症候群：イリボー ®（ラモセトロン），リンゼス ®（リナクロチド） .......細井賢二 1728

　便秘症：アミティーザ ®（ルビプロストン） ................................................梅津守一郎 ・他 1732

　心原性脳塞栓症：直接経口抗凝固薬（DOAC） ................................................今井　靖 1735

　腎性貧血：PHD阻害薬 ....................................................................................倉田　遊 ・他 1739

　高血圧：抗アンジオテンシンⅡワクチン .........................................................中神啓徳 1743

• 研修医のためのクリニカルクイズ［第187回］ 症例：2歳　男児，主訴：原因不明の血小板減少，腹部腫大 .....................田嶼朝子 ・他 1473

• 小児の正常発達シリーズ［第21回］ 自己性理解の発達 ........................................................................................鯨岡　峻 1750

• ノーベル賞と小児疾患［第9回］ Helicobacter pyloriおよびその胃炎や胃潰瘍における役割の発見.................清水俊明 1754

■ お知らせ .....................1522, 1749

■ 投稿規定 .............................. 1706

■ 次号予告............................... 1759

■ あとがき ............................... 1760

『研修医のためのクリニカルクイズ』投稿原稿募集好評連載コーナーへの投稿原稿を広く募集いたします。ご希望の方は，まず下記までお問い合わせ下さい。必要書類をお送りいたします。

東京医学社『小児内科編集部』〒 101-0051　東京都千代田区神田神保町 2-40-5　E-mail：shonai@tokyo-igakusha.co.jp

小児内科　Vol. 50　No. 10，2018‒101472