Рекомбинантный бигликан для лечения миодистрофии...
DESCRIPTION
Рекомбинантный бигликан для лечения миодистрофии Дюшенна. Конференция по формированию связей , июнь 2013! By Joel B. Braunstein , MD!. Обзор Tivorsan. Комерчесий продукт разрабатывался с 2010 года в лаборатории Фалона универитета Брауна. - PowerPoint PPT PresentationTRANSCRIPT
РЕКОМБИНАНТНЫЙ БИГЛИКАН ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ
МИОДИСТРОФИИ ДЮШЕННА
Конференция по формированию связей, июнь 2013!
By Joel B. Braunstein, MD!
ОБЗОР TIVORSAN Комерчесий продукт разрабатывался с
2010 года в лаборатории Фалона универитета Брауна.
Рациональный дизайн продукта основан более 25 лет назад доктором Фалоном.
$10мил. Общественной поддержки. Клинический кандидат выбран из
множества других соединений. Простой механизм действия Фокус на миодистрофию Дюшенна Цель: безопасная и эффективная
терапия миодистрофии Дюшенна.
РАЦИОНАЛИЗАЦИЯ АТРОФИН-СВЯЗАННОЙ ТЕРАПИИ МДД.
ДИСТРОФИН: КЛЮЧ К КЛЕТОЧНОЙ СТРУКТУРЕ МЫШЦ.
МДБ/Д: МУТАЦИИ ДИСТРОФИНА
АТРОФИН МОЖЕТ ВОССТАНАВЛИВАТЬ ДИСТРОФИН АССОЦИИРОВАННЫЙ КОМПЛЕКС.
БИГЛИКАН
TVN-102 КАК ТЕРАПИЯ МДД. СТРУКТУРА И СТРОИТЕЛЬНЫЕ
ПАРАМЕТРЫ
TVN-102 КАК ТЕРАПИЯ МДД.
Бигликан регулирует атрофин и другие компоненты комплекса в животных моделях и клеточной культуре. (Amenta et al., 2011)«
Бигликан регулирует сигнальные молекулы, отвечающие за экспрессию атрофина. (Mercado et al., 2006)«
Бигликан высоко экспрессируется в мышцах. (Lechner et al., 2006)
Бигликан участвует в построении α−, γ- саркогликана и коллагена 4 типа. (Raffi et al., 2006; Wiberg et al., 2002)«
Рекомбинантный человеческий бигликан может быть введен системно и активен 3 недели. (Amenta et al., 2011)«
Системная доставка бигликана повышает регуляцию атрофина и улучшает мышечное здоровье и функции. (Amenta et. al 2011)"
СИСТЕМНАЯ ДОСТАВКА TVN-102 СТАБИЛЬНА В
ТЕЧЕНИЕ 2 НЕДЕЛЬ.
ВНУТРИВЕННАЯ ДОСТАВКА TVN-102
БИГЛИКАН ВОССТАНАВЛИВАЕТ АТРОФИН В МЕМБРАНЕ МЫШЕЧНЫХ КЛЕТОК
Иммунное окрашивание атрофина через 14 дней после введения бигликана значительно увеличивает содержание бигликана по сравнению с контрольными животными.
Уровни саркогликана также повышались в мышцах.
СИСТЕМНАЯ ДОСТАВКА БИГЛИКАНА УМЕНЬШАЕТ
ПАТОЛОГИЮ МЫШЦ
TVN-102 УМЕНЬШАЕТ МЫШЕЧНУЮ СМЕРТЬ И
ПОВРЕЖДЕНИЕ
TVN-102 УЛУЧШАЕТ МЫШЕЧНУЮ ФУНКЦИЮ У MDX МЫШЕЙ
MDX мыши получали 10мг/кг 3 месяца.
БЕЗОПАСНОСТЬ И ПЕРЕНОСИМОСТЬ
Хорошо переносим у mdx мышей
MDX мыши получали 10мг/кг каждые 3 недели в течение 3 мес. Не было значительных
различий в массе и внутренних органов.
Сердце показало уменьшение размера на 8%
Не было показателей дисфункции печени и почек
ПЕРЕВЕДЕНО ПРОЕКТОМ МОЙМИО: WWW.MYMIO.ORGОРИГИНАЛ ПРЕЗЕНТАЦИИ: HTTP://WWW.PARENTPROJECTMD.ORG/SITE/PAGESERVER?PAGENAME=CONNECT_CONFERENCE_PRESENTATIONS_13